びまん性皮膚全身性硬化症（dcSSc）患者におけるTEPEZZAの研究
2024年6月18日 更新者：Amgen
安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価し、びまん性皮膚全身性硬化症患者におけるTEPEZZAの有効性を調査するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、反復投与、多施設研究
全体的な目的は、完全ヒトモノクローナル抗体 (mAb) である TEPEZZA (テプロツムマブ-trbw、HZN-001) の安全性、忍容性、およびインスリン様成長因子-1 (IGF-1)、炎症性および線維性バイオマーカーに対する効果を調査することです。びまん性全身性皮膚硬化症（dcSSc）の参加者の治療において、3週間に1回（q3W）、24週間投与されるIGF-1受容体（IGF-1R）の阻害剤。
調査の概要
詳細な説明
これは、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、反復投与、多施設試験です。 参加者は、ベースライン（1日目）訪問の4週間前に研究のためにスクリーニングされます。 研究の適格基準を満たす約25人の参加者は、1日目に3：2の比率で無作為化され、TEPEZZAまたはプラセボq3Wの8回の注入を受けます。 24週間の二重盲検治療期間中、治験薬は1日目（ベースライン）および3、6、9、12、15、18、21週目に注入され、24週目（治療終了）に包括的な訪問が行われます。 各投与日に、スケジュールされた評価（有害事象[AE]および付随する薬物使用モニタリングを除く。これは、クリニック訪問全体で監視されます）は、薬物注入を研究する前に完了します。
治療期間（24週目）の終わりに、参加者は24週間のフォローアップ期間に入ります。その間、治験薬は投与されず、28、36、48週目にクリニック訪問が予定されます。 32 週目と 42 週目に電話または電子メールで参加者の様子を尋ねます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90045
- Pacific Arthritis Care Center
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Los Angeles、California、アメリカ、900095-1670
- UCLA Division of Rheumatology
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06473
- Yale North Haven Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21224
- The Johns Hopkins Bayview Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- The Cleveland Clinic
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Toledo、Ohio、アメリカ、43614
- University of Toledo Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- UT Physicians Center for Autoimmunity
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～76年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 書面によるインフォームドコンセント。
- スクリーニング時の年齢が 18 歳から 80 歳までの男性または女性。
- 全身性硬化症 (SSc) の 2013 年アメリカ リウマチ学会/ヨーロッパ リーグに対するリウマチ分類基準を合計スコア 9 以上で満たしています。
- 肘、膝、顔、首の近位に皮膚病変があると分類されています。
- 登録時に、レイノー現象以外の最初の dcSSc 症状の発症から 60 か月以内に経過している必要があります。
- 反復生検に適した前腕の dcSSc による皮膚肥厚。
- -スクリーニング時のmRSS単位が10以上かつ45以下。
- 参加者は、CellCept® (ミコフェノール酸モフェチル) を最大 3 g/日、または Myfortic® (ミコフェノール酸) を最大 2.14 g/日および低用量プレドニゾン (≤10 mg/日またはグルココルチコイドの同等の用量) を摂取することが許可されます。 CellCept または Myfortic を服用している参加者は、20 週間以上服用しており、1 日目の来院前の 16 週間以上、用量が安定している必要があります。 -プレドニゾンは、1日目の訪問の4週間以上前から安定した用量である必要があります。
- 糖尿病の参加者は、糖化ヘモグロビン（HbA1c）が8.0％以下で、新しい糖尿病薬（経口またはインスリン）がないか、現在処方されている糖尿病薬の用量がスクリーニング前の60日以内に10％以上変化していない必要があります。
- 妊娠の可能性のある女性（更年期障害者を含む）
- -処方された治療プロトコルと研究期間中の評価を喜んで遵守することができます。
除外基準:
- 限局性皮膚強皮症または正弦強皮症と診断されている。
- 線維筋痛症、強皮症関連ミオパシー、シェーグレン症候群を除く、他の自己免疫性結合組織疾患と診断されています。
- -スクリーニング訪問の6か月以内に診断された強皮症の腎クリーゼで、高血圧および急性腎障害の突然の発症を特徴とします。
- 強制肺活量 (FVC)
- -スクリーニング前4週間以内のdcSSc以外の状態でのコルチコステロイドの使用（皮膚科の局所ステロイドおよび吸入ステロイドは許可されています）。
- -最初の注入前の12か月以内のリツキシマブ（Rituxan®またはMabThera®）による以前の治療。
- -シクロホスファミド、アザチオプリン（Imuran®）、メトトレキサートまたはその他の免疫抑制薬または細胞毒性薬を含む、スクリーニングから4週間以内の非ステロイド性免疫抑制剤、細胞傷害性または抗線維症薬の使用。 例外は、ミコフェノール酸モフェチル (CellCept) とミコフェノール酸 (Myfortic) で、これらは選択基準 8 に従って許可されています。
- -スクリーニング前の4週間以内に、関節リウマチ、乾癬性関節炎、およびその他のリウマチ性疾患に対して承認された生物製剤または低分子の使用。
- -90日以内または5半減期のいずれか長い方で、スクリーニングまたは試験の過程で予想される使用前の任意の状態に対する治験薬の使用。
- -過去5年間の悪性状態（正常に治療された皮膚の基底/扁平上皮癌または子宮頸癌を除く） in situ）。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- -現在の薬物乱用またはアルコール乱用、または過去2年以内の履歴、治験責任医師の意見による、または参加者からの報告による。
- -生検で証明された、または臨床的に疑われる炎症性腸疾患（例：腹痛またはけいれん/疝痛、切迫感、テネスムスまたは失禁に関連する血または直腸出血を伴うまたは伴わない下痢4週間以上、確認された代替診断または内視鏡または放射線学的証拠なし別の診断が確認されていない腸炎/大腸炎)。
- -TEPEZZAの成分のいずれかに対する既知の過敏症、またはmAbに対する以前の過敏反応。
- -この研究への以前の登録、または以前のテプロツムマブ-trbw臨床試験への参加。
- ヒト免疫不全ウイルス、C型肝炎またはB型肝炎感染の未治療または陽性のウイルス負荷。
- -以前の臓器移植（同種および自家骨髄移植を含む）。
- アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ > 正常または推定糸球体濾過速度の上限の 2.5 倍
- 血小板
- ヘモグロビン
- -治験責任医師の意見では、研究への参加を妨げるその他の状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：テペザ 20mg/kg
約 15 人の参加者が、合計 21 週間にわたって TEPEZZA q3W を 8 回注入されます。
1日目にTEPEZZA 10mg/kgを投与し、残りの7回の注入ではTEPEZZA 20mg/kgをq3Wで投与する。
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TEPEZZA は完全ヒト抗 IGF-1R mAb です。
TEPEZZA は、凍結乾燥粉末として 1 回分 20 mL のガラス製バイアルで提供されます。
TEPEZZA の各バイアルは、10 mL の注射用水で再構成する必要があります。
再構成された TEPEZZA 溶液は、投与前に 0.9% (w/v) 塩化ナトリウム (NaCl) 溶液でさらに希釈する必要があります。
TEPEZZA は 100 mL または 250 mL の輸液バッグで投与されます (1800 mg までの用量の場合は 100 mL の輸液バッグ、1800 mg を超える用量の場合は 250 mL の輸液バッグ)。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
約 10 人の参加者は、合計 21 週間、プラセボ q3W の 8 回の注入を受けます。
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プラセボは通常の生理食塩水 (0.9% NaCl) 溶液で構成され、体重に基づく投与量 (1800 mg および 250 mL までの用量では 100 mL の輸液バッグ1800 mg を超える用量の輸液バッグ）。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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24週目までに治療緊急有害事象（TEAE）を経験した参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から24週目まで
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有害事象 (AE) とは、治療との因果関係を必ずしも持たない、望ましくない医学的出来事のことです。
TEAE は、治験薬の初回投与後に発生したものです。
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治験薬の初回投与から24週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：MD、Amgen
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月17日
一次修了 (実際)
2022年11月29日
研究の完了 (実際)
2022年12月8日
試験登録日
最初に提出
2020年7月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年7月16日
最初の投稿 (実際)
2020年7月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年6月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年6月18日
最終確認日
2024年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
承認されたデータ共有リクエスト内の特定の研究課題に対処するために必要な変数の匿名化された個々の患者データ。
IPD 共有時間枠
この研究に関連するデータ共有リクエストは、研究が終了し、1) 製品および適応症が米国と欧州の両方で販売承認を取得している、または 2) 製品および/または適応症の臨床開発が中止されてから 18 か月後に開始されると検討されます。データは規制当局に提出されません。
この研究に対するデータ共有リクエストを提出する資格の終了日はありません。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、研究目的、アムジェン製品および範囲内のアムジェンの研究、関心のあるエンドポイント/結果、統計解析計画、データ要件、出版計画、および研究者の資格を含むリクエストを提出することができます。
一般に、アムジェンは、製品ラベルですでに取り上げられている安全性と有効性の問題を再評価する目的で、個別の患者データを求める外部からの要求を許可しません。
リクエストは社内アドバイザーの委員会によって検討されます。
承認されない場合は、データ共有独立審査委員会が仲裁し、最終決定を下します。
承認が得られると、研究課題に対処するために必要な情報がデータ共有契約の条件に基づいて提供されます。
これには、分析仕様で提供される分析コードの断片を含む、匿名化された個々の患者データおよび/または利用可能な裏付け文書が含まれる場合があります。
詳細は以下のURLでご覧いただけます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
プラセボの臨床試験
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Shanghai Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.完了
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Consano Bio募集坐骨神経痛 | 坐骨神経根症 | 腰仙神経根症 | 腰仙神経根症候群 | 腰仙部神経根痛 | 坐骨神経痛オーストラリア
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Palacky University完了