Une étude avec TEPEZZA chez des patients atteints de sclérose systémique cutanée diffuse (dcSSc)

Critère d'intégration:

1. Consentement éclairé écrit.
2. Homme ou femme entre 18 et 80 ans, inclus, au dépistage.
3. Répond aux critères de classification 2013 de l'American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism pour la sclérodermie systémique (SSc) avec un score total ≥9.
4. Classé comme ayant une atteinte cutanée à proximité du coude, du genou, du visage et du cou.
5. Au moment de l'inscription, pas plus de 60 mois ne doivent s'être écoulés depuis le début des premières manifestations du dcSSc, autres que le phénomène de Raynaud.
6. Épaississement cutané du dcSSc dans l'avant-bras adapté à une biopsie répétée.
7. Unités mRSS ≥10 et ≤45 au dépistage.
8. Le participant sera autorisé à prendre CellCept® (mycophénolate mofétil) jusqu'à 3 g/jour ou Myfortic® (acide mycophénolique) jusqu'à 2,14 g/jour et de la prednisone à faible dose (≤ 10 mg/jour ou dose équivalente de glucocorticoïdes). Les participants prenant CellCept ou Myfortic le font depuis ≥ 20 semaines et la dose doit avoir été stable pendant ≥ 16 semaines avant la visite du jour 1. La prednisone doit avoir été à une dose stable pendant ≥ 4 semaines avant la visite du jour 1.
9. Les participants diabétiques doivent avoir une hémoglobine glyquée (HbA1c) ≤ 8,0 %, sans nouveau médicament contre le diabète (oral ou insuline) ou plus de 10 % de changement dans la dose d'un médicament contre le diabète actuellement prescrit dans les 60 jours précédant le dépistage.
10. Femmes en âge de procréer (y compris celles en début de ménopause
11. Volonté et capable de se conformer au protocole de traitement prescrit et aux évaluations pendant la durée de l'étude.

Critère d'exclusion:

1. Diagnostiqué avec une ScS cutanée limitée ou une sclérodermie sinusale.
2. Diagnostiqué avec d'autres maladies auto-immunes du tissu conjonctif, à l'exception de la fibromyalgie, de la myopathie associée à la sclérodermie et du syndrome de Sjogren.
3. Crise rénale sclérodermique diagnostiquée dans les 6 mois suivant la visite de dépistage, caractérisée par l'apparition brutale d'une hypertension et d'une lésion rénale aiguë.
4. Capacité vitale forcée (CVF)
5. Utilisation de corticostéroïdes pour des affections autres que le dcSSc dans les 4 semaines précédant le dépistage (les stéroïdes topiques pour les affections dermatologiques et les stéroïdes inhalés sont autorisés).
6. Traitement antérieur par rituximab (Rituxan® ou MabThera®) dans les 12 mois précédant la première perfusion.
7. Utilisation d'un agent immunosuppresseur non stéroïdien, d'un médicament cytotoxique ou antifibrotique dans les 4 semaines suivant le dépistage, y compris le cyclophosphamide, l'azathioprine (Imuran®), le méthotrexate ou d'autres médicaments immunosuppresseurs ou cytotoxiques. Les exceptions sont le mycophénolate mofétil (CellCept) et l'acide mycophénolique (Myfortic), qui sont autorisés selon le critère d'inclusion 8, et les antipaludéens (par exemple, l'hydroxychloroquine [Plaquenil®]).
8. Utilisation de produits biologiques ou de petites molécules approuvées pour la polyarthrite rhumatoïde, le rhumatisme psoriasique et d'autres maladies rhumatismales dans les 4 semaines précédant le dépistage.
9. Utilisation d'un agent expérimental pour toute condition dans les 90 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant le dépistage ou l'utilisation prévue au cours de l'essai.
10. Affection maligne au cours des 5 dernières années (sauf carcinome basocellulaire / épidermoïde de la peau ou cancer du col de l'utérus in situ traité avec succès).
11. Femmes enceintes ou allaitantes.
12. Abus actuel de drogue ou d'alcool ou antécédents au cours des 2 années précédentes, de l'avis de l'enquêteur ou tel que rapporté par le participant.
13. Maladie intestinale inflammatoire prouvée par biopsie ou suspectée cliniquement (par exemple, diarrhée avec ou sans sang ou saignement rectal associée à des douleurs abdominales ou des crampes/coliques, urgence, ténesme ou incontinence pendant plus de 4 semaines sans autre diagnostic confirmé OU preuve endoscopique ou radiologique de entérite/colite sans diagnostic alternatif confirmé).
14. Hypersensibilité connue à l'un des composants de TEPEZZA ou réactions d'hypersensibilité antérieures aux mAbs.
15. Inscription antérieure à cette étude ou participation à un essai clinique antérieur sur le téprotumumab-trbw.
16. Virus de l'immunodéficience humaine, charge virale non traitée ou positive pour les infections par l'hépatite C ou l'hépatite B.
17. Transplantation d'organe antérieure (y compris greffe de moelle allogénique et autologue).
18. Alanine aminotransférase ou aspartate aminotransférase > 2,5 fois la limite supérieure du taux de filtration glomérulaire normal ou estimé de
19. Plaquettes
20. Hémoglobine
21. Toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait l'inclusion dans l'étude.