Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TEPEZZA-tutkimus potilailla, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi (dcSSc)

keskiviikko 8. marraskuuta 2023 päivittänyt: Horizon Therapeutics USA, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, toistuva annos, monikeskustutkimus TEPEZZAn turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikan arvioimiseksi ja tehon tutkimiseksi potilailla, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi

Yleisenä tavoitteena on tutkia täysin ihmisen monoklonaalisen vasta-aineen (mAb) TEPEZZA:n (teprotumumab-trbw, HZN-001) turvallisuutta, siedettävyyttä ja vaikutusta insuliinin kaltaiseen kasvutekijä 1:een (IGF-1), tulehduksellisiin ja fibroottisiin biomarkkereihin. IGF-1-reseptorin inhibiittori (IGF-1R), annettu kerran 3 viikossa (q3W) 24 viikon ajan potilaiden hoidossa, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi (dcSSc).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, toistuva annos, monikeskustutkimus. Osallistujat seulotaan tutkimukseen 4 viikon sisällä ennen lähtötilanteen (päivä 1) käyntiä. Noin 25 osallistujaa, jotka täyttävät tutkimuksen kelpoisuuskriteerit, satunnaistetaan ensimmäisenä päivänä suhteessa 3:2 saamaan 8 infuusiota TEPEZZAa tai lumelääkettä q3W. 24 viikon kaksoissokkohoitojakson aikana tutkimuslääkettä infusoidaan päivänä 1 (perustilanne) ja viikoilla 3, 6, 9, 12, 15, 18 ja 21 sekä kattava käynti viikolla 24 (hoidon lopussa). Jokaisena annostelupäivänä suunnitellut arvioinnit (paitsi haittatapahtumat [AE] ja samanaikainen lääkkeiden käytön seuranta, joita seurataan koko klinikkakäynnin ajan) suoritetaan ennen tutkimuslääkeinfuusioita.

Hoitojakson lopussa (viikko 24) osallistujat siirtyvät 24 viikon seurantajaksoon, jonka aikana tutkimuslääkettä ei anneta ja klinikkakäynti ajoitetaan viikoille 28, 36 ja 48. Puhelinsoitto tai sähköposti viikoilla 32 ja 42 tiedustellakseen osallistujan vointia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90045
        • Pacific Arthritis Care Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 900095-1670
        • UCLA Division of Rheumatology
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06473
        • Yale North Haven Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
        • The Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • The Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43614
        • University of Toledo Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • UT Physicians Center for Autoimmunity

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 78 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kirjallinen tietoinen suostumus.
  2. Seulonnassa 18–80-vuotiaat mies tai nainen, mukaan lukien.
  3. Täyttää vuoden 2013 American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism -luokituskriteerit systeemiselle skleroosille (SSc) kokonaispistemäärällä ≥9.
  4. Luokiteltu ihoon liittyväksi kyynärpään, polven, kasvojen ja kaulan läheisyyteen.
  5. Ilmoittautumishetkellä ei saa olla yli 60 kuukautta kulunut ensimmäisten dcSSc-ilmiöiden alkamisesta, lukuun ottamatta Raynaudin ilmiötä.
  6. Ihon paksuuntuminen dcSSc:stä kyynärvarressa, joka soveltuu toistuvaan biopsiaan.
  7. mRSS-yksiköt ≥10 ja ≤45 seulonnassa.
  8. Osallistuja saa ottaa CellCept® (mykofenolaattimofetiili) enintään 3 g/vrk tai Myfortic® (mykofenolihappo) enintään 2,14 g/vrk ja pieniannoksinen prednisonia (≤10 mg/vrk tai vastaava annos glukokortikoideja). CellCeptiä tai Myforticia käyttäneet osallistujat ovat käyttäneet sitä ≥ 20 viikon ajan, ja annoksen on täytynyt olla vakaa ≥ 16 viikkoa ennen 1. päivän käyntiä. Prednisonin on täytynyt olla vakaalla annoksella ≥ 4 viikkoa ennen 1. päivän käyntiä.
  9. Diabeetikoilla on oltava glykoituneen hemoglobiinin (HbA1c) ≤8,0 % ilman uutta diabeteslääkitystä (oraalista tai insuliinia) tai yli 10 %:n muutos tällä hetkellä määrätyn diabeettisen lääkkeen annoksessa 60 päivän aikana ennen seulontaa.
  10. Hedelmällisessä iässä olevat naiset (mukaan lukien ne, joilla on alkanut vaihdevuodet
  11. Haluaa ja pystyä noudattamaan määrättyä hoitosuunnitelmaa ja arviointeja tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Diagnosoitu rajoitettu ihon SSc tai siniskleroderma.
  2. Diagnosoitu muita autoimmuunisia sidekudossairauksia lukuun ottamatta fibromyalgiaa, sklerodermaan liittyvää myopatiaa ja Sjogrenin oireyhtymää.
  3. Skleroderma munuaiskriisi diagnosoitu 6 kuukauden sisällä seulontakäynnistä, jolle on tunnusomaista äkillinen verenpaineen puhkeaminen ja akuutti munuaisvaurio.
  4. Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC)
  5. Kortikosteroidien käyttö muihin sairauksiin kuin dcSSc:hen 4 viikon aikana ennen seulontatutkimusta (paikalliset steroidit dermatologisiin sairauksiin ja inhaloitavat steroidit ovat sallittuja).
  6. Aikaisempi hoito rituksimabilla (Rituxan® tai MabThera®) 12 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä infuusiota.
  7. Ei-steroidisen immunosuppressiivisen aineen, sytotoksisen tai antifibroottisen lääkkeen käyttö 4 viikon sisällä seulonnasta, mukaan lukien syklofosfamidi, atsatiopriini (Imuran®), metotreksaatti tai muu immunosuppressiivinen tai sytotoksinen lääke. Poikkeuksia ovat mykofenolaattimofetiili (CellCept) ja mykofenolihappo (Myfortic), jotka ovat sallittuja sisällyttämiskriteerin 8 mukaisesti, ja malarialääkkeet (esim. hydroksiklorokiini [Plaquenil®]).
  8. Nivelreuman, nivelpsoriaasin ja muiden reumaattisten sairauksien hoitoon hyväksyttyjen biologisten aineiden tai pienten molekyylien käyttö 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  9. Tutkimusaineen käyttö mihin tahansa sairauteen 90 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi, ennen seulontaa tai odotettua käyttöä tutkimuksen aikana.
  10. Pahanlaatuinen tila viimeisen 5 vuoden aikana (lukuun ottamatta onnistuneesti hoidettua ihon tyvi-/levyepiteelisyöpää tai kohdunkaulan syöpää in situ).
  11. Raskaana oleville tai imettäville naisille.
  12. Nykyinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai historia joko viimeisen 2 vuoden ajalta, tutkijan mielestä tai osallistujan ilmoittamana.
  13. Biopsialla todettu tai kliinisesti epäilty tulehduksellinen suolistosairaus (esim. ripuli veren kanssa tai ilman verenvuotoa tai peräsuolen verenvuoto, johon liittyy vatsakipua tai kouristuksia/koliikkia, kiirettä, tenesmi tai inkontinenssi yli 4 viikkoa ilman vahvistettua vaihtoehtoista diagnoosia TAI endoskooppinen tai radiologinen näyttö enteriitti/koliitti ilman vahvistettua vaihtoehtoista diagnoosia).
  14. Tunnettu yliherkkyys jollekin TEPEZZA:n aineosalle tai aiemmat yliherkkyysreaktiot mAb:ille.
  15. Aikaisempi ilmoittautuminen tähän tutkimukseen tai osallistuminen aikaisempaan teprotumumab-trbw-kliiniseen tutkimukseen.
  16. Ihmisen immuunikatovirus, hoitamaton tai positiivinen viruskuorma hepatiitti C- tai hepatiitti B -infektioille.
  17. Aiempi elinsiirto (mukaan lukien allogeeninen ja autologinen luuytimensiirto).
  18. Alaniiniaminotransferaasi tai aspartaattiaminotransferaasi > 2,5 kertaa normaalin yläraja tai arvioitu glomerulussuodatusnopeus
  19. Verihiutaleet
  20. Hemoglobiini
  21. Mikä tahansa muu ehto, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: TEPEZZA 20mg/kg
Noin 15 osallistujaa saavat 8 TEPEZZA q3W -infuusiota yhteensä 21 viikon ajan. TEPEZZA 10mg/kg annetaan päivänä 1 ja TEPEZZA 20mg/kg annetaan q3W loput 7 infuusiota.
Biologinen: TEPEZZA
TEPEZZA on täysin ihmisen anti-IGF-1R-mAb. TEPEZZA toimitetaan kerta-annoksena 20 ml:n lasisissa injektiopulloissa pakastekuivattuna jauheena. Jokainen TEPEZZA-injektiopullo on saatettava käyttövalmiiksi 10 ml:aan injektionesteisiin käytettävää vettä. Käyttövalmiiksi saatettu TEPEZZA-liuos on laimennettava edelleen 0,9 % (w/v) natriumkloridiliuoksella (NaCl) ennen antoa. TEPEZZA annetaan 100 ml:n tai 250 ml:n infuusiopusseissa (100 ml:n infuusiopussit enintään 1800 mg:n annoksille ja 250 ml:n infuusiopussit > 1800 mg:n annoksille).
Muut nimet:
  • teprotumumab-trbw
  • HZN-001
Placebo Comparator: Plasebo
Noin 10 osallistujaa saavat 8 plasebo-infuusiota q3W yhteensä 21 viikon ajan.
Muut: Plasebo
Plasebo koostuu normaalista suolaliuoksesta (0,9 % NaCl) ja se annetaan 100 ml:n tai 250 ml:n infuusiopusseissa painoon perustuvien annostilavuuksien mukaan (100 ml:n infuusiopussit enintään 1800 mg:n ja 250 ml:n annoksille). infuusiopussit > 1800 mg:n annoksille).
Muut nimet:
  • Suolaliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat hoitoon liittyvän haittatapahtuman (TEAE) viikon 24 aikana
Aikaikkuna: Ensimmäisestä koelääkkeen annoksesta viikkoon 24 asti
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon. TEAE ovat niitä, jotka tapahtuivat ensimmäisen koelääkkeen annoksen jälkeen.
Ensimmäisestä koelääkkeen annoksesta viikkoon 24 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Horizon Therapeutics USA, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Horizon Therapeutics USA, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 17. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 29. marraskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 8. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 21. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 19. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HZNP-TEP-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Korea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa