A TEPEZZA-val végzett vizsgálat diffúz bőr szisztémás szklerózisban (dcSSc) szenvedő betegeknél
2023. november 8. frissítette: Horizon Therapeutics USA, Inc.
Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, ismételt dózisú, többközpontú vizsgálat a TEPEZZA biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére, valamint a TEPEZZA hatékonyságának feltárására diffúz bőr szisztémás szklerózisban szenvedő betegeknél
Az átfogó cél a TEPEZZA (teprotumumab-trbw, HZN-001), egy teljesen humán monoklonális antitest (mAb) biztonságosságának, tolerálhatóságának és az inzulinszerű növekedési faktor-1 (IGF-1), gyulladásos és fibrotikus biomarkerekre gyakorolt hatásának vizsgálata. az IGF-1 receptor inhibitora (IGF-1R), amelyet 3 hetente egyszer (q3W) adnak be 24 héten keresztül a diffúz bőr szisztémás szklerózisban (dcSSc) szenvedő résztvevők kezelésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, ismételt dózisú, többközpontú vizsgálat. A résztvevőket az alaphelyzet (1. nap) látogatás előtt 4 héten belül átvizsgálják a vizsgálat céljából. Körülbelül 25 résztvevőt, akik megfelelnek a vizsgálati alkalmassági kritériumoknak, az 1. napon randomizálják 3:2 arányban, hogy 8 TEPEZZA vagy placebo q3W infúziót kapjanak. A 24 hetes kettős-vak kezelési periódus alatt a vizsgálati gyógyszert az 1. napon (alapállapot) és a 3., 6., 9., 12., 15., 18. és 21. héten infúzióban adják be, majd a 24. héten (a kezelés végén) egy átfogó vizittel. Minden adagolási napon az ütemezett értékeléseket (kivéve a nemkívánatos eseményeket [AE] és az egyidejű gyógyszerhasználat monitorozását, amelyet a klinikai látogatás során ellenőrizni fognak) elvégzik a vizsgálati gyógyszer-infúziók előtt.
A kezelési időszak végén (24. hét) a résztvevők 24 hetes követési időszakba lépnek, amely alatt a vizsgálati gyógyszert nem adják be, és a 28., 36. és 48. hétre egy klinikai látogatást terveznek. Telefonhívás vagy e-mail a 32. és 42. héten, hogy érdeklődjön, hogy áll a résztvevő.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
3
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 900095-1670
- UCLA Division of Rheumatology
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06473
- Yale North Haven Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21224
- The Johns Hopkins Bayview Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- The Cleveland Clinic
-
Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43614
- University of Toledo Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- UT Physicians Center for Autoimmunity
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Tájékozott írásbeli beleegyezés.
- Férfi vagy nő 18 és 80 év közötti kor között a Szűréskor.
- Megfelel a 2013-as American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism osztályozási kritériumoknak a szisztémás szklerózisra (SSc), ≥9 összpontszámmal.
- A könyök, a térd, az arc és a nyak közelében lévő bőr érintettségeként osztályozható.
- A beiratkozás időpontjában legfeljebb 60 hónap telhet el az első dcSSc megnyilvánulások kezdete óta, kivéve a Raynaud-jelenséget.
- Bőrmegvastagodás dcSSc-ből az alkaron, alkalmas ismételt biopsziára.
- mRSS egységek ≥10 és ≤45 a szűréskor.
- A résztvevő legfeljebb 3 g/nap CellCept® (mikofenolát-mofetil) vagy 2,14 g/nap Myfortic® (mikofenolsav) és alacsony dózisú prednizon (≤10 mg/nap vagy azzal egyenértékű glükokortikoid adag) szedhető. Azok a résztvevők, akik CellCept-et vagy Myfortic-ot szedtek, már 20 hete szedték, és az adagnak az 1. napi vizit előtt legalább 16 hétig stabilnak kell lennie. A prednizonnak stabil dózisban kell lennie legalább 4 hétig az 1. napi vizit előtt.
- A cukorbetegek glikált hemoglobinszintjének (HbA1c) ≤8,0%-nak kell lennie, új diabetikus gyógyszer (orális vagy inzulin) nélkül, vagy a jelenleg felírt diabetikus gyógyszer adagjában több mint 10%-kal kell változtatni a szűrést megelőző 60 napon belül.
- Fogamzóképes korú nők (beleértve azokat, akiknél menopauza kezdett).
- A vizsgálat időtartama alatt hajlandó és képes betartani az előírt kezelési protokollt és értékeléseket.
Kizárási kritériumok:
- Korlátozott bőr SSc vagy sine scleroderma diagnosztizált.
- Egyéb autoimmun kötőszöveti betegséggel diagnosztizáltak, kivéve a fibromyalgiát, a sclerodermával összefüggő myopathiát és a Sjogren-szindrómát.
- A szűrővizsgálatot követő 6 hónapon belül diagnosztizált scleroderma vesekrízis, amelyet a magas vérnyomás és akut vesekárosodás jellemez.
- Kényszerített vitálkapacitás (FVC)
- Kortikoszteroidok alkalmazása a dcSSc-től eltérő állapotok esetén a szűrést megelőző 4 héten belül (dermatológiai állapotok esetén helyi szteroidok és inhalációs szteroidok megengedettek).
- Korábbi kezelés rituximabbal (Rituxan® vagy MabThera®) az első infúziót megelőző 12 hónapon belül.
- Nem szteroid immunszuppresszív szer, citotoxikus vagy antifibrotikus gyógyszer alkalmazása a szűrést követő 4 héten belül, beleértve a ciklofoszfamidot, azatioprin (Imuran®), metotrexátot vagy más immunszuppresszív vagy citotoxikus gyógyszert. Ez alól kivételt képez a mikofenolát-mofetil (CellCept) és a mikofenolsav (Myfortic), amelyek a 8. felvételi kritérium szerint engedélyezettek, valamint a malária elleni szerek (pl. hidroxiklorokin [Plaquenil®]).
- Rheumatoid arthritis, psoriaticus ízületi gyulladás és más reumás betegségek kezelésére engedélyezett biológiai szerek vagy kis molekulák alkalmazása a szűrést megelőző 4 héten belül.
- Vizsgálati szer alkalmazása bármilyen állapot esetén 90 napon vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, a szűrés vagy a vizsgálat során várható használat előtt.
- Rosszindulatú állapot az elmúlt 5 évben (kivéve sikeresen kezelt bazális/laphámsejtes bőrkarcinómát vagy in situ méhnyakrákot).
- Terhes vagy szoptató nők.
- Aktuális kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés vagy az elmúlt 2 év kórtörténete, a Nyomozó véleménye szerint vagy a résztvevő bejelentése szerint.
- Biopsziával igazolt vagy klinikailag gyanított gyulladásos bélbetegség (pl. hasmenés vérrel vagy anélkül, hasi fájdalommal vagy hasi görcsökkel/kólikával, sürgősséggel, tenezmussal vagy inkontinencia 4 hétnél hosszabb ideig tartó megerősített alternatív diagnózis nélkül VAGY endoszkópos vagy radiológiai bizonyíték enteritis/colitis megerősített alternatív diagnózis nélkül).
- Ismert túlérzékenység a TEPEZZA bármely összetevőjével szemben vagy korábbi túlérzékenységi reakciók monoklonális ellenanyagokkal szemben.
- Korábbi beiratkozás ebbe a vizsgálatba vagy részvétel egy korábbi teprotumumab-trbw klinikai vizsgálatban.
- Humán immunhiány vírus, kezeletlen vagy pozitív vírusterhelés hepatitis C vagy hepatitis B fertőzések miatt.
- Korábbi szervátültetés (beleértve az allogén és autológ csontvelő-transzplantációt).
- Alanin-aminotranszferáz vagy aszpartát-aminotranszferáz a normál vagy becsült glomeruláris filtrációs ráta felső határának 2,5-szerese
- Vérlemezkék
- Hemoglobin
- Minden egyéb olyan körülmény, amely a Vizsgáló véleménye szerint kizárná a vizsgálatba való felvételt.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: TEPEZZA 20mg/kg
Körülbelül 15 résztvevő 8 TEPEZZA q3W infúziót kap összesen 21 héten keresztül.
A 10 mg/kg TEPEZZA-t az 1. napon, a 20 mg/kg TEPEZZA-t pedig naponta háromszor adják be a fennmaradó 7 infúzióban.
|
A TEPEZZA egy teljesen humán anti-IGF-1R mAb.
A TEPEZZA egyadagos, 20 ml-es üvegfiolákban lesz kapható fagyasztva szárított por formájában.
Minden TEPEZZA injekciós üveget 10 ml injekcióhoz való vízzel kell feloldani.
Az elkészített TEPEZZA oldatot beadás előtt tovább kell hígítani 0,9%-os (w/v) nátrium-klorid (NaCl) oldattal.
A TEPEZZA-t 100 ml-es vagy 250 ml-es infúziós zsákokban kell beadni (100 ml-es infúziós zsákok 1800 mg-ig, és 250 ml-es infúziós zsákok 1800 mg-nál nagyobb adagokhoz).
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Körülbelül 10 résztvevő 8 placebó infúziót kap q3W-ban összesen 21 héten keresztül.
|
A placebo normál sóoldatból (0,9%-os NaCl) áll, és 100 ml-es vagy 250 ml-es infúziós zsákokban adják be, a megfelelő módon, tömegalapú adagolási térfogatonként (100 ml-es infúziós zsákok legfeljebb 1800 mg-os és 250 ml-es adagokhoz). infúziós tasakok > 1800 mg-os adagokhoz).
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akik a 24. hétig kezelési vészhelyzetet (TEAE) tapasztaltak
Időkeret: A próba gyógyszer első adagjától a 24. hétig
|
A nemkívánatos esemény (AE) bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a kezeléssel.
A TEAE-k azok, amelyek a próba gyógyszer első adagja után jelentkeztek.
|
A próba gyógyszer első adagjától a 24. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Study Director, Horizon Therapeutics USA, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. november 17.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. november 29.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. december 8.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. július 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. július 16.
Első közzététel (Tényleges)
2020. július 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. november 8.
Utolsó ellenőrzés
2023. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HZNP-TEP-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .