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痙性対麻痺患者におけるミグルスタット投与の試験 11 (TreatSPG11)

2022年4月1日 更新者：Filippo Maria Santorelli、IRCCS Fondazione Stella Maris

痙性対麻痺11（TreatSPG11）の被験者におけるミグルスタット投与の安全性を評価するための第2相薬理学的試験

遺伝性痙性対不全麻痺 11 型 (SPG11) は、リソソーム機能に関与するタンパク質であるスパタクシンを産生する SPG11 遺伝子の変異によって引き起こされます。 SPG11 患者、マウス、およびこの疾患のゼブラフィッシュ モデルの皮膚細胞 (線維芽細胞) で行われた研究では、リソソームに蓄積された物質がスフィンゴ糖脂質 (GSL) でできていることが示されました。

ミグルスタットは、グルコシルセラミド合成酵素（GCS）と呼ばれるGSLの産生に使用される酵素を阻害する薬です。 したがって、ミグルスタットはGSLの産生を遅らせるのに役立ちます. この研究は、SPG11 疾患に対するミグルスタットの安全性に関する予備データを収集し、バイオマーカーを評価することを目的としています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

ミグルスタットの安全性を分析します

研究の種類

介入

入学 (実際)

10

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イタリア
    • PI
      • Pisa、PI、イタリア、56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

10年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 書面による署名済みのインフォームド コンセント;
  • SPG11の確定診断;
  • 年齢 > 13 歳;
  • -SPRSスコアが10以上または35以下;
  • 効果的な避妊方法の使用と妊娠検査の実施 (肥沃な被験者のみ)。

除外基準:

  • 他の付随する神経変性疾患の診断;
  • 重度の出生前または周産期の苦痛の結果;
  • 年齢 ≤ 13 歳;
  • -SPRSスコアが35以上または10以下;
  • ミグルスタットに対する過敏症または不耐性;
  • -最初の研究訪問（T0）から30日以内の他の薬理学的研究への参加;
  • 薬を服用できない;
  • その他の病状;
  • -重度の腎障害のある被験者;
  • 効果的な避妊方法の使用の拒否と妊娠検査の実施 (肥沃な被験者のみ)。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：基礎科学
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：痙性対麻痺患者におけるミグルスタット投与の安全性を評価する 11
ミグルスタット 100 mg、最初の 4 週間は 1 日 3 キャップ。ミグルスタット 100 mg、1 日 6 キャップ、8 週間
薬：ミグルスタット100MG
4 週間で 100mg/TID、8 週間で 200mg/TID
他の名前：
  • ジェノルフ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1-24 週でのベースラインの血液検査からの変化 2-24 週でのベースラインの神経生理学的検査からの変化 3-重度の有害事象の報告
時間枠：ベースライン時、24 週間
定期血液検査
ベースライン時、24 週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24 週でのベースライン GM2/GM3 レベルからの変化
時間枠：ベースライン時、24 週間
脂質評価
ベースライン時、24 週間
24 週での痙性対麻痺評価尺度 (SPRS) のスコアの変化を評価する
時間枠：ベースライン時、24 週間
SPRS は疾患の重症度 (0 ～ 52) を評価し、数値が低いほど障害が少ないことを示します
ベースライン時、24 週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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IRCCS Fondazione Stella Maris

捜査官

  • 主任研究者：Filippo M Santorelli, MD PhD、IRCCS Stella Maris

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年6月15日

一次修了 (実際)

2021年8月30日

研究の完了 (実際)

2021年9月15日

試験登録日

最初に提出

2021年2月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年2月22日

最初の投稿 (実際)

2021年2月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年4月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年4月1日

最終確認日

2022年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TreatSPG11
  • 2019-002827-14 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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