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Prueba de la administración de miglustat en sujetos con paraplejía espástica 11 (TreatSPG11)

1 de abril de 2022 actualizado por: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Ensayo farmacológico de fase 2 para evaluar la seguridad de la administración de miglustat en sujetos con paraplejía espástica 11 (TreatSPG11)

La paraparesia espástica hereditaria tipo 11 (SPG11) es causada por mutaciones en el gen SPG11 que produce espacsina, una proteína involucrada en la función lisosomal. Los estudios realizados en células de la piel (fibroblastos) de pacientes SPG11, ratones y modelos de pez cebra de la enfermedad mostraron que el material acumulado en los lisosomas está hecho de glucoesfingolípidos (GSL).

Miglustat es un fármaco que inhibe una enzima llamada glucosilceramida sintetasa (GCS) que se utiliza para la producción de GSL. Miglustat, por tanto, ayuda a retrasar la producción de GSL. Este estudio tiene como objetivo recopilar datos preliminares sobre la seguridad de miglustat en la enfermedad SPG11 y evaluar biomarcadores.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Analizaremos la seguridad de Miglustat

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Italia
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado firmado por escrito;
  • Diagnóstico confirmado de SPG11;
  • Edad > 13 años;
  • Puntuación SPRS ≥ 10 o ≤ 35;
  • Uso de métodos anticonceptivos efectivos y realización de pruebas de embarazo (solo sujetos fértiles).

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico de otras enfermedades neurodegenerativas concomitantes;
  • Resultados del sufrimiento prenatal o perinatal severo;
  • Edad ≤ 13 años;
  • Puntuación SPRS ≥ 35 o ≤10;
  • Hipersensibilidad o intolerancia a miglustat;
  • Participación en otros estudios farmacológicos dentro de los 30 días posteriores a la primera visita del Estudio (T0);
  • La incapacidad de tomar la droga;
  • Cualquier condición médica adicional;
  • Sujetos con insuficiencia renal grave;
  • Negativa a utilizar métodos anticonceptivos efectivos y realización de pruebas de embarazo (solo sujetos fértiles).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Ciencia básica
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Evaluar la seguridad de la administración de Miglustat en sujetos con Paraplejía Espástica 11
100 mg de Miglustat, 3 cápsulas al día durante las primeras 4 semanas; 100 mg de Miglustat, 6 cápsulas al día durante 8 semanas
Droga: Miglustat 100 mg
100 mg/TID en 4 semanas y luego 200 mg/TID en 8 semanas
Otros nombres:
  • Genorfo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
1-Cambios con respecto a los análisis de sangre iniciales a las 24 semanas 2-Cambios con respecto a los análisis neurofisiológicos iniciales a las 24 semanas 3-Informe de eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 24 semanas
análisis de sangre de rutina
Al inicio del estudio, 24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios desde los niveles basales de GM2/GM3 a las 24 semanas
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 24 semanas
evaluaciones de lípidos
Al inicio del estudio, 24 semanas
Evaluar los cambios en las puntuaciones de la Escala de calificación de paraplejia espástica (SPRS) a las 24 semanas
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 24 semanas
SPRS clasifica la gravedad de la enfermedad (0-52) con números más bajos que indican menos deterioro
Al inicio del estudio, 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

IRCCS Fondazione Stella Maris

Investigadores

  • Investigador principal: Filippo M Santorelli, MD PhD, IRCCS Stella Maris

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de junio de 2021

Finalización primaria (Actual)

30 de agosto de 2021

Finalización del estudio (Actual)

15 de septiembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de febrero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de febrero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

24 de febrero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de abril de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de abril de 2022

Última verificación

1 de abril de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TreatSPG11
  • 2019-002827-14 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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