Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Testowanie podania miglustatu u osób z paraplegią spastyczną 11 (TreatSPG11)

1 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Farmakologiczne badanie fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa podawania miglustatu pacjentom ze spastycznym porażeniem kończyn dolnych 11 (TreatSPG11)

Dziedziczny niedowład spastyczny typu 11 (SPG11) jest spowodowany mutacjami w genie SPG11, który wytwarza spataksynę, białko zaangażowane w funkcje lizosomów. Badania przeprowadzone na komórkach skóry (fibroblastach) pacjentów z SPG11, modelach choroby myszy i danio pręgowanego wykazały, że materiał zgromadzony w lizosomach składa się z glikosfingolipidów (GSL).

Miglustat jest lekiem hamującym enzym zwany syntetazą glukozyloceramidu (GCS), który jest wykorzystywany do produkcji GSL. Miglustat pomaga zatem opóźnić wytwarzanie GSL. Celem tego badania jest zebranie wstępnych danych na temat bezpieczeństwa miglustatu w chorobie SPG11 oraz ocena biomarkerów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przeanalizujemy bezpieczeństwo Miglustatu

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • PI
      • Pisa, PI, Włochy, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna podpisana świadoma zgoda;
  • Potwierdzona diagnoza SPG11;
  • Wiek > 13 lat;
  • wynik SPRS ≥ 10 lub ≤35;
  • Stosowanie skutecznych metod antykoncepcji i wykonywanie testów ciążowych (tylko kobiety płodne).

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie innych współistniejących chorób neurodegeneracyjnych;
  • Skutki ciężkiego cierpienia przed lub okołoporodowego;
  • Wiek ≤ 13 lat;
  • wynik SPRS ≥ 35 lub ≤10;
  • Nadwrażliwość lub nietolerancja na miglustat;
  • Udział w innych badaniach farmakologicznych w ciągu 30 dni od pierwszej wizyty studyjnej (T0);
  • Niemożność zażycia leku;
  • Wszelkie dodatkowe schorzenia;
  • Osoby z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek;
  • Odmowa stosowania skutecznych metod antykoncepcji i wykonywania testów ciążowych (tylko płodne).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ocena bezpieczeństwa stosowania miglustatu u osób ze spastycznym porażeniem kończyn dolnych 11
100 mg Miglustatu, 3 kaps. dziennie przez pierwsze 4 tygodnie; 100 mg Miglustatu, 6 kapsułek dziennie przez 8 tygodni
Lek: Miglustat 100 mg
100mg/TID w 4 tyg., potem 200mg/TID w 8 tyg
Inne nazwy:
  • Genorph

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
1-Zmiany w stosunku do wyjściowych badań krwi po 24 tygodniach 2-Zmiany w stosunku do wyjściowych badań neurofizjologicznych po 24 tygodniach 3-Zgłoszenie ciężkich zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Na początku, 24 tygodnie
rutynowe badanie krwi
Na początku, 24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w stosunku do wyjściowych poziomów GM2/GM3 po 24 tygodniach
Ramy czasowe: Na początku, 24 tygodnie
oceny lipidów
Na początku, 24 tygodnie
Ocenić zmiany w wynikach Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) po 24 tygodniach
Ramy czasowe: Na początku, 24 tygodnie
SPRS ocenia ciężkość choroby (0-52) z niższymi liczbami wskazującymi na mniejsze upośledzenie
Na początku, 24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Śledczy

  • Główny śledczy: Filippo M Santorelli, MD PhD, IRCCS Stella Maris

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TreatSPG11
  • 2019-002827-14 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny spastyczny parapareza

Badania kliniczne na Miglustat 100 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj