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Test della somministrazione di Miglustat in soggetti con paraplegia spastica 11 (TreatSPG11)

1 aprile 2022 aggiornato da: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Sperimentazione farmacologica di fase 2 per valutare la sicurezza della somministrazione di miglustat in soggetti con paraplegia spastica 11 (TreatSPG11)

La paraparesi spastica ereditaria di tipo 11 (SPG11) è causata da mutazioni nel gene SPG11 che produce la spatacsina, una proteina coinvolta nella funzione lisosomiale. Studi condotti su cellule della pelle (fibroblasti) di pazienti SPG11, topi e pesci zebra modelli della malattia hanno dimostrato che il materiale accumulato nei lisosomi è costituito da glicosfingolipidi (GSL).

Miglustat è un farmaco che inibisce un enzima chiamato glucosilceramide sintetasi (GCS) che viene utilizzato per la produzione di GSL. Miglustat, quindi, aiuta a ritardare la produzione di GSL. Questo studio mira a raccogliere dati preliminari sulla sicurezza del miglustat sulla malattia SPG11 e valutare i biomarcatori.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Analizzeremo la sicurezza di Miglustat

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato scritto firmato;
  • Diagnosi confermata di SPG11;
  • Età > 13 anni;
  • Punteggio SPRS ≥ 10 o ≤35;
  • Utilizzo di metodi contraccettivi efficaci ed esecuzione di test di gravidanza (solo soggetti fertili).

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di altre patologie neurodegenerative concomitanti;
  • Esiti di gravi sofferenze prenatali o perinatali;
  • Età ≤ 13 anni;
  • Punteggio SPRS ≥ 35 o ≤10;
  • Ipersensibilità o intolleranza al miglustat;
  • Partecipazione ad altri studi farmacologici entro 30 giorni dalla prima visita di Studio (T0);
  • L'incapacità di assumere il farmaco;
  • Eventuali condizioni mediche aggiuntive;
  • Soggetti con grave compromissione renale;
  • Rifiuto di utilizzare metodi contraccettivi efficaci e l'esecuzione di test di gravidanza (solo soggetti fertili).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Valutare la sicurezza della somministrazione di Miglustat in soggetti con paraplegia spastica 11
100 mg di Miglustat, 3 capsule al giorno per le prime 4 settimane; 100 mg di Miglustat, 6 capsule al giorno per 8 settimane
Droga: Miglustat 100 mg
100 mg/TID in 4 settimane, quindi 200 mg/TID in 8 settimane
Altri nomi:
  • Genorph

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
1-Variazioni rispetto agli esami del sangue al basale a 24 settimane 2-Variazioni rispetto ai test neurofisiologici al basale a 24 settimane 3-Segnalazione di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Al basale, 24 settimane
esame del sangue di routine
Al basale, 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni rispetto ai livelli basali di GM2/GM3 a 24 settimane
Lasso di tempo: Al basale, 24 settimane
valutazioni lipidiche
Al basale, 24 settimane
Valutare i cambiamenti nei punteggi della Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) a 24 settimane
Lasso di tempo: Al basale, 24 settimane
La SPRS valuta la gravità della malattia (0-52) con numeri più bassi che indicano meno menomazioni
Al basale, 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Investigatori

  • Investigatore principale: Filippo M Santorelli, MD PhD, IRCCS Stella Maris

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 giugno 2021

Completamento primario (Effettivo)

30 agosto 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

15 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

24 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 aprile 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TreatSPG11
  • 2019-002827-14 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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