Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Miglustat-hoidon testaus potilailla, joilla on spastinen paraplegia 11 (TreatSPG11)

perjantai 1. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Vaiheen 2 farmakologinen tutkimus Miglustatin annon turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on spastinen paraplegia 11 (TreatSPG11)

Perinnöllinen spastinen parapareesi tyyppi 11 (SPG11) johtuu mutaatioista SPG11-geenissä, joka tuottaa spataksiinia, lysosomaaliseen toimintaan osallistuvaa proteiinia. SPG11-potilaiden, hiirten ja taudin seeprakalamallien ihosoluilla (fibroblasteilla) tehdyt tutkimukset osoittivat, että lysosomeihin kertynyt materiaali on valmistettu glykosfingolipideistä (GSL).

Miglustaatti on lääke, joka estää entsyymiä nimeltä glukosyyliseramidisyntetaasi (GCS), jota käytetään GSL:n tuotantoon. Siksi miglustaatti auttaa viivästyttämään GSL:n tuotantoa. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on kerätä alustavaa tietoa miglustaatin turvallisuudesta SPG11-taudin hoidossa ja arvioida biomarkkereita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Analysoimme Miglustatin turvallisuuden

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kirjallinen allekirjoitettu tietoinen suostumus;
  • Vahvistettu diagnoosi SPG11;
  • Ikä > 13 vuotta;
  • SPRS-pisteet ≥ 10 tai ≤35;
  • Tehokkaiden ehkäisymenetelmien käyttö ja raskaustestien suorittaminen (vain hedelmällisille koehenkilöille).

Poissulkemiskriteerit:

  • Muiden samanaikaisten neurodegeneratiivisten sairauksien diagnosointi;
  • Vakavan pre- tai perinnataalisen kärsimyksen seuraukset;
  • Ikä ≤ 13 vuotta;
  • SPRS-pisteet ≥ 35 tai ≤10;
  • Yliherkkyys tai intoleranssi miglustaatille;
  • Osallistuminen muihin farmakologisiin tutkimuksiin 30 päivän kuluessa ensimmäisestä tutkimuskäynnistä (T0);
  • Kyvyttömyys ottaa lääkettä;
  • mahdolliset ylimääräiset sairaudet;
  • Potilaat, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta;
  • Kieltäytyminen tehokkaista ehkäisymenetelmistä ja raskaustestien suorittamisesta (ainoastaan ​​hedelmälliset henkilöt).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Arvioi Miglustatin antamisen turvallisuus potilailla, joilla on spastinen paraplegia 11
100 mg Miglustaattia, 3 kapselia päivässä ensimmäisten 4 viikon ajan; 100 mg Miglustaattia, 6 kapselia päivässä 8 viikon ajan
Lääke: Miglustaatti 100 MG
100mg/TID 4 vuorokaudessa, sitten 200 mg/TID 8 vuorokaudessa
Muut nimet:
  • Genorph

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
1 - Muutokset lähtötason verikokeista 24 viikon kohdalla 2 - Muutokset lähtötilanteen neurofysiologisista testeistä 24 viikon kohdalla 3 - Raportti vakavista haittatapahtumista
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 24 viikkoa
rutiini verikoe
Lähtötilanteessa 24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset lähtötason GM2/GM3-tasoista 24 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 24 viikkoa
lipidien arvioinnit
Lähtötilanteessa 24 viikkoa
Arvioi muutokset spastisen paraplegian arviointiasteikon (SPRS) pisteissä 24 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 24 viikkoa
SPRS arvioi taudin vaikeusasteen (0-52) pienemmillä luvuilla, jotka osoittavat vähemmän heikentymistä
Lähtötilanteessa 24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

IRCCS Fondazione Stella Maris

Tutkijat

  • Päätutkija: Filippo M Santorelli, MD PhD, IRCCS Stella Maris

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 15. kesäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 30. elokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 15. syyskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 12. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 24. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 11. huhtikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TreatSPG11
  • 2019-002827-14 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen spastinen parapareesi

Kliiniset tutkimukset Miglustaatti 100 MG

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Iran

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa