Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Testování podávání miglustatu u pacientů se spastickou paraplegií 11 (TreatSPG11)

1. dubna 2022 aktualizováno: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Farmakologická studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti podávání miglustatu u pacientů se spastickou paraplegií 11 (TreatSPG11)

Hereditární spastická paraparéza typu 11 (SPG11) je způsobena mutacemi v genu SPG11, který produkuje spataksin, protein zapojený do lysozomální funkce. Studie provedené na kožních buňkách (fibroblastech) od pacientů se SPG11, myší a zebřiček ukázaly, že materiál nahromaděný v lysozomech je tvořen glykosfingolipidy (GSL).

Miglustat je lék, který inhibuje enzym zvaný glukosylceramid syntetáza (GCS), který se používá k produkci GSL. Miglustat tedy pomáhá zpomalit produkci GSL. Tato studie si klade za cíl shromáždit předběžná data o bezpečnosti miglustatu na onemocnění SPG11 a posoudit biomarkery.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Budeme analyzovat bezpečnost Miglustatu

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • PI
      • Pisa, PI, Itálie, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný podepsaný informovaný souhlas;
  • Potvrzená diagnóza SPG11;
  • Věk > 13 let;
  • skóre SPRS ≥ 10 nebo ≤ 35;
  • Používání účinných metod antikoncepce a provádění těhotenských testů (pouze fertilní osoby).

Kritéria vyloučení:

  • Diagnostika dalších doprovodných neurodegenerativních onemocnění;
  • Výsledky vážného prenatálního nebo perinatálního utrpení;
  • Věk ≤ 13 let;
  • skóre SPRS ≥ 35 nebo ≤ 10;
  • Hypersenzitivita nebo intolerance na miglustat;
  • Účast na jiných farmakologických studiích do 30 dnů od první studijní návštěvy (T0);
  • Neschopnost užít drogu;
  • Jakékoli další zdravotní stavy;
  • Subjekty s těžkou poruchou funkce ledvin;
  • Odmítnutí používání účinných antikoncepčních metod a provádění těhotenských testů (pouze fertilní osoby).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vyhodnoťte bezpečnost podávání miglustatu u pacientů se spastickou paraplegií 11
100 mg Miglustatu, 3 kapsle denně po dobu prvních 4 týdnů; 100 mg Miglustatu, 6 kapslí denně po dobu 8 týdnů
Lék: Miglustat 100 MG
100 mg/TID ve 4 týdnech, poté 200 mg/TID v 8 týdnech
Ostatní jména:
  • Genorph

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
1-Změny od výchozích krevních testů po 24 týdnech 2-Změny od výchozích neurofyziologických testů po 24 týdnech 3-Hlášení závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Na začátku 24 týdnů
rutinní krevní test
Na začátku 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny od výchozích hladin GM2/GM3 ve 24. týdnu
Časové okno: Na začátku 24 týdnů
hodnocení lipidů
Na začátku 24 týdnů
Posuďte změny ve skóre na stupnici hodnocení spastické paraplegie (SPRS) po 24 týdnech
Časové okno: Na začátku 24 týdnů
SPRS hodnotí závažnost onemocnění (0-52), přičemž nižší čísla indikují menší poškození
Na začátku 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Filippo M Santorelli, MD PhD, IRCCS Stella Maris

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. června 2021

Primární dokončení (Aktuální)

30. srpna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

15. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

24. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. dubna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. dubna 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TreatSPG11
  • 2019-002827-14 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dědičná spastická paraparéza

Klinické studie na Miglustat 100 MG

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit