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경련성 하반신 마비가 있는 피험자에서 Miglustat 투여 테스트 11 (TreatSPG11)

2022년 4월 1일 업데이트: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

경직성 하반신 마비 11(TreatSPG11) 대상자에서 미글루스타트 투여의 안전성을 평가하기 위한 2상 약리학적 시험

유전성 경련 하반신 마비 유형 11(SPG11)은 리소좀 기능에 관여하는 단백질인 스파탁신을 생산하는 SPG11 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. SPG11 환자, 마우스 및 질병의 제브라피시 모델의 피부 세포(섬유아세포)에서 수행된 연구는 리소좀에 축적된 물질이 글리코스핑고지질(GSL)로 만들어졌다는 것을 보여주었습니다.

미글루스타트는 GSL 생산에 사용되는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS)라는 효소를 억제하는 약물이다. 따라서 Miglustat는 GSL 생성을 지연시키는 데 도움이 됩니다. 이 연구는 SPG11 질병에 대한 미글루스타트의 안전성에 대한 예비 데이터를 수집하고 바이오마커를 평가하는 것을 목표로 합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

미글루스타트의 안전성을 분석해 드립니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 이탈리아
    • PI
      • Pisa, PI, 이탈리아, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 서명된 서면 동의서
  • SPG11 진단 확인;
  • 연령 > 13세;
  • SPRS 점수 ≥ 10 또는 ≤35;
  • 효과적인 피임 방법의 사용 및 임신 테스트 수행(가임 가능 대상자만 해당).

제외 기준:

  • 기타 수반되는 신경퇴행성 질환의 진단;
  • 심각한 산전 또는 주산기 고통의 결과;
  • 연령 ≤ 13세
  • SPRS 점수 ≥ 35 또는 ≤10;
  • 미글루스타트에 대한 과민성 또는 불내성;
  • 첫 번째 연구 방문(T0)의 30일 이내에 다른 약리학적 연구에 참여;
  • 약을 복용할 수 없음;
  • 추가 건강 상태
  • 중증 신장애 환자;
  • 효과적인 피임법 사용 거부 및 임신 테스트 수행(가임 가능 피험자만 해당).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 기초 과학
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 경직성 하반신 마비 11 대상자에서 Miglustat 투여의 안전성 평가
Miglustat 100mg, 처음 4주 동안 하루 3캡슐; Miglustat 100mg, 8주간 하루 6캡슐
의약품: 미글루스타트 100MG
4w에서 100mg/TID, 8w에서 200mg/TID
다른 이름들:
  • 제노르프

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1- 24주차 기본 혈액 검사에서 변경 2- 24주 기본 신경생리학적 검사에서 변경 3- 심각한 부작용 보고
기간: 기준선에서 24주
정기 혈액 검사
기준선에서 24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주에 베이스라인 GM2/GM3 수준으로부터의 변화
기간: 기준선에서 24주
지질 평가
기준선에서 24주
24주에 SPRS(Spastic Paraplegia Rating Scale) 점수의 변화를 평가합니다.
기간: 기준선에서 24주
SPRS는 질병의 중증도(0-52)를 평가하며 숫자가 낮을수록 손상이 적음을 나타냅니다.
기준선에서 24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

IRCCS Fondazione Stella Maris

수사관

  • 수석 연구원: Filippo M Santorelli, MD PhD, IRCCS Stella Maris

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 6월 15일

기본 완료 (실제)

2021년 8월 30일

연구 완료 (실제)

2021년 9월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 2월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 2월 22일

처음 게시됨 (실제)

2021년 2월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 4월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 4월 1일

마지막으로 확인됨

2022년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TreatSPG11
  • 2019-002827-14 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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