Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Testing av Miglustat-administrasjon hos personer med spastisk paraplegi 11 (TreatSPG11)

1. april 2022 oppdatert av: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Fase 2 farmakologisk studie for å evaluere sikkerheten ved Miglustat-administrasjon hos pasienter med spastisk paraplegi 11 (TreatSPG11)

Arvelig spastisk paraparese type 11 (SPG11) er forårsaket av mutasjoner i SPG11-genet som produserer spatacsin, et protein involvert i lysosomal funksjon. Studier utført i hudceller (fibroblaster) fra SPG11-pasienter, mus og sebrafiskmodeller av sykdommen viste at materialet som akkumuleres i lysosomene er laget av glykosfingolipider (GSL).

Miglustat er et medikament som hemmer et enzym kalt glukosylceramidsyntetase (GCS) som brukes til produksjon av GSL. Miglustat bidrar derfor til å forsinke produksjonen av GSL. Denne studien tar sikte på å samle inn foreløpige data om sikkerheten til miglustat på SPG11-sykdommen og å vurdere biomarkører.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Vi vil analysere sikkerheten til Miglustat

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig signert informert samtykke;
  • Bekreftet diagnose av SPG11;
  • Alder > 13 år;
  • SPRS-score ≥ 10 eller ≤35;
  • Bruk av effektive prevensjonsmetoder og utførelse av graviditetstester (kun fertile personer).

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose av andre samtidige nevrodegenerative sykdommer;
  • Utfall av alvorlig pre- eller perinatal lidelse;
  • Alder ≤ 13 år;
  • SPRS-score ≥ 35 eller ≤10;
  • Overfølsomhet eller intoleranse overfor miglustat;
  • Deltakelse i andre farmakologiske studier innen 30 dager etter det første studiebesøket (T0);
  • manglende evne til å ta stoffet;
  • Eventuelle ytterligere medisinske tilstander;
  • Personer med alvorlig nedsatt nyrefunksjon;
  • Nektelse av å bruke effektive prevensjonsmetoder og utførelse av graviditetstester (kun fertile personer).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Evaluer sikkerheten ved administrering av Miglustat hos personer med spastisk paraplegi 11
100 mg Miglustat, 3 kapsler per dag de første 4 ukene; 100 mg Miglustat, 6 kapsler per dag i 8 uker
Legemiddel: Miglustat 100 MG
100mg/TID på 4w deretter 200mg/TID på 8w
Andre navn:
  • Genorph

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
1-Endringer fra baseline blodprøver ved 24 uker 2-Endringer fra baseline nevrofysiologiske tester ved 24 uker 3-Rapport om alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Ved baseline, 24 uker
rutinemessig blodprøve
Ved baseline, 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer fra baseline GM2/GM3-nivåer ved 24 uker
Tidsramme: Ved baseline, 24 uker
lipidvurderinger
Ved baseline, 24 uker
Vurder endringer i poengsummen til Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) etter 24 uker
Tidsramme: Ved baseline, 24 uker
SPRS vurderer sykdommens alvorlighetsgrad (0-52) med lavere tall som indikerer mindre svekkelse
Ved baseline, 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Filippo M Santorelli, MD PhD, IRCCS Stella Maris

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2021

Primær fullføring (Faktiske)

30. august 2021

Studiet fullført (Faktiske)

15. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

24. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. april 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2022

Sist bekreftet

1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TreatSPG11
  • 2019-002827-14 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig spastisk paraparese

Kliniske studier på Miglustat 100 MG

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Albania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere