Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Test af Miglustat-administration hos personer med spastisk paraplegi 11 (TreatSPG11)

1. april 2022 opdateret af: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Fase 2 farmakologisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden ved Miglustat-administration hos personer med spastisk paraplegi 11 (TreatSPG11)

Arvelig spastisk paraparese type 11 (SPG11) er forårsaget af mutationer i SPG11-genet, der producerer spatacsin, et protein involveret i lysosomal funktion. Undersøgelser udført i hudceller (fibroblaster) fra SPG11-patienter, mus og zebrafiskmodeller af sygdommen viste, at det materiale, der ophobes i lysosomerne, er lavet af glycosphingolipider (GSL).

Miglustat er et lægemiddel, der hæmmer et enzym kaldet glucosylceramidsyntetase (GCS), som bruges til produktion af GSL. Miglustat er derfor med til at forsinke produktionen af ​​GSL. Denne undersøgelse har til formål at indsamle foreløbige data om sikkerheden af ​​miglustat på SPG11-sygdommen og at vurdere biomarkører.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Vi vil analysere Miglustats sikkerhed

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
    • PI
      • Pisa, PI, Italien, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt underskrevet informeret samtykke;
  • Bekræftet diagnose af SPG11;
  • Alder > 13 år;
  • SPRS-score ≥ 10 eller ≤35;
  • Brug af effektive præventionsmetoder og udførelse af graviditetstests (kun fertile forsøgspersoner).

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af andre samtidige neurodegenerative sygdomme;
  • Udfald af alvorlig præ- eller perinatal lidelse;
  • Alder ≤ 13 år;
  • SPRS-score ≥ 35 eller ≤10;
  • Overfølsomhed eller intolerance over for miglustat;
  • Deltagelse i andre farmakologiske undersøgelser inden for 30 dage efter det første studiebesøg (T0);
  • Manglende evne til at tage stoffet;
  • Eventuelle yderligere medicinske tilstande;
  • Personer med svært nedsat nyrefunktion;
  • Afvisning af brug af effektive præventionsmetoder og udførelse af graviditetstest (kun fertile forsøgspersoner).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Evaluer sikkerheden ved Miglustat-administration hos personer med spastisk paraplegi 11
100 mg Miglustat, 3 kapsler om dagen i de første 4 uger; 100 mg Miglustat, 6 kapsler om dagen i 8 uger
Medicin: Miglustat 100 MG
100mg/TID på 4w derefter 200mg/TID på 8w
Andre navne:
  • Genorph

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
1-Ændringer fra baseline blodprøver efter 24 uger 2-Ændringer fra baseline neurofysiologiske tests ved 24 uger 3-Rapport af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Ved baseline, 24 uger
rutinemæssig blodprøve
Ved baseline, 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra baseline GM2/GM3-niveauer efter 24 uger
Tidsramme: Ved baseline, 24 uger
lipid vurderinger
Ved baseline, 24 uger
Vurder ændringer i resultaterne af Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) efter 24 uger
Tidsramme: Ved baseline, 24 uger
SPRS vurderer sygdommens sværhedsgrad (0-52) med lavere tal, der indikerer mindre svækkelse
Ved baseline, 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Filippo M Santorelli, MD PhD, IRCCS Stella Maris

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. august 2021

Studieafslutning (Faktiske)

15. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

24. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. april 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TreatSPG11
  • 2019-002827-14 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig spastisk paraparese

Kliniske forsøg med Miglustat 100 MG

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner