Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Тестирование приема миглустата у субъектов со спастической параплегией 11 (TreatSPG11)

1 апреля 2022 г. обновлено: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Фармакологическое исследование фазы 2 для оценки безопасности введения миглустата у субъектов со спастической параплегией 11 (TreatSPG11)

Наследственный спастический парапарез 11 типа (SPG11) вызывается мутациями в гене SPG11, который продуцирует спатаксин, белок, участвующий в лизосомальной функции. Исследования, проведенные на клетках кожи (фибробластах) пациентов с SPG11, мышах и моделях заболевания у рыбок данио, показали, что материал, накопленный в лизосомах, состоит из гликосфинголипидов (GSL).

Миглустат — это препарат, который ингибирует фермент глюкозилцерамидсинтетазу (ГКС), который используется для производства GSL. Таким образом, миглустат помогает задержать выработку GSL. Это исследование направлено на сбор предварительных данных о безопасности миглустата при заболевании SPG11 и оценку биомаркеров.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Проанализируем безопасность Миглустата

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
    • PI
      • Pisa, PI, Италия, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

10 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Письменное подписанное информированное согласие;
  • Подтвержденный диагноз SPG11;
  • Возраст > 13 лет;
  • балл по шкале SPRS ≥ 10 или ≤35;
  • Использование эффективных методов контрацепции и выполнение тестов на беременность (только фертильные субъекты).

Критерий исключения:

  • Диагностика других сопутствующих нейродегенеративных заболеваний;
  • Исходы тяжелых пре- или перинатальных страданий;
  • Возраст ≤ 13 лет;
  • балл по шкале SPRS ≥ 35 или ≤10;
  • Повышенная чувствительность или непереносимость миглустата;
  • Участие в других фармакологических исследованиях в течение 30 дней после первого визита в рамках исследования (T0);
  • невозможность приема препарата;
  • Любые дополнительные медицинские показания;
  • Субъекты с тяжелой почечной недостаточностью;
  • Отказ от использования эффективных методов контрацепции и выполнения тестов на беременность (только фертильные субъекты).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Фундаментальная наука
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Оценить безопасность применения миглустата у пациентов со спастической параплегией 11
100 мг Миглустата по 3 капсулы в день первые 4 недели; 100 мг Миглустата по 6 капсул в день в течение 8 недель.
Лекарство: Миглустат 100 мг
100 мг/3 раза в сутки в течение 4 недель, затем 200 мг/3 раза в сутки в течение 8 недель
Другие имена:
  • Генорф

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
1-Изменения по сравнению с исходными анализами крови через 24 недели 2-Изменения по сравнению с исходными нейрофизиологическими тестами через 24 недели 3-Сообщение о тяжелых нежелательных явлениях
Временное ограничение: Исходно, 24 недели
обычный анализ крови
Исходно, 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения по сравнению с исходными уровнями GM2/GM3 через 24 недели
Временное ограничение: Исходно, 24 недели
оценка липидов
Исходно, 24 недели
Оцените изменения баллов по шкале оценки спастической параплегии (SPRS) через 24 недели.
Временное ограничение: Исходно, 24 недели
SPRS оценивает тяжесть заболевания (0–52), при этом более низкие числа указывают на меньшее ухудшение
Исходно, 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

IRCCS Fondazione Stella Maris

Следователи

  • Главный следователь: Filippo M Santorelli, MD PhD, IRCCS Stella Maris

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 июня 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 августа 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 сентября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 февраля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 февраля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 февраля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 апреля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 апреля 2022 г.

Последняя проверка

1 апреля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TreatSPG11
  • 2019-002827-14 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Миглустат 100 мг

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in South Africa

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться