Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Testen van toediening van miglustat bij proefpersonen met spastische dwarslaesie 11 (TreatSPG11)

1 april 2022 bijgewerkt door: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Fase 2 farmacologisch onderzoek ter evaluatie van de veiligheid van de toediening van miglustat bij proefpersonen met spastische dwarslaesie 11 (TreatSPG11)

Erfelijke spastische paraparese type 11 (SPG11) wordt veroorzaakt door mutaties in het SPG11-gen dat spatacsine produceert, een eiwit dat betrokken is bij de lysosomale functie. Studies uitgevoerd in huidcellen (fibroblasten) van SPG11-patiënten, muizen en zebravismodellen van de ziekte toonden aan dat het materiaal dat zich ophoopt in de lysosomen bestaat uit glycosfingolipiden (GSL).

Miglustat is een geneesmiddel dat het enzym glucosylceramidesynthetase (GCS) remt dat wordt gebruikt voor de aanmaak van GSL. Miglustat helpt dus om de aanmaak van GSL te vertragen. Deze studie heeft tot doel voorlopige gegevens te verzamelen over de veiligheid van miglustat bij de ziekte SPG11 en om biomarkers te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

We zullen de veiligheid van Miglustat analyseren

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
    • PI
      • Pisa, PI, Italië, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke ondertekende geïnformeerde toestemming;
  • Bevestigde diagnose van SPG11;
  • Leeftijd > 13 jaar;
  • SPRS-score ≥ 10 of ≤35;
  • Gebruik van effectieve anticonceptiemethoden en het uitvoeren van zwangerschapstesten (alleen vruchtbare proefpersonen).

Uitsluitingscriteria:

  • Diagnose van andere bijkomende neurodegeneratieve ziekten;
  • Gevolgen van ernstig pre- of perinataal lijden;
  • Leeftijd ≤ 13 jaar;
  • SPRS-score ≥ 35 of ≤10;
  • Overgevoeligheid of intolerantie voor miglustaat;
  • Deelname aan andere farmacologische onderzoeken binnen 30 dagen na het eerste studiebezoek (T0);
  • Het onvermogen om het medicijn in te nemen;
  • Eventuele aanvullende medische aandoeningen;
  • Proefpersonen met ernstige nierinsufficiëntie;
  • Weigering om effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken en het uitvoeren van zwangerschapstesten (alleen vruchtbare proefpersonen).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Fundamentele wetenschap
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Evalueer de veiligheid van de toediening van Miglustat bij proefpersonen met spastische dwarslaesie 11
100 mg Miglustat, 3 capsules per dag gedurende de eerste 4 weken; 100 mg Miglustat, 6 capsules per dag gedurende 8 weken
Geneesmiddel: Miglustaat 100 mg
100 mg/TID in 4 w, daarna 200 mg/TID in 8 w
Andere namen:
  • Genorph

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
1-Veranderingen ten opzichte van baseline bloedtesten na 24 weken 2-Veranderingen ten opzichte van baseline neurofysiologische tests na 24 weken 3-Melding van ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Bij baseline, 24 weken
routinematig bloedonderzoek
Bij baseline, 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen ten opzichte van baseline GM2/GM3-niveaus na 24 weken
Tijdsspanne: Bij baseline, 24 weken
lipide beoordelingen
Bij baseline, 24 weken
Beoordeel veranderingen in de scores van de Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) na 24 weken
Tijdsspanne: Bij baseline, 24 weken
SPRS beoordeelt de ernst van de ziekte (0-52) met lagere getallen die minder beperkingen aangeven
Bij baseline, 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Filippo M Santorelli, MD PhD, IRCCS Stella Maris

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 juni 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 augustus 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 september 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 april 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TreatSPG11
  • 2019-002827-14 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Miglustaat 100 mg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in China

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren