Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Test de l'administration de miglustat chez des sujets atteints de paraplégie spastique 11 (TreatSPG11)

1 avril 2022 mis à jour par: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Essai pharmacologique de phase 2 pour évaluer l'innocuité de l'administration de miglustat chez des sujets atteints de paraplégie spastique 11 (TreatSPG11)

La paraparésie spastique héréditaire de type 11 (SPG11) est causée par des mutations du gène SPG11 qui produit la spatacsine, une protéine impliquée dans la fonction lysosomale. Des études réalisées sur des cellules cutanées (fibroblastes) de patients SPG11, de souris et de modèles de poissons zèbres de la maladie ont montré que le matériel accumulé dans les lysosomes est constitué de glycosphingolipides (GSL).

Le miglustat est un médicament qui inhibe une enzyme appelée glucosylcéramide synthétase (GCS) qui est utilisée pour la production de GSL. Le miglustat contribue donc à retarder la production de GSL. Cette étude vise à collecter des données préliminaires sur la sécurité du miglustat sur la maladie SPG11 et à évaluer des biomarqueurs.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Nous analyserons la sécurité du Miglustat

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
    • PI
      • Pisa, PI, Italie, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé signé écrit ;
  • Diagnostic confirmé de SPG11 ;
  • Âge > 13 ans ;
  • score SPRS ≥ 10 ou ≤ 35 ;
  • Utilisation de méthodes contraceptives efficaces et réalisation de tests de grossesse (sujets fertiles uniquement).

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic d'autres maladies neurodégénératives concomitantes ;
  • Issues de souffrances prénatales ou périnatales sévères ;
  • Âge ≤ 13 ans ;
  • score SPRS ≥ 35 ou ≤ 10 ;
  • Hypersensibilité ou intolérance au miglustat ;
  • Participation à d'autres études pharmacologiques dans les 30 jours suivant la première visite d'étude (T0) ;
  • L'incapacité de prendre le médicament;
  • Toute condition médicale supplémentaire ;
  • Sujets atteints d'insuffisance rénale sévère ;
  • Refus d'utiliser des méthodes contraceptives efficaces et la réalisation de tests de grossesse (sujets fertiles uniquement).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Science basique
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Évaluer la sécurité de l'administration de Miglustat chez les sujets atteints de paraplégie spastique 11
100 mg de Miglustat, 3 gélules par jour pendant les 4 premières semaines ; 100 mg de Miglustat, 6 gélules par jour pendant 8 semaines
Médicament: Miglustat 100 MG
100mg/TID en 4w puis 200mg/TID en 8w
Autres noms:
  • Génorph

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
1-Changements par rapport aux tests sanguins de base à 24 semaines 2-Changements par rapport aux tests neurophysiologiques de base à 24 semaines 3-Rapport d'événements indésirables graves
Délai: Au départ, 24 semaines
prise de sang de routine
Au départ, 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements par rapport aux niveaux de base de GM2/GM3 à 24 semaines
Délai: Au départ, 24 semaines
bilans lipidiques
Au départ, 24 semaines
Évaluer les changements dans les scores de l'échelle d'évaluation de la paraplégie spastique (SPRS) à 24 semaines
Délai: Au départ, 24 semaines
Le SPRS évalue la gravité de la maladie (0-52) avec des nombres inférieurs indiquant moins de déficience
Au départ, 24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

IRCCS Fondazione Stella Maris

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Filippo M Santorelli, MD PhD, IRCCS Stella Maris

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 juin 2021

Achèvement primaire (Réel)

30 août 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

15 septembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2021

Première publication (Réel)

24 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 avril 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 avril 2022

Dernière vérification

1 avril 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TreatSPG11
  • 2019-002827-14 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Miglustat 100 MG

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Morocco

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner