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Testando a Administração de Miglustat em Indivíduos com Paraplegia Espástica 11 (TreatSPG11)

1 de abril de 2022 atualizado por: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Ensaio Farmacológico de Fase 2 para Avaliar a Segurança da Administração de Miglustat em Indivíduos com Paraplegia Espástica 11 (TreatSPG11)

A paraparesia espástica hereditária tipo 11 (SPG11) é causada por mutações no gene SPG11 que produz espatacsina, uma proteína envolvida na função lisossômica. Estudos realizados em células da pele (fibroblastos) de pacientes SPG11, camundongos e modelos de peixe-zebra da doença mostraram que o material acumulado nos lisossomos é constituído de glicoesfingolipídeos (GSL).

Miglustat é um medicamento que inibe uma enzima chamada glucosilceramida sintetase (GCS) que é usada para a produção de GSL. Miglustat, portanto, ajuda a retardar a produção de GSL. Este estudo visa coletar dados preliminares sobre a segurança do miglustat na doença SPG11 e avaliar biomarcadores.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Analisaremos a segurança do Miglustat

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
    • PI
      • Pisa, PI, Itália, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado assinado por escrito;
  • Diagnóstico confirmado de SPG11;
  • Idade > 13 anos;
  • pontuação SPRS ≥ 10 ou ≤35;
  • Uso de métodos contraceptivos eficazes e realização de testes de gravidez (somente mulheres férteis).

Critério de exclusão:

  • Diagnóstico de outras doenças neurodegenerativas concomitantes;
  • Resultados de sofrimento pré ou perinatal grave;
  • Idade ≤ 13 anos;
  • pontuação SPRS ≥ 35 ou ≤10;
  • Hipersensibilidade ou intolerância ao miglustat;
  • Participação em outros estudos farmacológicos dentro de 30 dias da primeira visita do estudo (T0);
  • A incapacidade de tomar a droga;
  • Quaisquer condições médicas adicionais;
  • Indivíduos com insuficiência renal grave;
  • Recusa em usar métodos contraceptivos eficazes e realização de testes de gravidez (somente mulheres férteis).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Ciência básica
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Avaliar a segurança da administração de Miglustat em indivíduos com Paraplegia Espástica 11
100 mg de Miglustat, 3 cápsulas por dia durante as primeiras 4 semanas; 100 mg de Miglustat, 6 cápsulas por dia durante 8 semanas
Medicamento: Miglustato 100 mg
100mg/TID em 4s e depois 200mg/TID em 8s
Outros nomes:
  • Genorph

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
1-Alterações dos exames de sangue basais às 24 semanas 2-Alterações dos testes neurofisiológicos basais às 24 semanas 3-Relato de eventos adversos graves
Prazo: No início, 24 semanas
exame de sangue de rotina
No início, 24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações dos níveis basais de GM2/GM3 em 24 semanas
Prazo: No início, 24 semanas
avaliações lipídicas
No início, 24 semanas
Avalie as mudanças nas pontuações da Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) em 24 semanas
Prazo: No início, 24 semanas
A SPRS classifica a gravidade da doença (0-52) com números mais baixos indicando menos comprometimento
No início, 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

IRCCS Fondazione Stella Maris

Investigadores

  • Investigador principal: Filippo M Santorelli, MD PhD, IRCCS Stella Maris

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de junho de 2021

Conclusão Primária (Real)

30 de agosto de 2021

Conclusão do estudo (Real)

15 de setembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

24 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de abril de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de abril de 2022

Última verificação

1 de abril de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TreatSPG11
  • 2019-002827-14 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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