非輸血依存性サラセミアの成人参加者におけるAG-348の有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を決定するための研究

包含基準:

• インフォームドコンセント;
• -β-サラセミア中間体、Hb Eβ-サラセミア、α-サラセミア（Hb H疾患）、または1つ以上の変異を伴うβ-サラセミアを含むサラセミアの既知の病歴 α遺伝子;
• -医療記録またはスクリーニング期間中のHb電気泳動/高速液体クロマトグラフィー（HPLC）またはデオキシリボ核酸（DNA）分析によるサラセミアの文書化された臨床検査室確認;
• -性別に関係なく、スクリーニング期間中の少なくとも2回のHb測定値の平均（最低7日間隔）に基づいて、Hb濃度≤10.0グラム/デシリットル（g / dL）;
• -非輸血依存性と見なされ、研究薬の初日までの24週間の期間中に輸血された赤血球（RBC）が5単位以下であり、初日の8週間前にRBC輸血がないことと定義されます治験薬の;
• 適切な臓器機能;
• 生殖能力のある女性の場合：スクリーニング期間中の血清妊娠検査が陰性で、1日目の血清または尿妊娠検査が陰性。
• 生殖能力のある女性および生殖能力のある女性をパートナーとする男性の場合：通常の生活習慣の一部として禁欲するか、2 種類の避妊法を使用することに同意してください。インフォームド コンセント、研究中、および女性の場合は治験薬の最終投与後 28 日間、男性の場合は治験薬の最終投与後 90 日間。
• -研究期間中のすべての研究手順を遵守する意欲;

除外基準:

• -サラセミアのHb SまたはHb C型の診断の既知の歴史;
• -研究への参加に許容できないリスクを与える、および/または研究データの解釈を混乱させる可能性のある重大な病状;
• -研究治療期間中に予定されている脾臓摘出術、またはインフォームドコンセントに署名する前の12か月以内に脾臓摘出術を受けた;
• -現在、治験中または市販されている製品またはプラセボによる進行中の治療を含む別の治療臨床試験に登録されています;
• -治験薬の初日の前3か月以内の治験薬、デバイス、または手順への暴露;
• ソタテルセプト（ACE-011）、ルスパテルセプト（ACE-536）、ルキソリチニブ、または遺伝子治療への以前の曝露;
• 以前の骨髄または幹細胞移植;
• 現在妊娠中または授乳中;
• -インフォームドコンセントに署名してから6か月以内の大手術の履歴;
• チトクローム P450 (CYP)3A4 の強力な阻害剤、CYP3A4 の強力な誘導剤、P-糖タンパク質 (P-gp) の強力な阻害剤、またはジゴキシン (P-gp 感受性基質薬) の強力な阻害剤である薬を現在受け取っている。治験薬の初日の前に、少なくとも5日間または5半減期に相当する期間（どちらか長い方）の期間;
• -現在、慢性抗凝固療法を受けているが、治験薬の初日の少なくとも28日前に開始され、安定した用量で投与されていない;
• -現在、テストステロン製剤を含むアナボリックステロイドを投与されているが、治験薬の初日の28日以内に開始された場合;
• -造血刺激剤（例：エリスロポエチン、顆粒球コロニー刺激因子、トロンボポエチンなど）を現在受けている治験薬の初日の8週間前までに開始された場合;
• -急性溶血性貧血、薬物誘発性肝障害、アナフィラキシー、多形紅斑型またはスティーブンス・ジョンソン症候群の発疹、胆汁うっ滞性肝炎、またはその他の深刻な臨床症状を特徴とする場合、スルホンアミドに対するアレルギーの病歴;
• -AG-348またはその賦形剤（微結晶性セルロース、クロスカルメロースナトリウム、フマル酸ステアリルナトリウム、およびマンニトール）に対するアレルギーの病歴。