重症でない血友病とともに生きることを学ぶ
重度の血友病患者を軽度または中等度の表現型に変換する遺伝子治療の使用により、標準的な治療の負担が軽減される可能性がありますが、以前の関節出血の長期的な後遺症および重度の血友病患者に課せられた関連する制限は、重度の血友病の病歴とともに生きることによる生物医学的負担を軽減します。
これらの問題は、Learning to Live 研究でさらに調査したいと考えています。 この研究はまた、より軽度の出血表現型に移行する人々の継続的なサポートの必要性を特定しようとします.
調査の概要
詳細な説明
血友病は、男性の約 5,000 人に 1 人が罹患する、遺伝性の遺伝的欠陥によって引き起こされるまれな先天性疾患です。 血友病 A (第 VIII 因子 [FVIII] 欠乏症) は、血友病 B (第 IX [FIX] 因子欠乏症) の症例の 85% で発生し、残りは罹患者です。 「重度」（因子活性が 1% 未満）、「中程度」（因子活性が 1 ～ 5%）、「軽度」（因子活性が 6 ～ 25%）の 3 つの重症度が報告されています。
血友病治療の目的は、将来の身体障害を予防するために、出血の頻度を減らし、その結果、罹患率と関節の損傷を減らすことです。 歴史的に、治療は、出血が発生した場合 (オンデマンド治療) または定期的かつ断続的に (予防的治療) 失われた凝固因子を補充するものでした。 これにより、先進国では、血友病患者の平均余命は正常に近いと予想されます。 治療は、治療の合併症 (阻害因子の存在、痛み、および関節障害)、心理的 (ストレスと対処、不安と抑うつ、偏見と差別) および経済的側面を伴う罹患者および介護者にとって負担となります。
軽度の血友病患者は通常、外傷や手術による出血を経験するだけで、血友病のケアにはあまり関与していませんが、軽度の血友病と一緒に暮らすことの生活の質への影響はより認識されてきており、この人々のコホート内でのさらなる研究が必要です.
現在の治療の焦点は、革新的な治療法を使用して出血エピソードを制限および/または排除することにより、個人の生活を正常化し、治療負担を軽減することです。 その結果、血友病の表現型がより軽度になり、出血を認識して治療する能力が低下し、臨床経過観察と転帰が前任者とはかなり異なる患者のコホートが生まれます。
フォローアップには総合的なアプローチが必要であり、患者に関連する結果を含める必要があります。 軽度の血友病との生活はまだ制限されており、出血が発生した場合の影響は軽度ではありません。多くの人は自己注入ができず、いつ病院に行くべきかを認識できず、痛みや可動性の問題に苦しんでいます.
血友病患者と共同で作成されたこの研究は、混合法研究を使用してこれらの新しい治療法の影響を調査することを目的としています。 これには、患者から報告された転帰評価 (PROBE で検証された血友病質問票) からの定量的データと、詳細な質的インタビューによる定量的データが含まれます。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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-
Oxfordshire
-
Oxford、Oxfordshire、イギリス、OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
-あらゆる重症度の血友病AまたはBの確定診断
除外基準:
他の出血性疾患の診断
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
遺伝的に軽度/中等度の血友病患者と、以前に重度の血友病で表現型変更治療を受けた患者との違いを特定し、理解すること
時間枠：3ヶ月
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検証済みの PROBE アンケートを使用した調査 (7 ポイントのリッカート尺度を使用)
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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表現型を変化させる治療を受けた人々への影響を評価し、これを遺伝的に軽度/中等度の血友病の人々と比較すること。
時間枠：3ヶ月
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インタビュー
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3ヶ月
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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