ネパールとカナダにおける鎌状赤血球症とβ-サラセミアを検出するための低コスト技術の評価
鎌状赤血球症 (SCD) は、急性疾患および臓器損傷に関連する遺伝性の血液疾患です。 資源が豊富な環境では、早期のスクリーニングと治療により、生活の質が大幅に向上します。 しかし、リソースの少ない環境では、子供の死亡率が高くなります (50 ～ 90%)。 低コストで正確なスクリーニング技術は、特に遠隔地/農村環境では、病気の負担を軽減するために重要です. SCD の最も一般的で重篤な形態は鎌状赤血球貧血 (SCA) であり、異常な形態のヘモグロビン (鎌状ヘモグロビンまたはヘモグロビン S と呼ばれる) を引き起こす遺伝子が両親から受け継がれることによって引き起こされます。 鎌状赤血球形質 (SCT) として知られるこの疾患の無症候性または保因者型は、両親の 1 人から 1 つのバリアント遺伝子だけが受け継がれることによって引き起こされます。 ネパールなどの地域では、β-サラセミア (別の遺伝性血液疾患) と SCD の両方が蔓延しており、これらの疾患のいくつかの組み合わせが重度の症状につながります。
この研究の目的は、鎌状赤血球症、鎌状赤血球形質、およびβ-サラセミアをスクリーニングおよび検出するための低コストのポイントオブケア技術の精度を判断することです。これにより、農村で病気を検出するための実行可能なソリューションが得られます。 、リモート、またはリソースの少ない設定。 この研究の目標の 1 つは、低コストの顕微鏡検査と機械学習を使用したシックリング テスト、HbS 溶解度テスト、市販のラテラル フロー アッセイ (HemoTypeSC および Sickle SCAN)、Gazelle Hb バリアントなどの技術の実現可能性を評価することです。費用がかかり、高度な訓練を受けた人員を必要とし、遠隔地/農村環境では簡単にアクセスできないゴールド スタンダード テスト (HPLC または電気泳動) を補完または置き換えるためのテスト。
研究者は次のように推測しています。
- 自動シックリング検査 (低コストの顕微鏡検査と機械学習を使用して強化された標準シックリング検査) は、血液サンプル中のヘモグロビン S を検出するための従来のスクリーニング技術 (溶解性検査とシックリング検査) よりも全体的な精度が高い
- SCD と SCT のケースを区別しない従来のシックリングまたは溶解度テストとは異なり、自動化されたシックリング テストは、赤血球の形態変化に基づいて、90% を超える感度で SCD、SCT、および健康な個人をさらに分類できます。
- Gazelle 診断デバイスは、リファレンス テストとしての HPLC と比較して、90% を超える全体的な精度で β サラセミアと SCD/SCT を検出できます
調査の概要
状態
詳細な説明
全体として、HPLC テストに対する低コストのポイント オブ ケア技術 (自動シックリング テスト、溶解度テスト、ラテラル フロー アッセイ、Gazelle Hb バリアント テスト) のパフォーマンスと精度の評価は、研究者と医療従事者に提供されるという仮説が立てられています。コミュニティのニーズと利用可能なリソースに基づいて、さまざまな状況でSCD、SCT、およびβ-サラセミアをスクリーニングおよび検出するための実行可能な代替オプションがあります。
目的
現在の研究に固有の目的は次のとおりです。
- ゴールド スタンダード HPLC および従来の溶解性試験と比較して、HbS を検出する自動シックリング試験の精度 (感度と特異性) を決定する
- 低酸素下の血液フィルムの画像で機械学習を活用する自動シックリング テストを使用して、SCD、SCT、および健康な個人を分類できるかどうかを判断します
- SCD/SCT を検出するためのラテラル フロー アッセイ (HemoTypeSC および Sickle SCAN) と、SCD、SCT、および β-サラセミアを検出するための Gazelle バリアント テストの精度 (>95% の感度と特異性) を検証します。低コストの技術が地方や遠隔地での HPLC/電気泳動検査に取って代わる可能性があるかどうかを判断する
プロジェクト全体の長期的な目標は次のとおりです。
- 訓練された機械学習アルゴリズムを実装して、ネパールでのスクリーニング テスト中に SCD、SCT、および健康な個人を分類します
- 現在の研究からの洞察と結論を使用して、ネパールの農村および遠隔地のコミュニティに関連する低コストのポイントオブケア技術を実装する
以下を使用してコミュニティをスクリーニングするための調査の計画 (例: バンクーバーのネパールガンジ):
を。低コストのスクリーニング ｉ．低コストの顕微鏡によるシックリング検査と、機械学習による自動スクリーニング ii. 伝統的な顕微鏡を用いたシックリング検査（ネパールで使用されている従来の手動スクリーニング） ｉｉｉ． ＨｂＳ溶解度試験 ｉｖ． 市販のポイント オブ ケア アッセイ (HemoTypeSC および Sickle SCAN) v. Gazelle Hb バリアント テスト b. ゴールド スタンダード テスト: 低コストのスクリーニング技術の精度を判断するための HPLC
匿名化されたデータ (血液フィルムの画像および関連文書) も、Federated Research Data Repository (FRDR) などのオンラインの公開リポジトリに保管されます。 FRDR は、カナダのデジタル リサーチ インフラストラクチャをサポートする非営利組織である Digital Research Alliance of Canada (Alliance) のサービスです。 FRDR は、カナダのデジタル リサーチ アライアンスによって管理および管理されている国家インフラストラクチャでホストされています。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Pranav Shrestha
- 電話番号：2508583404
- メール：pranav.shrestha@ubc.ca
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Boris Stoeber
- 電話番号：6048275907
- メール：boris.stoeber@ubc.ca
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
この研究で評価された技術は、鎌状赤血球症（SCD）、鎌状赤血球形質（SCT）、およびβ-サラセミアの検出を目的としているため、ネパールには次の数の参加者が含まれます。
- SCD (HbSS) 患者 20 人
- SCT (HbAS) 患者 20 人
- 鎌状赤血球/β-サラセミア複合ヘテロ接合型 (HbS/β-サラセミア) 20 名
- βサラセミア（Hbβ/βサラセミア）患者20名
- βサラセミア形質またはキャリア型（HbA/βサラセミア）の20人
- 20人の健康な個々の参加者または通常の参加者（HbAA、SCD、SCT、またはβサラセミアなどの既知のヘモグロビン障害のない参加者）
次の数の参加者がカナダに含まれます。
- SCD (HbSS) 患者 30 人
- SCT (HbAS) 患者 30 人
- 30人の健康な個々の参加者または通常の参加者（HbAA、SCD、SCT、またはβサラセミアなどの既知のヘモグロビン障害のない参加者）
採血時の年齢が1歳以上の方が対象となります。 署名と日付が記入された同意書または同意書は、参加者またはその両親/保護者が必要とします。
除外基準:
調査の除外基準:
- 過去3か月以内の輸血
- 研究からの撤退を希望する妊娠中の参加者も除外されます。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
他の：1) HbSS; 2) HbAS; 3) HbS/β-サラセミア; 4)Hbβ/β-サラセミア; 5) HbA/β-サラセミア; 6) HbAA
それぞれ約20名の参加者（ネパール）：
それぞれ約 30 名の参加者 (カナダ):
|
Bio-Rad Laboratories による D10 システムを使用した高速液体クロマトグラフィー (HPLC) が、ゴールド スタンダード テストとして使用されます。
2% メタ重亜硫酸ナトリウムを使用した標準的なシックリング テストは、自動顕微鏡 (Octopi など) と機械学習を使用して拡張され、低コストのテストの 1 つとして使用されます。
ネパールで現在使用されている標準的な HbS 溶解度試験 (例:
Sicklevue) は、低コストのテストの 1 つとして使用されます。
ポイントオブケアのラテラル フロー アッセイ、HemoTypeSC (https://www.hemotype.com/)、
低コストのテストの1つとして使用されます
ポイントオブケアラテラルフローアッセイ、Sickle SCAN (https://www.biomedomics.com/products/hematology/sicklescan/)、
低コストのテストの1つとして使用されます
安価な検査の一つとして、携帯型電気泳動装置Gazelle診断装置（https://hemexhealth.com/）を利用します。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
感度、特異度、陽性的中率、陰性的中率
時間枠：ベースライン
|
以下に示すように、低コストのテストを評価するために次のメトリックが決定されます (ここで、TP = 真陽性、TN = 真陰性、FP = 偽陽性、FN = 偽陰性)。
これらの測定基準は、鎌状ヘモグロビンおよびβ-サラセミアの存在を検出するための参照テストである HPLC に対する低コスト技術について計算されます。 低コストの技術には、自動シックリング テスト (低コストの顕微鏡と機械学習を使用して強化された標準シックリング テスト)、溶解度テスト、HemoTypeSC、Sickle SCAN、および Gazelle Hb Variant テストが含まれます。 低コスト技術のテスト結果を参照テストの結果と比較して、TP、TN、FP、および FN の値を取得し、それを使用して上記のメトリックを計算します。 |
ベースライン
|
協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Boris Stoeber、University of British Columbia
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- H22-00294 (その他の識別子：UBC Clinical Research Ethics Board)
- 85/2022 (その他の識別子：Nepal Health Research Council)
- H21-01929 (その他の識別子：UBC-Providence Health Care Research Institute)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
かま状赤血球症の臨床試験
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines Corporation完了肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されましたアメリカ
-
Sun Yat-sen Universityまだ募集していません子宮頸癌 | 化学療法効果 | ネオアジュバント療法 | Programmed Cell Death 1 Receptor / アンタゴニストと阻害剤
-
National Cancer Institute (NCI)積極的、募集していない低分化型甲状腺がん | 難治性分化型甲状腺がん | 難治性甲状腺癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | 分化型甲状腺がん | 甲状腺濾胞癌 | 甲状腺乳頭癌 | 甲状腺腫瘍細胞癌アメリカ
-
National Cancer Institute (NCI)Exelixis完了再発甲状腺がん | 低分化型甲状腺がん | ステージ I 甲状腺乳頭癌 | II期の甲状腺乳頭癌 | III期の甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | ステージ I 甲状腺濾胞癌 | II期甲状腺濾胞がん | III期の甲状腺濾胞がん | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 | ステージ IVB 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVB 甲状腺乳頭癌 | IVC 期の甲状腺濾胞がん | IVC 期の甲状腺乳頭がん | 甲状腺腫瘍性濾胞癌アメリカ
-
Academic and Community Cancer Research UnitedNational Cancer Institute (NCI)完了低分化型甲状腺がん | 再発性分化型甲状腺がん | 円柱状細胞バリアント甲状腺乳頭癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | 転移性甲状腺濾胞癌 | 転移性甲状腺乳頭癌 | 再発甲状腺濾胞癌 | 再発甲状腺乳頭癌 | ステージ III 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ III 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ III 甲状腺乳頭がん AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVA 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVB 分化型甲状腺がん... およびその他の条件アメリカ