Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení nízkonákladových technik pro detekci srpkovité anémie a β-talasémie v Nepálu a Kanadě

1. srpna 2023 aktualizováno: Boris Stoeber, University of British Columbia

Srpkovitá anémie (SCD) je dědičné onemocnění krve spojené s akutním onemocněním a poškozením orgánů. V prostředí s vysokými zdroji včasné vyšetření a léčba výrazně zlepšují kvalitu života. V prostředí s nízkými zdroji je však úmrtnost dětí vysoká (50–90 %). Nízkonákladové a přesné screeningové techniky jsou rozhodující pro snížení zátěže onemocnění, zejména ve vzdálených/venkovských prostředích. Nejběžnější a nejzávažnější formou SCD je srpkovitá anémie (SCA), způsobená dědičností genů způsobujících abnormální formy hemoglobinu (nazývané srpkovitý hemoglobin nebo hemoglobin S) od obou rodičů. Asymptomatická nebo nosičská forma onemocnění, známá jako srpkovitá buňka (SCT), je způsobena zděděním pouze jednoho variantního genu od jednoho z rodičů. V oblastech, jako je Nepál, převládá β-talasémie (další dědičné onemocnění krve) a SCD a některé kombinace těchto onemocnění vedou k závažným symptomům.

Účelem této studie je určit přesnost nízkonákladových technik v místě péče pro screening a detekci srpkovité anémii, srpkovité anémii a β-talasémii, která následně poskytne informace o proveditelných řešeních pro detekci onemocnění na venkově , vzdálené nastavení nebo nastavení s nízkými zdroji. Jedním z cílů studie je vyhodnotit proveditelnost technik, jako je srpkovitý test s nízkonákladovou mikroskopií a strojovým učením, test rozpustnosti HbS, komerční testy laterálního toku (HemoTypeSC a Sickle SCAN) a varianta Gazelle Hb test, který má doplnit nebo nahradit testy zlatého standardu (HPLC nebo elektroforéza), které jsou drahé, vyžadují vysoce vyškolený personál a nejsou snadno dostupné ve vzdálených/venkovských prostředích.

Vyšetřovatelé předpokládají, že:

  1. automatický srpkovitý test (standardní srpkovitý test rozšířený pomocí levné mikroskopie a strojového učení) má vyšší celkovou přesnost než konvenční screeningové techniky (rozpustnost a srpkovité testy) k detekci hemoglobinu S ve vzorcích krve
  2. automatický srpkovitý test může navíc klasifikovat SCD, SCT a zdravé jedince se senzitivitou vyšší než 90 % na základě morfologických změn červených krvinek, na rozdíl od konvenčních srpkovitých testů nebo testů rozpustnosti, které nerozlišují mezi případy SCD a SCT
  3. Diagnostické zařízení Gazelle dokáže detekovat β-talasémii a SCD/SCT s celkovou přesností větší než 90 % ve srovnání s HPLC jako referenčním testem

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Celkově lze říci, že hypotéza je taková, že posouzení výkonnosti a přesnosti nízkonákladových technik v místě péče (automatický srpkovitý test, test rozpustnosti, laterální průtokové testy, test varianty Gazelle Hb) ve srovnání s testy HPLC poskytne výzkumníkům a zdravotnickým pracovníkům s proveditelnými alternativními možnostmi pro screening a detekci SCD, SCT a β-thalasémie v různých situacích na základě potřeb komunit a dostupných zdrojů.

Cíle

Cíle specifické pro současnou studii jsou:

  1. Určete přesnost (citlivost a specificitu) automatického srpkovitého testu pro detekci HbS ve srovnání se zlatým standardem HPLC a konvenčním testem rozpustnosti
  2. Zjistěte, zda lze SCD, SCT a zdravé jedince klasifikovat pomocí automatického srpkovitého testu, který využívá strojové učení na snímcích krevních filmů při hypoxii
  3. Ověřte přesnost (>95% senzitivitu a specificitu) testů laterálního toku (HemoTypeSC a Sickle SCAN) k detekci SCD/SCT a testu Gazelle variant k detekci SCD, SCT a β-talasémie; a určit, zda mohou levné techniky potenciálně nahradit testy HPLC/elektroforézy ve venkovských a vzdálených prostředích

Dlouhodobé cíle celého projektu jsou:

  1. Implementujte trénovaný algoritmus strojového učení pro klasifikaci SCD, SCT a zdravých jedinců během screeningových testů v Nepálu
  2. Implementujte příslušné levné techniky péče v místě péče ve venkovských a odlehlých komunitách Nepálu s využitím poznatků a závěrů z aktuální studie

Plán studie prověřit komunity (např. v Nepalgunj, ve Vancouveru) pomocí následujícího:

A. Nízkonákladový screening I. Srpkový test s nízkonákladovým mikroskopem a automatizovaný screening se strojovým učením ii. Srpkový test tradičním mikroskopem (konvenční manuální screening používaný v Nepálu) iii. test rozpustnosti HbS iv. Komerční testy v místě péče (HemoTypeSC a Sickle SCAN) v. Gazelle Hb variantní test. Test zlatého standardu: HPLC, pro stanovení přesnosti nízkonákladových screeningových technik

Deidentifikovaná data (obrázky krevních filmů a související dokumentace) budou také uložena ve veřejném online úložišti, jako je Federated Research Data Repository (FRDR). FRDR je služba Digital Research Alliance of Canada (Alliance), neziskové organizace, která podporuje digitální výzkumnou infrastrukturu v Kanadě. FRDR je umístěn na národní infrastruktuře, spravuje a spravuje Digital Research Alliance of Canada.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

138

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • BC Children's Hospital
  • Nepál
    • Banke
      • Nepalgunj, Banke, Nepál
        • Mount Sagarmatha Polyclinic and Diagnostic Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

Vzhledem k tomu, že techniky hodnocené ve studii jsou zaměřeny na detekci srpkovité anémii (SCD), srpkovitou anémii (SCT) a β-talasémii, bude v Nepálu zahrnut následující počet účastníků:

  • 20 jedinců s SCD (HbSS)
  • 20 jedinců s SCT (HbAS)
  • 20 jedinců se srpkovitou anémií/β-talasémií heterozygotní formou (HbS/β-talasémie)
  • 20 jedinců s β-talasémií (Hbβ/β-talasémie)
  • 20 jedinců s rysem β-talasémie nebo nosičskou formou (HbA/β-talasémie)
  • 20 zdravých individuálních účastníků nebo normálních účastníků (HbAA, účastníci bez jakýchkoli známých poruch hemoglobinu, jako je SCD, SCT nebo β-talasémie)

V Kanadě bude zahrnut následující počet účastníků:

  • 30 jedinců s SCD (HbSS)
  • 30 jedinců s SCT (HbAS)
  • 30 zdravých individuálních účastníků nebo normálních účastníků (HbAA, účastníci bez jakýchkoli známých poruch hemoglobinu, jako je SCD, SCT nebo β-talasémie)

Zúčastnit se mohou účastníci starší 1 roku v době odběru krve. Účastníci nebo jejich rodiče/zákonní zástupci budou vyžadovat podepsaný a datovaný souhlas nebo souhlasné formuláře.

Kritéria vyloučení:

Kritéria vyloučení ze studie:

  • Transfuze během posledních 3 měsíců
  • Těhotenství Účastnice, které si přejí odstoupit ze studie, budou rovněž vyloučeny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: 1) HbSS; 2) HbAS; 3) HbS/p-thalasémie; 4)Hbp/p-thalasémie; 5) HbA/p- talasémie; 6) HbAA

Každý asi 20 účastníků (v Nepálu):

  • s homozygotní formou srpkovité anémie (HbSS)
  • s heterozygotní formou srpkovité anémie (HbAS)
  • se složenou heterozygotní formou srpkovité anémie (HbS/β-talasémie)
  • s nosičovou formou β-talasémie (HbA/β-talasémie)
  • s nosičovou formou β-talasémie (HbA/β-talasémie)
  • bez jakýchkoli známých poruch hemoglobinu, jako je srpkovitá anémie, srpkovitá anémie, β-talasémie atd.

Každý asi 30 účastníků (v Kanadě):

  • s homozygotní formou srpkovité anémie (HbSS)
  • s heterozygotní formou srpkovité anémie (HbAS)
  • bez jakýchkoli známých poruch hemoglobinu, jako je srpkovitá anémie, srpkovitá anémie, β-talasémie atd.
Diagnostický test: Vysoce účinná kapalinová chromatografie
Jako zlatý standard bude použita vysokoúčinná kapalinová chromatografie (HPLC) s použitím systému D10 od Bio-Rad Laboratories.
Přístroj: Automatizovaný test srpkosti
Standardní srpkovitý test využívající 2% metabisulfit sodný bude rozšířen pomocí automatizovaného mikroskopu (jako je Octopi) a strojového učení a bude použit jako jeden z nízkonákladových testů.
Diagnostický test: Test rozpustnosti HbS
Standardní test rozpustnosti HbS v současnosti používaný v Nepálu (např. Sicklevue) bude použit jako jeden z nízkonákladových testů
Přístroj: HemoTypeSC
Test laterálního průtoku v místě péče, HemoTypeSC (https://www.hemotype.com/), bude použit jako jeden z nízkonákladových testů
Přístroj: Srpové SKENOVÁNÍ
Test laterálního průtoku v místě péče, Sickle SCAN (https://www.biomedomics.com/products/hematology/sicklescan/), bude použit jako jeden z nízkonákladových testů
Přístroj: Test varianty Gazelle Hb
Jako jeden z nízkonákladových testů bude použit přenosný elektroforézní stroj, diagnostické zařízení Gazelle (https://hemexhealth.com/).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Senzitivita, specificita, pozitivní prediktivní hodnota a negativní prediktivní hodnota
Časové okno: základní linie

Následující metriky budou určeny pro nízkonákladové testy, které mají být vyhodnoceny, jak je uvedeno níže (kde TP = skutečně pozitivní, TN = skutečně negativní, FP = falešně pozitivní, FN = falešně negativní):

  1. Citlivost = TP/(TP + FN)
  2. Specifičnost = TN/(FP + TN)
  3. Pozitivní prediktivní hodnota = TP/(TP + FP)
  4. Záporná prediktivní hodnota = TN/(TN + FN)

Tyto metriky budou vypočítány pro nízkonákladové technologie oproti referenčnímu testu, HPLC, pro detekci přítomnosti srpkovitého hemoglobinu a β-talasémie. Mezi nízkonákladové technologie patří automatizovaný srpkovitý test (standardní srpkovitý test rozšířený pomocí levné mikroskopie a strojového učení), test rozpustnosti, HemoTypeSC, Sickle SCAN a test Gazelle Hb Variant. Výsledky testů nízkonákladových technologií budou porovnány s výsledky referenčního testu, aby se získaly hodnoty TP, TN, FP a FN, které pak budou použity k výpočtu výše uvedených metrik.
základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of British Columbia

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Boris Stoeber, University of British Columbia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. září 2022

Primární dokončení (Aktuální)

30. března 2023

Dokončení studie (Aktuální)

30. března 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

18. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H22-00294 (Jiný identifikátor: UBC Clinical Research Ethics Board)
  • 85/2022 (Jiný identifikátor: Nepal Health Research Council)
  • H21-01929 (Jiný identifikátor: UBC-Providence Health Care Research Institute)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Budou sdílena pouze neidentifikovaná data a výsledky testů. Výsledky testů nízkonákladových testů a testů HPLC budou zveřejněny v souhrnné formě. Deidentifikované snímky krevních filmů budou uloženy v online veřejném úložišti, jako je Federated Research Data Repository (FRDR).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Vysoce účinná kapalinová chromatografie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit