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Bewertung kostengünstiger Techniken zum Nachweis von Sichelzellenanämie und β-Thalassämie in Nepal und Kanada

1. August 2023 aktualisiert von: Boris Stoeber, University of British Columbia

Die Sichelzellkrankheit (SCD) ist eine erbliche Bluterkrankung, die mit akuten Erkrankungen und Organschäden einhergeht. In Umgebungen mit hohen Ressourcen verbessern frühes Screening und Behandlung die Lebensqualität erheblich. In ressourcenarmen Umgebungen ist die Sterblichkeitsrate für Kinder jedoch hoch (50–90 %). Kostengünstige und genaue Screening-Techniken sind entscheidend für die Verringerung der Krankheitslast, insbesondere in abgelegenen/ländlichen Umgebungen. Die häufigste und schwerste Form von SCD ist die Sichelzellenanämie (SCA), die durch die Vererbung von Genen verursacht wird, die abnormale Formen von Hämoglobin (Sichelhämoglobin oder Hämoglobin S genannt) von beiden Elternteilen verursachen. Die asymptomatische oder Trägerform der Krankheit, die als Sichelzellanämie (SCT) bekannt ist, wird durch die Vererbung von nur einer Genvariante von einem der Elternteile verursacht. In Gebieten wie Nepal sind β-Thalassämie (eine andere erbliche Blutkrankheit) und SCD beide weit verbreitet, und einige Kombinationen dieser Krankheiten führen zu schweren Symptomen.

Der Zweck dieser Studie ist es, die Genauigkeit kostengünstiger Point-of-Care-Techniken zum Screening und Nachweis von Sichelzellkrankheiten, Sichelzellmerkmalen und β-Thalassämie zu bestimmen, die anschließend über praktikable Lösungen zum Nachweis der Krankheit in ländlichen Gebieten informieren werden , Remote- oder Low-Ressource-Einstellungen. Eines der Ziele der Studie ist die Bewertung der Machbarkeit von Techniken wie dem Sicheltest mit kostengünstiger Mikroskopie und maschinellem Lernen, dem HbS-Löslichkeitstest, kommerziellen Lateral-Flow-Assays (HemoTypeSC und Sickle SCAN) und der Gazelle-Hb-Variante Test, um Goldstandardtests (HPLC oder Elektrophorese) zu ergänzen oder zu ersetzen, die teuer sind, hochqualifiziertes Personal erfordern und in abgelegenen/ländlichen Umgebungen nicht leicht zugänglich sind.

Die Ermittler vermuten:

  1. Ein automatisierter Sicheltest (standardmäßiger Sicheltest, verbessert durch kostengünstige Mikroskopie und maschinelles Lernen) hat eine höhere Gesamtgenauigkeit als herkömmliche Screening-Techniken (Löslichkeits- und Sicheltests), um Hämoglobin S in Blutproben nachzuweisen
  2. Der automatisierte Sicheltest kann zusätzlich SCD, SCT und gesunde Personen mit einer Sensitivität von mehr als 90 % basierend auf morphologischen Veränderungen der roten Blutkörperchen klassifizieren, im Gegensatz zu herkömmlichen Sichel- oder Löslichkeitstests, die nicht zwischen SCD- und SCT-Fällen unterscheiden
  3. Das Gazelle-Diagnosegerät kann β-Thalassämie und SCD/SCT mit einer Gesamtgenauigkeit von mehr als 90 % im Vergleich zu HPLC als Referenztest erkennen

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Insgesamt besteht die Hypothese darin, dass eine Bewertung der Leistung und Genauigkeit kostengünstiger Point-of-Care-Techniken (automatisierter Sicheltest, Löslichkeitstest, Lateral-Flow-Assays, Gazelle-Hb-Variantentest) im Vergleich zu HPLC-Tests Forschern und Gesundheitspersonal ermöglichen wird mit realisierbaren alternativen Optionen zum Screening und Nachweis von SCD, SCT und β-Thalassämie in einer Vielzahl von Situationen, basierend auf den Bedürfnissen der Gemeinschaften und den verfügbaren Ressourcen.

Ziele

Spezifische Ziele der aktuellen Studie sind:

  1. Bestimmen Sie die Genauigkeit (Sensitivität und Spezifität) des automatisierten Sicheltests zum Nachweis von HbS im Vergleich zum Goldstandard-HPLC und zum herkömmlichen Löslichkeitstest
  2. Bestimmen Sie, ob SCD, SCT und gesunde Personen mithilfe des automatisierten Sicheltests klassifiziert werden können, der maschinelles Lernen auf Bildern von Blutausstrichen unter Hypoxie nutzt
  3. Validierung der Genauigkeit (>95 % Sensitivität und Spezifität) von Lateral-Flow-Assays (HemoTypeSC und Sickle SCAN) zum Nachweis von SCD/SCT und des Gazelle-Variantentests zum Nachweis von SCD, SCT und β-Thalassämie; und festzustellen, ob kostengünstige Techniken möglicherweise HPLC/Elektrophorese-Tests in ländlichen und abgelegenen Umgebungen ersetzen können

Langfristige Ziele des Gesamtvorhabens sind:

  1. Implementieren Sie einen trainierten Algorithmus für maschinelles Lernen, um SCD, SCT und gesunde Personen während Screening-Tests in Nepal zu klassifizieren
  2. Implementieren Sie relevante kostengünstige Point-of-Care-Techniken in ländlichen und abgelegenen Gemeinden Nepals unter Verwendung von Erkenntnissen und Schlussfolgerungen aus der aktuellen Studie

Der Plan der Studie, die Gemeinden (z. B. in Nepalgunj, in Vancouver) anhand des Folgenden zu screenen:

a. Kostengünstiges Screening i. Sicheltest mit kostengünstigem Mikroskop und automatisiertem Screening mit maschinellem Lernen ii. Sicheltest mit traditionellem Mikroskop (herkömmliches manuelles Screening in Nepal) iii. HbS-Löslichkeitstest iv. Kommerzielle Point-of-Care-Assays (HemoTypeSC und Sickle SCAN) vs. Gazelle-Hb-Variantentest b. Goldstandard-Test: HPLC, zur Bestimmung der Genauigkeit kostengünstiger Screening-Techniken

Anonymisierte Daten (Bilder von Blutausstrichen und zugehörige Dokumentation) werden auch in einem öffentlichen Online-Repository wie dem Federated Research Data Repository (FRDR) abgelegt. FRDR ist ein Dienst der Digital Research Alliance of Canada (Alliance), einer gemeinnützigen Organisation, die die digitale Forschungsinfrastruktur in Kanada unterstützt. FRDR wird auf einer nationalen Infrastruktur gehostet, die von der Digital Research Alliance of Canada verwaltet und verwaltet wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

138

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • BC Children's Hospital
  • Nepal
    • Banke
      • Nepalgunj, Banke, Nepal
        • Mount Sagarmatha Polyclinic and Diagnostic Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Da die in der Studie evaluierten Techniken darauf abzielen, Sichelzellanämie (SCD), Sichelzellanämie (SCT) und β-Thalassämie zu erkennen, wird die folgende Anzahl von Teilnehmern in Nepal eingeschlossen:

  • 20 Personen mit SCD (HbSS)
  • 20 Personen mit SCT (HbAS)
  • 20 Personen mit Sichelzellen/β-Thalassämie zusammengesetzter heterozygoter Form (HbS/β-Thalassämie)
  • 20 Personen mit β-Thalassämie (Hbβ/β-Thalassämie)
  • 20 Personen mit β-Thalassämie-Merkmal oder Trägerform (HbA/β-Thalassämie)
  • 20 gesunde Einzelteilnehmer oder normale Teilnehmer (HbAA, Teilnehmer ohne bekannte Hämoglobinerkrankungen wie SCD, SCT oder β-Thalassämie)

In Kanada werden folgende Teilnehmerzahlen berücksichtigt:

  • 30 Personen mit SCD (HbSS)
  • 30 Personen mit SCT (HbAS)
  • 30 gesunde Einzelteilnehmer oder normale Teilnehmer (HbAA, Teilnehmer ohne bekannte Hämoglobinerkrankungen wie SCD, SCT oder β-Thalassämie)

Teilnahmeberechtigt sind Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der Blutentnahme älter als 1 Jahr sind. Von den Teilnehmern oder ihren Eltern/Erziehungsberechtigten werden unterzeichnete und datierte Zustimmungs- oder Einverständniserklärungen benötigt.

Ausschlusskriterien:

Die Ausschlusskriterien für die Studie:

  • Transfusion innerhalb der letzten 3 Monate
  • Schwangerschaft Teilnehmer, die von der Studie zurücktreten möchten, werden ebenfalls ausgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: 1) HbSS; 2) HbAS; 3) HbS/β-Thalassämie; 4) Hbβ/β-Thalassämie; 5) HbA/β-Thalassämie; 6) HbAA

Je ca. 20 Teilnehmer (in Nepal):

  • mit der homozygoten Form der Sichelzellanämie (HbSS)
  • mit der heterozygoten Form der Sichelzellanämie (HbAS)
  • mit der zusammengesetzten heterozygoten Form der Sichelzellanämie (HbS/β-Thalassämie)
  • mit der Trägerform der β-Thalassämie (HbA/β-Thalassämie)
  • mit der Trägerform der β-Thalassämie (HbA/β-Thalassämie)
  • ohne bekannte Hämoglobinstörungen, wie Sichelzellanämie, Sichelzellanämie, β-Thalassämie usw.

Je rund 30 Teilnehmer (in Kanada):

  • mit der homozygoten Form der Sichelzellanämie (HbSS)
  • mit der heterozygoten Form der Sichelzellanämie (HbAS)
  • ohne bekannte Hämoglobinstörungen, wie Sichelzellanämie, Sichelzellanämie, β-Thalassämie usw.
Diagnosetest: Hochleistungsflüssigkeitschromatographie
Als Goldstandardtest wird die Hochleistungsflüssigkeitschromatographie (HPLC) mit dem D10-System von Bio-Rad Laboratories verwendet.
Gerät: Automatisierter Sicheltest
Der Standard-Sicheltest mit 2 % Natriummetabisulfit wird durch ein automatisiertes Mikroskop (z. B. Octopi) und maschinelles Lernen ergänzt und als einer der kostengünstigen Tests verwendet.
Diagnosetest: HbS-Löslichkeitstest
Standard-HbS-Löslichkeitstest, der derzeit in Nepal verwendet wird (z. Sicklevue) wird als einer der Low-Cost-Tests verwendet
Gerät: HemoTypeSC
Ein Point-of-Care-Lateral-Flow-Assay, HemoTypeSC (https://www.hemotype.com/), wird als einer der Low-Cost-Tests verwendet
Gerät: Sichel SCAN
Ein Point-of-Care-Lateral-Flow-Assay, Sickle SCAN (https://www.biomedomics.com/products/hematology/sicklescan/), wird als einer der Low-Cost-Tests verwendet
Gerät: Gazelle-Hb-Variantentest
Als einer der kostengünstigen Tests wird ein tragbares Elektrophoresegerät, Gazelle-Diagnosegerät (https://hemexhealth.com/), verwendet

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sensitivität, Spezifität, positiver Vorhersagewert und negativer Vorhersagewert
Zeitfenster: Grundlinie

Die folgenden Metriken werden für die zu bewertenden Low-Cost-Tests wie unten angegeben bestimmt (wobei TP = richtig positiv, TN = richtig negativ, FP = falsch positiv, FN = falsch negativ):

  1. Empfindlichkeit = TP/(TP + FN)
  2. Spezifität = TN/(FP + TN)
  3. Positiver Vorhersagewert = TP/(TP + FP)
  4. Negativer Vorhersagewert = TN/(TN + FN)

Diese Metriken werden für die kostengünstigen Technologien gegen den Referenztest HPLC zum Nachweis des Vorhandenseins von Sichelhämoglobin und β-Thalassämie berechnet. Zu den kostengünstigen Technologien gehören der automatisierte Sicheltest (Standard-Sicheltest, verbessert durch kostengünstige Mikroskopie und maschinelles Lernen), Löslichkeitstest, HemoTypeSC, Sickle SCAN und Gazelle Hb Variant Test. Die Testergebnisse der kostengünstigen Technologien werden mit denen des Referenztests verglichen, um die Werte von TP, TN, FP und FN zu erhalten, die dann zur Berechnung der oben aufgeführten Metriken verwendet werden.
Grundlinie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of British Columbia

Ermittler

  • Hauptermittler: Boris Stoeber, University of British Columbia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. September 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. März 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H22-00294 (Andere Kennung: UBC Clinical Research Ethics Board)
  • 85/2022 (Andere Kennung: Nepal Health Research Council)
  • H21-01929 (Andere Kennung: UBC-Providence Health Care Research Institute)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Nur anonymisierte Daten und Testergebnisse werden weitergegeben. Die Testergebnisse der Low-Cost-Tests und HPLC-Tests werden in aggregierter Form veröffentlicht. Anonymisierte Bilder von Blutausstrichen werden in einem öffentlichen Online-Repository wie dem Federated Research Data Repository (FRDR) hinterlegt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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