Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena tanich technik wykrywania anemii sierpowatokrwinkowej i β-talasemii w Nepalu i Kanadzie

1 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Boris Stoeber, University of British Columbia

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD) jest dziedzicznym zaburzeniem krwi związanym z ostrą chorobą i uszkodzeniem narządów. W warunkach o wysokich zasobach wczesne badania przesiewowe i leczenie znacznie poprawiają jakość życia. Jednak w miejscach o niskich zasobach śmiertelność dzieci jest wysoka (50-90%). Tanie i dokładne techniki badań przesiewowych mają kluczowe znaczenie dla zmniejszenia obciążenia chorobą, zwłaszcza w odległych/wiejskich miejscach. Najczęstszą i najcięższą postacią SCD jest anemia sierpowata (SCA), spowodowana dziedziczeniem genów powodujących nieprawidłowe formy hemoglobiny (zwanej hemoglobiną sierpowatą lub hemoglobiną S) od obojga rodziców. Bezobjawowa lub nosicielska postać choroby, znana jako cecha sierpowatokrwinkowa (SCT), jest spowodowana dziedziczeniem tylko jednego wariantu genu od jednego z rodziców. Na obszarach takich jak Nepal, β-talasemia (inna wrodzona choroba krwi) i SCD są powszechne, a niektóre kombinacje tych chorób prowadzą do poważnych objawów.

Celem tego badania jest określenie dokładności tanich technik przyłóżkowych do badań przesiewowych i wykrywania anemii sierpowatokrwinkowej, cechy sierpowatokrwinkowej i β-talasemii, które następnie poinformują o możliwych rozwiązaniach wykrywania choroby na obszarach wiejskich , ustawienia zdalne lub niskie zasoby. Jednym z celów badania jest ocena wykonalności technik, takich jak test sierpowaty z tanią mikroskopią i uczeniem maszynowym, test rozpuszczalności HbS, komercyjne testy przepływu bocznego (HemoTypeSC i Sickle SCAN) oraz wariant Gazelle Hb w celu uzupełnienia lub zastąpienia testów złotego standardu (HPLC lub elektroforeza), które są drogie, wymagają wysoko wyszkolonego personelu i nie są łatwo dostępne w odległych/wiejskich miejscach.

Śledczy stawiają hipotezę, że:

  1. zautomatyzowany test sierpowaty (standardowy test sierpowaty wzmocniony przy użyciu niedrogiej mikroskopii i uczenia maszynowego) ma wyższą ogólną dokładność niż konwencjonalne techniki przesiewowe (testy rozpuszczalności i sierpowate) do wykrywania hemoglobiny S w próbkach krwi
  2. automatyczny test sierpowaty może dodatkowo klasyfikować SCD, SCT i osoby zdrowe z czułością większą niż 90%, w oparciu o zmiany morfologiczne krwinek czerwonych, w przeciwieństwie do konwencjonalnych testów sierpowatych lub rozpuszczalności, które nie rozróżniają przypadków SCD i SCT
  3. Urządzenie diagnostyczne Gazelle może wykrywać β-talasemię i SCD/SCT z ogólną dokładnością większą niż 90% w porównaniu z HPLC jako testem referencyjnym

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ogólnie rzecz biorąc, hipoteza jest taka, że ​​ocena wydajności i dokładności tanich technik stosowanych w punktach opieki (automatyczny test sierpowaty, test rozpuszczalności, testy przepływu bocznego, test wariantu Gazelle Hb) w porównaniu z testami HPLC zapewni naukowcom i pracownikom służby zdrowia z wykonalnymi alternatywnymi opcjami badań przesiewowych i wykrywania SCD, SCT i β-talasemii w różnych sytuacjach w oparciu o potrzeby społeczności i dostępne zasoby.

Cele

Cele specyficzne dla obecnego badania to:

  1. Określ dokładność (czułość i swoistość) automatycznego testu sierpowatego do wykrywania HbS w porównaniu ze złotym standardem HPLC i konwencjonalnym testem rozpuszczalności
  2. Ustal, czy SCD, SCT i osoby zdrowe można sklasyfikować za pomocą automatycznego testu sierpowatego, który wykorzystuje uczenie maszynowe na obrazach rozmazów krwi pod niedotlenieniem
  3. Zweryfikuj dokładność (>95% czułości i swoistości) testów bocznego przepływu (HemoTypeSC i Sickle SCAN) do wykrywania SCD/SCT oraz wariantu testu Gazelle do wykrywania SCD, SCT i β-talasemii; i określić, czy tanie techniki mogą potencjalnie zastąpić testy HPLC/elektroforezy w warunkach wiejskich i odległych

Długoterminowymi celami całego projektu są:

  1. Zaimplementuj wyszkolony algorytm uczenia maszynowego, aby klasyfikować osoby z SCD, SCT i osoby zdrowe podczas testów przesiewowych w Nepalu
  2. Wdrażanie odpowiednich, tanich technik opieki w punktach opieki w wiejskich i odległych społecznościach Nepalu, korzystając ze spostrzeżeń i wniosków z bieżącego badania

Plan badania przesiewowego społeczności (np. w Nepalgunj, w Vancouver) z wykorzystaniem:

a. Niskobudżetowe badania przesiewowe I. Test sierpowaty z tanim mikroskopem i automatycznym badaniem przesiewowym z uczeniem maszynowym ii. Test sierpowaty przy użyciu tradycyjnego mikroskopu (konwencjonalne ręczne badania przesiewowe stosowane w Nepalu) iii. Test rozpuszczalności HbS iv. Komercyjne testy przyłóżkowe (HemoTypeSC i Sickle SCAN) v. Test wariantu Gazelle Hb b. Test złotego standardu: HPLC, do określania dokładności tanich technik przesiewowych

Dane pozbawione elementów umożliwiających identyfikację (zdjęcia rozmazów krwi i powiązana dokumentacja) zostaną również zdeponowane w internetowym repozytorium publicznym, takim jak Federated Research Data Repository (FRDR). FRDR to usługa Digital Research Alliance of Canada (Alliance), organizacji non-profit, która wspiera cyfrową infrastrukturę badawczą w Kanadzie. FRDR jest hostowany w infrastrukturze krajowej, zarządzany i administrowany przez Digital Research Alliance of Canada.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

138

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • BC Children's Hospital
  • Nepal
    • Banke
      • Nepalgunj, Banke, Nepal
        • Mount Sagarmatha Polyclinic and Diagnostic Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

Ponieważ techniki oceniane w badaniu mają na celu wykrycie anemii sierpowatokrwinkowej (SCD), cechy sierpowatokrwinkowej (SCT) i β-talasemii, w Nepalu zostanie uwzględniona następująca liczba uczestników:

  • 20 osób z SCD (HbSS)
  • 20 osób z SCT (HbAS)
  • 20 osób z heterozygotyczną postacią sierpowatokrwinkową / β-talasemii (HbS / β-talasemia)
  • 20 osób z β-talasemią (Hbβ/β-talasemią)
  • 20 osób z cechą β-talasemii lub postacią nosicielstwa (HbA/β-talasemia)
  • 20 zdrowych indywidualnych uczestników lub normalnych uczestników (HbAA, uczestnicy bez żadnych znanych zaburzeń hemoglobiny, takich jak SCD, SCT lub β-talasemia)

Następująca liczba uczestników zostanie uwzględniona w Kanadzie:

  • 30 osób z SCD (HbSS)
  • 30 osób z SCT (HbAS)
  • 30 zdrowych indywidualnych uczestników lub normalnych uczestników (HbAA, uczestnicy bez żadnych znanych zaburzeń hemoglobiny, takich jak SCD, SCT lub β-talasemia)

Uprawnieni będą uczestnicy, którzy w momencie pobierania krwi ukończyli 1 rok. Podpisane i opatrzone datą zgody lub formularze zgody będą wymagane od uczestników lub ich rodziców/opiekunów prawnych.

Kryteria wyłączenia:

Kryteria wykluczenia z badania:

  • Transfuzje w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Ciąża Uczestnicy, którzy chcą wycofać się z badania, również zostaną wykluczeni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: 1) HbSS; 2) HbAS; 3) HbS/β-talasemia; 4)Hbβ/β-talasemia; 5) HbA/β-talasemia; 6) HbAA

Około 20 uczestników (w Nepalu):

  • z homozygotyczną postacią niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (HbSS)
  • z heterozygotyczną postacią niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (HbAS)
  • ze złożoną heterozygotyczną postacią anemii sierpowatokrwinkowej (HbS/β-talasemia)
  • z postacią nośnikową β-talasemii (HbA/β-talasemia)
  • z postacią nośnikową β-talasemii (HbA/β-talasemia)
  • bez żadnych znanych zaburzeń hemoglobiny, takich jak niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, cecha sierpowatokrwinkowa, β-talasemia itp.

Około 30 uczestników (w Kanadzie):

  • z homozygotyczną postacią niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (HbSS)
  • z heterozygotyczną postacią niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (HbAS)
  • bez żadnych znanych zaburzeń hemoglobiny, takich jak niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, cecha sierpowatokrwinkowa, β-talasemia itp.
Test diagnostyczny: Wysokosprawna chromatografia cieczowa
Jako złoty standard zostanie zastosowana wysokosprawna chromatografia cieczowa (HPLC) przy użyciu systemu D10 firmy Bio-Rad Laboratories.
Urządzenie: Zautomatyzowany test sierpowaty
Standardowy test sierpowaty z użyciem 2% pirosiarczynu sodu zostanie rozszerzony przy użyciu zautomatyzowanego mikroskopu (takiego jak Octopi) i uczenia maszynowego i będzie używany jako jeden z tanich testów.
Test diagnostyczny: Test rozpuszczalności HbS
Standardowy test rozpuszczalności HbS stosowany obecnie w Nepalu (np. Sicklevue) zostanie wykorzystany jako jeden z tanich testów
Urządzenie: HemoTypeSC
Test przepływu bocznego w miejscu opieki, HemoTypeSC (https://www.hemotype.com/), zostanie wykorzystany jako jeden z tanich testów
Urządzenie: SKAN sierpa
Test bocznego przepływu w miejscu opieki, Sickle SCAN (https://www.biomedomics.com/products/hematology/sicklescan/), zostanie wykorzystany jako jeden z tanich testów
Urządzenie: Wariant testu Gazelle Hb
Jednym z tanich testów będzie przenośny aparat do elektroforezy, urządzenie diagnostyczne Gazelle (https://hemexhealth.com/).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czułość, swoistość, dodatnia wartość predykcyjna i ujemna wartość predykcyjna
Ramy czasowe: linia bazowa

Następujące wskaźniki zostaną określone dla tanich testów do oceny, jak wskazano poniżej (gdzie TP = prawdziwie pozytywne, TN = prawdziwie negatywne, FP = fałszywie pozytywne, FN = fałszywie negatywne):

  1. Czułość = TP/(TP + FN)
  2. Swoistość = TN/(FP + TN)
  3. Dodatnia wartość predykcyjna = TP/(TP + FP)
  4. Ujemna wartość predykcyjna = TN/(TN + FN)

Wskaźniki te zostaną obliczone dla tanich technologii w porównaniu z testem referencyjnym HPLC do wykrywania obecności hemoglobiny sierpowatej i β-talasemii. Tanie technologie obejmują zautomatyzowany test sierpowaty (standardowy test sierpowaty wzmocniony przy użyciu niedrogiej mikroskopii i uczenia maszynowego), test rozpuszczalności, test HemoTypeSC, Sickle SCAN i test Gazelle Hb Variant. Wyniki testów niskokosztowych technologii zostaną porównane z wynikami testu referencyjnego w celu uzyskania wartości TP, TN, FP i FN, które następnie zostaną wykorzystane do obliczenia wymienionych powyżej wskaźników.
linia bazowa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of British Columbia

Śledczy

  • Główny śledczy: Boris Stoeber, University of British Columbia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 września 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H22-00294 (Inny identyfikator: UBC Clinical Research Ethics Board)
  • 85/2022 (Inny identyfikator: Nepal Health Research Council)
  • H21-01929 (Inny identyfikator: UBC-Providence Health Care Research Institute)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Udostępniane będą tylko dane pozbawione elementów umożliwiających identyfikację oraz wyniki testów. Wyniki testów niskonakładowych i testów HPLC zostaną opublikowane w formie zbiorczej. Pozbawione elementów umożliwiających identyfikację obrazy rozmazów krwi zostaną zdeponowane w internetowym repozytorium publicznym, takim jak Federated Research Data Repository (FRDR).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj