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윌름스 종양 및 기타 고형 종양 환자의 셀리넥서 연구

2026년 5월 4일 업데이트: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

재발성 또는 불응성 윌름스 종양 및 기타 소아 고형 종양 치료에서 셀리넥서의 다기관 제2상 연구

이 연구의 목적은 셀리넥서가 재발성/불응성 윌름스 종양, 횡문근 종양, MPNST 또는 정상보다 많은 XPO1 또는 XP01의 활성을 증가시키는 유전적 변화가 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

45

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Michael Ortiz, MD
  • 전화번호: 1-833-MSK-KIDS
  • 이메일: ortizm2@mskcc.org

연구 연락처 백업

  • 이름: Julia Glade Bender, MD
  • 전화번호: 1-833-MSK-KIDS

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 모병
        • Children's Hospital of Los Angeles (Data Collection Only)
        • 연락하다:
          • Rachana Shah, MD
          • 전화번호: 323-660-2450
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • 모병
        • Stanford Medicine Children's Health (Data Collection Only)
        • 연락하다:
          • Chelsey Burke, MD
          • 전화번호: 650-497-8953
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • 모병
        • Children's National Hospital (Data Collection Only)
        • 연락하다:
          • Aerang Kim, MD
          • 전화번호: 888-884-2327
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 모병
        • Children's Healthcare of Atlanta (Data Collection and Specimen Analysis)
        • 연락하다:
          • Thomas Cash, MD
          • 전화번호: 404-785-0910
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann & Robert H. Lurie Children'S Hospital of Chicag
        • 연락하다:
          • Elizabeth Sokol, MD
          • 전화번호: 800-543-7362
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 모병
        • Dana Farber Cancer Institute (Data Collection Only)
        • 연락하다:
          • Elizabeth Mullen, MD
          • 전화번호: 617-632-1938
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • Washington University
        • 연락하다:
          • Amy Armstrong, MD
          • 전화번호: 314-454-6018
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, 미국, 07920
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Limited Protocol Activities)
        • 연락하다:
          • Michael Ortiz, MD
          • 전화번호: 833-675-5437
      • Middletown, New Jersey, 미국, 07748
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (Limited Protocol Activities)
        • 연락하다:
          • Michael Ortiz, MD
          • 전화번호: 833-675-5437
      • Montvale, New Jersey, 미국, 07645
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
        • 연락하다:
          • Michael Ortiz, MD
          • 전화번호: 833-675-5437
    • New York
      • Commack, New York, 미국, 11725
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities )
        • 연락하다:
          • Michael Ortiz, MD
          • 전화번호: 833-675-5437
      • Harrison, New York, 미국, 10604
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (Limited Protocol Activities)
        • 연락하다:
          • Michael Ortiz, MD
          • 전화번호: 833-675-5437
      • New York, New York, 미국, 10065
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activites)
        • 연락하다:
          • Michael Ortiz, MD
          • 전화번호: 833-675-5437
      • Rockville Centre, New York, 미국, 11553
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited Protocol Activities)
        • 연락하다:
          • Michael Ortiz, MD
          • 전화번호: 833-675-5437
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
        • 연락하다:
          • Brian Turpin, DO
          • 전화번호: 513-636-3200
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • 모병
        • Cook Children's Health Care System (Data Collection Only)
        • 연락하다:
          • Kelly Vallance, MD, MPH
          • 전화번호: 682-885-4007

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 나이:

    1. 정보에 입각한 동의 시점에 6세 이상
    2. 사전 동의 시 연령 ≥ 2세 ~ 6세 미만(섹션 4.3 참조): PK 코호트 1이 열려 있는 경우 이 연령대의 환자가 이 코호트에 등록할 수 있습니다. PK 코호트 1이 완료되고 진행하기에 충분하다고 판단되면 해당 환자는 2상에 등록할 수 있습니다.
    3. 정보에 입각한 동의 시점에 12개월 이상에서 2세 미만인 연령(섹션 4.3 참조):

PK 코호트 2가 열려 있으면 이 연령대의 환자가 이 코호트에 등록할 수 있습니다. PK 코호트 2가 완료되고 진행하기에 충분하다고 판단되면 이러한 환자는 2상에 등록할 수 있습니다.

  • 동의: 모든 환자 및/또는 부모 또는 법적 대리인은 서면 동의서에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.
  • 성능: 16세 초과 환자의 경우 Karnofsky ≥ 60%, 16세 미만 환자의 경우 Lansky ≥ 60%.

  • 진단: 환자는 다음 코호트 중 하나에 등록해야 합니다.

    1. 코호트 A: 모든 유형의 윌름스 종양 또는 신장모세포종은 다음 기준 중 하나 이상을 충족하는 경우 이 연구에 적격입니다: (1) 두 번째 이상의 재발, (2) 불응성 또는 고위험 조직학(즉, , 신보강 화학요법 후 모든 역형성 또는 배아 유형), 또는 (3) 불응성 또는 고위험 조직학 없이 처음 재발하지만 초기 4가지 약제 이외의 화학요법을 받은 후 비 -고위험 사례 - 특히 빈크리스틴, 닥티노마이신, 독소루비신 및 이리노테칸(즉, EE4A, DD4A, VAD, AVD 또는 VIVA보다 더 강렬한 초기 요법 후 재발하는 모든 환자; 예를 들어, 시클로포스파미드/에토포사이드를 포함하는 환자 - 요법 I, M 또는 MVI - 또는 요법 UH-1, UH-2 또는 UH-3과 같이 카보플라틴을 추가로 포함하는 요법).

    2. 코호트 B: 모든 횡문근종 종양이 이 코호트에 적합합니다. 여기에는 비정형 기형 횡문근 종양(ATRT), 신장의 악성 횡문근 종양(MRTK), 연조직 및 간의 악성 횡문근 종양, 소세포 미분화 간모세포종(SCUH)과 같은 횡문근 종양의 관련 아형이 포함되지만 이에 국한되지 않습니다. ), 및 고칼슘혈증 유형의 난소의 소세포 암종(SCCOHT). 환자는 최소한

      등록 전 전신 요법 1회.

    3. 코호트 C: 진행성, 재발성, 절제 불가능 또는 전이성 MPNST 환자는 이 코호트에 적합합니다. 환자는 등록 전에 최소 1줄의 전신 요법에 반응하지 않았어야 합니다.
    4. 코호트 D: 환자는 코호트 A, B 또는 C에 대한 자격이 없어야 하지만 이 특정 환자의 종양이 셀리넥서로부터 이익을 얻을 수 있다는 구체적인 증거가 있는 고형 종양(림프종을 포함한 혈액학적 악성 종양 없음)이 있어야 합니다.

환자는 등록 전에 최소 1줄의 전신 요법에 반응하지 않았어야 합니다. 증거의 예는 다음과 같습니다. 이 코호트의 모든 환자는 연구 주임 조사자의 승인이 필요하고 특정 증빙 문서를 제공해야 합니다. 나. 종양 XPO1 의존성: XPO1이 비정상적으로 활성화되었음을 보여주는 Darwin OncoTarget 또는 Selinexor로 상황별 종양 체크포인트 반전을 보여주는 Darwin OncoTreat로 정의되며, 둘 다 5 이상의 -log10(Bonferroni 보정 p-값)에서 유의해야 합니다. ii. 종양 XPO1 활성화: XPO1, 특히 E571K에서 기능 획득 돌연변이의 검출로 정의됩니다. 추가적으로, 각각 RNAseq 또는 IHC를 통해 종양에서 XPO1의 상승된 전사체 또는 단백질체 발현의 검출은 치료에 충분한 것으로 간주될 것입니다. iii. 전임상 종양 테스트: 실험실 환경에서 수행되고 연구자의 의견에 따라 유망한 활동을 입증하는 환자 유래 세포주, 오가노이드 또는 환자 종양(또는 기타 관련 종양)의 이종이식 모델에 대한 셀리넥서의 테스트로 정의됩니다. 테스트에는 상업적 테스트와 학술 실험실 테스트가 포함될 수 있습니다.

  • 질병 상태: 연구의 2상 부분에 있는 환자는 측정 가능한 질병이 있어야 하는 반면, PK 코호트에 있는 환자는 개정된 고형 종양 반응 평가 기준(RECIST) 가이드라인(버전 1.1)에 의해 측정될 때 평가 가능하거나 측정 가능한 질병을 가질 수 있습니다.

    ㅏ. 원발성 뇌종양: 원발성 뇌종양이 있는 환자는 자격이 있으며 또한 II상에 대해 측정 가능한 질병이 있어야 합니다(PK 코호트에 대해 평가 가능하거나 측정 가능). 그러나 이것은 적어도 슬라이스 두께의 두 배 이상으로 정의될 수 있습니다. MRI의 2개의 수직 직경에서 또는 미만성 연수막 질환 또는 2개의 수직 직경에서 측정할 수 없는 질병의 명확한 MRI 증거 또는 양성 CSF 세포학 단독.

  • 이전 치료: 환자는 이전의 모든 항암 치료의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되었고 이전 치료의 최소 휴약 기간(아래 표시)을 충족해야 합니다.

    1. 골수억제제로 알려지지 않은 항암제: ≥ 7일
    2. 골수억제제로 알려진 항암제 및 세포독성제: ≥ 21일
    3. 면역요법(항체, 인터루킨, 인터페론 등 포함): ≥ 21일
    4. 입양 세포 요법(변형 T 세포, 백신 등 포함): ≥ 42일
    5. 자가 줄기 세포 주입(부스트, 컨디셔닝 없음): ≥ 21일
    6. 자가 줄기 세포 이식(컨디셔닝 포함): ≥ 42일
    7. 동종 골수 이식: ≥ 84일
    8. 초점 외부 빔 방사선(예: 제한된 질병 부위): ≥ 14일
    9. 상당한 외부 빔 방사(예: 전체 폐 또는 복부): ≥ 42일
    10. 방사성 의약품 요법(예: 방사성 표지 항체 또는 MIBG): ≥ 42일

  • 간 기능: 적절한 기능(C1D1 이전 14일 이내), 다음과 같이 정의됨:

    1. 총 빌리루빈 < 1.5 × 정상 상한(ULN)(<3 × ULN의 총 빌리루빈을 가져야 하는 길버트 증후군 환자 제외)
    2. 알라닌 아미노전이효소(ALT) < 3 × ULN
    3. 혈청 알부민 ≥ 2g/dL

  • 신장 기능: GFR로 정의되는 적절한 기능(C1D1 이전 14일 이내)

    ≥ 50ml/분/1.73 m2는 다음 방법 중 하나를 통해 결정됩니다.

    1. 핵 방사성 동위 원소
    2. 24시간 소변 크레아티닌 청소율
    3. 혈청 시스타틴 c
    4. 크레아티닌 청소율을 추정하기 위해 Schwartz 공식을 사용한 혈청 크레아티닌(Schwartz et al. J Peds, 106:522, 1985)

  • 혈액학적 기능: 적절한 기능(C1D1 이전 14일 이내), 다음과 같이 정의됨:

    1. 절대 호중구 수(ANC) ≥ 1000/mm3
    2. 혈소판 수 ≥ 100,000/mm3
    3. 참고: 환자는 혈소판 수혈이나 과립구 콜로니 자극 인자(예: filgrastim) 및 혈소판 자극제(예: 적절한 혈액학적 기능을 나타내기 최소 7일 전에 romiplostim).

제외 기준:

  • 이전 치료: 이전에 셀리넥서 또는 다른 XPO1 억제제를 투여받았습니다.
  • 감염: 통제되지 않는 감염이 있는 환자는 자격이 없습니다. 예방적 항생제를 복용 중이거나 C1D1 발생 전 1주 이내에 통제된 감염이 있는 환자는 허용됩니다.
  • 이식: 동종이계 골수 이식을 받은 환자는 GvHD에 대해 적극적으로 치료를 받지 않는 한 잠재적으로 자격이 있습니다. 이전에 고형 장기 이식을 받은 환자는 자격이 없습니다.
  • 순응도: 심각한 의학적, 정신과적 및/또는 사회적 상황(들)의 결과로 연구자의 의견으로는 지지 요법, 안전 모니터링 또는 연구의 기타 주요 요구 사항을 준수하지 못할 수 있는 환자 프로토콜은 사용할 수 없습니다.
  • 임신 및 모유 수유: 인간 태아 또는 최기형성 독성에 관한 이용 가능한 정보가 아직 없기 때문에 임신 또는 모유 수유 중인 여성은 이 연구에 참여하지 않습니다. 초경 이후의 여아는 임신 검사를 받아야 합니다.
  • 피임: 생식 가능성이 있는 남성 또는 여성은 연구 기간 동안 의학적으로 허용된 장벽 또는 피임 방법(예: 남성 또는 여성 콘돔)을 포함하여 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 참여하지 않을 수 있습니다. 금욕은 허용되는 산아제한 방법입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 A.1 윌름스 종양
참가자는 모든 유형의 윌름스 종양 또는 신모세포종을 앓게 됩니다.
의약품: Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
실험적: 코호트 B.1 횡문근 종양
참가자는 횡문근 종양이 있을 것입니다.
의약품: Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
실험적: 코호트 C.1 MPNST
참가자는 진행성, 재발성, 절제 불가능 또는 전이성 MPNST를 갖게 됩니다.
의약품: Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
실험적: 코호트 D.1 기타 고형 종양
참가자는 코호트 A, B 또는 C에 대한 자격이 없어야 하지만 이 특정 환자의 종양이 셀리넥서로부터 혜택을 받을 수 있다는 구체적인 증거가 있는 고형 종양(림프종을 포함한 혈액학적 악성 종양 없음)이 있어야 합니다.
의약품: Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
실험적: Cohort E.1g BCOR driven sarcoma
Patients must have a solid tumor with an activating genomic alteration (e.g. fusion or internal tandem duplication) involving BCOR. Specific examples of qualifying alterations including BCOR-ITD, BCOR-CCNB3,BCOR-MAML3 and ZC3H7B-BCOR;Other potentially qualifying BCOR alterations require approval of study principal investigator; note that loss of function alterations of BCOR would not qualify.
의약품: Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 응답 속도
기간: 치료 시작 6 개월 후
전체 반응 + 부분 반응으로 정의 된 전체 반응률을 측정함으로써 재발 및 내화성 Wilms 종양에서 Selinexor의 항 종양 활성을 정의합니다.
치료 시작 6 개월 후

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

수사관

  • 수석 연구원: Michael Ortiz, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 8월 1일

기본 완료 (추정된)

2029년 8월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 8월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 8월 2일

처음 게시됨 (실제)

2023년 8월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 22-393

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

• Memorial Sloan Kettering Cancer Center는 국제 의학 저널 편집자 위원회(ICMJE)와 임상 시험 데이터의 책임 있는 공유에 대한 윤리적 의무를 지원합니다. 프로토콜 요약, 통계 요약 및 정보에 입각한 동의 양식은 clinicaltrials.gov에서 사용할 수 있습니다. 연방 보조금의 조건으로 요구되는 경우, 연구를 지원하는 기타 계약 및/또는 달리 요구되는 경우. 식별되지 않은 개별 참가자 데이터에 대한 요청은 게시 후 12개월부터 게시 후 최대 36개월 동안 이루어질 수 있습니다. 원고에 보고된 식별되지 않은 개별 참가자 데이터는 데이터 사용 계약 조건에 따라 공유되며 승인된 제안에만 사용할 수 있습니다. 요청은 crdatashare@mskcc.org로 할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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