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Un estudio de Selinexor en personas con tumores de Wilms y otros tumores sólidos

4 de mayo de 2026 actualizado por: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Un estudio multicéntrico de fase II de Selinexor en el tratamiento del tumor de Wilms recurrente o refractario y otros tumores sólidos pediátricos

El objetivo de este estudio es averiguar si selinexor es un tratamiento eficaz para las personas menores de 51 años que tienen un tumor de Wilms en recaída/resistente al tratamiento, un tumor rabdoide, MPNST u otro tumor sólido que produce una cantidad superior a la normal de XPO1 o tiene cambios genéticos que aumentan la actividad de XP01.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

45

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Michael Ortiz, MD
  • Número de teléfono: 1-833-MSK-KIDS
  • Correo electrónico: ortizm2@mskcc.org

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Julia Glade Bender, MD
  • Número de teléfono: 1-833-MSK-KIDS

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Los Angeles (Data Collection Only)
        • Contacto:
          • Rachana Shah, MD
          • Número de teléfono: 323-660-2450
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Stanford Medicine Children's Health (Data Collection Only)
        • Contacto:
          • Chelsey Burke, MD
          • Número de teléfono: 650-497-8953
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • Children's National Hospital (Data Collection Only)
        • Contacto:
          • Aerang Kim, MD
          • Número de teléfono: 888-884-2327
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Children's Healthcare of Atlanta (Data Collection and Specimen Analysis)
        • Contacto:
          • Thomas Cash, MD
          • Número de teléfono: 404-785-0910
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children'S Hospital of Chicag
        • Contacto:
          • Elizabeth Sokol, MD
          • Número de teléfono: 800-543-7362
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Dana Farber Cancer Institute (Data Collection Only)
        • Contacto:
          • Elizabeth Mullen, MD
          • Número de teléfono: 617-632-1938
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University
        • Contacto:
          • Amy Armstrong, MD
          • Número de teléfono: 314-454-6018
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Estados Unidos, 07920
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Limited Protocol Activities)
        • Contacto:
          • Michael Ortiz, MD
          • Número de teléfono: 833-675-5437
      • Middletown, New Jersey, Estados Unidos, 07748
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (Limited Protocol Activities)
        • Contacto:
          • Michael Ortiz, MD
          • Número de teléfono: 833-675-5437
      • Montvale, New Jersey, Estados Unidos, 07645
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
        • Contacto:
          • Michael Ortiz, MD
          • Número de teléfono: 833-675-5437
    • New York
      • Commack, New York, Estados Unidos, 11725
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities )
        • Contacto:
          • Michael Ortiz, MD
          • Número de teléfono: 833-675-5437
      • Harrison, New York, Estados Unidos, 10604
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (Limited Protocol Activities)
        • Contacto:
          • Michael Ortiz, MD
          • Número de teléfono: 833-675-5437
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activites)
        • Contacto:
          • Michael Ortiz, MD
          • Número de teléfono: 833-675-5437
      • Rockville Centre, New York, Estados Unidos, 11553
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited Protocol Activities)
        • Contacto:
          • Michael Ortiz, MD
          • Número de teléfono: 833-675-5437
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
        • Contacto:
          • Brian Turpin, DO
          • Número de teléfono: 513-636-3200
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Reclutamiento
        • Cook Children's Health Care System (Data Collection Only)
        • Contacto:
          • Kelly Vallance, MD, MPH
          • Número de teléfono: 682-885-4007

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad:

    1. Edad ≥ 6 años en el momento del consentimiento informado
    2. Edad ≥ 2 años a < 6 años en el momento del consentimiento informado (Consulte la Sección 4.3): Si la cohorte 1 de PK está abierta, los pacientes en este rango de edad pueden inscribirse en esta cohorte. Si la cohorte PK 1 se completó y se consideró suficiente para continuar, dichos pacientes pueden inscribirse en la fase 2.
    3. Edad ≥ 12 meses a < 2 años en el momento del consentimiento informado (Consulte la Sección 4.3):

Si la cohorte PK 2 está abierta, los pacientes en este rango de edad pueden inscribirse en esta cohorte. Si la cohorte PK 2 se completó y se consideró suficiente para continuar, dichos pacientes pueden inscribirse en la fase 2.

  • Consentimiento: Todo paciente y/o sus padres o representantes legalmente autorizados deben firmar un consentimiento informado por escrito. El asentimiento, cuando corresponda, se obtendrá de acuerdo con los lineamientos institucionales.
  • Rendimiento: Karnofsky ≥ 60% para pacientes > 16 años y Lansky ≥ 60 para pacientes ≤ 16 años.

  • Diagnóstico: los pacientes deben inscribirse en una de las siguientes cohortes:

    1. Cohorte A: cualquier tipo de tumor de Wilms o nefroblastoma es elegible para este estudio siempre que cumpla con al menos uno de estos criterios: (1) en su segunda o mayor recaída, (2) refractario o en su primera recaída con histología de alto riesgo (es decir, , cualquier tipo anaplásico o blastémico después de la quimioterapia neoadyuvante), o (3) refractario o en primera recaída sin histología de alto riesgo pero después de haber recibido quimioterapias distintas de los 4 agentes iniciales utilizados como estándar de atención actual en el entorno inicial para no -casos de alto riesgo, específicamente vincristina, dactinomicina, doxorrubicina e irinotecán (es decir, cualquier paciente que recaiga después de un régimen inicial más intenso que EE4A, DD4A, VAD, AVD o VIVA; por ejemplo, aquellos que incluyen ciclofosfamida/etopósido, como Régimen I, M o MVI, o aquellos que además incluyen carboplatino, como los Regímenes UH-1, UH-2 o UH-3).

    2. Cohorte B: Cualquier tumor rabdoide es elegible para esta cohorte. Esto incluye, entre otros, subtipos relacionados de tumores rabdoides, como tumores rabdoides teratoides atípicos (ATRT), tumores rabdoides malignos del riñón (MRTK), tumores rabdoides malignos del tejido blando y el hígado, hepatoblastomas indiferenciados de células pequeñas (SCUH ), y carcinoma de ovario de células pequeñas de tipo hipercalcémico (SCCOHT). Los pacientes deben haber fallado en responder a por lo menos

      1 línea de terapia sistémica antes de la inscripción.

    3. Cohorte C: Los pacientes con MPNST progresivo, recidivante, irresecable o metastásico son elegibles para esta cohorte. Los pacientes deben haber fallado en responder a al menos 1 línea de terapia sistémica antes de la inscripción.
    4. Cohorte D: los pacientes no deben calificar para las cohortes A, B o C, pero tienen un tumor sólido (sin neoplasias malignas hematológicas, incluido el linfoma) para el cual existe evidencia específica de que el tumor de este paciente en particular puede beneficiarse de selinexor.

Los pacientes deben haber fallado en responder a al menos 1 línea de terapia sistémica antes de la inscripción. A continuación se enumeran ejemplos de pruebas. Todos los pacientes en esta cohorte requieren la aprobación del investigador principal del estudio y deben proporcionar documentación de evidencia de respaldo específica. i. Dependencia del tumor XPO1: definida como Darwin OncoTarget que demuestra que XPO1 está activado de forma anómala o Darwin OncoTreat que demuestra la inversión del punto de control del tumor específico del contexto con Selinexor, ambos deben ser significativos en un -log10 (valor p corregido de Bonferroni) de 5 o más. ii. Activación tumoral de XPO1: definida como la detección de una mutación de ganancia de función en XPO1, específicamente E571K. Además, la detección de expresión transcriptómica o proteómica elevada de XPO1 en el tumor a través de RNAseq o IHC, respectivamente, se consideraría suficiente para el tratamiento. iii. Pruebas preclínicas de tumores: definidas como pruebas de Selinexor en modelos de xenoinjertos, organoides o líneas celulares derivadas del paciente del tumor del paciente (u otros tumores relacionados) realizados en un contexto de laboratorio y para los cuales, en opinión del investigador, demuestran una actividad prometedora. Las pruebas pueden incluir pruebas comerciales, así como pruebas de laboratorio académico.

  • Estado de la enfermedad: los pacientes en la parte de la fase II del estudio deben tener una enfermedad medible, mientras que los pacientes en las cohortes PK pueden tener una enfermedad evaluable o medible según la guía revisada de Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos (RECIST) (Versión 1.1).

    a. Tumores cerebrales primarios: los pacientes con tumores cerebrales primarios son elegibles y también deben tener una enfermedad medible para la fase II (así como evaluable o medible para las cohortes PK), pero esto se puede definir como al menos igual o mayor que el doble del grosor del corte. en dos diámetros perpendiculares en IRM O enfermedad leptomeníngea difusa O evidencia clara de enfermedad en IRM que puede no ser medible en dos diámetros perpendiculares O citología de LCR positiva sola.

  • Terapia previa: los pacientes deben haberse recuperado por completo de los efectos tóxicos agudos de todas las terapias anticancerígenas anteriores y cumplir con las duraciones mínimas de lavado (que se muestran a continuación) de la terapia anterior.

    1. Agentes anticancerosos que no se sabe que sean mielosupresores: ≥ 7 días
    2. Agentes anticancerosos y citotóxicos conocidos por ser mielosupresores: ≥ 21 días
    3. Inmunoterapias (incluyendo anticuerpos, interleucinas, interferones, etc.): ≥ 21 días
    4. Terapias celulares adoptivas (incluyendo células T modificadas, vacunas, etc.): ≥ 42 días
    5. Infusión autóloga de células madre (refuerzo, sin acondicionamiento): ≥ 21 días
    6. Trasplante autólogo de células madre (con acondicionamiento): ≥ 42 días
    7. Trasplante alogénico de médula ósea: ≥ 84 días
    8. Radiación de haz externo focal (p. ej., sitios limitados de la enfermedad): ≥ 14 días
    9. Radiación de haz externo sustancial (p. pulmón completo o abdomen): ≥ 42 días
    10. Terapia radiofarmacéutica (p. ej., anticuerpo radiomarcado o MIBG): ≥ 42 días

  • Función hepática: función adecuada (dentro de los 14 días anteriores a C1D1), definida como:

    1. Bilirrubina total < 1,5 × límite superior de la normalidad (LSN) (excepto pacientes con síndrome de Gilbert, que deben tener una bilirrubina total <3 × LSN)
    2. Alanina aminotransferasa (ALT) < 3 × LSN
    3. Albúmina sérica ≥ 2 g/dL

  • Función renal: función adecuada (dentro de los 14 días anteriores a C1D1) definida como una TFG

    ≥ 50 ml/min/1,73 m2 determinado a través de cualquiera de estos métodos:

    1. radioisótopo nuclear
    2. Aclaramiento de creatinina en orina de 24 horas
    3. cistatina sérica c
    4. Creatinina sérica utilizando la fórmula de Schwartz para estimar el aclaramiento de creatinina (Schwartz et al. J Peds, 106:522, 1985)

  • Función hematológica: función adecuada (dentro de los 14 días anteriores a C1D1), definida como:

    1. Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) ≥ 1000/mm3
    2. Recuento de plaquetas ≥ 100.000/mm3
    3. Nota: los pacientes no pueden recibir transfusiones de plaquetas ni soporte de factor de crecimiento hematopoyético, incluido el factor estimulante de colonias de granulocitos (p. filgrastim) y estimuladores de plaquetas (p. romiplostim) durante al menos 7 días antes de demostrar una función hematológica adecuada.

Criterio de exclusión:

  • Terapia previa: Ha recibido selinexor u otro inhibidor de XPO1 previamente.
  • Infección: Los pacientes que tienen una infección no controlada no son elegibles. Se aceptan pacientes con antibióticos profilácticos o con una infección controlada dentro de la semana anterior a C1D1
  • Trasplantes: los pacientes que han recibido un trasplante alogénico de médula ósea son potencialmente elegibles a menos que estén recibiendo tratamiento activo para la EICH. Los pacientes que han tenido un trasplante de órgano sólido anterior no son elegibles.
  • Cumplimiento: Pacientes que, como resultado de situaciones médicas, psiquiátricas y/o sociales graves, en opinión del investigador, es posible que no puedan cumplir con la atención de apoyo, el control de seguridad o cualquier otro requisito clave del estudio. los protocolos no son elegibles.
  • Embarazo y lactancia: Las mujeres embarazadas o lactantes no participarán en este estudio porque todavía no hay información disponible sobre toxicidad fetal o teratogénica en humanos. Las pruebas de embarazo deben obtenerse en niñas posmenárquicas.
  • Anticoncepción: los hombres o mujeres con potencial reproductivo no pueden participar a menos que hayan aceptado usar dos métodos anticonceptivos efectivos, incluido un método anticonceptivo de barrera médicamente aceptado (p. ej., condón masculino o femenino) durante la duración del estudio. La abstinencia es un método aceptable de control de la natalidad.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte A.1 Tumor de Wilms
Los participantes tendrán cualquier tipo de tumor de Wilms o nefroblastoma
Droga: Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
Experimental: Cohorte B.1 Tumor rabdoide
Los participantes tendrán cualquier tumor rabdoide
Droga: Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
Experimental: Cohorte C.1 MPNST
Los participantes tendrán MPNST progresivo, recidivante, irresecable o metastásico
Droga: Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
Experimental: Cohorte D.1 Otro tumor sólido
Los participantes no deben calificar para las cohortes A, B o C pero tienen un tumor sólido (sin neoplasias malignas hematológicas, incluido el linfoma) para el cual existe evidencia específica de que el tumor de este paciente en particular puede beneficiarse de selinexor.
Droga: Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
Experimental: Cohort E.1g BCOR driven sarcoma
Patients must have a solid tumor with an activating genomic alteration (e.g. fusion or internal tandem duplication) involving BCOR. Specific examples of qualifying alterations including BCOR-ITD, BCOR-CCNB3,BCOR-MAML3 and ZC3H7B-BCOR;Other potentially qualifying BCOR alterations require approval of study principal investigator; note that loss of function alterations of BCOR would not qualify.
Droga: Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: 6 meses después del inicio del tratamiento
Definir la actividad antitumoral de Selinexor en el tumor WILMS recurrente y refractario midiendo la tasa de respuesta general, definida como respuesta completa + respuesta parcial
6 meses después del inicio del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Investigadores

  • Investigador principal: Michael Ortiz, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de agosto de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

14 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 22-393

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

• El Centro de Cáncer Memorial Sloan Kettering apoya al comité internacional de editores de revistas médicas (ICMJE) y la obligación ética de compartir de manera responsable los datos de los ensayos clínicos. El resumen del protocolo, un resumen estadístico y el formulario de consentimiento informado estarán disponibles en clinictrials.gov cuando se requiera como condición de adjudicaciones federales, otros acuerdos que respalden la investigación y/o según se requiera de otro modo. Las solicitudes de datos de participantes individuales no identificados se pueden realizar a partir de los 12 meses posteriores a la publicación y hasta 36 meses posteriores a la publicación. Los datos de los participantes individuales no identificados informados en el manuscrito se compartirán según los términos de un Acuerdo de uso de datos y solo se pueden usar para propuestas aprobadas. Las solicitudes se pueden hacer a: crdatashare@mskcc.org.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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