Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie selinexoru u osób z guzami Wilmsa i innymi guzami litymi

4 maja 2026 zaktualizowane przez: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Wieloośrodkowe badanie fazy II selinexoru w leczeniu nawracającego lub opornego na leczenie guza Wilmsa i innych guzów litych u dzieci

Celem tego badania jest ustalenie, czy selinexor jest skutecznym sposobem leczenia osób w wieku poniżej 51 lat z nawracającym/opornym na leczenie guzem Wilmsa, guzem rabdoidalnym, MPNST lub innym guzem litym, który wytwarza wyższą niż normalnie ilość XPO1 lub ma zmiany genetyczne, które zwiększają aktywność XP01.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

45

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Julia Glade Bender, MD
  • Numer telefonu: 1-833-MSK-KIDS

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Los Angeles (Data Collection Only)
        • Kontakt:
          • Rachana Shah, MD
          • Numer telefonu: 323-660-2450
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford Medicine Children's Health (Data Collection Only)
        • Kontakt:
          • Chelsey Burke, MD
          • Numer telefonu: 650-497-8953
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Hospital (Data Collection Only)
        • Kontakt:
          • Aerang Kim, MD
          • Numer telefonu: 888-884-2327
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta (Data Collection and Specimen Analysis)
        • Kontakt:
          • Thomas Cash, MD
          • Numer telefonu: 404-785-0910
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children'S Hospital of Chicag
        • Kontakt:
          • Elizabeth Sokol, MD
          • Numer telefonu: 800-543-7362
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Dana Farber Cancer Institute (Data Collection Only)
        • Kontakt:
          • Elizabeth Mullen, MD
          • Numer telefonu: 617-632-1938
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University
        • Kontakt:
          • Amy Armstrong, MD
          • Numer telefonu: 314-454-6018
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07920
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Limited Protocol Activities)
        • Kontakt:
          • Michael Ortiz, MD
          • Numer telefonu: 833-675-5437
      • Middletown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07748
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (Limited Protocol Activities)
        • Kontakt:
          • Michael Ortiz, MD
          • Numer telefonu: 833-675-5437
      • Montvale, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07645
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
        • Kontakt:
          • Michael Ortiz, MD
          • Numer telefonu: 833-675-5437
    • New York
      • Commack, New York, Stany Zjednoczone, 11725
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities )
        • Kontakt:
          • Michael Ortiz, MD
          • Numer telefonu: 833-675-5437
      • Harrison, New York, Stany Zjednoczone, 10604
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (Limited Protocol Activities)
        • Kontakt:
          • Michael Ortiz, MD
          • Numer telefonu: 833-675-5437
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activites)
        • Kontakt:
          • Michael Ortiz, MD
          • Numer telefonu: 833-675-5437
      • Rockville Centre, New York, Stany Zjednoczone, 11553
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited Protocol Activities)
        • Kontakt:
          • Michael Ortiz, MD
          • Numer telefonu: 833-675-5437
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
        • Kontakt:
          • Brian Turpin, DO
          • Numer telefonu: 513-636-3200
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Rekrutacyjny
        • Cook Children's Health Care System (Data Collection Only)
        • Kontakt:
          • Kelly Vallance, MD, MPH
          • Numer telefonu: 682-885-4007

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek:

    1. Wiek ≥ 6 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
    2. Wiek od ≥ 2 lat do < 6 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody (patrz punkt 4.3): Jeśli kohorta PK 1 jest otwarta, pacjenci w tym przedziale wiekowym mogą zostać włączeni do tej kohorty. Jeśli kohorta PK 1 została zakończona i uznana za wystarczającą do kontynuacji, tacy pacjenci mogą zostać włączeni do fazy 2.
    3. Wiek od ≥ 12 miesięcy do < 2 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody (patrz punkt 4.3):

Jeśli kohorta PK 2 jest otwarta, pacjenci w tym przedziale wiekowym mogą zostać włączeni do tej kohorty. Jeśli kohorta PK 2 została zakończona i uznana za wystarczającą do kontynuacji, tacy pacjenci mogą zostać włączeni do fazy 2.

  • Zgoda: Wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą podpisać pisemną świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji.
  • Wydajność: Karnofsky ≥ 60% dla pacjentów > 16 lat i Lansky ≥ 60 dla pacjentów ≤ 16 lat.

  • Diagnoza: Pacjenci muszą zostać zapisani do jednej z następujących kohort:

    1. Kohorta A: Każdy rodzaj guza Wilmsa lub nephroblastoma kwalifikuje się do tego badania, pod warunkiem spełnienia co najmniej jednego z następujących kryteriów: (1) drugi lub kolejny nawrót, (2) oporny na leczenie lub pierwszy nawrót z histologią wysokiego ryzyka (tj. typu anaplastycznego lub blastemalnego po chemioterapii neoadjuwantowej) lub (3) oporna na leczenie lub w pierwszym nawrocie bez histologii wysokiego ryzyka, ale po chemioterapii innej niż 4 początkowe środki stosowane jako aktualny standard opieki w początkowym okresie leczenia nie -przypadki wysokiego ryzyka - w szczególności winkrystyna, daktynomycyna, doksorubicyna i irynotekan (tj. każdy pacjent, u którego następuje nawrót po początkowym schemacie bardziej intensywnym niż EE4A, DD4A, VAD, AVD lub VIVA; na przykład te zawierające cyklofosfamid/etopozyd - takie jak Schemat I, M lub MVI – lub te dodatkowo zawierające karboplatynę – takie jak Schematy UH-1, UH-2 lub UH-3).

    2. Kohorta B: Każdy guz rabdoidalny kwalifikuje się do tej kohorty. Obejmuje to między innymi pokrewne podtypy guzów rabdoidalnych, takie jak atypowe teratoidalne guzy rabdoidalne (ATRT), złośliwe nowotwory rabdoidalne nerki (MRTK), złośliwe guzy rabdoidalne tkanek miękkich i wątroby, drobnokomórkowe niezróżnicowane wątrobiaki zarodkowe (SCUH ) oraz drobnokomórkowy rak jajnika typu hiperkalcemicznego (SCCOHT). Pacjenci musieli nie zareagować na co najmniej

      1 linia terapii systemowej przed włączeniem.

    3. Kohorta C: Do tej kohorty kwalifikują się pacjenci z postępującym, nawrotowym, nieoperacyjnym lub przerzutowym MPNST. Przed włączeniem do badania pacjenci musieli nie zareagować na co najmniej 1 linię leczenia systemowego.
    4. Kohorta D: Pacjenci nie mogą kwalifikować się do kohort A, B lub C, ale mają guz lity (brak nowotworów układu krwiotwórczego, w tym chłoniaka), w przypadku którego istnieją konkretne dowody na to, że selineksor może odnieść korzyść z guza tego konkretnego pacjenta.

Przed włączeniem do badania pacjenci musieli nie zareagować na co najmniej 1 linię leczenia systemowego. Przykłady dowodów wymieniono poniżej. Wszyscy pacjenci w tej kohorcie wymagają zgody głównego badacza badania i muszą przedstawić dokumentację dotyczącą konkretnych dowodów potwierdzających. I. Zależność guza od XPO1: Zdefiniowana jako albo Darwin OncoTarget wykazujący XPO1 jako nieprawidłowo aktywowany, albo Darwin OncoTreat wykazujący specyficzną dla kontekstu inwersję punktu kontrolnego guza za pomocą Selinexoru, z których oba muszą być istotne przy -log10 (wartość p skorygowana Bonferroniego) wynoszącym 5 lub więcej. II. Aktywacja XPO1 guza: zdefiniowana jako wykrycie mutacji wzmocnienia funkcji w XPO1, konkretnie E571K. Ponadto wykrycie podwyższonej transkryptomicznej lub proteomicznej ekspresji XPO1 w guzie za pomocą odpowiednio RNAseq lub IHC byłoby uważane za wystarczające do leczenia. iii. Przedkliniczne badanie guza: Zdefiniowane jako testowanie Selinexoru na liniach komórkowych pochodzących od pacjenta, modelach organoidów lub ksenoprzeszczepach guza pacjenta (lub innych pokrewnych guzów) przeprowadzane w kontekście laboratoryjnym, które zdaniem badacza wykazują obiecujące działanie. Testy mogą obejmować testy komercyjne, jak również akademickie testy laboratoryjne.

  • Status choroby: Pacjenci w części II fazy badania muszą mieć mierzalną chorobę, podczas gdy pacjenci w kohortach PK mogą mieć chorobę możliwą do oceny lub mierzalną, jak zmierzono według poprawionych wytycznych oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) (wersja 1.1).

    A. Pierwotne guzy mózgu: Pacjenci z pierwotnymi guzami mózgu kwalifikują się i muszą również mieć mierzalną chorobę do fazy II (jak również możliwą do oceny lub mierzalną dla kohort PK), ale można ją zdefiniować jako co najmniej równą lub większą niż dwukrotna grubość plastra w dwóch prostopadłych średnicach w MRI LUB rozlana choroba opon mózgowo-rdzeniowych LUB wyraźne dowody MRI choroby, których nie można zmierzyć w dwóch prostopadłych średnicach LUB dodatni wynik cytologii płynu mózgowo-rdzeniowego.

  • Wcześniejsza terapia: Pacjenci muszą być w pełni wyleczeni z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych i spełniać minimalne okresy wymywania (pokazane poniżej) z wcześniejszej terapii.

    1. Leki przeciwnowotworowe, o których nie wiadomo, czy mają działanie mielosupresyjne: ≥ 7 dni
    2. Leki przeciwnowotworowe i cytotoksyczne, o których wiadomo, że działają mielosupresyjnie: ≥ 21 dni
    3. Immunoterapie (w tym przeciwciała, interleukiny, interferony itp.): ≥ 21 dni
    4. Adaptacyjne terapie komórkowe (w tym zmodyfikowane limfocyty T, szczepionki itp.): ≥ 42 dni
    5. Wlew autologicznych komórek macierzystych (wzmocnienie, bez kondycjonowania): ≥ 21 dni
    6. Autologiczny przeszczep komórek macierzystych (z kondycjonowaniem): ≥ 42 dni
    7. Allogeniczny przeszczep szpiku kostnego: ≥ 84 dni
    8. Ogniskowa wiązka promieniowania zewnętrznego (np. ograniczone obszary chorobowe): ≥ 14 dni
    9. Znaczne promieniowanie wiązki zewnętrznej (np. całe płuco lub brzuch): ≥ 42 dni
    10. Terapia radiofarmaceutyczna (np. przeciwciało znakowane radioaktywnie lub MIBG): ≥ 42 dni

  • Czynność wątroby: Odpowiednia czynność (w ciągu 14 dni przed C1D1), zdefiniowana jako:

    1. Bilirubina całkowita <1,5 × górna granica normy (GGN) (z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta, u których stężenie bilirubiny całkowitej musi wynosić <3 × GGN)
    2. Aminotransferaza alaninowa (ALT) < 3 × GGN
    3. Albumina surowicy ≥ 2 g/dl

  • Czynność nerek: Odpowiednia czynność (w ciągu 14 dni przed C1D1) zdefiniowana jako GFR

    ≥ 50 ml/min/1,73 m2 określone za pomocą jednej z następujących metod:

    1. Jądrowy radioizotop
    2. 24-godzinny klirens kreatyniny w moczu
    3. Cystatyna w surowicy c
    4. Stężenie kreatyniny w surowicy przy użyciu wzoru Schwartza do oszacowania klirensu kreatyniny (Schwartz et al. J Peds, 106:522, 1985)

  • Funkcja hematologiczna: Odpowiednia funkcja (w ciągu 14 dni przed C1D1), zdefiniowana jako:

    1. Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥ 1000/mm3
    2. Liczba płytek krwi ≥ 100 000/mm3
    3. Uwaga: pacjenci nie mogą otrzymywać transfuzji płytek krwi ani wspomagania hematopoetycznego czynnika wzrostu, w tym czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów (np. filgrastym) i stymulatory płytek krwi (np. romiplostym) przez co najmniej 7 dni przed wykazaniem odpowiedniej funkcji hematologicznej.

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsza terapia: Otrzymał wcześniej selinexor lub inny inhibitor XPO1.
  • Zakażenie: Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się. Pacjenci przyjmujący profilaktycznie antybiotyki lub z kontrolowaną infekcją w ciągu 1 tygodnia przed C1D1 są akceptowalni
  • Przeszczepy: Pacjenci, którzy otrzymali allogeniczny przeszczep szpiku kostnego, potencjalnie kwalifikują się, chyba że są aktywnie leczeni z powodu GvHD. Pacjenci, którzy przeszli wcześniej przeszczep narządu miąższowego, nie kwalifikują się.
  • Zgodność: pacjenci, którzy w wyniku poważnych sytuacji medycznych, psychiatrycznych i/lub społecznych, w opinii badacza, mogą nie być w stanie zastosować się do opieki podtrzymującej, monitorowania bezpieczeństwa lub innych kluczowych wymagań badania protokoły nie kwalifikują się.
  • Ciąża i karmienie piersią: Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie zostaną włączone do tego badania, ponieważ nie ma jeszcze dostępnych informacji dotyczących toksyczności dla płodu lub teratogenności u ludzi. U dziewcząt po menarchii należy wykonać testy ciążowe.
  • Antykoncepcja: Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału w badaniu, chyba że wyrazili zgodę na stosowanie dwóch skutecznych metod antykoncepcji, w tym medycznie akceptowanej mechanicznej metody antykoncepcji (np. prezerwatywy dla mężczyzn lub kobiet) w czasie trwania badania. Abstynencja jest akceptowalną metodą kontroli urodzeń.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta A.1 Guz Wilmsa
Uczestnicy będą mieli dowolny typ guza Wilmsa lub nephroblastoma
Lek: Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
Eksperymentalny: Kohorta B.1 Guz rabdoidalny
Uczestnicy będą mieli dowolny guz rabdoidalny
Lek: Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
Eksperymentalny: Kohorta C.1 MPNST
Uczestnicy będą mieli postępujący, nawrotowy, nieoperacyjny lub przerzutowy MPNST
Lek: Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
Eksperymentalny: Kohorta D.1 Inny guz lity
Uczestnicy nie mogą kwalifikować się do Kohort A, B lub C, ale mają guz lity (brak nowotworów hematologicznych, w tym chłoniaka), w przypadku którego istnieją konkretne dowody na to, że selineksor może odnieść korzyści z guza tego konkretnego pacjenta.
Lek: Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
Eksperymentalny: Cohort E.1g BCOR driven sarcoma
Patients must have a solid tumor with an activating genomic alteration (e.g. fusion or internal tandem duplication) involving BCOR. Specific examples of qualifying alterations including BCOR-ITD, BCOR-CCNB3,BCOR-MAML3 and ZC3H7B-BCOR;Other potentially qualifying BCOR alterations require approval of study principal investigator; note that loss of function alterations of BCOR would not qualify.
Lek: Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia
Aby zdefiniować aktywność przeciwnowotworową Selinexor w nawrotowym i opornym na leczenie guza Wilms poprzez pomiar ogólnego wskaźnika odpowiedzi, zdefiniowanej jako pełna odpowiedź + odpowiedź częściowa
6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Michael Ortiz, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 22-393

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

• Memorial Sloan Kettering Cancer Center wspiera międzynarodowy komitet redaktorów czasopism medycznych (ICMJE) oraz etyczny obowiązek odpowiedzialnego udostępniania danych z badań klinicznych. Podsumowanie protokołu, podsumowanie statystyczne i formularz świadomej zgody zostaną udostępnione na stronie Clinicaltrials.gov gdy jest to wymagane jako warunek nagród federalnych, innych umów wspierających badania i/lub w inny sposób wymagany. Wnioski o zanonimizowane dane poszczególnych uczestników można składać począwszy od 12 miesięcy po publikacji i do 36 miesięcy po publikacji. Zanonimizowane dane poszczególnych uczestników zgłoszone w manuskrypcie zostaną udostępnione zgodnie z warunkami umowy o wykorzystywanie danych i mogą być wykorzystywane wyłącznie w przypadku zatwierdzonych propozycji. Prośby można kierować na adres: crdatashare@mskcc.org.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Guz lity

Badania kliniczne na Selinexor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gabon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj