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NRSTS2021、非横紋筋肉腫軟部肉腫（NRSTS）における維持パゾパニブ、限界マージン、用量漸増放射線療法、およびセリネクソールを評価するリスク適応研究

2026年5月18日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital

研究参加者は非横紋筋肉腫（NRSTS）と診断されています。

主な目的

中リスク

  • RTの有無にかかわらず、イホスファミド、ドキソルビシン、パゾパニブ、手術、パゾパニブ維持療法で治療された中リスク患者の3年間の無イベント生存率を推定する。
  • 中リスク参加者におけるイホスファミドと併用したパゾパニブおよびドキソルビシンの薬物動態を特徴付けること、個人間および個人内の薬物動態の変動を説明するために潜在的な共変量を評価すること、および臨床効果とパゾパニブおよびドキソルビシンの薬物動態との関連を調査すること。

リスクが高い

  • 高リスク参加者におけるイホスファミド、ドキソルビシン、パゾパニブ、および維持パゾパニブと併用したセリネキソールの最大耐用量（MTD）および/または推奨第2相用量（RP2D）を推定する。
  • 高リスク参加者におけるイホスファミドと併用したセリネキソール、パゾパニブおよびドキソルビシンの薬物動態を特徴付けること、個人間および個人内の薬物動態変動を説明するために潜在的な共変量を評価すること、および臨床効果とセリネキソール、パゾパニブおよびドキソルビシンの薬物動態との関連を調査すること。

二次的な目的

  • このプロトコールで定義されたリスクベースの治療戦略に従って治療された参加者における原発部位の局所不全および遠隔転移のない、無病、無事象の累積生存率、および全生存率を推定する。
  • 低リスクおよび中リスクの参加者におけるCTCAEグレード3以上の毒性、および特定のグレード1〜2の毒性を定義および説明する。
  • 放射線療法を受けている参加者における放射線量測定と、線量測定の局所的失敗、正常な隣接組織への曝露、および筋骨格毒性の発生率および種類との関連を研究する。
  • セリネキソールとイホスファミド、ドキソルビシン、パゾパニブ、および維持パゾパニブの併用療法を受けた高リスク患者の3サイクル後の客観的奏効率（完全奏効および部分奏効）を評価する。
  • 中リスクまたは高リスク患者における薬物代謝酵素または薬物輸送体の薬理遺伝学的変動とセリネキソール、パゾパニブ、およびドキソルビシンの薬物動態との関係を評価する。

探索的な目標

  • 全ゲノムシーケンシング（WGS）、全エクソームシーケンシング（WES）、RNAシーケンシングなどの次世代シーケンシング（NGS）を通じて評価される、X線検査による反応、病理学的反応、生存、毒性と腫瘍分子特性との相関関係を調査する。 (RNAseq)。
  • 原発腫瘍サンプルにおける DNA 変異サインおよび相同修復欠損状態の決定の実現可能性を調査し、これらの分子所見とこのプロトコルで治療された患者の X 線写真の反応、生存、毒性との相関を調査する。
  • 治療前、導入後の化学療法、および再発（可能であれば）腫瘍物質に関する DNA メチル化プロファイリングを取得する実現可能性を調査し、可能な場合にはこれと病理学的診断、腫瘍制御、および生存転帰との相関を評価する。
  • 治療前、導入後化学療法、および再発（可能であれば）腫瘍物質の高分解能単一細胞 RNA シーケンシングを取得する実現可能性を調査し、腫瘍の不均一性と腫瘍微小環境の長期的な変化を特徴付けること。
  • 治療中の変化を検出および追跡する非侵襲的方法として、血液中のセルフリー DNA (cfDNA) における非横紋筋肉腫軟部肉腫の特徴的な変化を特定する実現可能性を調査し、cfDNA と腫瘍の変異の相関関係を評価する。サンプル。
  • このプロトコルで治療を受けたNRSTSの小児および若年成人の心血管および筋骨格の健康状態、心肺機能について説明する。
  • 血清心臓バイオマーカー (高感度心筋トロポニン I (hs-cTnI)、N 末端プロ B 型ナトリウム利尿ペプチド (NT-Pro-BNP)、連続心電図 (EKG)、および連続心エコー図) の潜在的な予後値を調査する。セリネキソールの有無にかかわらず、イホスファミド、ドキソルビシン、パゾパニブを受けている患者。
  • 導入パゾパニブ、イホスファミド、およびドキソルビシンで治療した当初切除不能な腫瘍を有する中リスク患者における、ほぼ完全な病理学的反応（90％以上の壊死）の割合と、ベースラインから13週目までのFDG PET最大標準取り込み値（SUVmax）の変化を定義することそして、この変化を腫瘍制御および生存転帰と相関させることを目的としています。
  • 診断時に当初切除不能と判断され、イホスファミド、ドキソルビシン、セリネキソール、およびパゾパニブによる治療後に原発腫瘍切除を受けることができる高リスク患者の数を決定する。
  • 標的病変の関心容積（VOI）の評価が、標準的な線形測定と比較してRECIST反応評価を変える頻度を特定する。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

中リスクグループの場合、両側 1 サンプルのログランク検定を使用して、3 年 EFS が 72% から 86% に改善されたことを検出します (検出力 87%、タイプ I 過誤率 5%)。 この設計では、合計 53 人の評価可能な患者が必要になります。 拘束力のない暫定的な無益性ルールは、局所故障率に関して、10 週目に A、B、C のサブセットの組み合わせに採用され、2 年目にサブセット B に別のルールが採用されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

139

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • コンタクト：
          • Jennifer Reicheck, MD
        • 主任研究者：
          • Jennifer Reicheck, MD
    • Louisiana
      • Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70809
        • 募集
        • Our Lady of the Lake Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Jeffrey Deyo, MD
        • コンタクト：
          • Jeffrey Deyo, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • 募集
        • Dana Farber Cancer Institute
        • 主任研究者：
          • Natalie Collins, MD
        • コンタクト：
          • Natalie Collins, MD
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Amy Armstrong, MD
        • コンタクト：
          • Amy Armstrong, MD
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 主任研究者：
          • Brian Turpin, MD
        • コンタクト：
          • Brian Turpin, MD
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • 募集
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • 主任研究者：
          • Jessica Gartrell, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

包含基準 - すべての患者

  • 患者は、NRSTS の診断を確立した生検の時点で 30 歳以下でなければなりません。
  • 外科的切除：登録前に事前切除を受けた患者は、他の適格基準が満たされていると仮定して、切除後 28 日以内に治療を開始できれば適格となります。 中リスクおよび高リスクの疾患を有するすべての患者には、切除を遅らせることが好ましい。
  • 16歳以下の患者のランスキーパフォーマンスステータススコアが60以上。 16 歳以上の患者の Karnofsky パフォーマンス ステータス スコアが 60 以上。 麻痺のために歩くことができないが、車椅子で起きている患者は、パフォーマンススコアを評価する目的で歩行可能であるとみなされることに注意してください。

診断

• CIC-DUX 4 再構成肉腫を有する患者は、転移の有無、サイズ、切除状態に関係なく、高リスク層にのみ登録されます。

患者が以下に該当する場合、患者は低リスク疾患に罹患しています。

  • R0 または R1 の切除断端が予想されるか達成される、あらゆるサイズの低悪性度腫瘍。
  • R0 または R1 の切除断端が予想される、または達成される、5 cm 未満の高悪性度腫瘍。

患者は、放射線療法の照射範囲内にある臓器に適切な機能を備えていなければなりません。

適切な腎機能は次のように定義されます。

  • クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体のGFR > 70 mL/min/1.73 m2、または
  • 年齢/性別に基づく正常な血清クレアチニンは次のとおりです。

年齢 最大血清クレアチニン (mg/dL) 男性 女性 2～6 歳未満 0.8 0.8 6～10 歳未満 1 1 10～13 歳未満 1.2 1.2 13～16 歳未満 1.5 1.4 16 歳以上 1.5 1.4

適切な肝機能は次のように定義されます。

  • 総ビリルビン < 1.5 x 年齢の正常値の上限 (ULN)
  • SGOT (AST) または SGPT (ALT) < 年齢の ULN x 2.5

適切な心機能は次のように定義されます。

  • 心エコー図または心臓MRIによる駆出率>55%
  • QTc < 480 ミリ秒

適切な肺機能は次のように定義されます。

  • 安静時に呼吸困難の証拠がなく、運動不耐症がなく、判定のための臨床的兆候がある場合、室内空気での安静時のパルスオキシメトリーの測定値が > 94% である。

包含基準 - 中リスクおよび高リスクの参加者

患者が以下に該当する場合、患者は中リスクとなります。

  • 低悪性度の非転移性の初期切除不能な疾患で、研究登録時に遅延切除が計画されている。
  • 5cm未満の高悪性度の非転移性の初期切除不能な疾患で、研究登録時に遅延切除が計画されている。 注目すべき点は、低リスク群に登録され、遅延再切除が計画されている場合に肉眼的全切除を達成できなかった患者がこの群の対象となることである。
  • 切除可能な可能性がある 5 cm を超える高悪性度腫瘍。

患者が以下に該当する場合、患者は高リスクです。

  • 発症時の転移性疾患
  • 研究登録時に切除不能な疾患であり、切除の遅れが予想されない。 注目すべき点は、低リスク群に登録され、遅延再切除が計画されていない場合に肉眼的全切除を達成できなかった患者がこの群の対象となることである。
  • CIC-DUX4 再構成肉腫

臓器機能

適切な骨髄機能は次のように定義されます。

  • 絶対好中球数 > 1000/μL
  • 血小板数 > 100,000/μL
  • 16 歳未満の患者のヘモグロビン > 8 g/dL
  • 16 歳以上の患者のヘモグロビン > 9 g/dL

注: 適格性を判断するための臨床検査の 7 日前には輸血は許可されません。

適切な腎機能は次のように定義されます。

  • クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体のGFR > 70 mL/min/1.73 m2、または
  • 年齢/性別に基づく正常な血清クレアチニンは次のとおりです。

年齢 最大血清クレアチニン (mg/dL) 男性 女性 2～6 歳未満 0.8 0.8 6～10 歳未満 1 1 10～13 歳未満 1.2 1.2 13～16 歳未満 1.5 1.4 16 歳以上 1.5 1.4

適切な肝機能は次のように定義されます。

  • 総ビリルビン < 1.5 x 年齢の正常値の上限 (ULN)
  • SGOT (AST) または SGPT (ALT) < 年齢の ULN x 2.5

適切な心機能は次のように定義されます。

  • 心エコー図または心臓MRIによる駆出率>55%
  • QTc < 480 ミリ秒

適切な肺機能は次のように定義されます。

  • 安静時に呼吸困難の証拠がなく、運動不耐症がなく、判定のための臨床的兆候がある場合、室内空気での安静時のパルスオキシメトリーの測定値が > 94% である。

抗凝固作用

低分子量ヘパリン、ワルファリン（INRが安定）、または直接経口抗凝固薬（DOAC）を安定用量で服用している患者が対象となります。 肺塞栓症または深部静脈血栓症（DVT）の治療を受けている患者は、治療を開始する前に少なくとも6週間治療を受けていなければなりません。

平均寿命

適切な治療を受ければ、患者の余命は少なくとも3か月でなければなりません。

除外基準:

  • 原発性CNS肉腫またはCNS転移が既知の患者は対象外です。 注: 脳画像検査は資格要件ではありません。 頭蓋内拡張を伴う腫瘍は許可されます。
  • 以下の組織学的診断を受けた患者は対象外：WHOが定義する中間局所侵襲性腫瘍、悪性ラブドイド腫瘍、肺胞軟部肉腫、乳児線維肉腫、切除不能/転移性隆起性皮膚線維肉腫、炎症性筋線維芽細胞腫、デスモイド線維腫症、横紋筋肉腫、線形成性小円形細胞腫瘍、BCOR-CCN​​B3 融合陽性肉腫。
  • 出血素因: 活動性出血または出血素因の証拠がある患者は除外されます (注: 2.5 mL を超える喀血のある 17 歳以上の患者は対象外です)。
  • コントロールされていない高血圧: コントロールされていない高血圧 (CTCAE v5 グレード ≥ 2) の患者は対象外です。 高血圧は、少なくとも 2 週間は安定した用量の薬を投与し、適切にコントロールする必要があります。

事前の治療

  • 患者はNRSTSの治療のための全身療法を受けていなければなりません
  • 患者は以前にアントラサイクリンまたはイホスファミド化学療法を受けていない必要があります
  • 患者はパゾパニブまたは同様の多標的 TKI を以前に使用したことがない必要があります。

患者は、腫瘍が関与する部位への放射線療法を以前に受けていない必要があります。

注: 以前に非 NRSTS がんの治療を受けた患者は、以前の治療要件を満たしていれば対象となります。 研究に参加する前の4週間（ニトロソウレアまたはマイトマイシンCの場合は6週間）以内に化学療法または放射線療法を受けた患者、または4週間以上前に投与された薬剤による有害事象から回復していない患者は除外される。

  • 狭い治療指数を有するCYP3A4基質：CYP3A4によって代謝されることが知られ、治験登録前7日以内に狭い治療指数を有する薬剤（ピモジド、アリピプラゾール、トリアゾラム、エルゴタミンおよびハロファントリンを含むがこれらに限定されない）を慢​​性的に投与されている患者は適格ではない。 注: フェンタニルの使用は許可されています。
  • CYP3A4 阻害剤：試験登録前 7 日以内に、イトラコナゾール、クラリスロマイシン、エリスロマイシン、多くの NNRTI、ジルチアゼム、ベラパミル、グレープフルーツ ジュースを含むがこれらに限定されない、既知の強力な CYP3A4 阻害剤である薬剤を慢性的に投与されている患者は対象外です。
  • CYP3A4 誘導剤：研究登録前 14 日以内に、カルバマゼピン、フェノバルビタール、フェニトイン、リファンピン、セントジョーンズワートなどの強力な CYP3A4 誘導剤として知られる薬剤を慢性的に投与されている患者は対象外です（糖質コルチコイドを除く）。
  • QTc 延長やトルサード ド ポワントのリスクに関連する特定の薬剤は、禁止されていませんが、可能であれば回避するか、これらのリスクを伴わない薬剤に置き換えるべきです。

  • 経口薬/治験薬を吸収する能力を損なう可能性のある症状のある被験者:

    • 吸収に影響を与える以前の外科手術（胃または小腸の大規模切除を含むがこれらに限定されない）
    • 活動性の消化性潰瘍疾患
    • 吸収不良症候群

3.4.12 甲状腺置換療法：甲状腺置換療法を必要とする患者は、研究登録前少なくとも4週間安定した補充用量を受けていない場合は対象外です。

3.4.13 胃腸出血または胃腸穿孔のリスクを高める可能性のある以下のような症状を患っている被験者:

  • 活動性の消化性潰瘍疾患
  • 既知の管腔内転移病変
  • 炎症性腸疾患（潰瘍性大腸炎、クローン病など）または穿孔のリスクを高めるその他の胃腸疾患
  • -治験治療開始前28日以内の腹部瘻、胃腸穿孔または腹腔内膿瘍の病歴。

3.4.14 肺塞栓症またはDVT。 患者は次のようなことを経験してはなりません。

  • 過去6か月以内に未治療の肺塞栓症またはDVTがある、または
  • -6週間未満の抗凝固療法による治療を受けた肺塞栓症またはDVT
  • 過去12か月以内の動脈血栓症

重篤なまたは治癒していない創傷、潰瘍、または骨折の病歴。

進行中または活動性の感染症、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、不整脈、または研究要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。

抗レトロウイルス併用療法を受けている HIV 陽性被験者は、パゾパニブとの薬物動態学的相互作用の可能性があるため、参加資格がありません。 さらに、これらの被験者は骨髄抑制療法で治療されると致死性感染症のリスクが高くなります。

他の治験薬の投与を受けている患者。

妊娠と授乳

  • 妊娠と授乳 動物/ヒトの研究で見られるように、胎児および催奇形性の有害事象のリスクがあるため、妊娠中の女性患者は参加資格がありません。
  • 授乳中の女性は、治療中および治療終了後 1 か月間は乳児に母乳を与えないことに同意しない限り、対象となりません。
  • 妊娠検査結果が陰性でない限り、妊娠の可能性のある女性患者は対象外です。
  • 生殖能力があり性的に活動的である場合、研究参加期間中および治療完了後少なくとも1か月間は効果的な避妊法を使用することに消極的である。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：階乗代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：低リスクのサブセット A
あらゆるサイズの低悪性度腫瘍、または手術によって完全に除去された（または除去されると予想される）5cm未満の高悪性度腫瘍を有する参加者。 病理学者が腫瘍標本を検査する場合、腫瘍の周囲の組織 (マージン) にはがん細胞が陰性である必要があります。これは、がんがすべて除去されていることを意味します。 これらの参加者は腫瘍を除去する手術を受け、その後綿密な観察が行われます。 手術後はそれ以上の治療はなく、腫瘍の再発と手術による副作用を監視するだけです。
手順：外科的切除
低リスク、中リスク、高リスクの腫瘍を除去する手術 (標準治療)
放射線：陽子線治療
低リスク、中リスク、および高リスクの放射線療法は、腫瘍断端陽性の NRSTS 患者の標準治療とみなされます。 ただし、この研究で与えられる線量は通常与えられる線量よりも高いため、この研究での放射線量は研究です。 放射線照射は、手術からの回復の早さに応じて、手術後約 3 ～ 6 週間で開始されます。 放射線治療は、約 5 ～ 6 週間毎日 (月曜日から金曜日まで) 行われます。
実験的：低リスクのサブセット B
5cm未満で断端陽性の高悪性度腫瘍を有する参加者。 これは、病理学者が組織の端でがん細胞を発見したことを意味し、がんがすべて除去されていないことを示唆しています。 これらの参加者は手術を受け、その後約5～6週間の放射線療法を受けます。
手順：外科的切除
低リスク、中リスク、高リスクの腫瘍を除去する手術 (標準治療)
放射線：陽子線治療
低リスク、中リスク、および高リスクの放射線療法は、腫瘍断端陽性の NRSTS 患者の標準治療とみなされます。 ただし、この研究で与えられる線量は通常与えられる線量よりも高いため、この研究での放射線量は研究です。 放射線照射は、手術からの回復の早さに応じて、手術後約 3 ～ 6 週間で開始されます。 放射線治療は、約 5 ～ 6 週間毎日 (月曜日から金曜日まで) 行われます。
実験的：中リスク サブセット A (低悪性度腫瘍を有する参加者):
  • 手術で腫瘍が完全に除去された場合（腫瘍周囲の組織（縁）に腫瘍細胞が存在しないことを意味します）、それ以上の治療は受けられず、腫瘍再発の兆候がないか注意深く観察されます。
  • 手術で腫瘍を完全に除去できず[腫瘍の周囲の組織(縁)が腫瘍細胞陽性であることを意味]し、腫瘍の悪性度が低い場合は、追加の化学療法と放射線療法による地固め療法を受け、その後6か月間治療を受けます。パゾパニブによる維持療法。
手順：外科的切除
低リスク、中リスク、高リスクの腫瘍を除去する手術 (標準治療)
放射線：陽子線治療
低リスク、中リスク、および高リスクの放射線療法は、腫瘍断端陽性の NRSTS 患者の標準治療とみなされます。 ただし、この研究で与えられる線量は通常与えられる線量よりも高いため、この研究での放射線量は研究です。 放射線照射は、手術からの回復の早さに応じて、手術後約 3 ～ 6 週間で開始されます。 放射線治療は、約 5 ～ 6 週間毎日 (月曜日から金曜日まで) 行われます。
薬：パゾパニブ
中リスクおよび高リスク 錠剤または液体懸濁液による経口投与、7 回投与、1 日目から 7 日目
他の名前：
  • ヴォトリエント®
薬：イホスファミド
中間および高リスクのイホスファミドは、シクロホスファミドの構造類似体です。 約 3 時間かけて静脈内 (IV) に 3 回投与、1、2、3 日目
他の名前：
  • イフェックス
薬：ドキソルビシン
中リスクおよび高リスク Streptomyces peucetius の培養物から分離されたアントラサイクリン系抗生物質。 中級、高リスク 約 1 時間かけて静脈内 (IV)、2 回投与、1 日目と 2 日目
他の名前：
  • アドリアマイシン®
  • ルーベックス®
実験的：中リスク サブセット B (サイズが 5 ～ 10 cm の高悪性度腫瘍を有する参加者)
  • 手術で腫瘍が完全に除去された場合[腫瘍の周囲の組織（縁）に腫瘍細胞が存在しないことを意味します]、放射線療法は行わずに地固め化学療法を継続し、追加の化学療法を行い、その後パゾパニブによる6か月の維持療法を行います。
  • 手術で腫瘍を完全に除去できない場合[腫瘍の周囲の組織（縁）が腫瘍細胞陽性であることを意味する]、追加の化学療法と放射線療法による地固め療法を受け、その後パゾパニブによる6か月の維持療法が行われます。
手順：外科的切除
低リスク、中リスク、高リスクの腫瘍を除去する手術 (標準治療)
放射線：陽子線治療
低リスク、中リスク、および高リスクの放射線療法は、腫瘍断端陽性の NRSTS 患者の標準治療とみなされます。 ただし、この研究で与えられる線量は通常与えられる線量よりも高いため、この研究での放射線量は研究です。 放射線照射は、手術からの回復の早さに応じて、手術後約 3 ～ 6 週間で開始されます。 放射線治療は、約 5 ～ 6 週間毎日 (月曜日から金曜日まで) 行われます。
薬：パゾパニブ
中リスクおよび高リスク 錠剤または液体懸濁液による経口投与、7 回投与、1 日目から 7 日目
他の名前：
  • ヴォトリエント®
薬：イホスファミド
中間および高リスクのイホスファミドは、シクロホスファミドの構造類似体です。 約 3 時間かけて静脈内 (IV) に 3 回投与、1、2、3 日目
他の名前：
  • イフェックス
薬：ドキソルビシン
中リスクおよび高リスク Streptomyces peucetius の培養物から分離されたアントラサイクリン系抗生物質。 中級、高リスク 約 1 時間かけて静脈内 (IV)、2 回投与、1 日目と 2 日目
他の名前：
  • アドリアマイシン®
  • ルーベックス®
実験的：中リスク サブセット C (高悪性度腫瘍 > 10 cm の参加者):
  • 導入化学療法を 3 サイクル行った後、医師は手術前に効果があると判断した場合、さらに 4 サイクル目を行うことを決定する場合があります。
  • 追加の化学療法と放射線療法による地固め療法を受け、その後パゾパニブによる6か月の維持療法を受けます。 手術で腫瘍を完全に除去できない場合（断端陽性）、受ける放射線量はより高くなります。
手順：外科的切除
低リスク、中リスク、高リスクの腫瘍を除去する手術 (標準治療)
放射線：陽子線治療
低リスク、中リスク、および高リスクの放射線療法は、腫瘍断端陽性の NRSTS 患者の標準治療とみなされます。 ただし、この研究で与えられる線量は通常与えられる線量よりも高いため、この研究での放射線量は研究です。 放射線照射は、手術からの回復の早さに応じて、手術後約 3 ～ 6 週間で開始されます。 放射線治療は、約 5 ～ 6 週間毎日 (月曜日から金曜日まで) 行われます。
薬：パゾパニブ
中リスクおよび高リスク 錠剤または液体懸濁液による経口投与、7 回投与、1 日目から 7 日目
他の名前：
  • ヴォトリエント®
薬：イホスファミド
中間および高リスクのイホスファミドは、シクロホスファミドの構造類似体です。 約 3 時間かけて静脈内 (IV) に 3 回投与、1、2、3 日目
他の名前：
  • イフェックス
薬：ドキソルビシン
中リスクおよび高リスク Streptomyces peucetius の培養物から分離されたアントラサイクリン系抗生物質。 中級、高リスク 約 1 時間かけて静脈内 (IV)、2 回投与、1 日目と 2 日目
他の名前：
  • アドリアマイシン®
  • ルーベックス®
実験的：高リスク - 2 グループ
  • 体の他の部分に転移した低悪性度の腫瘍があり、外科医が体のすべての部分からすべての腫瘍を完全に除去できた場合、手術後にそれ以上の治療は受けられません。 腫瘍再発の兆候がないか注意深く観察していきます。
  • 悪性度の高い腫瘍、手術で完全に除去できない腫瘍、または CIC-DUX4 変異がある場合は、地固め化学療法と放射線療法を受け、その後パゾパニブによる 6 か月の維持療法が行われます。
手順：外科的切除
低リスク、中リスク、高リスクの腫瘍を除去する手術 (標準治療)
放射線：陽子線治療
低リスク、中リスク、および高リスクの放射線療法は、腫瘍断端陽性の NRSTS 患者の標準治療とみなされます。 ただし、この研究で与えられる線量は通常与えられる線量よりも高いため、この研究での放射線量は研究です。 放射線照射は、手術からの回復の早さに応じて、手術後約 3 ～ 6 週間で開始されます。 放射線治療は、約 5 ～ 6 週間毎日 (月曜日から金曜日まで) 行われます。
薬：パゾパニブ
中リスクおよび高リスク 錠剤または液体懸濁液による経口投与、7 回投与、1 日目から 7 日目
他の名前：
  • ヴォトリエント®
薬：イホスファミド
中間および高リスクのイホスファミドは、シクロホスファミドの構造類似体です。 約 3 時間かけて静脈内 (IV) に 3 回投与、1、2、3 日目
他の名前：
  • イフェックス
薬：ドキソルビシン
中リスクおよび高リスク Streptomyces peucetius の培養物から分離されたアントラサイクリン系抗生物質。 中級、高リスク 約 1 時間かけて静脈内 (IV)、2 回投与、1 日目と 2 日目
他の名前：
  • アドリアマイシン®
  • ルーベックス®
薬：セリネクサー

高リスク 用量および投与経路: 経口投与用の Selinexor 錠剤は、食事に関係なく、毎日ほぼ同じ時間に服用する必要があります。

Selinexor は選択的核輸出阻害剤 (SINE) です。 Selinexor は、核輸送タンパク質 XPO1 とゆっくりと可逆的な共有結合を形成することにより、XPO1 を介した核輸送を特異的にブロックします。 経口、錠剤または懸濁液のいずれかで、1 回投与、3 日目

他の名前：
  • XPOVIO®

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
無イベント生存 (EFS)
時間枠：9 年間 (最後の患者の登録後 6 年間の未払い期間と 3 年間の追跡調査)
中リスク患者の 3 年間無イベント生存率を推定します。これは、患者が 3 年間の追跡調査中にイベントを起こさない推定確率です。 イベントには、局所的な失敗、局所的な失敗、遠隔的な失敗、その後の悪性新生物、または死亡のいずれか最初に起こったものが含まれると定義されます。
9 年間 (最後の患者の登録後 6 年間の未払い期間と 3 年間の追跡調査)
最大耐用量 (MTD) および/または推奨フェーズ 2 用量 (RP2D)
時間枠：4年]
この研究では、MTD は、目標毒性率が 0.3 を超えることなく望ましい治療効果をもたらす最高の治療用量として定義されています。 ベイズ最適間隔 (BOIN) 設計を採用して、高リスク参加者の MTD を見つけます。
4年]

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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St. Jude Children's Research Hospital

捜査官

  • 主任研究者：Jessica Gartrell, MD、St. Jude Children's Research Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年3月27日

一次修了 (推定)

2034年6月1日

研究の完了 (推定)

2037年6月1日

試験登録日

最初に提出

2024年1月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年1月25日

最初の投稿 (実際)

2024年2月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月18日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NRSTS2021
  • NCI-2024-02554 (その他の識別子：NCI Clinical Trial Registration Program)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

出版された論文で分析された変数を含む個々の参加者の匿名化されたデータセットが利用可能になります（出版物に含まれる研究の主な目的または副次的な目的に関連して）。 プロトコル、統計解析計画、インフォームドコンセントなどの裏付け文書は、特定の研究の CTG Web サイトから入手できます。 公開された記事の生成に使用されたデータは、記事の公開時に利用可能になります。 個人レベルの匿名化データへのアクセスを求める調査官は、データ要求に対応する生物統計局のコンピューティング チーム (ClinTrialDataRequest@stjude.org) に連絡します。

IPD 共有時間枠

データは記事公開時に公開されます。

IPD 共有アクセス基準

データは、要求者の氏名、所属、要求されたデータセット、データが必要な時期などの情報を含む正式な要求に応じて研究者に提供されます。 情報として、主任統計学者と研究主任研究者には、一次結果データセットが要求されたことが通知されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

はい

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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