프리드라이히 실조증(FRDA)의 인터페론 감마-1b
2021년 3월 23일 업데이트: Children's Hospital of Philadelphia
프리드라이히 운동 실조증(FRDA) 치료를 위한 인터페론 감마-1b(Actimmune™)의 오픈 라벨 파일럿 연구
프리드라이히 운동실조증(FRDA)은 현재 치료법이 없는 소아 및 성인의 진행성 신경변성 질환입니다.
최근 한 연구에서는 인터페론 감마(IFN-g)가 프리드라이히 운동실조증 환자에서 유래한 세포주와 프리드라이히 운동실조증이 있는 마우스 모델에서 모두 프라탁신 단백질 수준을 높일 수 있다고 보고했습니다.
본 연구는 IFN-g가 FRDA가 있는 이질적인 아동 코호트에서 안전하고 내약성이 있으며 잠재적으로 효과적인지 여부를 테스트할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 목표:
주요한:
• 인터페론 감마-1b(IFN-g)가 FRDA 아동의 프라탁신 발현 및 단백질 증가에 미치는 영향을 평가합니다.
중고등 학년:
- FRDA 대상자의 신경학적 결과(FARS, 성능 측정 및 청력)에 대한 IFN-g의 효과를 평가합니다.
- FRDA 대상자의 삶의 질에 대한 IFN-g의 효과를 평가하기 위함.
- FRDA 모집단에서 현재 승인된 용량에서 IFN-g의 안전성과 내약성을 평가합니다.
연구 단계:
스크리닝 - 스크리닝 동안 피험자는 포함 및 제외 기준에 대해 평가됩니다.
개입 - 피험자는 기준선 방문 시 치료를 시작하고 연구 약물의 용량은 4주에 걸쳐 최대 용량으로 증가합니다. 피험자는 8주 동안 최대 용량을 유지하게 됩니다. 12주 후 치료를 중단합니다. 연구 약물은 12주 동안 주당 3회 피하 주사를 통해 투여될 것입니다.
후속 조치 - 후속 조치 방문은 피험자가 12주간의 활성 치료를 완료한 후 7일 및 28일에 발생합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 2개의 확장된 구아닌-아데닌-아데닌 반복을 가진 유전자 검사에 의해 확인된 FRDA를 가진 피험자
- 임신 또는 수유 중이 아니며 임신할 의사가 없는 여성. 가임 여성은 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용해야 하며 스크리닝 시 음성 소변 임신 테스트를 제공해야 합니다.
- 연구 시작 전 30일 동안 및 연구 기간 동안 모든 약물, 비타민 및 보충제의 안정적인 용량
- 부모/보호자 허가(정보에 입각한 동의) 및 아동 동의
제외 기준:
- 연구자의 의견으로 본 연구 참여를 방해하는 임의의 불안정한 질병
- 등록 전 30일 이내에 조사용 제품 사용
- 약물 남용 이력이 있는 피험자
- 임상적으로 유의한 심장 질환의 존재
- IFN-g 또는 대장균 유래 제품에 대한 과민증 병력
- 심각한 신장 질환 또는 간 질환의 존재
- 임상적으로 유의미한 이상 백혈구 수, 헤모글로빈 또는 혈소판 수
- 연구 동안 예정된 수술 절차를 계획하는 모든 피험자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 인터페론 감마-1b(ACTIMMUNE)
이 연구의 모든 개인에게는 12주 동안 활성 약물(인터페론 감마-1b)이 제공됩니다.
이는 투여량 증량 일정에 따라 투여될 것입니다.
|
피험자는 연구의 처음 2주 동안 IFN-g-1b 10mcg/m2를 복용하는 것으로 시작합니다. 투여량은 연구 3주 및 4주 동안 IFN-g-1b의 25mcg/m2로 증량될 것입니다. 마지막으로, 용량은 연구의 마지막 8주 동안 IFN-g-1b의 50mcg/m2로 확대될 것이며, 이는 어린이를 위해 FDA가 승인한 현재 용량입니다. 모든 용량은 피하 주사를 통해 투여됩니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
전혈 프라탁신 수치의 변화
기간: 프라탁신 수치는 치료 시작 및 종료 시점에 측정되었습니다(기준선 및 12주).
|
프라탁신에 대한 면역분석법을 사용하는 측면 유동 분석법에 의해 평가된 전혈 프라탁신 수준의 변화 평가.
혈중 프라탁신 수치는 각 연구 방문 시 측정되었습니다.
베이스라인에서의 프라탁신 수준에 대한 치료 종료 시점(12주차)에서의 프라탁신 수준의 변화를 분석하였다.
|
프라탁신 수치는 치료 시작 및 종료 시점에 측정되었습니다(기준선 및 12주).
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
FARS(Total Friedreich Ataxia Rating Scale) 점수의 변화
기간: FARS 점수는 치료 시작 및 종료 시점(기준선 및 12주)에 계산되었습니다.
|
FARS(Friedreich Ataxia Rating Scale)는 FRDA를 위해 특별히 개발되고 검증된 신경학적 평가 척도입니다.
FARS는 자세, 보행, 상지 및 하지 조정, 언어, 고유 감각 및 근력에 대한 평가를 포함합니다.
표준 신경학적 검사 외에도 FARS에는 세 가지 정량적 성능 측정과 일상 생활 활동(ADL)을 평가하는 구성 요소가 포함되어 있습니다.
정량적 성능 측정에는 9홀 페그 테스트와 시간 제한 25피트 걷기가 포함됩니다.
FARS 점수는 기능 장애, 일상 생활 활동 점수 및 질병 기간과 유의한 상관관계가 있습니다.
세 가지 하위 척도의 점수를 합산하여 0에서 159까지의 총점을 생성하며 점수가 높을수록 장애 수준이 높음을 나타냅니다.
|
FARS 점수는 치료 시작 및 종료 시점(기준선 및 12주)에 계산되었습니다.
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 8월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 10월 15일
처음 게시됨 (추정)
2013년 10월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 3월 23일
마지막으로 확인됨
2021년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
인터페론 감마-1b에 대한 임상 시험
-
National Cancer Institute (NCI)완전한재발성 균상 식육종 및 세자리 증후군 | 난치성 균상 식육종 및 세자리 증후군 | IB기 균상 식육종 및 시자리 증후군 AJCC v7 | IIA기 균상 식육종 및 시자리 증후군 AJCC v7 | IIB기 균상 식육종 및 시자리 증후군 AJCC v7 | IIIA기 균상 식육종 및 시자리 증후군 AJCC v7 | IIIB기 균상 식육종 및 시자리 증후군 AJCC v7 | IVA기 균상 식육종 및 시자리 증후군 AJCC v7 | IVB기 균상 식육종 및 시자리 증후군 AJCC v7 | 전이성 활막 육종 | II기 균상 식육종 및 시자리 증후군 AJCC v7 | 전이성 점액성... 그리고 다른 조건미국
-
BayerNovartis Pharmaceuticals; Biogen; EPID Research; Merck Serono Europe Ltd완전한
-
Manchester University NHS Foundation Trust아직 모집하지 않음아스페르길루스증 | 만성 폐 아스페르길루스증
-
Medical University of Vienna완전한
-
Benitec Biopharma, Inc.모병
-
Boryung Pharmaceutical Co., Ltd완전한
-
The Wistar InstituteNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Hoffmann-La Roche; National...완전한