이전에 알글루코시다아제 알파로 치료받은 영아 발병 폼페병 소아 환자를 대상으로 격주로 투여된 아발글루코시다아제 알파의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 연구 (Mini-COMET)
2026년 1월 13일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
알글루코시다아제 알파로 치료받은 영아 발병 폼페병 환자에서 임상적 감소 또는 준최적 임상 반응을 입증한 환자에서 아발글루코시다아제 알파(NeoGAA, GZ402666)의 안전성, 약동학 및 예비 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 상승 용량 코호트 연구
주요 목표:
이전에 알글루코시다아제 알파로 치료받은 영아 발병 폼페병 환자에서 아발글루코시다아제 알파의 안전성 프로필을 평가합니다.
보조 목표:
아발글루코시다아제 알파의 약동학 프로필을 특성화하고 알글루코시다아제 알파와 비교하여 아발글루코시다아제 알파의 예비 효능을 평가합니다.
연구 개요
상태
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
각 참가자의 연구 기간은 최대 약 7년이며, 14일의 선별 기간으로 구성되며 미리 지정된 상황에서 최대 4주까지 연장될 수 있습니다.
이후 25주간의 치료 기간과 최대 346주간의 치료 연장 기간 및 4주간의 치료 후 관찰 기간이 뒤따릅니다.
코호트 1 및 2(코호트 1: 아발글루코시다아제 알파 20mg/kg[mg/kg], 코호트 2: 아발글루코시다아제 알파 40mg/kg)는 무작위화되지 않고 코호트 3(코호트 3a: 아발글루코시다아제 알파 40mg/kg[최대 내약 용량] 및 코호트 3b: 알글루코시다제 알파)를 무작위화할 것이다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
22
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hsinchu, 대만, 30059
- Investigational Site Number : 1580001
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New York
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Valhalla, New York, 미국, 10595
- Regional Medical Genetics Center of New York Site Number : 8400002
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710-4000
- Duke University Medical Center Site Number : 8400001
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98040
- Seattle Childrens Hospital and Regional Medical Center- Site Number : 8400005
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Investigational Site Number : 8260002
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London, City of
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London, London, City of, 영국, WC1N 3JH
- Investigational Site Number : 8260001
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Tokyo
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Fuchu-shi, Tokyo, 일본, 183-0042
- Investigational Site Number : 3920001
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Fuchu-shi, Tokyo, 일본, 183-8561
- Investigational Site Number : 3920002
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Nantes, 프랑스, 44093
- Investigational Site Number : 2500004
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Paris, 프랑스, 75015
- Investigational Site Number : 2500003
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Paris, 프랑스, 75019
- Investigational Site Number : 2500002
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Tours, 프랑스, 37044
- Investigational Site Number : 2500001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
포함 기준:
- 참가자들은 모든 조직 공급원에서 산성 알파-글루코시다제(GAA) 효소 결핍을 확인했습니다.
- 현지 규정에 정의된 법적 성년에 도달한 참가자 또는 참가자의 법적 보호자는 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서명된 사전 동의를 제공해야 합니다. 참가자가 현지 규정에 따라 법적으로 미성년자인 경우 해당되는 경우 참가자의 동의를 얻어야 합니다.
- 참가자(및 참가자가 현지 규정에 따라 법적으로 미성년자인 경우 참가자의 법적 보호자)는 임상 프로토콜을 준수할 수 있어야 합니다.
- 참가자는 18세 미만입니다.
- 참가자는 여성이고 가임 가능성이 있는 경우 혈청 임신 검사(베타-인간 융모막 성선 자극 호르몬)가 음성이어야 하며 스크리닝/기준선에서 모유 수유를 해서는 안 됩니다.
- 참가자는 진단 당시 심근병증이 있습니다. 즉, 평균 연령별 LVMI + 2 표준 편차에 해당하는 좌심실 질량 지수(LVMI)입니다.
- 참가자는 연구 시작 직전 최소 6개월 동안 정기적으로 알글루코시다아제 알파의 안정적인 용량을 투여받았습니다.
- 1단계 참가자의 경우: 참가자는 폼페병과 관련되고 연구자가 평가한 병발성 질병과는 관련이 없는 다음 매개변수 중 적어도 하나에서 임상적 감소의 증거를 문서화했습니다: 호흡 기능, 운동 기능 및/또는 심장 매개변수.
- 2단계 참가자의 경우: 참가자는 폼페병과 관련되고 연구자가 평가한 병발성 질병과는 관련이 없는 다음 매개변수 중 적어도 하나에서 최적이 아닌 임상 반응의 증거를 문서화했습니다: 호흡 기능, 운동 기능 및/또는 새로운 발병 안검하수의.
제외 기준:
- 참가자는 알글루코시다제 알파에 대한 항체 역가가 높습니다.
- 참가자는 neoGAA(avalglucosidase alfa)에 심각한 알레르기 반응을 일으킬 위험이 높습니다.
- 참가자는 연구 기간 동안 금지된 병용 약물(예: 면역 조절 치료)을 필요로 합니다.
- 참가자는 이전에 모든 ACT14132 연구 코호트에 참여한 적이 있습니다.
- 매우 효과적인 산아제한 피임 방법으로 보호되지 않거나 임신 검사를 꺼리거나 할 수 없는 가임 여성 참여자.
위의 정보는 참가자의 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
4
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1: Avalglucosidase Alfa 20 mg/kg
Avalglucosidase alfa, 1차 분석 기간(PAP)에서 25주 동안 격주로(qow) 20mg/kg 정맥(IV) 주입 후 연장 치료 기간(ETP)에서 26주차부터 371주차까지 동일한 치료가 이어집니다.
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약제학적 형태: 수액용 농축액용 분말, 투여 경로: IV
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2: Avalglucosidase Alfa 40 mg/kg
PAP에서 25주 동안 Avalglucosidase alfa 40 mg/kg IV 주입 qow에 이어 ETP에서 26주차부터 371주차까지 동일한 치료가 이어졌습니다.
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약제학적 형태: 수액용 농축액용 분말, 투여 경로: IV
다른 이름들:
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실험적: 집단 3a: Avalglucosidase Alfa 40 mg//kg
코호트 1 및 코호트 2에서 가장 높은 내약성 아발글루코시다아제 알파 용량을 결정한 후(각 코호트 1 및 코호트 2에서 최소 5명의 참가자가 아발글루코시다아제 알파의 7번째 용량을 투여받은 후 또는 최소 6회 주입으로 13주를 완료한 후) 참가자는 다음을 받았습니다. PAP에서 25주 동안 avalglucosidase alfa 40 mg/kg(최대 내약 용량) IV 주입 qow에 이어 ETP에서 26주차부터 371주차까지 동일한 치료가 이어졌습니다.
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약제학적 형태: 수액용 농축액용 분말, 투여 경로: IV
다른 이름들:
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실험적: 코호트 3b: PAP 내 알글루코시다제 알파
코호트 1 및 코호트 2에서 가장 높은 내약성 아발글루코시다아제 알파 용량을 결정한 후(각 코호트 1 및 코호트 2에서 최소 5명의 참가자가 아발글루코시다아제 알파의 7번째 용량을 투여받은 후 또는 최소 6회 주입으로 13주를 완료한 후) 참가자는 다음을 받았습니다. 알글루코시다아제 알파를 현재 안정적인 용량(이 연구에 참여하기 직전 최소 6개월 동안 정기적으로 투여된 용량[의사에 따라 매주 20mg/kg qow와 40mg/kg 사이]으로 정의됨)에서 25주 동안 IV 주입 어린애 속임수.
PAP 후 참가자는 ETP에서 26주부터 371주까지 avalglucosidase alfa 40mg/kg IV 주입을 받았습니다.
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약제학적 형태: 수액용 농축액용 분말, 투여 경로: IV
다른 이름들:
약제학적 형태: 수액용 농축액용 분말, 투여 경로: IV
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PAP: 치료 관련 이상 반응(TEAE), 심각한 치료 관련 이상 반응 및 특별한 관심 대상 이상 사례(AESI)가 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 25주차까지
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부작용(AE): 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생 및 반드시 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없었습니다.
TEAE: AE는 PAP 기간(1차 연구 약물 투여 시점부터 25주차까지) 동안 등급에서 발생/악화/심각해짐.
심각한 AE(SAE): 어떤 용량에서든 사망을 초래했거나, 생명을 위협했거나, 입원 환자 입원이 필요했거나, 기존 입원 기간을 연장했거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능을 초래했거나, 선천적 기형/출생 결함이거나, 의학적으로 중요했습니다. 이벤트.
TEAE에는 SAE 및 비 SAE가 포함됩니다.
AESI: 스폰서의 제품/프로그램에 특정한 과학적 및 의학적 문제의 AE(심각한/비심각한), 이에 대한 지속적인 모니터링 및 스폰서에 대한 연구자의 즉각적인 통지가 필요합니다.
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기준선에서 25주차까지
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PAP: 주입 관련 반응(IAR)이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 25주차까지
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IAR은 연구 약물과 관련이 있거나 관련 가능성이 있는 것으로 간주되는 주입 또는 주입 후 관찰 기간 동안 발생한 AESI로 정의되었습니다.
프로토콜 정의 IAR: 연구 약물과 관련이 있거나 관련 가능성이 있는 것으로 간주되는 주입 또는 주입 후 관찰 기간 동안 발생한 AESI.
알고리즘 정의 IAR: 1 또는 2 기준을 충족하는 모든 TEAE: 1) 주입 시작부터 주입 종료 + 24시간까지 이벤트가 발생하고 연구 약물과 관련된 것으로 간주됨, 2) AE 시간 구성 요소가 누락된 경우 비교 주입 시작 날짜 및 주입 종료 날짜가 포함된 AE 시작 날짜.
AE 시작 날짜가 주입 시작 날짜와 주입 종료 날짜 + 1일 사이이고 연구 약물과 관련된 경우.
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기준선에서 25주차까지
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PAP: 항약물항체(ADA) 반응을 보이는 참여자 수
기간: 기준선에서 25주차까지
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항약물 항체 반응은 다음과 같이 분류되었습니다: 치료 유도 ADA: 연구 약물 투여 후 새로운(혈청전환) 개발된 ADA.
치료 부스트 ADA: 기준선으로부터 적어도 2 역가 단계(즉, 역가의 4배 증가)에 이어 연구 약물 투여가 부스트된 기존 ADA.
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기준선에서 25주차까지
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PAP: 약동학(PK) 매개변수: Avalglucosidase Alfa의 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 코호트 1: 투약 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6 및 8시간에 코호트 2 및 3: 투여 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6, 8 및 12~16시간에
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Cmax는 관찰된 최대 혈장 농도입니다.
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코호트 1: 투약 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6 및 8시간에 코호트 2 및 3: 투여 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6, 8 및 12~16시간에
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PAP: 약동학 매개변수: Avalglucosidase Alfa의 관찰된 최대 혈장 농도(Tmax) 달성 시간
기간: 코호트 1: 투약 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6 및 8시간에 코호트 2 및 3: 투여 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6, 8 및 12~16시간에
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Tmax는 최대 혈장 농도에 도달하는 시간입니다.
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코호트 1: 투약 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6 및 8시간에 코호트 2 및 3: 투여 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6, 8 및 12~16시간에
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PAP: 약동학적 매개변수: 시간 0부터 Avalglucosidase Alfa의 마지막 정량화 가능한 농도(AUC0-last)까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 코호트 1: 투약 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6 및 8시간에 코호트 2 및 3: 투여 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6, 8 및 12~16시간에
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AUC0-last는 시간 0에서 최종 정량화 가능한 농도 시간까지 혈장 농도 대 시간 곡선 아래의 면적입니다.
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코호트 1: 투약 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6 및 8시간에 코호트 2 및 3: 투여 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6, 8 및 12~16시간에
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PAP: 약동학 파라미터: Avalglucosidase Alfa의 말단 반감기(t1/2)
기간: 코호트 1: 투약 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6 및 8시간에 코호트 2 및 3: 투여 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6, 8 및 12~16시간에
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t1/2는 약물의 혈장 농도가 초기 농도의 절반으로 감소하는 데 필요한 시간입니다.
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코호트 1: 투약 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6 및 8시간에 코호트 2 및 3: 투여 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6, 8 및 12~16시간에
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PAP: 약동학 매개변수: Avalglucosidase Alfa의 청소율(CL)
기간: 코호트 1: 투약 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6 및 8시간에 코호트 2 및 3: 투여 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6, 8 및 12~16시간에
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CL은 약물 물질이 신체에서 제거되는 속도의 정량적 측정으로 정의됩니다.
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코호트 1: 투약 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6 및 8시간에 코호트 2 및 3: 투여 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6, 8 및 12~16시간에
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PAP: 약동학 매개변수: 아발글루코시다아제 알파의 정상 상태(Vss)에서의 분포 부피
기간: 코호트 1: 투약 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6 및 8시간에 코호트 2 및 3: 투여 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6, 8 및 12~16시간에
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정상 상태 분포 용적(Vss)은 약물의 원하는 혈장 농도를 생성하기 위해 약물의 총량이 균일하게 분포되어야 하는 이론적 부피로 정의됩니다.
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코호트 1: 투약 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6 및 8시간에 코호트 2 및 3: 투여 전; 주입 종료 시; 및 1일(1주) 및 25주에 주입 종료 후 2, 4, 6, 8 및 12~16시간에
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PAP: 25주차에 GMFM-88(Gross Motor Function Measure-88) 테스트 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 25주차
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GMFM-88은 총 운동 기능의 정량적 변화를 감지하기 위해 특별히 개발되었습니다.
GMFM-88은 5차원으로 구성된 88개 항목으로 구성되어 있습니다. 눕기 및 구르기(17개 항목); 앉기(20항목); 기어가기 및 무릎 꿇기(14개 항목); 서기(13개 항목), 걷기, 달리기, 뛰기(24개 항목).
각 항목은 점수 범위가 있는 4점 리커트 척도에서 점수를 매겼습니다: 0= 할 수 없다; 1 = 작업의 [<] 10퍼센트[%]보다 적게 시작합니다. 2 = 부분적으로 완료[작업의 10% ~ <100%] 및 3 = 작업 완료.
각 차원에 대한 점수는 해당 차원에 대한 최대 점수의 %로 표시되었습니다. 총 백분율 점수는 각 차원에 대한 백분율 점수를 더하고 합계를 차원의 총 수로 나누어 구했습니다.
총 점수 범위는 0%에서 100%입니다. 더 높은 점수는 더 나은 운동 기능을 나타냅니다.
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기준선, 25주차
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PAP: 기준선 및 25주차에 총 운동 기능 분류 시스템-확장 및 수정(GMFCS-E 및 R) 점수의 참가자 수
기간: 기준선, 25주차
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GMFCS-E&R은 특정 연령대에 대한 5단계 분류 시스템이었습니다. 관찰은 앉기, 옮기기, 이동성에 중점을 둔 자기 주도적 움직임을 기반으로 5단계로 수행되었습니다: 레벨 I(제한 없이 걷기), 레벨 II(제한 없이 걷기), 레벨 III(손에 들고 이동 장치를 사용하여 걷기) ), 레벨 IV(제한이 있는 자가 이동, 동력 이동을 사용할 수 있음) 및 레벨 V(수동 휠체어로 이동)(I에서 V).
수준 간의 구분은 기능적 제한, 보조 이동 장치의 필요성, 훨씬 덜하지만 움직임의 질을 기반으로 했으며 일상 생활에서 의미가 있도록 설계되었습니다.
낮은 수준은 양호한 운동 기능을 나타내고 높은 수준은 낮은 운동 기능을 나타냅니다.
기준선 및 25주차에 각 분류 수준의 참가자 수가 보고되었습니다.
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기준선, 25주차
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PAP: Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory(Pompe-PEDI) Functional Skills Scale: 25주차에 이동성 영역 테스트 점수로 환산한 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 25주차
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Pompe-PEDI: 2개월부터 청소년기까지의 폼페병 소아의 기능적 능력과 수행 능력을 평가하기 위한 질병별 버전입니다.
Functional Skills Scale과 Caregiver Assistance Scale로 구성되어 있습니다. 두 척도에는 자기 관리, 이동성 및 사회적 기능의 3가지 영역이 있습니다.
이동성 영역은 근력 변화로 인한 이동성 변화를 측정하는 데 사용되었습니다. 참가자/법적 보호자를 위한 160개의 모빌리티 아이템으로 구성되었습니다.
아이가 할 수 있는 이동성 항목의 총 수는 0에서 100 범위의 척도 점수로 변환되었으며, 여기서 "0"에 가까운 점수는 낮은 능력을 나타내고 "100"에 가까운 점수는 높은 능력을 나타냅니다. 더 큰 기능적 능력을 나타냅니다.
척도 점수는 시간 경과에 따른 개별 기능 및 진행 상황을 해석하는 데 사용되었습니다.
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기준선, 25주차
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PAP: 25주차에 빠른 운동 기능 테스트(QMFT) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 25주차
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QMFT는 폼페병 환자에게 특히 어려운 16개 항목으로 구성된 관찰자 관리 검사였습니다.
각 항목은 0에서 4까지 범위의 5점 서수 척도로 점수를 매겼습니다(점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냄).
총 QMFT 점수는 모든 항목의 점수를 더하여 얻었으며 0(운동 기능 테스트를 수행할 수 없음)에서 64(정상 근육 기능)까지의 범위로 점수가 높을수록 더 나은 결과/더 큰 운동 기능을 나타냅니다.
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기준선, 25주차
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PAP: 25주차 기준선에서 에코-좌심실 질량 Z-점수(LVM Z-점수) M-모드 및 25주차 기준선에서 변화
기간: 기준선, 25주차
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심장 기능은 M-모드에서 심초음파로 평가된 LVM Z-점수를 사용하여 평가되었습니다.
Z-점수는 정규 분포의 평균에서 표준 편차(SD)의 수를 나타냅니다.
정상 범위는 -2~2이고 2보다 크면 좌심실 비대를 나타낼 수 있습니다.
기준선에서 음의 변화는 감소를 나타내고 기준선에서 양의 변화는 LVM Z 점수의 증가를 나타냅니다.
이 OM에서 LVM Z-점수의 25주차 기준선으로부터의 변화와 함께 기준선 및 25주차의 절대 점수가 보고되었습니다.
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기준선, 25주차
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PAP: 눈꺼풀 위치 측정의 기준선에서 변경: IPFD(Interpalpebral Fissure Distance) - 25주차에 왼쪽 깜박임 없음 및 오른쪽 깜박임 없음
기간: 기준선, 25주차
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IPFD는 참가자가 "기본 시선"(즉,
정면을 바라볼 때 정상적인 시선).
참가자들이 카메라 플래시 없이 눈꺼풀 위치를 측정하기 위한 표준화된 도구로 밀리미터 눈금자가 부착된 한 쌍의 빈 안경테를 착용한 상태에서 이미지를 촬영했습니다.
기준선에서 음의 변화는 감소를 나타내고 기준선에서 양의 변화는 측정된 거리의 증가를 나타냅니다.
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기준선, 25주차
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PAP: 기준선에서 눈꺼풀 위치 측정의 변화: 25주차에 왼쪽 및 오른쪽 가장자리 반사 거리(MRD)
기간: 기준선, 25주차
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MRD는 참가자가 광원에 고정하는 동안 "주요 시선"으로 보았을 때 빛 반사와 위쪽 눈꺼풀 사이의 수직 거리(밀리미터)입니다.
참가자들이 눈꺼풀 위치를 측정하기 위한 표준화된 도구로 밀리미터 눈금자가 부착된 한 쌍의 빈 안경테를 착용한 상태에서 이미지를 촬영했습니다.
기준선에서 음의 변화는 감소를 나타내고 기준선에서 양의 변화는 측정된 거리의 증가를 나타냅니다.
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기준선, 25주차
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PAP: 25주차에 여백 동공 거리(MPD)로 평가된 눈꺼풀 위치 측정의 기준선으로부터의 변화 - 왼쪽 깜박임 없음 및 오른쪽 깜박임 없음
기간: 기준선, 25주차
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MPD는 동공 중심과 위쪽 눈꺼풀 가장자리 사이의 수직 거리(밀리미터)입니다.
참가자들이 카메라 플래시 없이 눈꺼풀 위치를 측정하기 위한 표준화된 도구로 밀리미터 눈금자가 부착된 한 쌍의 빈 안경테를 착용한 상태에서 이미지를 촬영했습니다.
기준선에서 음의 변화는 감소를 나타내고 기준선에서 양의 변화는 측정된 거리의 증가를 나타냅니다.
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기준선, 25주차
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PAP: 25주차에 크레아틴 키나제 값의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 25주차
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25주차에 크레아틴 키나아제 값(근육 손상을 평가하기 위한)의 기준선으로부터의 변화가 이 OM에서 보고되었습니다.
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기준선, 25주차
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ETP: 치료 중 발생한 이상사례, 중대한 치료 중 발생한 이상사례 및 특별 관심 이상사항이 발생한 참가자 수
기간: 최대 9년 4개월
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이 결과 측정치에 대한 데이터는 예상되는 마지막 참가자의 마지막 방문 결과 게시 시점(2028년 8월)에 보고될 예정입니다.
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최대 9년 4개월
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ETP: 주입 관련 반응이 발생한 참가자 수
기간: 최대 9년 4개월
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이 결과 측정치에 대한 데이터는 예상되는 마지막 참가자 마지막 방문 결과 게시 시점(2028년 8월)에 보고될 예정입니다.
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최대 9년 4개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Kronn D, Davison J, Broomfield A, Brassier A, Labarthe F, Hahn SH, Kumada S, Ohki H, Prakalapakorn SG, Wilson C, Haack KA, Huynh-Ba O, Richards S, Sparks S, Tammireddy S, Zhou T, Chien YH, Kishnani PS; Mini-COMET investigators. The Mini-COMET Clinical Trial: Safety and Efficacy of Avalglucosidase Alfa after 97 Weeks of Treatment in Children with Infantile-Onset Pompe Disease Previously Treated with Alglucosidase Alfa. J Pediatr. 2025 Oct;285:114664. doi: 10.1016/j.jpeds.2025.114664. Epub 2025 May 29.
- Kishnani PS, Kronn D, Brassier A, Broomfield A, Davison J, Hahn SH, Kumada S, Labarthe F, Ohki H, Pichard S, Prakalapakorn SG, Haack KA, Kittner B, Meng X, Sparks S, Wilson C, Zaher A, Chien YH; Mini-COMET Investigators. Safety and efficacy of avalglucosidase alfa in individuals with infantile-onset Pompe disease enrolled in the phase 2, open-label Mini-COMET study: The 6-month primary analysis report. Genet Med. 2023 Feb;25(2):100328. doi: 10.1016/j.gim.2022.10.010. Epub 2022 Dec 21.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 10월 12일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2019년 9월 30일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2027년 8월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2016년 12월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 1월 10일
처음 게시됨 (추정된)
처음 게시됨
2017년 1월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 1월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 13일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- ACT14132
- 2016-003475-21 (EudraCT 번호)
- U1111-1179-4616 (레지스트리 식별자: ICTRP)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
Avalglucosidase 알파(GZ402666)에 대한 임상 시험
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NCT05164055모집하지 않고 적극적으로
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NCT02782741완전한
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NCT04910776모집하지 않고 적극적으로