Studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti avalglukosidázy Alfa podávané každý druhý týden dětským pacientům s Pompeho nemocí s nástupem infantilní fáze, která byla dříve léčena alglukosidázou Alfa (Mini-COMET)
13. ledna 2026 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company
Otevřená kohortová studie se vzestupnou dávkou k posouzení bezpečnosti, farmakokinetiky a předběžné účinnosti avalglukosidázy Alfa (NeoGAA, GZ402666) u pacientů s infantilní Pompeho nemocí léčených alglukosidázou Alfa, kteří vykazují klinický klinický pokles nebo suboptimální klinický pokles
Primární cíl:
Vyhodnotit bezpečnostní profil avalglukosidázy alfa u účastníků s Pompeho nemocí se začátkem v dětství, kteří byli dříve léčeni alglukosidázou alfa.
Sekundární cíl:
Charakterizovat farmakokinetický profil avalglukosidázy alfa a vyhodnotit předběžnou účinnost avalglukosidázy alfa ve srovnání s alglukosidázou alfa.
Přehled studie
Postavení
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Podmínky
Intervence / Léčba
Intervence / Léčba
Detailní popis
Doba trvání studie pro každého účastníka bude až přibližně 7 let a sestává ze 14denního screeningového období, které může být v předem specifikovaných situacích prodlouženo až na 4 týdny.
Poté následuje 25týdenní období léčby a až 346týdenní období prodloužení léčby a 4týdenní období pozorování po léčbě.
Kohorta 1 a 2 (Kohorta 1: avalglukosidáza alfa 20 miligramů na kilogram [mg/kg], kohorta 2: avalglukosidáza alfa 40 mg/kg) bude nerandomizovaná a kohorta 3 (Kohorta 3a: avalglukosidáza alfa 40 mg/kg [maximum tolerovaná dávka] a kohorta 3b: alglukosidáza alfa) budou randomizovány.
Typ studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
Zápis
22
Fáze
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Nantes, Francie, 44093
- Investigational Site Number : 2500004
-
Paris, Francie, 75015
- Investigational Site Number : 2500003
-
Paris, Francie, 75019
- Investigational Site Number : 2500002
-
Tours, Francie, 37044
- Investigational Site Number : 2500001
-
-
-
-
Tokyo
-
Fuchu-shi, Tokyo, Japonsko, 183-0042
- Investigational Site Number : 3920001
-
Fuchu-shi, Tokyo, Japonsko, 183-8561
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
-
-
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Investigational Site Number : 8260002
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Spojené království, WC1N 3JH
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
- Regional Medical Genetics Center of New York Site Number : 8400002
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710-4000
- Duke University Medical Center Site Number : 8400001
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98040
- Seattle Childrens Hospital and Regional Medical Center- Site Number : 8400005
-
-
-
-
-
Hsinchu, Tchaj-wan, 30059
- Investigational Site Number : 1580001
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 měsíců až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci potvrdili nedostatek enzymu kyselé alfa-glukosidázy (GAA) z jakéhokoli tkáňového zdroje.
- Účastníci, kteří dosáhli plnoletosti, jak je definováno místními předpisy, nebo zákonný zástupce (zákonní zástupci) účastníka musí poskytnout podepsaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií. Je-li účastník právně nezletilý podle místních předpisů, musí být případně získán souhlas účastníků.
- Účastníci (a zákonný zástupce účastníka, pokud je účastník právně nezletilý, jak je definováno místními předpisy) musí mít schopnost dodržovat klinický protokol.
- Účastníkům je méně než 18 let.
- Účastnice, pokud jsou ženy a jsou ve fertilním věku, musí mít negativní těhotenský test v séru (beta-lidský choriový gonadotropin) a nesmí kojit při screeningu/základním testu.
- Účastník má v době diagnózy kardiomyopatii: tj. index hmotnosti levé komory (LVMI) ekvivalentní průměrnému věku specifickému LVMI plus 2 standardní odchylky.
- Účastník dostával stabilní dávku alglukosidázy alfa pravidelně po dobu minimálně 6 měsíců bezprostředně před vstupem do studie.
- Pro účastníky ve fázi 1: Účastník prokázal důkazy klinického poklesu alespoň u 1 z následujících parametrů souvisejících s Pompeho nemocí a nesouvisejících s interkurentním onemocněním, jak bylo hodnoceno zkoušejícím: respirační funkce, motorické dovednosti a/nebo srdeční parametry.
- Pro účastníky ve fázi 2: Účastník má zdokumentované důkazy o suboptimální klinické odpovědi alespoň u 1 z následujících parametrů souvisejících s Pompeho nemocí a nesouvisejících s interkurentním onemocněním, jak bylo hodnoceno zkoušejícím: respirační funkce, motorické dovednosti a/nebo nový nástup. ptózy.
Kritéria vyloučení:
- Účastník má vysoký titr protilátek proti alglukosidáze alfa.
- Účastník má vysoké riziko závažné alergické reakce na neoGAA (avalglukosidáza alfa).
- Účastník potřebuje po dobu trvání studie jakékoli zakázané souběžné léky (např. imunomodulační léčbu).
- Účastník se již dříve účastnil jakékoli kohorty studie ACT14132.
- Účastnice ve fertilním věku, která není chráněna vysoce účinnou antikoncepční metodou antikoncepce a/nebo která nechce či nemůže provést těhotenský test.
Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast účastníka v klinickém hodnocení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Počet zbraní
4
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / ArmSkupina účastníků / Arm |
Intervence / LéčbaIntervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina 1: Avalglukosidáza Alfa 20 mg/kg
Avalglukosidáza alfa, 20 mg/kg intravenózní (IV) infuze každý druhý týden (qow) po dobu 25 týdnů v primárním analytickém období (PAP), následovaná stejnou léčbou od 26. týdne do 371. týdne v prodlouženém léčebném období (ETP).
|
Léková forma: prášek pro koncentrát pro přípravu infuzního roztoku, Způsob podání: IV
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina 2: Avalglukosidáza Alfa 40 mg/kg
Avalglukosidáza alfa 40 mg/kg IV infuze qow po dobu 25 týdnů v PAP, po které následovala stejná léčba od 26. týdne do 371. týdne v ETP.
|
Léková forma: prášek pro koncentrát pro přípravu infuzního roztoku, Způsob podání: IV
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina 3a: Avalglukosidáza Alfa 40 mg//kg
Po stanovení nejvyšší tolerované dávky avalglukosidázy alfa v kohortě 1 a kohortě 2 (poté, co alespoň 5 účastníků v každé kohortě 1 a kohortě 2 dostalo 7. dávku avalglukosidázy alfa nebo dokončili týden 13 s minimálně 6 infuzemi), účastníci dostali avalglukosidáza alfa 40 mg/kg (nejvyšší tolerovaná dávka) IV infuze qow po dobu 25 týdnů v PAP, následovaná stejnou léčbou od 26. týdne do 371. týdne v ETP.
|
Léková forma: prášek pro koncentrát pro přípravu infuzního roztoku, Způsob podání: IV
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta 3b: Alglukosidáza Alfa u PAP
Po stanovení nejvyšší tolerované dávky avalglukosidázy alfa v kohortě 1 a kohortě 2 (poté, co alespoň 5 účastníků v každé kohortě 1 a kohortě 2 dostalo 7. dávku avalglukosidázy alfa nebo dokončili týden 13 s minimálně 6 infuzemi), účastníci dostali alglukosidáza alfa v jejich současné stabilní dávce (definované jako dávka [mezi 20 mg/kg qw a 40 mg/kg týdně podle lékaře] podávaná pravidelně po dobu minimálně 6 měsíců bezprostředně před vstupem do této studie) IV infuze po dobu 25 týdnů v PAP.
Po PAP účastníci dostávali avalglukosidázu alfa 40 mg/kg IV infuzí qow od týdne 26 do týdne 371 v ETP.
|
Léková forma: prášek pro koncentrát pro přípravu infuzního roztoku, Způsob podání: IV
Ostatní jména:
Léková forma: prášek pro koncentrát pro přípravu infuzního roztoku, Způsob podání: IV
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
PAP: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a nežádoucími účinky zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 25
|
Nežádoucí příhoda (AE): jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka, který dostával studovaný lék, a nemusel nutně mít příčinnou souvislost s léčbou.
TEAE: AE se rozvinuly/zhoršily ve stupni/staly se závažnými během období PAP (od doby první studijní dávky léku do 25. týdne).
Závažná AE (SAE): jakákoli neobvyklá lékařská událost při jakékoli dávce vedla ke smrti, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci na lůžku, prodloužení stávající hospitalizace, měla za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou nebo byla z lékařského hlediska důležitá událost.
TEAE zahrnovaly SAE a non-SAE.
AESI:AE (vážné/nevážné) z vědeckého a lékařského zájmu specifického pro produkt/program sponzora, u kterého je vyžadováno průběžné sledování a okamžité oznámení ze strany zkoušejícího sponzorovi.
|
Od základního stavu do týdne 25
|
|
PAP: Počet účastníků s reakcemi spojenými s infuzí (IAR)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 25
|
IAR byly definovány jako AESI, které se vyskytly buď během infuze nebo období pozorování po infuzi, které byly považovány za související nebo možná související se studovaným lékem.
Protokolem definované IAR: AESI, které se vyskytly buď během infuze nebo období pozorování po infuzi, které byly považovány za související nebo možná související se studovaným lékem.
Algoritmicky definované IAR: jakákoli TEAE splňující buď 1 nebo 2 kritéria: 1) událost nastala od začátku infuze do konce infuze plus 24 hodin a je považována za související se studovaným lékem, 2) pokud chyběla složka času AE, porovnejte AE Datum zahájení s datem zahájení infuze a datem ukončení infuze.
Pokud datum zahájení AE bylo mezi datem zahájení infuze a datem ukončení infuze plus jeden den a týkalo se studovaného léku.
|
Od základního stavu do týdne 25
|
Sekundární výstupní opatření
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
PAP: Počet účastníků s odezvou protilátek (ADA).
Časové okno: Od základního stavu do týdne 25
|
Protilátková odpověď proti léčivu byla kategorizována jako: Léčbou indukované ADA: ADA se vyvinuly de novo (sérokonverze) po podání studovaného léčiva.
Léčbou posílené ADA: již existující ADA, které byly posíleny alespoň o dva titrové kroky od výchozí hodnoty (tj. 4násobné zvýšení titrů), po nichž následovalo podání studovaného léčiva.
|
Od základního stavu do týdne 25
|
|
PAP: Farmakokinetický (PK) parametr: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) avalglukosidázy Alfa
Časové okno: Kohorta 1: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6 a 8 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25 kohorta 2 a 3: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6, 8 a 12 až 16 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25
|
Cmax je maximální pozorovaná plazmatická koncentrace.
|
Kohorta 1: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6 a 8 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25 kohorta 2 a 3: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6, 8 a 12 až 16 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25
|
|
PAP: Farmakokinetický parametr: Čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax) avalglukosidázy Alfa
Časové okno: Kohorta 1: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6 a 8 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25 kohorta 2 a 3: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6, 8 a 12 až 16 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25
|
Tmax je doba k dosažení maximální plazmatické koncentrace.
|
Kohorta 1: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6 a 8 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25 kohorta 2 a 3: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6, 8 a 12 až 16 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25
|
|
PAP: Farmakokinetický parametr: Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas od času 0 do času poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC0-last) avalglukosidázy Alfa
Časové okno: Kohorta 1: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6 a 8 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25 kohorta 2 a 3: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6, 8 a 12 až 16 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25
|
AUC0-poslední je plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase od času 0 do času poslední kvantifikovatelné koncentrace.
|
Kohorta 1: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6 a 8 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25 kohorta 2 a 3: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6, 8 a 12 až 16 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25
|
|
PAP: Farmakokinetický parametr: Konečný poločas (t1/2) avalglukosidázy Alfa
Časové okno: Kohorta 1: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6 a 8 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25 kohorta 2 a 3: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6, 8 a 12 až 16 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25
|
t1/2 je doba potřebná k tomu, aby se plazmatická koncentrace léčiva snížila o polovinu původní koncentrace.
|
Kohorta 1: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6 a 8 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25 kohorta 2 a 3: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6, 8 a 12 až 16 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25
|
|
PAP: Farmakokinetický parametr: Clearance (CL) avalglukosidázy Alfa
Časové okno: Kohorta 1: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6 a 8 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25 kohorta 2 a 3: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6, 8 a 12 až 16 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25
|
CL je definován jako kvantitativní měření rychlosti, kterou je léčivá látka odstraňována z těla.
|
Kohorta 1: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6 a 8 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25 kohorta 2 a 3: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6, 8 a 12 až 16 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25
|
|
PAP: Farmakokinetický parametr: Objem distribuce v ustáleném stavu (Vss) avalglukosidázy Alfa
Časové okno: Kohorta 1: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6 a 8 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25 kohorta 2 a 3: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6, 8 a 12 až 16 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25
|
Distribuční objem v ustáleném stavu (Vss) je definován jako teoretický objem, ve kterém by celkové množství léčiva muselo být rovnoměrně distribuováno, aby se vytvořila požadovaná plazmatická koncentrace léčiva.
|
Kohorta 1: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6 a 8 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25 kohorta 2 a 3: před dávkou; na konci infuze; a 2, 4, 6, 8 a 12 až 16 hodin po ukončení infuze v den 1 (týden 1) a týden 25
|
|
PAP: Změna od základní hodnoty ve výsledcích testu funkce měření hrubé motoriky-88 (GMFM-88) ve 25. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
|
GMFM-88 byl vyvinut speciálně pro detekci kvantitativních změn ve funkci hrubé motoriky.
GMFM-88 sestával z 88 položek uspořádaných do 5 dimenzí; ležení a válení (17 položek); sezení (20 položek); plazení a klečení (14 položek); stání (13 položek) a chůze, běh a skákání (24 položek).
Každá položka byla hodnocena na 4-bodové Likertově škále s rozsahem skóre: 0= neumím; 1 = spustí méně než [<] 10 procent [%] úlohy; 2 = částečně dokončeno [10 % až <100 % úkolu] a 3 = dokončení úkolu.
Skóre pro každou dimenzi bylo vyjádřeno jako % maximálního skóre pro tuto dimenzi. Celkové procentuální skóre bylo získáno sečtením procentuálních skóre pro každou dimenzi a vydělením součtu celkovým počtem dimenzí.
Celkové skóre se pohybovalo od 0 % do 100 %; kde vyšší skóre indikovalo lepší motorické funkce.
|
Výchozí stav, týden 25
|
|
PAP: Počet účastníků v rozšířeném a revidovaném systému klasifikace funkcí hrubé motoriky (GMFCS-E a R) ve výchozím stavu a v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
|
GMFCS-E&R byl 5 úrovňový klasifikační systém pro konkrétní věkové skupiny; pozorování byla prováděna na 5 úrovních na základě vlastního pohybu s důrazem na sezení, přesuny a mobilitu: úroveň I (chůze bez omezení), úroveň II (chůze s omezením), úroveň III (chůze s ručním pohybovým zařízením ), úroveň IV (samostatná mobilita s omezeními; může používat motorizovanou mobilitu) a úroveň V (přeprava na ručním invalidním vozíku) (I až V).
Rozdíly mezi úrovněmi byly založeny na funkčních omezeních, potřebě zařízení na podporu mobility a v mnohem menší míře na kvalitě pohybu a byly navrženy tak, aby byly smysluplné v každodenním životě.
Nižší úroveň představovala dobré fungování motoru a vyšší úroveň představovala nízkou motorickou funkci.
Byl hlášen počet účastníků v každé úrovni klasifikace ve výchozím stavu a v týdnu 25.
|
Výchozí stav, týden 25
|
|
PAP: Změna oproti výchozímu stavu v Pompeho pediatrickém hodnocení inventáře zdravotních postižení (Pompe-PEDI) Škála funkčních dovedností: Skóre testované domény mobility v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
|
Pompe-PEDI: verze specifická pro onemocnění k posouzení funkčních schopností a výkonu u dětí s Pompeho chorobou od 2 měsíců do dospívání.
Skládala se ze škály funkčních dovedností a škály pomoci pečovatele; obě škály měly 3 domény: Péče o sebe, Mobilita a Sociální funkce.
Doména mobility byla použita k měření změny mobility v důsledku změn svalové síly; sestávalo ze 160 položek mobility pro účastníka/zákonného zástupce.
Celkový počet položek mobility, kterých bylo dítě schopno, byl převeden na škálované skóre s rozsahem 0 až 100, kde skóre blízké „0“ označovalo nízkou schopnost a skóre blízké „100“ značilo vysokou schopnost), kde bylo vyšší skóre. svědčí o větší funkční schopnosti.
K interpretaci jednotlivých funkcí a pokroku v čase byla použita škálovaná skóre.
|
Výchozí stav, týden 25
|
|
PAP: Změna od základní hodnoty ve skóre rychlého testu motorických funkcí (QMFT) v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
|
QMFT byl test administrovaný pozorovatelem, který se skládal ze 16 položek specificky obtížných pro účastníky s Pompeho chorobou.
Každá položka byla hodnocena na 5bodové ordinální škále v rozmezí od 0 do 4 (vyšší skóre značilo lepší výsledek).
Celkové skóre QMFT bylo získáno sečtením skóre všech položek a pohybovalo se od 0 (neschopnost provést testy motorických funkcí) do 64 (normální svalové funkce), kde vyšší skóre indikovalo lepší výsledek/lepší motorické funkce.
|
Výchozí stav, týden 25
|
|
PAP: Echo-Left Ventricular Mass Z-Score (LVM Z-score) M-režim na základní linii, týden 25, a změna od základní linie v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
|
Srdeční funkce byla hodnocena pomocí LVM Z-skóre, jak bylo hodnoceno echokardiogramem v M-módu.
Z-skóre indikovalo počet standardních odchylek (SD) od průměru v normální distribuci.
Normální rozsah je -2 až 2 a větší než 2 může znamenat hypertrofii levé komory.
Negativní změna od výchozí hodnoty indikovala pokles a pozitivní změna od výchozí hodnoty indikovala zvýšení Z-skóre LVM.
V tomto OM byla hlášena absolutní skóre ve výchozím stavu a v týdnu 25 spolu se změnou od výchozího stavu ve 25. týdnu v Z-skóre LVM.
|
Výchozí stav, týden 25
|
|
PAP: Změna od základní linie v měření polohy očního víčka: Vzdálenost mezipalpebrální štěrbiny (IPFD) – levá bez blikání a pravá bez blikání v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
|
IPFD je nejširší vertikální vzdálenost (v milimetrech) mezi horním víčkem a dolním víčkem, když se účastník dívá „primárním pohledem“ (tj.
normální pohled při pohledu přímo vpřed).
Snímky byly pořízeny, zatímco účastníci měli na sobě pár prázdných obrouček brýlí s připevněnými milimetrovými pravítky jako standardizovaný nástroj pro měření polohy očních víček bez blesku fotoaparátu.
Negativní změna od základní linie indikovala pokles a pozitivní změna od základní linie indikovala zvýšení naměřené vzdálenosti.
|
Výchozí stav, týden 25
|
|
PAP: Změna od základní linie v měření polohy očního víčka: Reflexní vzdálenost levého a pravého okraje (MRD) v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
|
MRD je vertikální vzdálenost (v milimetrech) mezi světelným reflexem a horním víčkem, když se účastník díval „primárním pohledem“ při fixaci na světelný zdroj.
Snímky byly pořízeny, zatímco účastníci měli na sobě pár prázdných obrouček brýlí s připevněnými milimetrovými pravítky jako standardizovaný nástroj pro měření polohy očních víček.
Negativní změna od základní linie indikovala pokles a pozitivní změna od základní linie indikovala zvýšení naměřené vzdálenosti.
|
Výchozí stav, týden 25
|
|
PAP: Změna od základní linie v měření polohy očního víčka hodnocená okrajovou vzdáleností zornice (MPD) – levá bez blikání a pravá bez blikání v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
|
MPD je vertikální vzdálenost (v milimetrech) mezi středem zornice a okrajem horního víčka.
Snímky byly pořízeny, zatímco účastníci měli na sobě pár prázdných obrouček brýlí s připevněnými milimetrovými pravítky jako standardizovaný nástroj pro měření polohy očních víček bez blesku fotoaparátu.
Negativní změna od základní linie indikovala pokles a pozitivní změna od základní linie indikovala zvýšení naměřené vzdálenosti.
|
Výchozí stav, týden 25
|
|
PAP: Změna hodnoty kreatinkinázy od výchozí hodnoty v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
|
V tomto OM byly hlášeny změny od výchozí hodnoty v hodnotě kreatinkinázy (pro posouzení svalového poškození) v týdnu 25.
|
Výchozí stav, týden 25
|
|
ETP: Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími v souvislosti s léčbou, závažnými nežádoucími účinky vznikajícími v souvislosti s léčbou a nežádoucími účinky zvláštního zájmu
Časové okno: Až 9 let a 4 měsíce
|
Údaje pro tento výsledný ukazatel budou zveřejněny v době očekávaného zveřejnění výsledků poslední návštěvy posledního účastníka (srpen 2028).
|
Až 9 let a 4 měsíce
|
|
ETP: Počet účastníků s reakcemi spojenými s infuzí
Časové okno: Až 9 let a 4 měsíce
|
Údaje pro tento výsledný ukazatel budou hlášeny v době očekávaného zveřejnění výsledků poslední návštěvy posledního účastníka (srpen 2028).
|
Až 9 let a 4 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Sponzor
Vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Kronn D, Davison J, Broomfield A, Brassier A, Labarthe F, Hahn SH, Kumada S, Ohki H, Prakalapakorn SG, Wilson C, Haack KA, Huynh-Ba O, Richards S, Sparks S, Tammireddy S, Zhou T, Chien YH, Kishnani PS; Mini-COMET investigators. The Mini-COMET Clinical Trial: Safety and Efficacy of Avalglucosidase Alfa after 97 Weeks of Treatment in Children with Infantile-Onset Pompe Disease Previously Treated with Alglucosidase Alfa. J Pediatr. 2025 Oct;285:114664. doi: 10.1016/j.jpeds.2025.114664. Epub 2025 May 29.
- Kishnani PS, Kronn D, Brassier A, Broomfield A, Davison J, Hahn SH, Kumada S, Labarthe F, Ohki H, Pichard S, Prakalapakorn SG, Haack KA, Kittner B, Meng X, Sparks S, Wilson C, Zaher A, Chien YH; Mini-COMET Investigators. Safety and efficacy of avalglucosidase alfa in individuals with infantile-onset Pompe disease enrolled in the phase 2, open-label Mini-COMET study: The 6-month primary analysis report. Genet Med. 2023 Feb;25(2):100328. doi: 10.1016/j.gim.2022.10.010. Epub 2022 Dec 21.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Začátek studia
12. října 2017
Primární dokončení (Aktuální)
Primární dokončení
30. září 2019
Dokončení studie (Odhadovaný)
Dokončení studie
10. srpna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
20. prosince 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. ledna 2017
První zveřejněno (Odhadovaný)
První zveřejněno
12. ledna 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Poslední zveřejněná aktualizace
30. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. ledna 2026
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
1. ledna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění z hromadění glykogenu typu II
- Onemocnění z ukládání glykogenu
- GAA protein, člověk
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- ACT14132
- 2016-003475-21 (Číslo EudraCT)
- U1111-1179-4616 (Identifikátor registru: ICTRP)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Avalglukosidáza alfa (GZ402666)
-
NCT01898364DokončenoPompeho nemoc | Nemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD II) | Nedostatek kyselé maltázy
-
NCT02338505NeznámýBenigní, premaligní a maligní gynekologické onemocnění omezené na pánev
-
NCT03516045NeznámýRakovina prostaty
-
NCT04910776Aktivní, ne náborOnemocnění z hromadění glykogenu typu II
-
NCT05164055Aktivní, ne náborOnemocnění z hromadění glykogenu typu II
-
NCT02032524DokončenoPompeho nemoc typu II. Pompeho nemoc
-
NCT06666413NáborOnemocnění z hromadění glykogenu typu II | Pompeho nemoc
-
NCT07535554NáborHorečka neznámého původu | Onemocnění související s IgG4 | Axiální spondylartritida (axSpA) | Zánět neznámého původu
-
NCT06581744NáborPrimární aldosteronismus v důsledku hyperplazie nadledvin (bilaterální)