경증 A형 혈우병 환자의 DDAVP 대 운동
2017년 11월 30일 업데이트: Manuel Carcao, The Hospital for Sick Children
경증 혈우병 A 환자의 DDAVP와 운동 - 어느 것이 더 좋고 지혈 개선에 시너지 효과가 있습니까?
경미한 혈우병 A(MHA)가 있는 개인은 드물게 출혈하지만 스포츠/운동에 참여할 때 종종 발생하는 외상 환경에서 출혈할 수 있습니다.
운동과 DDAVP(데스모프레신) 모두 Factor 8/Von Willebrand Factor(FVIII/VWF 수준)를 높일 수 있지만, 병태생리학적 메커니즘이 동일한지 여부는 명확하지 않습니다.
결과적으로 DDAVP와 운동이 FVIII:C와 VWF 수준을 높이는 데 추가적인 효과가 있는지 또는 하나가 다른 하나의 효과를 무효화하는지 여부는 알려지지 않았습니다.
이 2개 센터(Sickkids 및 Columbus, Ohio)의 전향적, 교차 디자인 연구의 목적은 운동 대 DDAVP가 MHA 환자의 지혈에 미치는 영향을 비교하고 이러한 개입을 순차적으로 시행하는 것이 환자의 지혈에 미치는 영향을 조사하는 것입니다. 지혈 지수.
연구 개요
상태
상태
알려지지 않은
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
경미한 혈우병 A(MHA)(FVIII 수치가 >5% ~ ≈40%인 것으로 정의됨)가 있는 사람은 드물게 출혈하지만 스포츠/운동에 참여하는 맥락에서 종종 발생할 수 있는 외상 환경에서 출혈이 발생할 수 있습니다. FVIII 수치는 스트레스, 운동 및 DDAVP(1-데스아미노-8-D-아르기닌 바소프레신, 데스모프레신)로 일시적으로 상승합니다. DDAVP의 경우, Hospital for Sick Children(SickKids) 혈우병 팀 등은 FVIII 및 VWF 수치가 DDAVP로 2-4배 증가하는 것으로 나타났습니다. 결과적으로 많은 MHA 환자들은 출혈 위험을 줄이기 위해 스포츠 활동/운동 전에 비강(IN) DDAVP를 복용합니다. IN DDAVP는 합리적으로 비싸고(캐나다의 경우 Octostim® 한 병당 $300, 미국의 경우 Stimate® 한 병당 $700), 수분 제한이 필요하며 메스꺼움, 구토, 발작 및 빠른 속박과 관련될 수 있습니다.
최근에 우리 그룹은 혈우병 A[HA] 또는 B[HB](모든 심각도)가 있는 30명의 어린이의 지혈 지수에 대한 처방된 중간 강도의 유산소 운동 요법의 영향을 평가하기 위한 파일럿/타당성 연구를 완료했으며 운동을 통한 다중 응고 매개변수(혈소판 수, FVIII:C 및 폰 빌레브란트 인자[VWF]). 이러한 개선은 경증-중등도 HA를 가진 13명의 사춘기 이후 남성에서 특히 두드러졌습니다. 이 하위 코호트에서 우리는 운동 직후 FVIII:C가 평균 2.3배 증가했으며 운동 완료 1시간 후 1.9배로 유의미하게 증가한 상태를 유지했습니다.
유산소 운동과 관련된 지혈 변수의 이러한 변화는 출혈을 예방할 수 있으며 스포츠 참여 직전에 IN DDAVP를 투여할 필요성을 무효화할 수 있습니다.
운동과 DDAVP 둘 다 FVIII/VWF 수준을 높일 수 있지만, 이들이 이를 수행하는 병태생리학적 메커니즘이 동일한지 여부는 명확하지 않습니다. 결과적으로 DDAVP와 운동이 FVIII:C와 VWF 수준을 높이는 데 있어 서로의 효과를 증가시키는지 또는 하나가 다른 하나의 효과를 무효화하는지 여부는 알려지지 않았습니다. 여기에서 우리는 MHA가 있는 40-50세 청소년기(13-21세) 남성에서 운동 대 IN DDAVP의 전향적 중재 연구를 제안하여 지혈에 미치는 영향을 비교하고 이러한 중재를 지혈 지수에 순차적으로 투여하는 효과를 조사합니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (예상)
등록
30
단계
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Manuel Carcao
- 전화번호: 205367 416-813-7654
- 이메일: manuel.carcao@sickkids.ca
연구 연락처 백업
- 이름: Patrick Ng
- 전화번호: 302145 416-813-2145
- 이메일: patrick.ng@sickkids.ca
연구 장소
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5G1X8
- 모병
- The Hospital for Sick Children
-
연락하다:
- Manuel Carcao
-
연락하다:
- Patrick Ng
-
수석 연구원:
- Manuel Carcao
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5B 1W8
- 아직 모집하지 않음
- St. Michael's Hospital
-
연락하다:
- Michelle Sholzberg
-
부수사관:
- Michelle Sholzberg
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
13년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 13세 이상 21세 이하의 경증 혈우병 A(MHA) 환자, 과거 기준 FVIII:C 수치가 ≥5%~≤40%인 환자는 Sick Children 병원 또는 St. Michael's 병원( 토론토).
- 유전적으로 확인된 경증 혈우병 A(MHA)가 있고 FVIII:C 수준이 ≥5%~≤50%인 13세 이상 및 21세 이하의 환자는 Sick Children 병원 또는 St. Michael's 병원(토론토 ).
제외 기준:
- 현재 순환 중이거나 지난 5년 이내에 이전 억제제(≥0.5 BU)의 병력. MHA에서 억제제 개발은 드물기 때문에 어떤 환자도 이러한 이유로 제외될 것으로 예상되지 않습니다.
- 이전 주에 FVIII 주입 또는 DDAVP 사용. 이것은 연장된 반감기 FVIII를 복용한 환자에게 잔류 FVIII가 여전히 존재하는 것을 피하기 위한 것입니다.
- MHA 이외의 선천성 출혈 장애(예: VWD).
- 관상 동맥 질환 또는 폐 질환의 이전 병력, 운동 능력을 방해하는 심각한 관절병증.
- 베타 차단제, 항혈소판제 또는 일반 비스테로이드성 항염증제(예: 셀레브렉스).
- 활동성 감염성 또는 염증성 질환이 있는 환자. 여기에는 B형 또는 C형 간염에 대한 AST, ALT, RNA 양성에 반영된 HIV, 활동성 B형 또는 C형 간염이 포함됩니다.
- 활성 환자(매일 흡연으로 정의) 흡연자(담배, 마리화나). 매일 흡연이 운동이나 DDAVP에 대한 지혈 반응에 영향을 미칠지 모르기 때문에 이러한 배제가 시행됩니다.
- 어떤 이유로든 운동 내성이 제한된 환자.
- 임의의 위치에서 최근 출혈(이전 2주 이내) 또는 이전 4주 동안 하지 관절/근육 출혈 병력이 있는 환자.
- 의학적 이유로 DDAVP를 투여해서는 안 되는 환자[신장 또는 CNS 질환(예: 뇌종양)] 또는 이전에 DDAVP로 부작용을 경험한 적이 있습니다(예: 저혈압 사건; 발작).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버
- 마스킹: 없음
팔의 수
4
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: A군: DDAVP 후 운동
개입 #1: DDAVP. 참가자는 IN DDAVP를 1회 또는 2회 비강 분무합니다. 체중이 50kg 미만인 환자의 경우: 150ug(즉, 한쪽 콧구멍에 1회 분무) 및 체중이 50kg 이상인 환자의 경우: 300ug(즉, 2회 분무 - 각 콧구멍에 1회 분무). 개입 #2: 운동 |
참가자는 IN DDAVP(캐나다에서는 Octostim®로 알려짐)를 1~2회 비강 스프레이로 뿌립니다.
IN DDAVP를 받은 후 참가자는 30분 동안 휴식을 취합니다.
다른 이름들:
참가자는 이전에 검증된 점진적 증분 Godfrey 프로토콜을 사용하여 고정식 사이클 에르고미터에서 운동합니다.
Godfrey 프로토콜에 따라 참가자는 키에 따라 초기 운동 부하가 있는 보정된 사이클 에르고미터에서 사이클링을 시작합니다.
작업량은 참가자의 키에 따라 표준 증분으로 매분 증가합니다.
모든 참가자는 예상 최대 심박수의 85% 또는 탈진 상태(둘 중 먼저 발생하는 것)에서 3분간의 사이클링을 완료할 때까지 운동합니다.
계획된 운동이 완료되면 작업 부하는 0와트로 줄어들고 참가자는 에르고미터에서 내리기 전에 추가 3분 동안 이 쿨다운 속도로 사이클링을 계속합니다.
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ACTIVE_COMPARATOR: 팔 B: DDAVP 단독
개입 #1: DDAVP. 참가자는 IN DDAVP를 1회 또는 2회 비강 분무합니다. 체중이 50kg 미만인 환자의 경우: 150ug(즉, 한쪽 콧구멍에 1회 분무) 및 체중이 50kg 이상인 환자의 경우: 300ug(즉, 2회 분무 - 각 콧구멍에 1회 분무). 개입 #2: 추가 개입 없음(휴식) |
참가자는 IN DDAVP(캐나다에서는 Octostim®로 알려짐)를 1~2회 비강 스프레이로 뿌립니다.
IN DDAVP를 받은 후 참가자는 30분 동안 휴식을 취합니다.
다른 이름들:
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실험적: 팔 C: 혼자 운동
개입 #1: 운동 개입 #2: 추가 개입 없음(휴식) |
참가자는 이전에 검증된 점진적 증분 Godfrey 프로토콜을 사용하여 고정식 사이클 에르고미터에서 운동합니다.
Godfrey 프로토콜에 따라 참가자는 키에 따라 초기 운동 부하가 있는 보정된 사이클 에르고미터에서 사이클링을 시작합니다.
작업량은 참가자의 키에 따라 표준 증분으로 매분 증가합니다.
모든 참가자는 예상 최대 심박수의 85% 또는 탈진 상태(둘 중 먼저 발생하는 것)에서 3분간의 사이클링을 완료할 때까지 운동합니다.
계획된 운동이 완료되면 작업 부하는 0와트로 줄어들고 참가자는 에르고미터에서 내리기 전에 추가 3분 동안 이 쿨다운 속도로 사이클링을 계속합니다.
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실험적: ARM D: 연습 후 DDAVP
개입 #1: 운동 개입 #2: DDAVP. 참가자는 IN DDAVP를 1회 또는 2회 비강 분무합니다. 체중이 50kg 미만인 환자의 경우: 150ug(즉, 한쪽 콧구멍에 1회 분무) 및 체중이 50kg 이상인 환자의 경우: 300ug(즉, 2회 분무 - 각 콧구멍에 1회 분무). |
참가자는 IN DDAVP(캐나다에서는 Octostim®로 알려짐)를 1~2회 비강 스프레이로 뿌립니다.
IN DDAVP를 받은 후 참가자는 30분 동안 휴식을 취합니다.
다른 이름들:
참가자는 이전에 검증된 점진적 증분 Godfrey 프로토콜을 사용하여 고정식 사이클 에르고미터에서 운동합니다.
Godfrey 프로토콜에 따라 참가자는 키에 따라 초기 운동 부하가 있는 보정된 사이클 에르고미터에서 사이클링을 시작합니다.
작업량은 참가자의 키에 따라 표준 증분으로 매분 증가합니다.
모든 참가자는 예상 최대 심박수의 85% 또는 탈진 상태(둘 중 먼저 발생하는 것)에서 3분간의 사이클링을 완료할 때까지 운동합니다.
계획된 운동이 완료되면 작업 부하는 0와트로 줄어들고 참가자는 에르고미터에서 내리기 전에 추가 3분 동안 이 쿨다운 속도로 사이클링을 계속합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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운동 후 요인 8 수준
기간: 기준선, 개입 후 30분 #1, 개입 후 30분 #2 및 개입 후 90분 #2
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중간 강도의 유산소 운동(점진적으로 증가하는 유산소 운동 약 15분, 예상 최대치의 85%에서 3분 운동으로 정점에 도달)과 관련된 요인 8 수준(FVIII:C)(절대 및 배수 증가로 측정)의 증가를 비교하기 위해 심박수) 대 IN DDAVP(MHA가 있는 청소년기 이후 남성).
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기준선, 개입 후 30분 #1, 개입 후 30분 #2 및 개입 후 90분 #2
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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순차적 운동 투여 후 IN DDAVP(또는 그 반대) 후 요인 8 수준
기간: 기준선, 개입 후 30분 #1, 개입 후 30분 #2 및 개입 후 90분 #2
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IN DDAVP 이후 순차적인 운동 투여(또는 그 반대)와 관련된 인자 8 수준(FVIII:C)의 절대 및 배수 증가를 결정하기 위함.
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기준선, 개입 후 30분 #1, 개입 후 30분 #2 및 개입 후 90분 #2
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기본 신체 활동 점수와 운동 후 요인 8 수준 사이의 연관성
기간: 기준선, 개입 후 30분 #1, 개입 후 30분 #2 및 개입 후 90분 #2
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운동으로 인한 인자 8 수준(FVIII:C)의 증가에 대한 기본 신체 활동(International Physical Activity Questionnaire[IPAQ]-약식을 사용하여 측정)의 영향을 조사합니다.
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기준선, 개입 후 30분 #1, 개입 후 30분 #2 및 개입 후 90분 #2
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Manuel Carcao, Staff Haematologist
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 7월 4일
기본 완료 (예상)
기본 완료
2018년 8월 1일
연구 완료 (예상)
연구 완료
2018년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 4월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 4월 27일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 5월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2017년 12월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 11월 30일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2017년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- 1000054948
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
환자의 안전을 확보하고 가설의 타당성을 확인하기 위해 다음과 같이 계획하고 있습니다.
- 처음 10명의 환자가 연구를 완료한 후 만나십시오.
- 처음 10명의 환자로부터 데이터를 분석합니다. 여기에는 표준 지혈 검사(FVIII;C, VWF:Ag, VWF:RCo, VWF:CBA, VWF:pp) 및 혈소판 기능(PFA)을 포함한 혈액 검사 결과와 안전성 데이터가 포함됩니다.
- 추가 등록을 정당화하는 측정 가능한 결과가 있는지 확인하고 DSMB가 안전성 문제가 있다고 판단되는 경우 연구 종료 또는 프로토콜 수정에 관한 권장 사항을 제시할 수 있습니다.
- 처음 10명의 피험자 중 예상치 못한 의료 합병증이 발생하면 DSMB의 연구 재평가가 있을 때까지 모집을 중단합니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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