골수이형성증 치료를 위한 레날리도마이드 및 재조합 인간 줄기 세포 인자
골수이형성증에 대한 재조합 인간 줄기 세포 인자(rhSCF; Ancestim)의 단기 투여에 대한 레날리도마이드(Revlimid®)와 두 가지 다른 용량 수준의 병용에 대한 파일럿 연구.
연구 개요
상세 설명
목적: 1차 목적은 징후성 골수이형성증 환자에서 레블리미드와 안세팀의 병용요법의 안전성을 평가하는 것입니다. 2차 목표는 다음과 같습니다: 이러한 치료를 받는 환자의 골수 샘플에 대한 반응 기간 및 유전자 발현 프로파일의 변화 평가.
잠재적 의의: 골수이형성 증후군(MDS)은 악성 조혈모세포 장애입니다. 예후는 환자를 저위험, 중간 1, 중간 2 및 고위험 그룹으로 나누는 국제 예후 점수 시스템(IPSS)을 사용하여 추정할 수 있으며 해당 중앙 생존 기간은 5.7년, 3.5년, 1.2년 및 각각 0.4년. 현재 MDS에 대한 표준 치료법은 없으며 관리는 종종 혈액 제품의 수혈 및 감염의 항생제 치료와 같은 순수한 증상입니다.
그러나 최근 2상 연구에서는 MDS 환자에서 레블리미드를 단일 제제로 사용했을 때 상당한 반응률을 보였습니다. 전체 응답률은 56%였다. 조혈 전구 세포에 대한 레블리미드 및 SCF의 효과를 시험관 내에서 조사하였다. RhSCF와 레블리미드는 체외에서 조혈 전구 세포와 그 전구체의 증식을 자극하는 데 시너지 효과가 있는 것으로 나타났으며, 이로써 이 연구의 근거를 형성했습니다.
연구 계획: 이것은 25명의 환자가 등록될 단일 센터, 공개 레이블, 단일 부문, 비비교 연구입니다. 연구는 각각의 프로토콜 섹션에 따라 모든 포함 기준을 충족하고 제외 기준을 충족하지 않는 환자를 포함합니다.
환자는 고정 용량의 Revlimid와 함께 2가지 다른 용량 수준의 Ancestim을 받기 위해 순차적으로 등록됩니다. 이것은 Revlimid와 Ancestim의 조합의 타당성과 내약성을 결정합니다. 환자는 28일 주기로 1일부터 21일까지 1일 10mg의 단일 제제인 레블리미드의 8주 과정으로 시작합니다. 환자가 레블리미드 단일 제제로 완전한 관해를 달성하지 못하면 Ancestim s.c. 주사. Ancestim의 두 가지 용량 수준(10 및 20mcg/kg s.c. 7일 동안 매일) 평가됩니다.
안전성: 안전성은 부작용(첫 번째 연구 관련 시술부터 시작하여 치료 중, 치료 중단 후 60일 동안)의 보고에 의해 평가됩니다. 유해 사례의 강도는 National Cancer Institute 공통 독성 기준을 사용하여 평가됩니다. 모든 부작용은 사례 보고서 양식(CRF)에 기록됩니다. 또한 신체 검사(신경학적/말초 신경학적 포함) 평가, 활력 징후 측정, 혈액학 및 임상 화학 검사를 사용하여 안전성을 모니터링합니다. 실험실 안전 테스트, 바이탈 사인 및 신체 검사에서 임상적으로 관련된 변화는 부작용으로 기록됩니다. CRF의 부작용 섹션은 각 치료 주기가 끝날 때 스폰서 대표에게 제출됩니다. 심각한 부작용은 발생 시 스폰서가 제공한 양식에 보고됩니다.
효능: 치료에 대한 반응은 골수이형성 증후군에 대한 반응 기준을 표준화하기 위한 국제 실무 그룹의 지침에 따라 평가됩니다. 이것은 골수 생검(세포유전학 분석 포함) 및 말초혈구수에 대해 수행됩니다. 추가 과학적 조사는 다른 시점에서 골수 및 혈액 샘플의 유전자 발현 프로필을 검사하고 치료에 대한 반응과 연관시키려고 시도할 것입니다. 수반되는 체외 연구는 반응의 대리 마커를 평가할 것입니다.
통계적 방법: 부작용, 심각한 부작용, 수혈 요건, 반응 데이터 및 Karnofsky 성능 상태 데이터가 요약됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Victoria
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East Melbourne, Victoria, 호주, 3002
- Peter MacCallum Cancer Centre
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서를 이해하고 자발적으로 서명합니다.
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 연령 >18세.
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
- 환자는 WHO 분류 및 예후 그룹에 따라 하위 그룹에 관계없이 확인된 골수이형성 증후군이 있어야 합니다. 치료 관련 MDS 환자가 이 연구에 허용되지만 그 수는 10명으로 제한됩니다(병용 치료를 받을 것으로 예상되는 환자의 50%). CMML 환자는 자격이 있지만 총 3명으로 제한됩니다.
환자는 다음 중 하나를 가지고 있어야 합니다.
- Hb < 10g/dl로 정의된 증상성 빈혈 또는
- 8주 동안 4단위 이상의 농축 적혈구가 필요한 것으로 정의된 수혈 의존성 빈혈
- 에리스로포이에틴, 탈리도마이드 및 기타 실험 요법을 포함한 이전의 모든 암 요법은 본 연구에서 치료 최소 4주 전에 중단되어야 합니다.
제외 기준:
- 피험자가 정보에 입각한 동의서에 서명하는 것을 방해하는 심각한 의학적 상태, 검사실 이상 또는 정신 질환.
- 임신 또는 수유중인 여성.
- 피험자가 연구에 참여하거나 연구에서 데이터를 해석하는 능력을 혼란스럽게 하는 경우 피험자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 실험실 이상 존재를 포함한 모든 상태.
- 기준선으로부터 28일 이내에 다른 실험적 약물 또는 요법을 사용합니다.
- 탈리도마이드에 대한 알려진 과민증.
- 탈리도마이드 또는 유사한 약물을 복용하는 동안 표피가 벗겨지는 발진이 특징인 경우 결절성 홍반이 발생합니다.
- Revlimid 또는 SCF의 이전 사용.
- 에리스로포이에틴을 포함한 다른 항암제 또는 치료제의 병용.
- HIV 또는 B형 또는 C형 감염성 간염에 대해 양성인 것으로 알려져 있습니다.
- 비만 세포 질환(전신성 비만세포증, 색소성 두드러기 또는 미만성 피부 비만세포증)
- 심한 아나필락시스, 천식, 재발성 두드러기, 재발성 혈관부종의 병력
- 대장균 유래 제품에 대한 알려진 과민증.
- 골수이형성증 치료를 위한 선행 화학 요법 또는 줄기 세포 이식.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료: Lenalidomide 및 Ancestim
약물: 레날리도마이드 + Ancestim 용량 수준 1. 레날리도마이드 10mg 경구 매일 1-21/28일 주기 Ancestim 10mc/kg 매일 7일 동안 주기 3에만 10mg 경구 매일 1-21/28일 주기.
용량 수준 2 Ancestim 20mc/kg 피하 매일 7일 동안 주기 3 단 10mg 경구 매일 1-21/28일 주기
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용량 수준 1. 레날리도마이드 10mg 매일 1-21/28일 주기 경구로 Ancestim 10mc/kg 매일 7일 동안 주기 3에만 10mg 경구 매일 1-21/28일 주기.
용량 수준 2 Ancestim 20mc/kg 피하 매일 7일 동안 주기 3 단 10mg 경구 매일 1-21/28일 주기
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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NCI-CTCv3.0에서 정의한 독성
기간: 3 년
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3 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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응답
기간: 3 년
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3 년
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약력학
기간: 프로토콜에 정의
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프로토콜에 정의
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바이오마커의 변화
기간: 프로토콜에 정의
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프로토콜에 정의
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Miles Prince, Prof., Peter MacCallum Cancer Centre, Australia
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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레날리도마이드 + 안세스팀에 대한 임상 시험
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Johns Hopkins All Children's Hospital종료됨
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Grupo Español de Linfomas y Transplante Autólogo...AbbVie; Incyte Corporation; Evidenze Health España (CRO)모병
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Peking Union Medical College Hospital모병
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Mingzhi Zhang알려지지 않은
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Tanta University모병
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The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityThe First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University; Jiangsu Province Hospital... 그리고 다른 협력자들모병