진행성 골수증식성 장애 환자를 치료하는 보르테조밉

질병 특성:

• 다음 하위 유형 중 하나를 포함하여 조직학적으로 확인된 진행성 골수증식성 장애:

  • 다음 기준에 의해 정의된 골수화생을 동반한 골수 섬유증:

    • 다음 중 1개 이상으로 입증되는 평가 가능하거나 증상이 있는 질병:

      • 헤모글로빈 < 10g/dL로 정의되는 빈혈 또는 지난 8주 이내에 1회 수혈이 필요한 것으로 정의되는 적혈구 수혈 의존성
      • 증상이 만져지는 비장종대(이전에 비장절제술을 받은 경우 만져지는 간종대는 허용됨)가 치료를 필요로 함* 참고: *주관적이지만 개입이 필요할 정도로 고통스럽습니다.

  • 다음 기준으로 정의되는 만성 골수단구성 백혈병(CMML):

    • CMML에 대한 imatinib mesylate에 민감한 분자 이상(즉, t[5;12], t[5;10], t[1;5] 및 t[5;7])의 부재는 형광 in situ 혼성화에 의해 확인되었습니다( FISH) 또는 지난 18개월 이내의 표준 세포유전학적 골수 분석

    • 다음 중 1개 이상으로 입증되는 증상이 있는 질병:

      • 헤모글로빈 < 10g/dL로 정의되는 빈혈 또는 지난 8주 이내에 1회 수혈이 필요한 것으로 정의되는 적혈구 수혈 의존성
      • 치료가 필요한 만져지는 비장종대(이전에 비장절제술을 받은 경우 만져지는 간종대는 허용됨)* 참고: *주관적이지만 개입이 필요할 정도로 고통스럽습니다.
      • 복수, 장막염, 흉막삼출액, 맥관염 또는 기타 명백한 징후와 관련된 백혈구증가증

  • 다음 기준으로 정의되는 전신 비만 세포 질환:

    • FISH에 의해 확인된 FIP1LI-PDGFRA 돌연변이의 부재
    • 피부 이외의 장기(즉, 심장, 창자, 말초혈액, 간/비장 또는 골수) 침범으로 입증되는 치료가 필요한 평가 가능하고 증상이 있는 질병
    • 항히스타민제와 같은 표준 요법에 반응하지 않는 쇠약 비만 세포 매개체 증상
• 임의의 이전 시점에서 FISH 또는 표준 세포유전학적 말초 혈액 또는 골수 분석에 의해 확인된 t(9;22) 전위의 부재

환자 특성:

• ECOG 수행 상태 0-2
• 임신 또는 수유 중이 아님
• 음성 임신 테스트
• 가임기 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
• 시, 카운티, 주 또는 연방 교도소에 수감되지 않은 자
• 절대 호중구 수 ≥ 1,000/mm³
• 혈소판 수 ≥ 75,000/mm³
• 크레아티닌 ≤ 2.0mg/dL
• 총 또는 직접 빌리루빈 ≤ 2.0 mg/dL
• AST 및 ALT ≤ 정상 상한치의 3배(임상적으로 간 골수외 조혈에 기인하지 않는 한)
• 기준선 말초 또는 자율 신경병증 ≥ 등급 2 없음
• 환자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하거나 연구 데이터를 해석하는 능력을 혼란스럽게 하는 다른 조건이나 검사실 이상이 없음
• 붕소, 만니톨 또는 보르테조밉에 대한 과민성 없음
• 지난 6개월 이내에 심근경색이 없었음
• 뉴욕병원협회 등급 III-IV 심부전 없음
• 조절되지 않는 협심증 없음
• 중증 조절되지 않는 심실성 부정맥 없음

• ECG에 의한 급성 허혈 또는 능동 전도계 이상 징후 없음

  • ECG 스크리닝 이상은 의학적으로 관련이 없는 것으로 문서화해야 합니다.
• 연구 참여를 방해하는 다른 심각한 의학적 또는 정신 질환 없음

이전 동시 치료:

• 이전 화학요법(예: 인터페론 알파, 아나그렐리드 또는 기타 골수억제제) 또는 기타 실험 요법 이후 최소 14일
• 이전 성장 인자 이후 최소 14일
• 이전에 코르티코스테로이드를 전신적으로 사용한 지 최소 14일
• 이전 연구 약물 이후 14일 이상
• 극심한 백혈구 증가증 조절을 위해 임상적으로 지시된 경우 연구 요법 중 ≤ 14일 동안 동시 수산화요소 허용