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공격적인 전신 비만 세포증 또는 비만 세포 백혈병 환자에서 Midostaurin의 효능 및 안전성

2018년 10월 16일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

공격적인 전신 비만세포증 또는 비만세포 백혈병 +/- 관련 혈액학적 클론성 비비만세포 계통 질환이 있는 환자에게 투여된 미도스타우린 1일 2회 100mg 경구 투여의 효능을 결정하기 위한 단일군, 제2상, 공개 라벨 연구

이 연구의 목적은 관련 혈액학적 클론성 비비만세포 계통 질환을 동반하거나 동반하지 않는 공격성 전신 비만세포증(ASM) 또는 비만세포 백혈병(MCL) 환자를 대상으로 1일 2회(bid) 경구 미도스타우린의 효능과 안전성을 결정하는 것이었습니다. 안엠디).

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

116

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
        • Novartis Investigative Site
  • 노르웨이
      • Oslo, 노르웨이, NO-0310
        • Novartis Investigative Site
  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, 독일, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, 독일, 04103
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, 독일, 68305
        • Novartis Investigative Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, 독일, 50937
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California at Los Angeles Dept. of Hematology Clinic
      • Stanford, California, 미국, 94305-5750
        • Stanford University Medical Center Stanford University 2
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
        • Georgia Health Sciences University Dept.ofMedicalCollegeOfGeorgia
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute Hematology / Oncology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, +1 48109 0944
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center DeptofMichiganCancerCenter(3)
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center Dept. of MSKCC (2)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health and Science University Dept. Hematologic Malignancies
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23284
        • Virginia Commonwealth University SC
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
      • Glasgow - Scotland, 영국, G12 OYN
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, 영국, L7 8XP
        • Novartis Investigative Site
      • London, 영국, SE1 7EH
        • Novartis Investigative Site
  • 오스트리아
      • Wien, 오스트리아, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • 칠면조
      • Istanbul, 칠면조, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • 캐나다
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 4G4
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2M9
        • Novartis Investigative Site
  • 폴란드
      • Gdansk, 폴란드, 80-952
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Amiens, 프랑스, 80054
        • Novartis Investigative Site
      • Paris cedex 15, 프랑스, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • 호주
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Prahran, Victoria, 호주, 3181
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 서면 동의서를 제공한 18세 이상의 환자, ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태 0-3 및 기대 수명 >12주, QTcF가 ≤ 450ms인 심전도, SM 및 하위 진단을 받은 환자 -WHO 기준을 기반으로 한 변형.
  • ASM 또는 MCL 환자는 하나 이상의 측정 가능한 임상 소견("C-소견"이라고 함)을 갖고 AHNMD 또는 기타 원인이 아닌 비만 세포 질환 요소에 기인한 것으로 정의되었습니다.
  • MCL 환자는 미성숙 MC가 20% 이상인 BM 흡인 도말 검사를 받아야 했습니다. AHNMD 환자는 생명을 위협하지 않거나 급성기가 아닌 경우 자격이 있었습니다.

주요 제외 기준:

  • New York Heart Association 분류에 따른 울혈성 심부전 III 또는 IV 등급, <50%의 좌심실 박출률(LVEF), 이전 6개월 이내의 심근 경색 또는 잘 조절되지 않는 고혈압을 포함하는 심혈관 질환이 있는 환자.
  • 스크리닝 시 어느 정도의 심장 블록이 있는 환자(캐나다만 해당).
  • 즉각적인 세포감소 요법 또는 표적 요법(미도스타우린 제외)이 필요한 AHNMD 환자.
  • 지지 요법(예: 증상 제한 요법)에 대한 치료 요법과 상관없이 3회 이상의 이전 SM 치료 요법 후 재발을 입증한 환자.
  • 미도스타우린 치료 시작 전 30일 이내에 임의의 시험용 제제, 표적 요법, 화학요법, 인터페론-α 또는 2클로로데옥시아데노신을 투여받은 환자.
  • 호산구 증가증이 있는 ASM이 있고 FIP1L1-PDGFRα 융합에 대해 알려진 양성인 환자는 이전 imatinib 요법에서 재발 또는 질병 진행을 입증하지 않은 경우.
  • 연구 시작 전에 미도스타우린으로 치료를 받은 적이 있는 환자.
  • 미도스타우린 치료 1일차로부터 14일 이내에 조혈 성장 인자 지원을 받은 환자.
  • 중심 정맥 카테터 배치 또는 기타 경미한 시술(예: 피부 생검) 미도스타우린 치료 1일차 14일 이내.
  • 감염성 기원이 의심되는 환자를 포함하여 폐 침윤이 있는 환자. 특히, 폐 감염의 임상 증상이 해소되었으나 흉부 X-레이에서 잔류 폐 침윤물이 있는 환자는 폐 침윤물이 완전히 해소될 때까지 적합하지 않았습니다. 예외: 연구자가 판단하고 SSC 의장 또는 피지명인이 승인한 ASM/MCL ± AHNMD 관련 흉막삼출 환자는 연구 참여가 허용되었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 미도스타우린(PKC412)
Midostaurin은 질병 진행, 견딜 수 없는 독성 또는 모든 원인으로 인한 중단 중 먼저 발생하는 시점까지 28일의 연속 주기로 1일 2회(bid) 100mg의 용량으로 투여되었습니다.
의약품: 미도스타우린(PKC412)
미도스타우린은 경구 투여용 25mg 연질 젤라틴 캡슐로 제공되었습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 응답률(ORR)이 있는 참가자의 비율
기간: 6 개월

전체 반응률(ORR)은 SSC의 판정 및 수정된 가치 기준에 따라 확인된 반응자(주요 반응(MR) 또는 부분 반응(PR))로 분류된 참가자의 백분율로 정의되었습니다.

주요 대응자는 최소 하나의 C-소견에 대해 완전한 해결을 보였고 다른 C-소견에서는 진행이 없었습니다. 부분 반응자는 다른 C-소견에서 확인된 진행 없이 하나 이상의 C-소견에서 측정 가능한 개선을 보였습니다. C-소견은 관련 혈액학적 클론성 비비만세포 계통 질환(AHNMD)이 아닌 비만 세포 질환 구성 요소에 기인한 조사자가 고려하고 연구 운영 위원회(SSC) 의장 또는 피지명인이 확증한 임상 소견이었습니다. ) 구성 요소 또는 기타 원인.
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
반응 지속 시간 중앙값(DoR)
기간: 최대 5년
반응 기간(DoR)은 확인된 반응(MR 또는 PR)의 첫 시작부터 ASM/MCL로 인한 진행 또는 사망이 처음 문서화되고 확인된 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다.
최대 5년
평균 응답 시간(TTR)
기간: 최대 5년
반응 시간(TTR)은 치료 시작부터 확인된 반응(MR 또는 PR)이 시작된 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다.
최대 5년
무진행 생존(PFS)까지의 중간 시간
기간: 최대 5년
무진행 생존(PFS)은 치료 시작부터 어떤 원인으로든 처음 문서화되고 확인된 진행 또는 사망 날짜까지의 시간으로 정의됩니다.
최대 5년
전체 생존 시간 중앙값(OS)
기간: 최대 5년
전체 생존(OS)은 치료 시작부터 모든 원인으로 인한 사망 날짜까지의 시간으로 정의됩니다.
최대 5년
미도스타우린의 장기 안전성 및 내약성
기간: 연구 치료제의 마지막 투여 후 최대 30일
치료 응급 부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 사망에 대한 일차 기관계 등급(SOC)별 빈도 분석
연구 치료제의 마지막 투여 후 최대 30일
조직병리학적 반응
기간: 최대 5년
조직병리학적 반응을 요약하여 골수(BM) 및 관련 혈청 트립타제 수준에서 비만 세포 침윤 백분율의 기준선으로부터의 변화를 입증했습니다.
최대 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2008년 10월 13일

기본 완료 (실제)

2014년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2017년 8월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 10월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 10월 28일

처음 게시됨 (추정)

2008년 10월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 11월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 10월 16일

마지막으로 확인됨

2018년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CPKC412D2201 (Novartis, Inc)
  • 2008-000280-42 (EUDRACT_NUMBER)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

IPD 계획 설명

Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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