Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A midostaurin hatékonysága és biztonságossága agresszív szisztémás mastocytosisban vagy hízósejtes leukémiában szenvedő betegeknél

2018. október 16. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Egykaros, II. fázisú, nyílt vizsgálat agresszív szisztémás mastocytosisban vagy hízósejt leukémiában szenvedő betegeknek adott napi kétszer 100 mg midostaurin orális adagolás hatékonyságának meghatározására +/- kapcsolódó hematológiai klonális nem hízósejtvonal

Ennek a vizsgálatnak az volt a célja, hogy meghatározza a naponta kétszer (kétszer) orális midostaurin hatásosságát és biztonságosságát agresszív szisztémás masztocitózisban (ASM) vagy hízósejtes leukémiában (MCL) szenvedő betegeknél, társult hematológiai klonális nem hízósejt-vonalbeli betegséggel (vagy anélkül). AHNMD).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

116

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Wien, Ausztria, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Prahran, Victoria, Ausztrália, 3181
        • Novartis Investigative Site
  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • Glasgow - Scotland, Egyesült Királyság, G12 OYN
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L7 8XP
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • University of California at Los Angeles Dept. of Hematology Clinic
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305-5750
        • Stanford University Medical Center Stanford University 2
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Georgia Health Sciences University Dept.ofMedicalCollegeOfGeorgia
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute Hematology / Oncology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, +1 48109 0944
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center DeptofMichiganCancerCenter(3)
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center Dept. of MSKCC (2)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University Dept. Hematologic Malignancies
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23284
        • Virginia Commonwealth University SC
  • Franciaország
      • Amiens, Franciaország, 80054
        • Novartis Investigative Site
      • Paris cedex 15, Franciaország, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia, 9713 GZ
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G4
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Novartis Investigative Site
  • Lengyelország
      • Gdansk, Lengyelország, 80-952
        • Novartis Investigative Site
  • Norvégia
      • Oslo, Norvégia, NO-0310
        • Novartis Investigative Site
  • Németország
      • Berlin, Németország, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Németország, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Németország, 04103
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Németország, 68305
        • Novartis Investigative Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, Németország, 50937
        • Novartis Investigative Site
  • Pulyka
      • Istanbul, Pulyka, 34093
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • 18 évesnél idősebb betegek, akik írásos beleegyezésüket adtak, az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítőképességi státusza 0-3, várható élettartamuk >12 hét, elektrokardiogram ≤ 450 ms QTcF-vel, SM és sub diagnózissal -változatok a WHO kritériumai alapján.
  • Az ASM-ben vagy MCL-ben szenvedő betegeknél egy vagy több mérhető klinikai leletnek kellett lennie („C-leletnek”), és úgy kell meghatározni, hogy azok a hízósejt-betegség komponensének tulajdoníthatók, nem pedig az AHNMD-nek vagy bármely más oknak.
  • Az MCL-ben szenvedő betegeknél BM-aspirátum kenetet kellett készíteni ≥ 20%-os éretlen MC-vel. Az AHNMD-ben szenvedő betegek akkor voltak alkalmasak, ha az nem volt életveszélyes, vagy akut stádiumban volt.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Szív- és érrendszeri betegségben szenvedő betegek, beleértve a New York Heart Association besorolása szerint III. vagy IV. osztályú pangásos szívelégtelenséget, <50%-os bal kamrai ejekciós frakciót (LVEF), az elmúlt 6 hónapban szívinfarktust vagy rosszul kontrollált magas vérnyomást.
  • Betegek, akiknél bármilyen fokú szívblokk van a szűréskor (csak Kanada esetében).
  • AHNMD-ben szenvedő betegek, akik azonnali citoreduktív terápiát vagy célzott terápiát (a midostaurin kivételével) igényeltek.
  • Azok a betegek, akiknél 3 vagy több korábbi SM-kezelés után relapszus jelentkezett, függetlenül a szupportív kezelési rendtől (pl. tünetkorlátozó terápia).
  • Olyan betegek, akik a midostaurin-kezelés megkezdése előtt 30 napon belül bármilyen vizsgálati szert, célzott terápiát, kemoterápiát, interferon-α-t vagy 2-klórdezoxiadenozint kaptak.
  • Eozinofíliával járó ASM-ben szenvedő betegek és ismerten pozitivitásuk a FIP1L1-PDGFRα fúzióra, kivéve, ha a korábbi imatinib-kezelés során visszaesést vagy betegség progresszióját mutatták ki.
  • Olyan betegek, akik a vizsgálatba való belépés előtt bármilyen midostaurin kezelésben részesültek.
  • Azok a betegek, akik hematopoietikus növekedési faktort kaptak, a midostaurin-kezelés 1. napjától számított 14 napon belül támogatják.
  • Olyan betegek, akiknél bármilyen műtéti beavatkozás történt, kivéve a központi vénás katéter behelyezését vagy más kisebb beavatkozásokat (pl. bőrbiopszia) a midostaurin kezelés 1. napjától számított 14 napon belül.
  • Bármilyen tüdőinfiltrátumban szenvedő betegek, beleértve azokat is, akikről feltételezhető, hogy fertőző eredetűek. Különösen azok a betegek, akiknél a tüdőfertőzés klinikai tünetei megszűntek, de a mellkasröntgenen visszamaradt tüdőinfiltrátumok voltak, nem voltak alkalmasak mindaddig, amíg a tüdőinfiltrátumok teljesen megszűntek. Kivétel: a vizsgáló által megítélt és az SSC elnöke vagy megbízottja által jóváhagyott ASM/MCL ± AHNMD-vel összefüggő pleurális folyadékgyülemben szenvedő betegek beléphettek a vizsgálatba.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Midostaurin (PKC412)
A midostaurint napi kétszer 100 mg-os adagban (bid) adták be 28 napos folyamatos ciklusokban a betegség progressziójáig, az elviselhetetlen toxicitásig vagy bármilyen ok miatti megvonásig, attól függően, hogy melyik következett be előbb.
Drog: Midostaurin (PKC412)
A midostaurint 25 mg-os lágyzselatin kapszulák formájában szállították orális adagolásra.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az általános válaszaránnyal (ORR) rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 6 hónap

Az általános válaszarányt (ORR) azon résztvevők százalékos arányaként határozták meg, akiket megerősített válaszadónak (Major Response (MR) vagy Partial Response (PR)) minősített az SSC döntése és módosított Valent Criteria alapján.

Egy jelentősebb válaszadónak legalább egy C-lelet teljes felbontása volt, és a többi C-lelet nem haladt előre. Egy részleges válaszadó mérhető javulást mutatott egy vagy több C-leletben, anélkül, hogy a többi C-leletnél megerősített volna progressziót. A C-lelet olyan klinikai lelet volt, amelyet a vizsgáló figyelembe vett, és amelyet a vizsgálati irányító bizottság (SSC) elnöke vagy megbízottja megerősített, és amely a hízósejt-betegség összetevőjének tulajdonítható, nem pedig a kapcsolódó hematológiai, klonális nem hízósejtvonal-betegségnek (AHNMD). ) összetevőt vagy bármilyen más okból.
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A válasz időtartamáig eltelt medián idő (DoR)
Időkeret: 5 évig
A válasz időtartamát (DoR) a megerősített válasz (MR vagy PR) első megjelenésétől az ASM/MCL miatti első dokumentált és igazolt progresszió vagy halálozás időpontjáig eltelt időként határozták meg.
5 évig
Medián válaszidő (TTR)
Időkeret: 5 évig
A válaszidőt (TTR) a kezelés kezdetétől a megerősített válasz (MR vagy PR) kezdetéig eltelt időként határozták meg.
5 évig
A progressziómentes túlélésig eltelt medián idő (PFS)
Időkeret: 5 évig
A progressziómentes túlélés (PFS) a kezelés kezdetétől az első dokumentált és igazolt progresszió vagy bármilyen okból bekövetkező halálozás időpontjáig eltelt idő.
5 évig
A teljes túlélésig eltelt medián idő (OS)
Időkeret: 5 évig
Az általános túlélés (OS) a kezelés kezdetétől a bármilyen okból bekövetkezett halálesetig eltelt idő.
5 évig
A midostaurin hosszú távú biztonságossága és tolerálhatósága
Időkeret: Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés utolsó adagja után
A kezeléssel járó nemkívánatos események (AE), súlyos mellékhatások (SAE) és halálozások gyakoriságának elemzése elsődleges szervrendszeri osztályok (SOC) szerint
Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés utolsó adagja után
Hisztopatológiai válasz
Időkeret: 5 évig
A hisztopatológiai választ összefoglaltuk, hogy bemutassuk a csontvelőben (BM) a hízósejt-infiltráció százalékában és a kapcsolódó szérum triptázszintekben mutatkozó változást az alapvonalhoz képest.
5 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2008. október 13.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2014. december 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2017. augusztus 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. október 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. október 28.

Első közzététel (BECSLÉS)

2008. október 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2018. november 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 16.

Utolsó ellenőrzés

2018. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CPKC412D2201 (Novartis, Inc)
  • 2008-000280-42 (EUDRACT_NUMBER)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Midostaurin (PKC412)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel