Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost midostaurinu u pacientů s agresivní systémovou mastocytózou nebo leukémií mastocytů

16. října 2018 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Jednoramenná, fáze II, otevřená studie ke stanovení účinnosti 100 mg dvakrát denně perorálního dávkování midostaurinu podávaného pacientům s agresivní systémovou mastocytózou nebo leukémií mastocytů +/- přidruženým hematologickým klonálním onemocněním non-žírných buněk

Účelem této studie bylo stanovit účinnost a bezpečnost perorálního midostaurinu dvakrát denně (bid) u pacientů s agresivní systémovou mastocytózou (ASM) nebo mastocytární leukémií (MCL) s nebo bez přidruženého hematologického klonálního onemocnění non-žírných buněk ( AHNMD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

116

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Prahran, Victoria, Austrálie, 3181
        • Novartis Investigative Site
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Amiens, Francie, 80054
        • Novartis Investigative Site
      • Paris cedex 15, Francie, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G4
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Novartis Investigative Site
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, NO-0310
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Německo, 68305
        • Novartis Investigative Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, Německo, 50937
        • Novartis Investigative Site
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Novartis Investigative Site
  • Rakousko
      • Wien, Rakousko, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • Glasgow - Scotland, Spojené království, G12 OYN
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, Spojené království, L7 8XP
        • Novartis Investigative Site
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California at Los Angeles Dept. of Hematology Clinic
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305-5750
        • Stanford University Medical Center Stanford University 2
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Georgia Health Sciences University Dept.ofMedicalCollegeOfGeorgia
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute Hematology / Oncology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, +1 48109 0944
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center DeptofMichiganCancerCenter(3)
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center Dept. of MSKCC (2)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University Dept. Hematologic Malignancies
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23284
        • Virginia Commonwealth University SC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku ≥ 18 let, kteří poskytli písemný informovaný souhlas, výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-3 a očekávanou délku života >12 týdnů, elektrokardiogram s QTcF ≤ 450 ms, s diagnózou SM a sub -varianty založené na kritériích WHO.
  • Pacienti s ASM nebo MCL měli mít jeden nebo více měřitelných klinických nálezů (označovaných jako "C-findings") a definovaných jako ty, které lze připsat složce onemocnění žírných buněk a nikoli AHNMD nebo jakékoli jiné příčině.
  • Pacienti s MCL měli mít stěry z aspirátu BM s ≥ 20 % nezralých MC. Pacienti s AHMD byli vhodní, pokud nebyla život ohrožující nebo v akutním stadiu.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Pacienti s kardiovaskulárním onemocněním včetně městnavého srdečního selhání třídy III nebo IV podle klasifikace New York Heart Association, ejekční frakcí levé komory (LVEF) < 50 %, infarktem myokardu během předchozích 6 měsíců nebo špatně kontrolovanou hypertenzí.
  • Pacienti se srdeční blokádou jakéhokoli stupně při screeningu (pouze pro Kanadu).
  • Pacienti s AHNMD, kteří vyžadovali okamžitou cytoredukční terapii nebo cílenou léčbu (jinou než midostaurin).
  • Pacienti, kteří prokázali relaps po 3 nebo více předchozích režimech léčby SM bez ohledu na léčebný režim pro podpůrnou péči (např. terapie omezující symptomy).
  • Pacienti, kteří během 30 dnů před zahájením léčby midostaurinem dostali jakoukoli zkoumanou látku, cílenou terapii, chemoterapii, interferon-a nebo 2-chlordeoxyadenosin.
  • Pacienti, kteří měli ASM s eozinofilií a známou pozitivitou na fúzi FIP1L1-PDGFRα, pokud u nich předchozí léčba imatinibem neprokázala relaps nebo progresi onemocnění.
  • Pacienti, kteří před vstupem do studie podstoupili jakoukoli léčbu midostaurinem.
  • Pacienti, kteří dostali podporu hematopoetického růstového faktoru do 14 dnů od 1. dne léčby midostaurinem.
  • Pacienti, kteří podstoupili jakýkoli chirurgický zákrok, s výjimkou zavedení centrálního žilního katétru nebo jiných menších zákroků (např. kožní biopsie) do 14 dnů od 1. dne léčby midostaurinem.
  • Pacienti s jakýmkoli plicním infiltrátem, včetně těch s podezřením na infekční původ. Zejména pacienti s ústupem klinických příznaků plicní infekce, ale se zbytkovými plicními infiltráty na rentgenovém snímku hrudníku, nebyli vhodní, dokud plicní infiltráty zcela nevymizely. Výjimka: pacientům s ASM/MCL ± AHNMD souvisejícím s pleurálním výpotkem, jak bylo posouzeno zkoušejícím a schváleno předsedou SSC nebo pověřenou osobou, bylo povoleno vstoupit do studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Midostaurin (PKC412)
Midostaurin byl podáván v dávce 100 mg dvakrát denně (bid) v kontinuálních 28denních cyklech až do progrese onemocnění, netolerovatelné toxicity nebo vysazení z jakékoli příčiny, podle toho, co nastalo dříve.
Lék: Midostaurin (PKC412)
Midostaurin byl poskytnut jako 25 mg měkké želatinové kapsle pro orální podávání.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s celkovou mírou odezvy (ORR)
Časové okno: 6 měsíců

Celková míra odpovědi (ORR) byla definována jako procento účastníků, kteří byli klasifikováni jako potvrzení respondenti (hlavní odpověď (MR) nebo částečná odpověď (PR)) podle posouzení SSC a na základě modifikovaných valenčních kritérií.

Hlavní respondent měl úplné vyřešení alespoň jednoho C-nálezu a žádnou progresi v jiných C-nálezech. Částečný respondér vykázal měřitelné zlepšení v jednom nebo více C-nálezech bez potvrzené progrese u jiných C-nálezů. Nález C byl klinický nález, který byl zvažován zkoušejícím a potvrzen předsedou nebo zmocněncem řídícího výboru studie (SSC), který lze připsat složce onemocnění žírných buněk a nikoli přidruženému hematologickému klonálnímu onemocnění z jiných než mastocytárních linií (AHNMD ) komponentu nebo jinou příčinu.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Střední doba do trvání odpovědi (DoR)
Časové okno: Až 5 let
Doba trvání odpovědi (DoR) byla definována jako doba od prvního nástupu potvrzené odpovědi (MR nebo PR) do data první zdokumentované a potvrzené progrese nebo úmrtí v důsledku ASM/MCL.
Až 5 let
Střední doba do odezvy (TTR)
Časové okno: Až 5 let
Doba do odpovědi (TTR) byla definována jako doba od zahájení léčby do data nástupu potvrzené odpovědi (MR nebo PR).
Až 5 let
Střední doba do přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: Až 5 let
Přežití bez progrese (PFS) je definováno jako doba od zahájení léčby do data první zdokumentované a potvrzené progrese nebo úmrtí z jakékoli příčiny.
Až 5 let
Střední doba do celkového přežití (OS)
Časové okno: Až 5 let
Celkové přežití (OS) je definováno jako doba od zahájení léčby do data úmrtí z jakékoli příčiny.
Až 5 let
Dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost Midostaurinu
Časové okno: Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby
Analýza četnosti nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE) a úmrtí podle primární třídy orgánových systémů (SOC)
Až 30 dní po poslední dávce studijní léčby
Histopatologická odpověď
Časové okno: Až 5 let
Histopatologická odpověď byla shrnuta, aby se demonstrovala změna od výchozí hodnoty v procentech infiltrací žírných buněk v kostní dřeni (BM) a souvisejících hladin sérové ​​tryptázy.
Až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

13. října 2008

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2014

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

24. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. října 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. října 2008

První zveřejněno (ODHAD)

29. října 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

15. listopadu 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. října 2018

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CPKC412D2201 (Novartis, Inc)
  • 2008-000280-42 (EUDRACT_NUMBER)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Midostaurin (PKC412)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit