GDC-0449, 재발성이거나 이전 치료에 반응하지 않는 젊은 수모세포종 환자 치료

포함 기준:

• 후두와 원시 신경외배엽 종양(PNET)을 포함하여 조직학적으로 확인된 수모세포종
• 재발성, 진행성 또는 표준 요법에 불응성
• 알려진 치료 요법은 존재하지 않습니다
• 연구 시작 전 ≥ 1주 동안 안정적인 경우 허용되는 신경학적 결손
• 비정형 기형/횡문근 종양 또는 천막상부 PNET 없음
• Karnofsky 수행도(PS) 60-100%(>16세 환자의 경우) 또는 Lansky PS 60-100%(≤16세 환자의 경우)
• ANC ≥ 1,000/μL*
• 혈소판 수 ≥ 100,000/μL(수혈 독립적)*
• 헤모글로빈 ≥ 8.0g/dL(RBC 수혈 허용됨)*

• 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR ≥ 70 mL/min 또는 다음과 같은 연령에 따른 혈청 크레아티닌:

  • ≤ 0.8 mg/dL(환자 ≤ 5세)
  • ≤ 1.0mg/dL(6~10세 환자의 경우)
  • ≤ 1.2mg/dL(11~15세 환자의 경우)
  • ≤ 1.5mg/dL(15세 이상의 환자의 경우)
• 총 빌리루빈 ≤ 연령별 정상 상한치(ULN)의 1.5배
• 연령에 대한 ALT/AST ≤ ULN의 2.5배
• 혈청 알부민 ≥ 2.5g/dL
• 임신 또는 수유 중이 아님
• 음성 임신 테스트
• 가임 여성 환자는 연구 치료 중 및 치료 후 12개월 동안 2가지 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
• 가임 남성 환자는 연구 치료 중 및 치료 후 12개월 동안 효과적인 장벽 피임법을 사용해야 합니다.
• 신체 표면적 > 0.67m^2 및 ≤ 2.5m^2
• 캡슐을 삼킬 수 있음
• 장내 흡수를 방해하는 흡수장애 증후군 또는 기타 상태가 없음
• 울혈성 심부전 병력 없음
• 약물 치료가 필요한 심실 부정맥의 병력 없음
• 적절한 전해질 보충에도 불구하고 정상 하한치 미만으로 정의되는 조절되지 않는 저칼슘혈증, 저마그네슘혈증, 저나트륨혈증 또는 저칼륨혈증 없음
• 바이러스성 간염 또는 간경화를 포함하여 임상적으로 중요한 간 질환의 병력 없음

• 연구 치료를 견딜 수 있는 환자의 능력을 손상시키거나 연구 절차 또는 결과를 방해할 가능성이 있는 동시 임상적으로 유의미한 관련 없는 전신 질환(예: 중증 감염) 또는 유의미한 심장, 폐, 간 또는 기타 기관 기능 장애가 없음

  • 참고: * 골수 침범이 없는 경우
• 이전 치료 관련 독성에서 회복됨
• 이전 두개척수 방사선 요법(≥ 23 Gy에서) 이후 최소 3개월
• 원발성 종양에 대한 이전 국소 방사선 요법 이후 최소 8주
• 증상이 있는 전이 부위에 대한 이전 국소 방사선 요법 이후 최소 2주
• 이전 골수억제 화학요법 또는 면역요법(니트로소우레아의 경우 6주) 이후 4주 이상
• 이전 콜로니 자극 인자(예: 필그라스팀[G-CSF], 사르그라모스팀[GM-CSF] 또는 에리트로포이에틴) 이후 1주일 이상
• 다른 동시 항암 또는 연구 약물 요법 없음
• 연구 시작 전 ≥ 1주 동안 용량이 안정적이거나 감소하는 경우 허용되는 동시 덱사메타손