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Duchenne 근이영양증 및 Becker 근이영양증의 심장 질환에 대한 Revatio (REVERSE-DBMD)

2019년 2월 7일 업데이트: Kathryn Wagner, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Duchenne 근이영양증 및 Becker 근이영양증의 심부전에 대한 실데나필의 임상 2상

Charley's Fund, Inc.에서 지원하는 이 연구는 Revatio®(실데나필이라고도 함)가 위약(연구 약물처럼 보이지만 약물을 포함하지 않는 비활성 물질)과 비교하여 개선되는지 확인하기 위해 수행되고 있습니다. Duchenne 근이영양증 및 베커 근이영양증(DBMD) 환자의 심장 기능.

DBMD 환자의 경우 디스트로핀이 없거나 심장과 근육이 부족합니다. 이것은 "뉴런 산화질소 신타제" 또는 nNOS라고 불리는 효소의 이상과 관련이 있으며 이러한 근육의 적절한 기능에 필요한 "순환 GMP"의 감소로 이어집니다. Revatio는 PDE5(phosphodiesterase 5)라는 효소를 차단하고 사이클릭 GMP의 정상적인 양을 회복하는 데 도움을 줍니다. 이 연구의 목적은 Revatio가 DBMD 환자에게 안전한지, 심장 기능을 개선할 수 있는지를 확인하는 것입니다.

가설: 레바티오를 사용한 PDE5 억제는 DBMD 환자의 심장 기능을 개선할 것이다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 임상 시험은 디스트로핀 결핍으로 인한 심혈관 질환에 초점을 맞추고 있습니다. 디스트로핀은 일반적으로 신경 산화질소 신타제(nNOS)를 포함한 단백질 복합체와 상호 작용하는 근육 세포막에 국한됩니다. DMD 유전자 돌연변이는 디스트로핀의 손실과 nNOS의 잘못된 국소화 및 활성 감소로 이어져 결과적으로 cGMP(cyclic guanosine monophosphate)와 그 다운스트림 이펙터인 단백질 키나아제 G의 활성을 감소시킵니다. 우리 그룹과 다른 사람들은 phosphodiesterase 5(PDE5)의 억제가 심부전의 동물 모델에서 호의적인 심장 리모델링과 개선된 혈관 톤으로 이어진다는 것을 보여주었습니다.

이것은 6개월 동안의 2상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 단일 센터 연구이며, 등록된 모든 피험자가 Revatio(PDE5 억제제)를 투여받는 6개월의 공개 라벨 기간이 될 것입니다. 레바티오의 단일 용량(20mg 1일 3회)은 폐고혈압 치료를 위한 해당 용량의 안전성과 효능을 기반으로 테스트됩니다.

1차 평가변수는 기준선과 비교하여 Revatio 6개월 후 심장 MRI로 측정한 심장 좌심실 수축기말 용적(LVESV)의 변화입니다. LVESV의 10% 변화는 중요한 것으로 간주됩니다. 이러한 정도의 개선은 일반적으로 ACE 억제제, 베타 차단제 및 심장 재동기화와 같이 생존을 개선하는 심장 요법에서 관찰되었습니다. Revatio 6개월 후 LVESV의 기준선으로부터의 변화는 위약을 사용한 6개월 동안의 LVESV 변화와 비교됩니다. 이 연구는 Revatio 치료 6개월 대 12개월에 대한 데이터를 제공하기 위해 오픈 라벨 Revatio 6개월을 추가로 연장할 것입니다. 추가 2차 종료점에는 MRI에 의한 수축기 및 확장기 좌심실 기능의 차이, MRI에 의한 좌심실 질량 및 섬유증의 차이, 상완 혈류 매개 혈관확장(말초 내피 기능), 강제 폐활량을 사용한 골격근 기능의 차이에 대한 표적 탐색 평가가 포함됩니다. FVC) 및 핀처 및 그립 테스트. 부작용의 빈도와 등급의 차이로 안전성을 평가합니다.

이 연구는 MD 볼티모어에 있는 Kennedy Krieger Institute/Johns Hopkins Medical Institutions에서 진행되고 있습니다. 시험은 12개월 동안 외래 환자 방문이 필요합니다. Ryan 's Quest의 보조금을 통해 여행 자금을 사용할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

20

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 디스트로핀의 부재 또는 부족을 입증하는 골격근 생검 및/또는 DBMD를 예측하는 디스트로핀 유전자의 돌연변이를 보여주는 유전자 검사 및 일관된 신체 검사에 의해 결정된 DBMD
  2. 남성 성별
  3. 18세 이상
  4. 심초음파, 심장 MRI 또는 ​​MUGA(Multi-gated Acquisition) 스캔으로 측정한 박출률이 50% 이하인 심장 기능 장애
  5. 최소 3개월 동안 안정적인 용량의 ACE 억제제 또는 안지오텐신 수용체 차단제(ARB); 베타-아드레날린성 수용체 차단제 및 글루코코르티코스테로이드는 필요하지 않지만 사용하는 경우 최소 3개월 동안 안정적인 용량이 필요합니다.
  6. 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 피험자 또는 법적 보호자의 능력
  7. 연구 후속 조치 준수 능력
  8. FMD 발생 전 8시간 동안 음식과 알코올을 삼가려는 의지

제외 기준:

  1. 질산염 또는 알파-아드레날린성 수용체 차단제 사용
  2. 실데나필에 대한 알려진 불내성 또는 알레르기, 또는 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력
  3. 연구 조사자의 관점에서 연구 참여를 바람직하지 않게 만드는 모든 의학적 또는 심리사회적 상태
  4. 색소성 망막염과 같은 알려진 유전성 망막 장애
  5. 지속발기증의 병력 또는 겸상 ​​적혈구 빈혈, 다발성 골수종 또는 백혈병과 같은 지속발기증에 걸리기 쉬운 상태
  6. 출혈 장애
  7. 활성 담배 사용
  8. 만성 심방 세동 또는 불규칙한 맥박을 유발할 수 있는 빈번한 부정맥
  9. MRI 검사를 받지 못하게 하는 요인 - (예: 이식형 심장박동기 또는 제세동기; 신체 습관은 스캐너에 들어갈 수 없음)
  10. 기준선 평가에서 수축기 혈압(SBP)이 85mmHg 미만
  11. 만성 신장 질환 4기 및 5기: GFR< 30 mL/min/1.73 혈청 시스타틴 C 수준 및 방정식 eGFRcys = 76.7 x (혈청 시스타틴 C-1.18)에 의해 결정된 m2
  12. 실데나필의 현재 사용.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 레바티오(실데나필)
이 팔은 12개월 동안 레바티오(실데나필)를 투여받게 됩니다. 처음 6개월 동안 피험자와 조사자는 치료에 대해 눈이 멀게 됩니다. 두 번째 6개월은 Revatio로 공개 라벨 치료를 받게 됩니다.
의약품: 실데나필
1일 3회 20mg 정제
다른 이름들:
  • 레바티오
다른: 위약
이 팔은 6개월 동안 위약(설탕 알약)과 6개월 동안 Revatio(실데나필)를 투여받습니다. 처음 6개월 동안 피험자와 조사자는 치료에 대해 눈이 멀게 됩니다. 두 번째 6개월은 Revatio로 공개 라벨 치료를 받게 됩니다.
의약품: 실데나필
1일 3회 20mg 정제
다른 이름들:
  • 레바티오

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심장 자기 공명(CMR) 영상에 의한 심장 좌심실 수축기말 용적(LVESV)의 변화.
기간: 기준선 대비 6개월
위약과 비교하여 경구 실데나필의 6개월 시험이 DBMD에서 심장 수축 기능을 개선하는지 여부를 결정하기 위해 CMR에 의해 검출된 수축기말 용적의 > 10% 감소로 결정됩니다.
기준선 대비 6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CMR에 의한 심장 수축기 및 이완기 기능의 변화
기간: 6개월 12개월
심장 용적 및 수축기 박출 매개변수가 측정됩니다.
6개월 12개월
심장 질량의 변화
기간: 6개월 12개월
좌심실(LV) 질량은 CMR로 측정됩니다.
6개월 12개월
폐기능 검사에 의한 강제 폐활량(FVC)의 변화
기간: 6개월 12개월
횡경막의 골격근 기능은 폐기능 검사에 의해 FVC를 사용하여 측정됩니다.
6개월 12개월
골격근력의 변화
기간: 6개월 12개월
골격근 강도는 핀처 및 그립 동력계로 평가됩니다.
6개월 12개월
방출 비율
기간: 6 개월
심장 MRI로 좌심실 박출률을 측정하였다.
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

협력자

Johns Hopkins University

수사관

  • 수석 연구원: Daniel P Judge, MD, Johns Hopkins School of Medicine
  • 수석 연구원: Kathryn R. Wagner, M.D., Ph.D., The Kennedy Krieger Institute

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 1월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 7월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 7월 22일

처음 게시됨 (추정)

2010년 7월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 2월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 2월 7일

마지막으로 확인됨

2019년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NA-00036602

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