급성 백혈병 또는 재발성/불응성 골수이형성증후군 환자에서 PM01183의 임상 연구

포함 기준:

• 자발적으로 서명하고 날짜를 기입한 서면 동의서
• 연령 ≥ 18세.

• 환자는 이전에 다음과 같은 세포학적 또는 조직학적 진단을 받아야 합니다.

  • 세계보건기구(WHO) 기준에 따른 재발성 또는 원발성 불응성 비 M3 급성 골수성 백혈병(AML)(이전 요법의 수와 무관), 신규 또는 이차[즉, 골수이형성 증후군(MDS), 골수증식성 신생물에 이차 또는 다른 조건에 대한 이전 화학 요법].
  • 환자가 표준 유도 화학 요법의 대상자가 아니거나 AML 위험이 낮은 경우(즉, 2차 AML 또는 불리한 세포유전학 또는 복합 핵형이 있는 AML) 65세 이상 환자의 치료되지 않은 AML.
  • 가속기 또는 모세포기 만성 골수성 백혈병(CML, BCR-ABL 키나아제 억제제 치료에도 불구하고 진행성 질환 포함) 또는 만성 골수단구성 백혈병(CMML).
  • WHO 기준에 따른 재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병(ALL).

• 환자는 치료를 시작하기 전에 다음 실험실 값을 가져야 합니다.

  • 간접 빌리루빈 상승(예: 길버트 증후군 또는 용혈)으로 인한 것이 아닌 한, 총 빌리루빈 ≤ 1.5 x 정상 상한(ULN) 값 범위.
  • 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤ 3 x ULN.
  • 알칼리성 포스파타제(AP) ≤ 2.5 x ULN.
  • 알부민 ≥ 2.5g/dl.
  • 계산된 크레아티닌 청소율(CrCl) ≥ 30ml/분(Cockcroft 및 Gault의 공식 사용).
  • 크레아틴 포스포키나제(CPK) ≤ 2.5 x ULN.
• Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 ≤ 2.
• 가임 여성을 위한 음성 임신 검사.

제외 기준:

• 임산부 또는 수유부; 치료 기간 내내 그리고 치료 중단 후 6개월 동안 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 가임 남성 및 여성.
• 4주 이내에 동종이계 BM 이식을 받을 계획인 환자.

• 기타 관련 질병 또는 불리한 임상 조건:

  • 불안정 협심증, 심근 경색, 울혈성 심부전 또는 임상적으로 유의한 판막성 심장 질환의 병력 또는 존재가 지난 1년 이내.
  • 증상이 있거나 불안정한 심장 부정맥 및/또는 연장된 QT-QTc 등급 ≥ 2.
  • 프로토콜 평가에 대한 환자의 준수에 영향을 미칠 수 있는 중요한 신경학적 또는 정신 장애의 병력.
  • 활성 통제되지 않은 감염.
  • 근병증 또는 유의미하고 지속적인 CPK 상승을 유발하는 모든 임상 상황(1주일 간격으로 수행된 두 가지 다른 결정에서 > 2.5 x ULN).
  • 중대한 비신생물성 간 질환(예: 간경화, 활동성 만성 간염).
  • 연구자의 판단에 따라 본 연구에 대한 환자의 참여와 관련된 위험을 실질적으로 증가시킬 임의의 다른 주요 질병.
• 지난 4개월 이내의 조혈 동종 줄기 세포 이식 및/또는 활성 이식편대숙주병, 또는 지난 4주 이내의 이전 자가 이식.
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성인 것으로 알려진 환자.
• 지난 2주 이내의 세포독성 화학요법; 지난 2주 이내의 방사선 요법; 조혈 성장 인자를 포함한 생물학적 제제, 지난주 이내; 수산화요소, 이마티닙, 코르티코스테로이드 및 삼산화비소는 첫 연구 약물 투여 최소 24시간 전에 중단해야 합니다.
• 빠르게 증식하는 질병의 증거가 없고 스폰서와 논의하지 않는 한 연구에 포함되기 전 또는 치료 후 30일(알 수 없는 반감기의 경우)에 ≤ 5 반감기 기간 동안 모든 연구 제품으로 치료.
• 약물 제품(DP)의 구성 요소에 대해 알려진 과민성.