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성인 낫적혈구 환자에서 MP4CO의 안전성 연구

2013년 8월 15일 업데이트: Sangart

임상적으로 안정적인 성인 낫적혈구 환자에서 MP4CO의 다중 센터, 무작위, 이중 맹검, 용량 증량 안전성 연구

겸상적혈구빈혈은 유전성 헤모글로빈 장애로 인해 발생합니다. 건강한 적혈구는 원반 모양이며 변형되어 작은 혈관을 통해 이동하여 신체의 모든 부분에 산소를 운반할 수 있습니다. 낫적혈구병에서는 적혈구가 순환하고 순환계에서 산소가 방출되면서 탈산소화된 비정상 헤모글로빈 S가 중합되기 시작할 수 있습니다. 이런 일이 발생하면 적혈구가 끈적거리고 길어질 수 있습니다. 이 겸상 적혈구는 유연성이 떨어지고 작은 혈관을 막고 정상적인 적혈구가 순환계를 통해 이동하는 것을 차단하여 조직과 기관으로의 산소 전달을 제한합니다. 이것은 "낫 위기"로 알려져 있습니다.

낫 위기로 고통받는 환자는 심한 통증을 경험하고 뇌졸중, 심장 마비 또는 사망의 위험이 있습니다. 병상이 발생하는 산소 압력 수준을 낮추고 맥관 구조를 열고 산소를 허혈 조직에 직접 빠르게 전달함으로써 기존 치료 프로토콜에 MP4CO를 추가하면 겸상 적혈구 위기와 관련된 통증을 완화하고 위기를 중단하고 잠재적으로 감소시킬 수 있습니다. 위기의 기간. 이는 겸상적혈구빈혈 환자의 입원 시간 단축과 삶의 질 향상을 의미할 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

현재까지 겸상 적혈구 위기를 치료하거나 겸상 적혈구 위기의 심각성을 줄이거나 입원 기간을 단축하기 위해 승인된 특정 제제는 없습니다. 겸상 위기에 대한 현재 치료법은 통증이 병원에 입원해야 할 정도로 심할 때 아편 제를 사용한 수분 공급 및 증상 통증 완화로 제한됩니다. 흡입만으로 산소를 투여하는 것은 효과적인 것으로 입증되지 않았습니다. 일산화탄소(CO)는 Hb S에 결합하고, 부착되어 있는 동안 Hb S 사슬의 중합과 그에 따른 적혈구의 왜곡을 방지 및 역전시킵니다. 매우 적은 양의 일산화탄소는 또한 세포에 대한 메신저 역할을 하여 염증을 줄이고 산소 요구량을 줄이며 프로그램된 세포 사멸(세포 사멸)을 예방합니다.

MP4 분자는 특정 환자의 치료 효과를 향상시키기 위해 CO 및 기타 가스를 운반하도록 변형될 수 있습니다. 따라서 MP4CO는 치료용 무독성 수준의 CO를 전달하여 세포에 즉각적인 대사 신호를 제공하고 염증을 줄이도록 설계되었습니다. 화합물에서 CO가 방출되면 MP4 분자는 폐에서 산소를 공급받은 다음 허혈 조직에 산소를 전달합니다.

이전에 발표된 연구는 MP4CO와 같은 화학적으로 변형된 헤모글로빈이 겸상 위기의 치료 또는 역전을 위한 산소 치료제로서 이상적인 특성을 가질 수 있다고 가정하는 좋은 토대를 제공합니다. MP4CO에서 CO의 초기 방출은 Hb S의 즉각적인 안정화를 포함하여 추가 중합을 방지하고 기존의 낫, 모세혈관의 혈관확장 및 항염증 특성을 역전시키는 치료 효과를 가질 것으로 예측됩니다. 산소 치료제로서 MP4 분자의 후속 순환(폐에서 산소화 후 MP4OX로 전환된 후)은 1) 우선적으로 허혈 세포에 산소를 공급하고, 2) 부분적으로 겸상 적혈구를 역전시키고, 3) 국소 조직의 산소화를 개선하는 데 도움이 될 것입니다. 따라서 적혈구 병상으로 인한 고통스러운 VOC를 잠재적으로 개선합니다. 또한 MP4CO는 화학적 안정성을 강화하여 메트헤모글로빈 형성을 최소화하면서 상온 보관이 가능합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

32

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 레바논
      • Beirut, 레바논
        • Rafic Hariri University Hospital
  • 영국
      • London, 영국
        • King's College London
      • London, 영국
        • Guy's Hospital
  • 자메이카
      • Kingston, 자메이카
        • Sickle Cell Unit, University of West Indies
  • 프랑스
      • Creteil, 프랑스
        • Hôpital Henri Mondor

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • Hb SS 또는 S/β0 Thalassemia 유전자형에 근거하여 겸상 적혈구 질환으로 진단된 성인 남성 또는 여성 환자(18세 이상)로서 임상적으로 안정적이고 급성 통증을 경험하지 않는 환자

제외 기준:

  • 전년도에 병원 치료가 필요한 고통스러운 VOC가 4회 이상
  • 지난 2개월 이내에 고통스러운 VOC 치료를 위한 긴급 치료 시설, 병원 치료 또는 입원
  • 2주 이상 지속되는 고통스러운 VOC의 병력 또는 전년도에 의료 시설(응급실, 긴급 치료 또는 진료소)에서 개입이 필요한 통증 에피소드가 12회 이상
  • 기준선 VAS 통증 점수 ≥ 4cm
  • 헤모글로빈 < 6g/dL
  • 지난 4주 이내에 충전 적혈구 수혈
  • 현재 철 킬레이트 요법 중
  • 낫적혈구병 관련 CNS 질환의 병력(a) 뇌졸중의 최근 또는 과거 병력; b) 뇌졸중을 예방하기 위한 만성 수혈 요법으로 지속적인 치료; 씨. 발작 또는 간질 병력; 그리고 d. 명백한 대뇌 혈관병증 또는 알려진 대뇌 혈관 협착의 증거 또는 알려진
  • 선별검사 방문 시 경흉부 심초음파(TTE) 평가 또는 이전 TTE 평가(무작위화 전 1년 이내에 수행된 경우)의 TRJ 속도에서 계산된 예상 수축기 폐동맥압 > 25mmHg에 기반한 폐고혈압의 증거
  • 맥박 산소 측정법에 의한 기준선 산소 포화도 ≤ 90%
  • 지난 1년간 지속발기증의 병력
  • 항고혈압 치료가 필요한 고혈압 병력
  • 기준선 서맥(심박수 < 60/분)
  • 심근 경색, 심근 허혈 또는 협심증의 병력
  • 신장 기능 장애 또는 지난 6주 이내의 크레아티닌 수치가 ≥ 1.2 mg/dL(≥ 106 µmol/L)이거나 소변 단백질/크레아티닌 비율(PCR) > 50 mg/mmol
  • 간 기능 장애(AST 또는 GGT > 3x ULN, 또는 ALT >2x ULN, 또는 결합 빌리루빈 > 지난 6주 내 환자 기준치의 2배)
  • 긍정적인 임신 테스트
  • 연구를 완료하는 환자의 능력을 제한하는 모든 급성 또는 만성 상태
  • 불법 약물 또는 과도한 양의 알코올을 만성적으로 남용하고 있다는 증거 또는 알려진 사실
  • HIV, 활동성 B형 또는 C형 간염 감염 또는 결핵이 있는 것으로 알려진
  • 무작위화 전 30일 이내에 다른 조사 약물(들)을 받은 경우
  • 이 연구 또는 시험자의 고용과 관련된 전문가 또는 보조 인력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: MP4CO
정맥 내로 투여되는 MP4CO의 복용량 증가
의약품: MP4CO
생리학적 아세테이트 전해질 용액에서 43 mg/mL 페길화 카르복시헤모글로빈[≥ 90% CO 헤모글로빈 포화도]
다른 이름들:
  • 페길화된 일산화탄소헤모글로빈
  • PEG 일산화탄소헤모글로빈
플라시보_COMPARATOR: 식염
일반 식염수(0.9% 염화나트륨 용액)
의약품: 염화나트륨 용액
일반 식염수(0.9% 염화나트륨 용액)
다른 이름들:
  • 염화나트륨
  • 생리 식염수
  • 0.9% NaCL 용액

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
이 안전성 연구에서는 효능 평가가 이루어지지 않습니다.
기간: 28일
28일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용
기간: 투약 후 0시간부터 28일 추적 방문까지
투약 후 0시간부터 28일 추적 방문까지
활력징후
기간: 기준선, 0 - 8시간, 24, 48, 72시간 및 7일에서 매시간
혈압, 심박수, 호흡, 체온
기준선, 0 - 8시간, 24, 48, 72시간 및 7일에서 매시간
실험실 평가
기간: 기준선, 24, 48, 72시간 및 7일
혈액학, 혈청 화학, 소변 검사, 신장 기능 및 바이오마커
기준선, 24, 48, 72시간 및 7일
통증 수준
기간: 기준선, 0 - 8시간, 24, 48, 72시간 및 7일에서 매시간
Visual Analogue Scale을 사용한 통증 수준의 환자 자가 평가
기준선, 0 - 8시간, 24, 48, 72시간 및 7일에서 매시간
폐동맥압 평가
기간: 기준선, 주입 전, 주입 후 1시간
흉부초음파검사(TTE)
기준선, 주입 전, 주입 후 1시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sangart

수사관

  • 연구 책임자: Tania Small, MD, Sangart, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 5월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 5월 17일

처음 게시됨 (추정)

2011년 5월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2013년 8월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2013년 8월 15일

마지막으로 확인됨

2013년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SCD-105

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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