Microsomal Triglyceride Protein (MTP) 억제제의 안전성, 내약성 및 효능

이것은 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자의 치료에서 로미타피드의 안전성, 내약성 및 약력학을 평가하기 위해 설계된 단일 센터, 공개 라벨, 2상 임상 시험입니다.

환자는 기준선 방문 전 4주 이내에 연구 기간 내내 성분채집술을 포함한 모든 지질 저하 요법을 중단해야 합니다. 환자는 선별 평가에서 엄격한 저지방 식단(총 식이 지방에서 에너지의 <10%)을 받습니다. 등록된 영양사에 의한 식이 상담은 스크리닝 시 시작되며 각 후속 연구 방문에서 계속됩니다.

환자는 초기에 4주 동안 매일 경구로 로미타피드 0.03mg/kg을 투여받습니다. 3등급 또는 4등급 독성 또는 심각한 부작용(SAE)과 관련된 특정 프로토콜 정의 중단 규칙이 수행되는 경우 4주마다 환자 내 용량을 0.1mg/kg, 0.3mg/kg/일 및 1.0mg/kg/일로 증량합니다. 적용되지 않습니다.

이 연구는 22주 동안 15번의 연구 방문을 포함합니다: 투약 전 2주 이내에 수행된 스크리닝 방문(방문 1), 첫 번째 투약 전 1일에 수행된 기준선 방문(방문 2), 치료 기간 동안 수행된 12번의 방문( 방문 3 내지 14) 및 후속 방문(방문 15)은 로미타피드의 마지막 투여 후 약 4주 후에 수행되었다.

스크리닝 및 베이스라인 절차에는 의료 및 투약 이력, 신체 검사, 활력 징후, 12-리드 심전도(ECG), 폐 기능 검사(PFT), 안전 실험실 검사, 지용성 비타민 수치 및 지방산 프로필이 포함됩니다. 간의 핵자기 공명 분광법(NMRS)은 기준선, 각 투약 기간 종료 시 및 후속 방문 시 간 지방 함량을 평가하기 위해 수행됩니다. 기준 효능 평가에는 공복 지질 프로필(TC, LDL-C[직접 측정], VLDL-C, 고밀도 지단백-콜레스테롤[HDL-C], 트리글리세리드 및 아포지단백[apo B, apo AI, apo AII, apo CIII)이 포함됩니다. , apo E] 및 Lp(a)).

안전성 및 지질 프로파일 평가는 치료 기간 동안 및 로미타피드의 마지막 투여 후 28일에 수행된 후속 방문에서 반복된다.