PKU를 가진 피험자에서 rAvPAL-PEG의 다중 용량의 안전성, 효능 및 내약성을 평가하기 위한 용량 찾기 연구

포함 기준:

• PAL-001에 참여하지 않은 피험자의 경우, 다음 두 가지 모두로 PKU 진단: 스크리닝 시 현재 혈액 Phe 농도 ≥ 600mmol/L 및 지난 3년 동안 평균 혈액 Phe 농도 ≥ 600μmol/L 사용 가능한 데이터.
• PAL-001에 참여하지 않은 피험자의 경우, 피험자가 Kuvan® 치료(즉, Kuvan® 20mg/kg/일로 4주 치료, 조사자 결정에 따른 불충분한 반응 및 치료)에 대한 비반응자라는 증거 종료일 ≥ 1일 전 14일[즉, 첫 번째 용량]). 이전에 Kuvan® 치료에 대한 반응이 있었지만 불순응으로 인해 현재 Kuvan®을 복용하지 않고 스크리닝 전 ≥ 6개월 동안 치료를 중단한 피험자가 참여 자격이 있습니다.
• 연구의 성격이 파악된 후 서면 동의서를 제공하거나 18세 미만 참가자의 경우 서면 동의서(필요한 경우)와 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서를 제공할 의사와 능력이 있어야 합니다. 설명하고 연구 관련 절차에 앞서.
• 16세에서 55세 사이입니다.
• 가임 여성은 스크리닝에서 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성은 최소 2년 동안 폐경되었거나 스크리닝 전 최소 1년 동안 난관 결찰술을 받았거나 전체 자궁절제술을 받은 여성을 포함합니다.
• 성적으로 활동적인 피험자는 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
• 연구 약물 투여 전 4주 동안 큰 변화 없이 안정적인 식이를 유지했습니다.
• 일반적으로 신체 검사, 임상 실험실 평가(혈액학, 화학 및 요검사) 및 스크리닝 시 심전도(ECG)에 의해 입증되는 양호한 건강 상태.
• 연구 절차를 따를 의지와 능력.

제외 기준:

• 스크리닝 전 30일 이내에 임의의 조사 제품(rAvPAL-PEG 제외) 또는 조사 의료 기기의 사용, 또는 예정된 모든 연구 평가 완료 전에 임의의 조사 제제에 대한 요구.
• 연구 약물 투여 전 14일 이내에 PKU를 치료하기 위한 임의의 약물 사용.
• 스크리닝 전 3개월 내 및 연구 참여 기간 동안 Depo-Provera를 포함하여 PEG(rAvPAL-PEG 제외)를 포함하는 주사 가능한 약물의 사용 또는 계획된 사용.
• rAvPAL-PEG 또는 PEG 함유 제품에 대한 전신 증상(예: 호흡기 또는 위장 문제, 저혈압, 혈관 부종, 아나필락시스)을 포함하는 이전 반응. 이전에 전신 발진의 전신 반응이 있었던 피험자는 주임 조사자의 재량에 따라 후원사의 의료 담당관과 상의하여 참여 자격이 있을 수 있습니다.
• 임신 또는 모유 수유 스크리닝 또는 임신 계획(본인 또는 파트너) 또는 연구 중 언제든지 모유 수유.
• 연구 참여 또는 안전성을 방해하는 동시 질병 또는 상태(예: 임상적으로 유의한 심혈관, 폐, 간, 신장, 혈액, 위장, 내분비, 면역, 피부, 신경, 종양 또는 정신 질환의 병력 또는 존재).
• PI의 관점에서 피험자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 모든 상태.
• ALT(Alanine aminotransferase) 농도 > 정상 상한치의 2배.
• 크레아티닌 > 정상 상한치의 1.5배.