전신성 아밀로이드증 환자에서 GSK2315698과 병용투여 시 GSK2398852의 안전성을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

• 피험자는 전신성 아밀로이드증으로 의학적으로 진단되었고 환자 그룹 중 하나에 속합니다(파트 A의 경우 비장을 포함하는 중등도의 아밀로이드 부하, 파트 A의 경우 비장을 포함하는 중간 내지 큰 아밀로이드 부하(다음 외부 안전 위원회의 동의), 파트 A 연장(필요한 경우)에 대해 비장과 간(비장에 중등도/대부분 관련됨)을 포함하는 중간에서 큰 아밀로이드 부하, 그리고 비장(및 부분 집합의 간을 포함하는 중간에서 큰 아밀로이드 부하) 만 해당) 파트 B).
• 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) < 3x 정상 상한(ULN) 및 빌리루빈 < 1.5x ULN(단리 빌리루빈 >1.5x ULN은 빌리루빈이 분할되고 직접 빌리루빈 < 35%인 경우 허용됨).
• 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세에서 70세 사이의 남성 또는 여성.
• 피험자는 걸을 수 있고 연구 방문 일정에 참석할 수 있습니다.
• 동의서 양식에 나열된 요구 사항 및 제한 사항 준수를 포함하는 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
• 여성 피험자는 가임 가능성이 있는 경우 참여할 자격이 있습니다. 또는 호르몬 대체 요법(HRT)을 받고 있고 폐경 상태가 의심스러운 여성은 승인된 피임 방법 중 하나를 사용해야 합니다.
• 가임 여성 파트너가 있는 남성 피험자는 승인된 피임 방법 중 하나를 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 흡연자(<10/일)는 허용되지만 주거 학습 세션 기간 동안 기권해야 합니다.

제외 기준:

• 연구 전 양성 B형 간염 표면 항원 또는 선별 검사 3개월 이내에 양성 C형 간염 항체 결과
• 피험자는 임상 시험에 참여했으며 현재 연구에서 첫 번째 투약일 이전 다음 기간 내에 시험용 치료제(허가되지 않음)를 투여받았습니다: 3개월, 5 반감기 또는 생물학적 효과 지속 시간의 두 배 시험용 제품(둘 중 더 긴 것). 이 기간은 연구 CPH114527에서 GSK2315698의 단기 투여에는 적용되지 않습니다.
• 스크리닝 시 또는 투여 전 양성 혈청 또는 소변 인간 융모막 성선 자극 호르몬(hCG) 검사에 의해 결정된 임신 여성.
• 수유 암컷.
• 예상 사구체 여과율(GFR) < 30밀리리터(mL)/분(분) [처음 등록할 피험자 4명의 경우 <60mL/분]
• 적혈구 모형의 존재로 입증되는 현미경 검사상 활동성 요침전의 증거
• 보상되지 않은 심부전 또는 심장 질환과 관련된 실신의 최근 병력.
• 심장 아밀로이드의 임상적 의심이 있는 피험자에서 심초음파는 증상이 있든 없든 중요한 심장 아밀로이드와 일치합니다.
• 임상적으로 의미 있는 빈혈 - 헤모글로빈(Hb) < 9그램(g)/데시리터(dL).
• 금지 약물 사용.
• 불량하거나 부적합한 정맥 접근.
• >480ms의 프리데리시아 공식(QTcF)을 사용하여 교정된 QT 간격 또는 연구자의 의견에 따라 임상적으로 중요하고 안전 위험을 증가시킬 수 있는 기타 심전도(ECG) 이상이 있는 피험자.
• 수축기 혈압(BP) >170 mmHg 및/또는 이완기 혈압 >100 mmHg인 조절되지 않는 고혈압
• 동반 질환의 존재(예: 심각하거나 불안정한 관상 동맥 질환; 중등도-중증 만성 폐쇄성 폐질환), 조사자의 의견으로는 피험자에 대한 잠재적 위험을 증가시킬 수 있습니다.
• 활동성 혈관염이 있는 피험자
• 평형 대비 자기 공명 영상(EqMRI) 스캐닝에서 제외 [자기 공명 영상(MRI) 스캐닝에 대한 금기 사항은 다음을 포함하지만 이에 국한되지는 않습니다: 두개내 동맥류 클립(Sugita 제외); MD로 제거되지 않은 궤도 내 금속 조각의 이력(궤도 X-레이로 확인) 심장박동기 및 비MR 호환 심장 판막; 내이 임플란트; 밀실 공포증의 역사; 예상 GFR < 30mL/분(가돌리늄 제외)]
• 치매 또는 대뇌 아밀로이드 혈관병증 진단을 받은 피험자.