저위험 및 Int-1 위험 골수이형성 증후군 환자에서 데페라시록스와 에리트로포이에틴의 병용 연구.
2018년 10월 4일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
저위험 및 Int-1 위험 골수이형성 증후군 환자에서 에리스로포이에틴 단독과 비교하여 에리스로포이에틴과 병용한 데페라시록스의 에리스로이드 개선 효과를 평가하기 위한 공개 라벨, 제2상, 무작위 파일럿 연구.
이 시험의 주요 목적은 저위험 및 int-1 위험 골수이형성 증후군 환자의 적혈구 생성에 대한 에리스로포이에틴 단독 대 에리스로포이에틴과 병용한 데페라시록스 치료의 효과를 평가하는 것이었습니다. 에리스로포이에틴에 데페라시록스를 추가하면 NF-kB 경로와 자유 독성 철의 제어를 통해 활성 산소 종의 감소와 함께 잠재적 상승 작용을 일으킬 수 있습니다. 이것은 에리트로포이에틴에 대한 더 나은 반응을 위해 골수에서 더 나은 환경을 만들 수 있습니다.
이 연구는 데페라시록스와 에리스로포이에틴의 조합이 조혈에 미치는 영향을 전향적 방식으로 테스트하기 위해 고안되었습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 60명의 환자의 원래 등록 목표를 충족하지 못했으며 2016년 10월 31일의 원래 계획된 LPFV를 초과하여 등록을 연장하지 않고 종료되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
28
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Korea
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Seoul, Korea, 대한민국, 06351
- Novartis Investigative Site
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Berlin, 독일, 12203
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Dresden, 독일, 01307
- Novartis Investigative Site
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Duesseldorf, 독일, 40225
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Lütten-Klein, 독일, 18107
- Novartis Investigative Site
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Wuerzburg, 독일, 97080
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Gothenburg, 스웨덴, 413 45
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Linköping, 스웨덴, SE-581 85
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Lulea, 스웨덴, SE 971 80
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Stockholm, 스웨덴, SE-141 86
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Catalunya
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Badalona, Catalunya, 스페인, 08916
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Girona, Catalunya, 스페인, 17007
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Hospitalet de LLobregat, Catalunya, 스페인, 08907
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires
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Caba, Buenos Aires, 아르헨티나, C1425DND
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La Plata, Buenos Aires, 아르헨티나, B1900AWT
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Oran, 알제리, 31000
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Sidi Bel abbes, 알제리, 22000
- Novartis Investigative Site
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Lancashire
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Oldham, Lancashire, 영국, OL1 2JH
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CA
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Cagliari, CA, 이탈리아, 09126
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RC
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Reggio Calabria, RC, 이탈리아, 89124
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RM
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Roma, RM, 이탈리아, 00161
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Shanghai, 중국, 200025
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100730
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 51000
- Novartis Investigative Site
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, 중국
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
- Novartis Investigative Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310003
- Novartis Investigative Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6Z1Y6
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8V 5C2
- Novartis Investigative Site
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 저위험 및 Int-1 위험 골수이형성 증후군 환자
- 다음에 대한 문서화된 진단:
≥ 3개월 및 < 3년 동안 지속된 골수이형성 증후군 질병이 악성 또는 자가면역 질환에 대한 방사선 요법, 화학 요법 및/또는 면역 요법 치료에 이차적으로 발생하지 않아야 합니다.
- 헤모글로빈 < 10g/dL 및 ≥ 8g/dL
- 수혈 병력 < 10 RBC 단위 및 RBC 수혈 의존적이지 않아야 함
- 300 ng/mL < 혈청 페리틴 < 1,500 ng/mL(1500 ng/ml 초과 10% 차이 이내 또는 300 ng/ml 미만 10% 차이 이내의 값은 조사자의 재량에 따라 허용될 수 있습니다.
- 내인성 에리스로포이에틴 수치 < 500 units/L
- 혈청 크레아티닌 ≤ 정상 상한치(ULN)의 1.5배
- 현지에서 승인된 처방 정보(PI)의 농도 한계를 초과하는 크레아티닌 청소율. 크레아티닌 청소율이 40~60 mL/min 미만이고 신장 기능을 손상시킬 수 있는 추가 위험 요인이 없는 환자는 조사자의 재량에 따라 자격이 있었습니다.
주요 제외 기준:
- 격리된 del(5q)이 있는 MDS를 가진 환자
- 결과와 상관없이 이전 EPO 치료 또는 기타 재조합 성장 인자를 받은 환자(선행 EPO 치료 또는 기타 재조합 성장 인자를 4주 미만 동안 받은 환자 및 스크리닝 전 3개월 이내에 문서화된 반응 없이 허용됨)
- 혈액학적 지표의 개선을 위해 스테로이드 또는 면역억제제 치료를 받은 환자(부신부전 또는 만성질환에 대한 안정적인 스테로이드 치료 및 항구토제로서 간헐적 덱사메타손 허용).
- 임상 증상이 있거나 없는 B12 및 엽산 결핍 환자(환자는 B12 및 엽산 결핍의 성공적인 치료 후 재선별됨)
- 조절되지 않는 발작 또는 조절되지 않는 고혈압
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에리스로포이에틴 알파
환자는 주당 40,000단위의 에리스로포이에틴을 투여받게 됩니다.
4주 후에도 적혈구 개선이 불충분하면 용량을 주당 60,000단위로 증량합니다.
치료 12주 후 적혈구 개선이 불충분한 경우, 환자는 병용군으로 전환됩니다.
적혈구 반응이 달성되면 언제든지 연구 종료 시까지 에리스로포이에틴 치료를 중단합니다.
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실험적: 데페라시록스 + 에리스로포이에틴 알파
환자는 에리스로포이에틴 40,000 단위/주와 병용하여 데페라시록스 분산성 정제(DT) 10 mg/kg/일 또는 데페라시록스 필름 코팅정(FCT) 7 mg/kg/일을 투여받게 됩니다.
4주 후에도 적혈구 개선이 불충분하면 에리스로포이에틴 용량을 주당 60,000단위로 증량합니다.
치료 12주 후에 적혈구 개선이 불충분한 경우, 환자는 연구에서 중단됩니다.
적혈구 반응이 달성되면 언제든지 연구 종료 시까지 에리스로포이에틴 치료를 중단합니다.
환자는 데페라시록스 치료를 계속할 것입니다.
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125 및 250, 500 mg의 경구용 분산성 정제로 제공
90, 180, 360 mg 강도의 경구용 필름 코팅 정제로 제공
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료군별 12주 이내에 적혈구 반응을 달성한 환자 비율의 차이(전체 분석 세트)
기간: 기준선 최대 12주
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수정된 IWG 2006 기준에 따라 치료 12주 이내에 적혈구 반응을 달성한 환자 비율의 차이는 헤모글로빈(Hb) ≥ 1.5g/dL 증가합니다.
적혈구계 반응은 기준치 ≥ 1.5g/dL에서 Hb의 증가로 정의됩니다.
12주 이내에 적어도 한 번 적혈구 반응을 달성한 환자를 반응자로 간주했습니다.
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기준선 최대 12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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헤모글로빈(g/dL)에 대한 베이스라인에서 베이스라인 이후 값까지의 절대 변화(전체 분석 세트)
기간: 기준선 최대 24주
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혈액학적 반응 기준은 다음과 같이 정의됩니다. 적혈구 반응: 기준선에서 헤모글로빈(Hb) 증가 >= 1.5g/dL(기준선 < 11g/dL), 호중구 반응: 기준선에서 증가 >= 100% 및 증가 > 0.5 × 10^9/ L(기준선 <1 × 10^9/L), 혈소판 반응: 수정된 IWG 2006 기준에 따라 기준선 >= 30 × 10^9/L(기준선 <100 × 10^9/L)에서 증가
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기준선 최대 24주
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치료 24주 이내에 EPO+DFX 및 EPO 단독으로 무작위 배정된 환자의 혈액학적 개선 요약(전체 분석 세트)
기간: 기준선 최대 24주
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호중구 개선: 기준선에서 >0.5 × 10^9/L(기준선 = 1.0 × 10^9/L), 혈소판 개선: 기준선에서 ≥ 30 × 10^9/L로 정의된 혈액학적 개선을 달성한 참가자의 비율 (기준선 = 100 × 10^9/L), 헤모글로빈 개선: 기준선 대비 Hb 증가 ≥ 1g/dL(기준선 < 11g/dL)
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기준선 최대 24주
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최대 24주까지 헤모글로빈 값의 절대 변화
기간: 기준선 최대 24주
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개선을 보이는 환자의 헤모글로빈 값의 절대 변화: 기준선에서 헤모글로빈 개선 Hb 증가 ≥ 1g/dL(기준선 < 11g/dL)
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기준선 최대 24주
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최대 24주까지 혈소판 및 호중구 수치의 절대 변화
기간: 기준선 최대 24주
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개선을 보이는 참가자의 혈소판 및 호중구 수치의 절대 변화: 호중구 개선: 기준선에서 >0.5 × 10^9/L(기준선 = 1.0 × 10^9/L), 혈소판 개선: 기준선에서 ≥ 30 × 10^9 증가 /L(기준선 = 100 × 10^9/L)
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기준선 최대 24주
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기준선에서 EPO 단독으로 무작위 배정되고 12주 치료 후 EPO+DFX로 전환된 참가자의 적혈구계 반응 요약(전체 분석 세트)
기간: 13주 ~ 24주
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적혈구계 반응: 기준선에서 헤모글로빈 증가 > = 1.5g/dL(기준선 < 11g/dL)
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13주 ~ 24주
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기준선에서 EPO로 무작위 배정되고 12주 치료 후 EPO+DFX로 전환되지 않은 참가자의 24주 이내 적혈구계 반응 요약(전체 분석 세트)
기간: 기준선 최대 24주
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적혈구 반응: 기준선에서 헤모글로빈 증가 > = 1.5g/dL(기준선 < 11g/dL).
백분율은 N을 기준으로 합니다. 신뢰 구간은 Clopper-Pearson 방법을 사용하여 계산됩니다.
헤모글로빈 수치는 최초 반응 시
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기준선 최대 24주
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에리스로포이에틴 알파 암에 대한 최대 24주까지 혈청 페리틴의 절대 변화(전체 분석 세트)
기간: 기준선 최대 24주
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기준선에서 혈청 페리틴의 절대 변화
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기준선 최대 24주
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데페라시록스 + 에리트로포이에틴 알파 암(전체 분석 세트)에 대한 최대 24주까지 혈청 페리틴의 절대 변화
기간: 기준선 최대 24주
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기준선에서 혈청 페리틴의 절대 변화
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기준선 최대 24주
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12주 팔에서 EPO+DFX에 대한 최대 24주 혈청 페리틴의 절대 변화(전체 분석 세트)
기간: 기준선 24주 증가
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기준선에서 혈청 페리틴의 절대 변화
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기준선 24주 증가
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에리스로포이에틴 알파 암에 대한 기준선에서 헤모글로빈(Hb)의 절대 변화(전체 분석 세트)
기간: 기준선 최대 24주
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이 분석에는 베이스라인에서 EPO 또는 DFX+EPO로 무작위 배정된 환자와 EPO 그룹에서 12주차에 적혈구 반응이 없었고 병용 요법으로 전환한 환자가 포함되었습니다.
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기준선 최대 24주
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데페라시록스 + 에리트로포이에틴 알파 암(전체 분석 세트)에 대한 기준선에서 헤모글로빈(Hb)의 절대 변화
기간: 기준선 최대 24주
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이 분석에는 베이스라인에서 EPO 또는 DFX+EPO로 무작위 배정된 환자와 EPO 그룹에서 12주차에 적혈구 반응이 없었고 병용 요법으로 전환한 환자가 포함되었습니다.
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기준선 최대 24주
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12주 팔에서 EPO+DFX에 대한 기준선으로부터 헤모글로빈(Hb)의 절대 변화(전체 분석 세트)
기간: 기준선 최대 24주
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이 분석에는 베이스라인에서 EPO 또는 DFX+EPO로 무작위 배정된 환자와 EPO 그룹에서 12주차에 적혈구 반응이 없었고 병용 요법으로 전환한 환자가 포함되었습니다.
Hb의 시간 경과 및 기준선으로부터의 절대적 변화는 방문 및 적혈구 반응에 의한 기술 통계로 요약되었습니다.
EPO에 무작위 배정되고 12주 후에 EPO+DFX로 전환하지 않은 환자는 응답자로만 구성됩니다.
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기준선 최대 24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 1월 28일
기본 완료 (실제)
2017년 3월 22일
연구 완료 (실제)
2017년 4월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 5월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 5월 30일
처음 게시됨 (추정)
2013년 6월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 10월 4일
마지막으로 확인됨
2018년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
에리스로포이에틴 알파에 대한 임상 시험
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Electromedical Products International, Inc.University of Nottingham모병
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United States Army Institute of Surgical Research완전한
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Butler HospitalBrown University; University of Rhode Island완전한
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InfraredxBright Research Partners완전한
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Wuerzburg University HospitalTakeda모집하지 않고 적극적으로리소좀 축적병 | 파브리병 | 파브리병, 심장 변형 | HCM - 비대성 심근병증 | 앤더슨 파브리병독일
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National Cancer Institute (NCI)모병소마토스타틴 수용체 양성 | 두경부 종양 | 소세포 폐암 | 위장관 신경내분비종양 | 갈색세포종/부신경절종 | 신장암미국