Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skojarzone badanie deferazyroksu i erytropoetyny u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym niskiego ryzyka i Int-1.

4 października 2018 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte, randomizowane, pilotażowe badanie fazy II mające na celu ocenę wpływu poprawy erytroidalnej w okresie stosowania deferazyroksu w skojarzeniu z erytropoetyną w porównaniu z samą erytropoetyną u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym niskiego ryzyka i Int-1 ryzyka.

Głównym celem tego badania była ocena wpływu leczenia deferasiroksem w skojarzeniu z erytropoetyną w porównaniu z samą erytropoetyną na erytropoezę u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym niskiego i int-1 ryzyka. Dodanie deferazyroksu do erytropoetyny może prowadzić do potencjalnego synergizmu z redukcją reaktywnych form tlenu, zarówno poprzez szlak NF-kB, jak i kontrolę wolnego toksycznego żelaza. Może to stworzyć lepsze środowisko w szpiku kostnym dla lepszej odpowiedzi na erytropoetynę.

Badanie to miało na celu prospektywne przetestowanie połączenia deferazyroksu z erytropoetyną pod kątem ich wpływu na hematopoezę.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie nie osiągnęło pierwotnego celu rejestracji 60 pacjentów i zostało zakończone bez przedłużenia rejestracji poza pierwotnie planowaną LPFV z 31 października 2016 r.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Algieria
      • Oran, Algieria, 31000
        • Novartis Investigative Site
      • Sidi Bel abbes, Algieria, 22000
        • Novartis Investigative Site
  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentyna, C1425DND
        • Novartis Investigative Site
      • La Plata, Buenos Aires, Argentyna, B1900AWT
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
      • Shanghai, Chiny, 200025
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 51000
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chiny
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
    • Catalunya
      • Badalona, Catalunya, Hiszpania, 08916
        • Novartis Investigative Site
      • Girona, Catalunya, Hiszpania, 17007
        • Novartis Investigative Site
      • Hospitalet de LLobregat, Catalunya, Hiszpania, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z1Y6
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8V 5C2
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf, Niemcy, 40225
        • Novartis Investigative Site
      • Lütten-Klein, Niemcy, 18107
        • Novartis Investigative Site
      • Wuerzburg, Niemcy, 97080
        • Novartis Investigative Site
  • Republika Korei
    • Korea
      • Seoul, Korea, Republika Korei, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 413 45
        • Novartis Investigative Site
      • Linköping, Szwecja, SE-581 85
        • Novartis Investigative Site
      • Lulea, Szwecja, SE 971 80
        • Novartis Investigative Site
      • Stockholm, Szwecja, SE-141 86
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • CA
      • Cagliari, CA, Włochy, 09126
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria, RC, Włochy, 89124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00161
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
    • Lancashire
      • Oldham, Lancashire, Zjednoczone Królestwo, OL1 2JH
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Pacjenci z zespołem mielodysplastycznym niskiego i Int-1 ryzyka
  • Udokumentowana diagnoza:

Zespół mielodysplastyczny trwający ≥ 3 miesiące i < 3 lata Choroba nie może być wtórna do leczenia radioterapią, chemioterapią i/lub immunoterapią w przypadku chorób złośliwych lub autoimmunologicznych

  • Hemoglobina < 10 g/dl i ≥ 8 g/dl
  • Historia transfuzji < 10 jednostek RBC i nie może być zależna od transfuzji RBC
  • 300 ng/ml < ferrytyna w surowicy < 1500 ng/ml (Wartości w granicach 10% różnicy powyżej 1500 ng/ml lub 10% różnicy poniżej 300 ng/ml mogły zostać zaakceptowane według uznania badacza.
  • Endogenne poziomy erytropoetyny < 500 jednostek/L
  • Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN)
  • Klirens kreatyniny powyżej limitu stężenia w lokalnie zatwierdzonej informacji o przepisywaniu leku (PI). Pacjenci z klirensem kreatyniny od 40 do mniej niż 60 ml/min, u których nie występowały dodatkowe czynniki ryzyka mogące upośledzać czynność nerek, byli kwalifikowani według uznania badacza

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Pacjenci z MDS z izolowanym del(5q)
  • Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej leczenie EPO lub innymi rekombinowanymi czynnikami wzrostu, niezależnie od wyniku (dozwolony jest pacjent, który otrzymał wcześniejsze leczenie EPO lub innymi rekombinowanymi czynnikami wzrostu przez mniej niż 4 tygodnie i nie w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym bez udokumentowanej odpowiedzi)
  • Pacjenci, którzy otrzymywali sterydy lub leczenie immunosupresyjne w celu poprawy parametrów hematologicznych (dozwolone było stabilne leczenie sterydami w przypadku niewydolności nadnerczy lub schorzeń przewlekłych oraz okresowe podawanie deksametazonu jako leków przeciwwymiotnych).
  • Pacjenci z niedoborem witaminy B12 i kwasu foliowego z objawami klinicznymi i bez (pacjenci zostali ponownie przebadani po skutecznej terapii niedoboru witaminy B12 i kwasu foliowego)
  • Niekontrolowane drgawki lub niekontrolowane nadciśnienie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Erytropoetyna alfa
Pacjenci będą otrzymywać 40 000 jednostek erytropoetyny na tydzień. Jeśli po 4 tygodniach poprawa erytroidalna jest niewystarczająca, dawka zostanie zwiększona do 60 000 jednostek/tydzień. Jeśli po 12 tygodniach leczenia poprawa w zakresie erytroidów jest niewystarczająca, pacjenci zostaną przeniesieni do grupy leczenia skojarzonego. W dowolnym momencie, gdy zostanie osiągnięta odpowiedź erytroidalna, leczenie erytropoetyną zostanie przerwane do końca badania.
Lek: Erytropoetyna alfa
Eksperymentalny: Deferazyroks + Erytropoetyna alfa
Pacjenci będą otrzymywać deferazyroks w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny (DT) w dawce 10 mg/kg mc./dobę lub deferazyroks w postaci tabletek powlekanych (FCT) w dawce 7 mg/kg mc./dobę w skojarzeniu z erytropoetyną w dawce 40 000 jednostek/tydzień. Jeśli po 4 tygodniach poprawa erytroidalna jest niewystarczająca, dawka erytropoetyny zostanie zwiększona do 60 000 jednostek/tydzień. Jeśli po 12 tygodniach leczenia poprawa erytroidalna będzie niewystarczająca, pacjenci zostaną wycofani z badania. W dowolnym momencie, gdy zostanie osiągnięta odpowiedź erytroidalna, leczenie erytropoetyną zostanie przerwane do końca badania. Pacjenci będą kontynuować leczenie deferazyroksem.
Lek: Deferazyroks DFX, DT
dostarczane w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny do stosowania doustnego w 125 i 250, 500 mg
Lek: Deferazyroks DFX, FCT
dostarczane w postaci tabletek powlekanych do stosowania doustnego o mocach 90, 180, 360 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w odsetku pacjentów, u których uzyskano odpowiedź na leczenie erytroidalne w ciągu 12 tygodni, według grup terapeutycznych (pełna analiza)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 tygodni
Różnica w odsetku pacjentów, u których uzyskano odpowiedź erytroidalną w ciągu 12 tygodni leczenia między dwoma ramionami według zmodyfikowanych kryteriów IWG 2006, wzrost stężenia hemoglobiny (Hb) ≥ 1,5 g/dl. Odpowiedź erytroidalną definiuje się jako wzrost stężenia Hb w stosunku do wartości wyjściowych ≥ 1,5 g/dl. Pacjentów, którzy uzyskali odpowiedź erytroidalną co najmniej raz w ciągu 12 tygodni, uznano za odpowiadających
Linia bazowa do 12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej do wartości po wartości wyjściowej dla hemoglobiny (g/dl) (pełny zestaw do analizy)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Kryteria odpowiedzi hematologicznej zdefiniowane jako: Odpowiedź erytroidalna: wzrost hemoglobiny (Hb) od wartości wyjściowej >= 1,5 g/dl (wartość wyjściowa < 11 g/dl), odpowiedź neutrofili: wzrost od wartości początkowej >= 100% i wzrost > 0,5 × 10^9/ L (wyjściowe <1 × 10^9/l), odpowiedź płytkowa: wzrost od wartości wyjściowych >= 30 × 10^9/l (wyjściowe <100 × 10^9/l) zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami IWG 2006
Linia bazowa do 24 tygodni
Podsumowanie poprawy hematologicznej u pacjentów przydzielonych losowo do EPO+DFX i samej EPO w ciągu 24 tygodni leczenia (pełny zestaw analiz)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Odsetek uczestników, u których uzyskano poprawę hematologiczną zdefiniowaną jako: poprawa liczby neutrofili: wzrost od wartości początkowej >0,5 × 10^9/l (wartość wyjściowa = 1,0 × 10^9/l), poprawa liczby płytek krwi: wzrost od wartości wyjściowej ≥ 30 × 10^9/l (wyjściowe = 100 × 10^9/l), poprawa stężenia hemoglobiny: wzrost Hb od wartości wyjściowej ≥ 1 g/dl (wyjściowe <11 g/dl)
Linia bazowa do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana wartości hemoglobiny do 24 tygodni
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana wartości hemoglobiny u pacjentów wykazujących poprawę: Poprawa poziomu hemoglobiny Wzrost Hb od wartości wyjściowej ≥ 1 g/dl (wartość wyjściowa <11 g/dl)
Linia bazowa do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana poziomu płytek krwi i neutrofili do 24 tygodni
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana liczby płytek krwi i neutrofili u uczestników wykazujących poprawę: poprawa liczby neutrofili: wzrost od wartości wyjściowej >0,5 × 10^9/l (wartość wyjściowa = 1,0 × 10^9/l), poprawa liczby płytek krwi: wzrost od wartości początkowej ≥ 30 × 10^9 /L (linia bazowa = 100 × 10^9/L)
Linia bazowa do 24 tygodni
Podsumowanie odpowiedzi na erytroidy u uczestników zrandomizowanych do grupy otrzymującej samą EPO na początku badania i przestawionych na EPO+DFX po 12 tygodniach leczenia (pełny zestaw do analizy)
Ramy czasowe: Tydzień 13 do 24 tygodni
Odpowiedź erytroidalna: wzrost stężenia hemoglobiny od wartości wyjściowej > = 1,5 g/dl (wartość wyjściowa <11 g/dl)
Tydzień 13 do 24 tygodni
Podsumowanie odpowiedzi na erytroidy w ciągu 24 tygodni u uczestników zrandomizowanych do EPO na początku badania i nie przestawionych na EPO+DFX po 12 tygodniach leczenia (pełny zestaw do analizy)
Ramy czasowe: linia podstawowa do 24 tygodni
Odpowiedź erytroidalna: wzrost stężenia hemoglobiny od wartości początkowej > = 1,5 g/dl (wartość wyjściowa <11 g/dl). Wartości procentowe podano w oparciu o N. Przedziały ufności obliczono metodą Cloppera-Pearsona. Wartość hemoglobiny jest w momencie pierwszej odpowiedzi
linia podstawowa do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana poziomu ferrytyny w surowicy do 24 tygodni dla ramienia alfa erytropoetyny (pełny zestaw analiz)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana stężenia ferrytyny w surowicy w porównaniu z wartością wyjściową
Linia bazowa do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana stężenia ferrytyny w surowicy do 24 tygodni dla ramienia deferazyroks + erytropoetyna alfa (pełny zestaw analiz)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana stężenia ferrytyny w surowicy w porównaniu z wartością wyjściową
Linia bazowa do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana poziomu ferrytyny w surowicy do 24 tygodni dla EPO+DFX w grupie 12 tygodni (pełny zestaw analiz)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana stężenia ferrytyny w surowicy w porównaniu z wartością wyjściową
Linia bazowa do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana stężenia hemoglobiny (Hb) od wartości początkowej dla ramienia alfa erytropoetyny (pełny zestaw analiz)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Ta analiza obejmowała pacjentów przydzielonych losowo do EPO lub DFX+EPO na początku badania, jak również pacjentów, u których nie wystąpiła odpowiedź erytroidalna w 12. tygodniu w grupie EPO, którzy przeszli na terapię skojarzoną.
Linia bazowa do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana stężenia hemoglobiny (Hb) od wartości początkowej dla ramienia alfa deferazyroksu + erytropoetyny (pełny zestaw analiz)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Ta analiza obejmowała pacjentów przydzielonych losowo do EPO lub DFX+EPO na początku badania, jak również pacjentów, u których nie wystąpiła odpowiedź erytroidalna w 12. tygodniu w grupie EPO, którzy przeszli na terapię skojarzoną.
Linia bazowa do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana stężenia hemoglobiny (Hb) od wartości wyjściowej dla EPO+DFX w grupie 12 tygodni (pełny zestaw analiz)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Ta analiza obejmowała pacjentów przydzielonych losowo do EPO lub DFX+EPO na początku badania, jak również pacjentów, u których nie wystąpiła odpowiedź erytroidalna w 12. tygodniu w grupie EPO, którzy przeszli na terapię skojarzoną. Przebieg Hb w czasie i jego bezwzględne zmiany od wartości wyjściowych podsumowano za pomocą statystyk opisowych według wizyty i odpowiedzi erytroidalnej. Pacjenci przydzieleni losowo do EPO i nie przechodzący po 12 tygodniach na EPO+DFX składaliby się wyłącznie z osób odpowiadających na leczenie.
Linia bazowa do 24 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 marca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 maja 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 maja 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 czerwca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 października 2018

Ostatnia weryfikacja

1 października 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CICL670A2421

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Erytropoetyna alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Taiwan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj