Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kombinationsundersøgelse af Deferasirox og Erythropoietin hos patienter med lav- og Int-1-risiko myelodysplastisk syndrom.

4. oktober 2018 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et åbent, fase II, randomiseret, pilotstudie for at vurdere virkningen af ​​erythroidforbedring af Deferasirox kombineret med erythropoietin i forhold til erythropoietin alene hos patienter med lav- og Int-1-risiko myelodysplastisk syndrom.

Det primære formål med dette forsøg var at vurdere effekten af ​​behandling med deferasirox kombineret med erythropoietin vs. erythropoietin alene på erytropoiese hos patienter med lav- og int-1-risiko myelodysplastisk syndrom. Tilsætning af deferasirox til erythropoietin kan føre til en potentiel synergisme med reduktion af reaktive oxygenarter, både gennem NF-kB-vejen og kontrollen af ​​frit toksisk jern. Dette kan skabe et bedre miljø i knoglemarven for en bedre respons med erythropoietin.

Denne undersøgelse var designet til på en prospektiv måde at teste kombinationen af ​​deferasirox med erythropoietin med hensyn til deres virkning på hæmatopoiese.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse opfyldte ikke det oprindelige tilmeldingsmål for 60 patienter og blev afsluttet uden at forlænge tilmeldingen efter den oprindelige planlagte LPFV af 31. oktober 2016.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Algeriet
      • Oran, Algeriet, 31000
        • Novartis Investigative Site
      • Sidi Bel abbes, Algeriet, 22000
        • Novartis Investigative Site
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1425DND
        • Novartis Investigative Site
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900AWT
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 5C2
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
    • Lancashire
      • Oldham, Lancashire, Det Forenede Kongerige, OL1 2JH
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • CA
      • Cagliari, CA, Italien, 09126
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria, RC, Italien, 89124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 51000
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, Republikken
    • Korea
      • Seoul, Korea, Korea, Republikken, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Catalunya
      • Badalona, Catalunya, Spanien, 08916
        • Novartis Investigative Site
      • Girona, Catalunya, Spanien, 17007
        • Novartis Investigative Site
      • Hospitalet de LLobregat, Catalunya, Spanien, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 413 45
        • Novartis Investigative Site
      • Linköping, Sverige, SE-581 85
        • Novartis Investigative Site
      • Lulea, Sverige, SE 971 80
        • Novartis Investigative Site
      • Stockholm, Sverige, SE-141 86
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf, Tyskland, 40225
        • Novartis Investigative Site
      • Lütten-Klein, Tyskland, 18107
        • Novartis Investigative Site
      • Wuerzburg, Tyskland, 97080
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Patienter, der havde lav- og Int-1-risiko myelodysplastisk syndrom
  • Dokumenteret diagnose af følgende:

Myelodysplastisk syndrom, der varede ≥ 3 måneder og < 3 år Sygdommen må ikke have været sekundær til behandling med strålebehandling, kemoterapi og/eller immunterapi for maligne eller autoimmune sygdomme

  • Et hæmoglobinindhold < 10 g/dL og ≥ 8 g/dL
  • Anamnese med transfusioner < 10 RBC-enheder og må ikke have været RBC-transfusionsafhængig
  • 300 ng/ml < serumferritin < 1.500 ng/ml (Værdier inden for 10 % forskel over 1500 ng/ml eller 10 % forskel under 300 ng/ml kunne have været accepteret efter investigators skøn.
  • Endogene erythropoietinniveauer < 500 enheder/L
  • Serumkreatinin ≤ 1,5 gange øvre normalgrænse (ULN)
  • Kreatininclearance over koncentrationsgrænsen i lokalt godkendt ordinationsinformation (PI). Patienter med kreatininclearance mellem 40 og mindre end 60 ml/min, som ikke havde yderligere risikofaktorer, der kunne svække nyrefunktionen, var kvalificerede efter investigators skøn

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Patienter, der havde MDS med isoleret del(5q)
  • Patienter, der havde modtaget tidligere EPO-behandling eller andre rekombinante vækstfaktorer uanset udfaldet (patienter, der havde modtaget tidligere EPO-behandling eller andre rekombinante vækstfaktorer i mindre end 4 uger og ikke inden for 3 måneder før screening uden et dokumenteret respons, er tilladt)
  • Patienter, der havde modtaget steroider eller immunsuppressiv behandling til forbedring af hæmatologiske parametre (stabil steroidbehandling for binyresvigt eller kroniske medicinske tilstande og intermitterende dexamethason som antiemetika var tilladt).
  • B12- og folatmangelpatienter med og uden kliniske symptomer (patienter blev genscreenet efter vellykket behandling af B12 og folatmangel)
  • Ukontrollerede anfald eller ukontrolleret hypertension

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Erythropoietin alfa
Patienterne vil modtage erythropoietin 40.000 enheder/uge. Hvis erythroidforbedring efter 4 uger er utilstrækkelig, vil dosis blive eskaleret til 60.000 enheder/uge. Hvis erythroid forbedring efter 12 ugers behandling er utilstrækkelig, vil patienterne blive skiftet til kombinationsarmen. På et hvilket som helst tidspunkt, hvor erythroid-respons opnås, vil erythropoietin-behandling blive stoppet indtil afslutningen af ​​undersøgelsen.
Medicin: Erythropoietin alfa
Eksperimentel: Deferasirox + Erythropoietin alfa
Patienterne vil modtage deferasirox dispergerbar tablet (DT) 10 mg/kg/dag eller deferasirox filmovertrukken tablet (FCT) 7 mg/kg/dag i kombination med erythropoietin 40.000 enheder/uge. Hvis erythroid-forbedring efter 4 uger er utilstrækkelig, vil erythropoietin-dosis blive eskaleret til 60.000 enheder/uge. Hvis der efter 12 ugers behandling, erythroid forbedring er utilstrækkelig, vil patienterne blive afbrudt fra undersøgelsen. På et hvilket som helst tidspunkt, hvor erythroid-respons opnås, vil erythropoietin-behandling blive stoppet indtil afslutningen af ​​undersøgelsen. Patienterne vil fortsætte med deferasirox-behandling.
Medicin: Deferasirox DFX, DT
leveres som dispergerbare tabletter til oral brug i 125 og 250, 500 mg
Medicin: Deferasirox DFX, FCT
leveres som filmovertrukket tablet til oral brug i styrker på 90, 180, 360 mg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel i procentdel af patienter, der opnår erythroidrespons inden for 12 uger, efter behandlingsgruppe (fuldt analysesæt)
Tidsramme: Baseline op til 12 uger
Forskel i procentdel af patienter, der opnår et erythroidrespons inden for 12 ugers behandling mellem de to arme i henhold til modificerede IWG 2006-kriterier, stiger i hæmoglobin (Hb) ≥ 1,5 g/dL. Erythroidrespons er defineret som stigningen i Hb fra baseline ≥ 1,5 g/dL. Patienter, der opnåede erythroidrespons mindst én gang inden for 12 uger, blev betragtet som respondere
Baseline op til 12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline til post-baseline værdi for hæmoglobin(g/dL)(fuldt analysesæt)
Tidsramme: Baseline op til 24 uger
Hæmatologiske responskriterier defineret som: Erythroidrespons: hæmoglobin (Hb) stigning fra baseline >= 1,5 g/dL (baseline < 11 g/dL), neutrofil respons: stigning fra baseline >= 100 % og stigning > 0,5 × 10^9/ L (baseline <1 × 10^9/L), blodpladerespons: stigning fra baseline >= 30 × 10^9/L (baseline <100 × 10^9/L) i henhold til ændrede IWG 2006-kriterier
Baseline op til 24 uger
Sammenfatning af hæmatologisk forbedring hos patienter randomiseret til EPO+DFX og EPO alene, inden for 24 uger efter behandling (fuldt analysesæt)
Tidsramme: Baseline op til 24 uger
Procentdel af deltagere, der opnår en hæmatologisk forbedring defineret som: neutrofil forbedring: stigning fra baseline >0,5 × 10^9/L (baseline = 1,0 × 10^9/L), blodpladeforbedring: stigning fra baseline ≥ 30 × 10^9/L (baseline = 100 × 10^9/L), hæmoglobinforbedring: Hb-stigning fra baseline ≥ 1 g/dL (baseline <11 g/dL)
Baseline op til 24 uger
Absolut ændring i hæmoglobinværdier op til 24 uger
Tidsramme: Baseline op til 24 uger
Absolut ændring i hæmoglobinværdier for patienter, der viser forbedring: Hæmoglobinforbedring Hb-stigning fra baseline ≥ 1 g/dL (baseline <11 g/dL)
Baseline op til 24 uger
Absolut ændring i blodplader og neutrofilniveauer op til 24 uger
Tidsramme: Baseline op til 24 uger
Absolut ændring i blodplader og neutrofilniveauer for deltagere, der viser forbedring: neutrofilforbedring: stigning fra baseline >0,5 × 10^9/L (baseline = 1,0 × 10^9/L), blodpladeforbedring: stigning fra baseline ≥ 30 × 10^9 /L (basislinje = 100 × 10^9/L)
Baseline op til 24 uger
Sammenfatning af erythroidrespons hos deltagere randomiseret til EPO alene ved baseline og skiftet til EPO+DFX efter 12 ugers behandling (fuldt analysesæt)
Tidsramme: Uge 13 op til 24 uger
Erythroid respons: hæmoglobinstigning fra baseline > = 1,5 g/dL (baseline <11 g/dL)
Uge 13 op til 24 uger
Sammenfatning af erythroidrespons inden for 24 uger hos deltagere randomiseret til EPO ved baseline og ikke skiftet til EPO+DFX efter 12 ugers behandling (fuldt analysesæt)
Tidsramme: baseline op til 24 uger
Erythroid respons: hæmoglobinstigning fra baseline > = 1,5 g/dL (baseline <11 g/dL). Procentsatser er baseret på N. Konfidensintervaller beregnes ved hjælp af Clopper-Pearson-metoden. Hæmoglobinværdien er på tidspunktet for første respons
baseline op til 24 uger
Absolut ændring i serumferritin op til 24 uger for Erythropoietin Alpha Arm (fuldt analysesæt)
Tidsramme: Baseline op til 24 uger
Absolut ændring i serum ferritin fra baseline
Baseline op til 24 uger
Absolut ændring i serumferritin op til 24 uger for Deferasirox + Erythropoietin Alpha Arm (fuldt analysesæt)
Tidsramme: Baseline op til 24 uger
Absolut ændring i serum ferritin fra baseline
Baseline op til 24 uger
Absolut ændring i serumferritin op til 24 uger for EPO+DFX ved 12 ugers arm (fuldt analysesæt)
Tidsramme: Baseline op 24 uger
Absolut ændring i serum ferritin fra baseline
Baseline op 24 uger
Absolut ændring i hæmoglobin (Hb) fra baseline for erythropoietin alfaarm (fuldt analysesæt)
Tidsramme: Baseline op til 24 uger
Denne analyse inkluderede patienter randomiseret enten til EPO eller DFX+EPO ved baseline såvel som patienter, der ikke havde erythroidrespons i uge 12 i EPO-gruppen og skiftede til kombinationsbehandling.
Baseline op til 24 uger
Absolut ændring i hæmoglobin (Hb) fra baseline for Deferasirox + Erythropoietin Alpha Arm (fuldt analysesæt)
Tidsramme: Baseline op til 24 uger
Denne analyse inkluderede patienter randomiseret enten til EPO eller DFX+EPO ved baseline såvel som patienter, der ikke havde erythroidrespons i uge 12 i EPO-gruppen og skiftede til kombinationsbehandling.
Baseline op til 24 uger
Absolut ændring i hæmoglobin (Hb) fra baseline for EPO+DFX ved 12 ugers arm (fuldt analysesæt)
Tidsramme: Baseline op til 24 uger
Denne analyse inkluderede patienter randomiseret enten til EPO eller DFX+EPO ved baseline såvel som patienter, der ikke havde erythroidrespons i uge 12 i EPO-gruppen og skiftede til kombinationsbehandling. Tidsforløbet for Hb og dets absolutte ændringer fra baseline blev opsummeret ved hjælp af beskrivende statistikker efter besøg og erythroidrespons. Patienter randomiseret til EPO og ikke skifter efter 12 uger til EPO+DFX ville kun bestå af respondere.
Baseline op til 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. marts 2017

Studieafslutning (Faktiske)

5. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. maj 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. maj 2013

Først opslået (Skøn)

4. juni 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. oktober 2018

Sidst verificeret

1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670A2421

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Erythropoietin alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner