고위험 급성 이식편대숙주병에 대한 Natalizumab + 표준 스테로이드 치료에 대한 다기관 연구

급성 이식편대숙주병 환자에 대해 유일하게 입증된 효과적인 치료법은 스테로이드입니다. 스테로이드 치료에 반응하지 않는 환자는 사망 위험이 높습니다. 불행히도, 초기 증상에 근거하여 GVHD가 진단되고 프레드니손과 같은 스테로이드 치료가 시작될 때 환자가 스테로이드에 반응할지 여부를 알 수 없습니다.

이 연구 시험은 연구 약물 Natalizumab(Tysabri®)과 스테로이드 사용을 결합하여 임상 증상의 초기 단계에 있는 환자의 급성 GVHD를 치료하는 안전성과 유효성을 연구하기 위해 설계되었습니다. 미시간 대학과 Mount Sinai의 Icahn School of Medicine은 표준 치료인 스테로이드 요법에 반응하지 않을 위험이 높을 것으로 예상됩니다.

Mount Sinai의 수사관들은 스테로이드에 반응하지 않을 위험이 높은 사람을 예측할 수 있다고 믿는 연구 방법을 개발했습니다. 앤아버 GVHD 점수라고 하는 이 방법은 혈액에서 자연적으로 발생하는 화학 물질(바이오마커라고 함)의 수준을 사용하여 환자의 GVHD 점수(1, 2 또는 3)를 결정합니다.

앤아버 점수 2 또는 3 GVHD를 가진 많은 환자가 스테로이드 치료에 잘 반응하지 않고 GVHD 진단 후 6개월 이내에 사망할 것이라는 가설이 있습니다. 대부분의 사망은 표준 스테로이드 치료가 이미 시작된 후까지 때때로 발생하지 않는 장 GVHD로 인한 것입니다.

앤아버 점수가 2 또는 3인 GVHD 환자만 이 연구 치료를 받을 수 있습니다. Ann Arbor GVHD 등급은 임상용으로 승인되지 않았다는 점을 이해하는 것이 중요합니다. 연구 목적의 테스트로만 사용할 수 있습니다. 이 연구에서 환자는 앤아버 점수 2 또는 3 GVHD 자격이 있는지 확인하기 위해 혈액 검사를 받아야 하며 급성 GVHD에 대한 전신 스테로이드 치료를 시작한 후 3일 이내에 연구 치료를 시작해야 합니다.

이 연구는 연구자들이 기증자 세포가 장에 도달하여 손상을 일으키는 것을 차단함으로써 병용 요법으로 스테로이드 반응을 개선하고 GVHD로 인한 사망을 예방할 수 있는지 여부를 테스트할 것입니다. Natalizumab(Tysabri®)은 기증자 세포와 같은 면역 세포가 장이나 뇌와 같은 기관으로 이동하게 하는 신호를 차단함으로써 작용하는 약물입니다.

Natalizumab은 면역 ​​세포가 소화 시스템(예: 위, 장)을 손상시키는 만성 질환인 크론병을 치료하기 위해 성인에서 FDA 승인을 받았습니다. 또한 면역 세포가 뇌의 신경계를 손상시키는 다발성 경화증 치료에도 사용됩니다. 그것의 의도된 사용은 표준 치료에 반응하지 않거나 표준 치료의 부작용을 견딜 수 없는 질병을 가진 환자를 위한 것입니다.

Natalizumab은 GVHD 치료에 사용된 적이 없습니다. 연구자들이 GVHD 치료제로서 이 약물의 새로운 용도를 조사하고 있기 때문에 이 연구를 위한 실험 약물입니다.