근이영양증이 있는 성인 참여자에서 ATYR1940의 안전성, 내약성, 약동학 및 생물학적 활성

포함 기준:

• 참가자는 18세에서 65세 사이의 남성 또는 여성입니다.
• 참가자는 기존 기준을 충족하는 임상 소견과 함께 확립되고 유전적으로 확인된 FSHD 진단을 받았습니다.
• 참가자는 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공했습니다.
• 참가자는 연구자의 의견에 따라 모든 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
• 코호트 ≥2만 해당: 참가자는 최소 1개의 골격근에서 근육 염증에 대한 정의된 기준을 충족하는 영상 소견이 있습니다.

제외 기준:

• 참가자는 현재 면역조절제로 치료를 받고 있거나 기준선 전 3개월 이내에 표적 생물학적 요법(예: 에타너셉트, 오말리주맙)을 포함한 이러한 치료의 병력이 있습니다. 기준선 전 4주 이내에 코르티코스테로이드; 또는 베이스라인 전 2주 이내에 고용량 비스테로이드성 항염증제(NSAID).
• 참가자는 현재 커큐민 또는 알부테롤을 받고 있거나 연구 참여 중에 그러한 치료가 필요합니다.
• 참가자는 이전의 근육 생검 또는 유전자 검사 소견에 근거하여 FSHD 이외의 대체 진단의 증거를 가지고 있습니다.
• 참가자는 임상 평가를 기반으로 FSHD의 추정 진단을 받았지만 아직 진단에 대한 유전적 확인은 없습니다.
• 참가자는 중증 망막병증이 있습니다.
• 참여자는 폐쇄성 또는 제한성 폐 질환(간질성 폐 질환, 폐 섬유증 또는 천식 포함)의 병력이 있거나 흉부 방사선 사진 스크리닝에서 간질성 폐 질환에 대한 증거가 있습니다.
• 참가자는 이전에 Jo-1 항체(Ab)-양성인 항합성효소 증후군의 병력이 있거나 스크리닝 중 Jo-1 Ab 검사 결과가 양성 또는 모호하게 양성이었습니다.
• 참가자는 급성 또는 임상적으로 관련된 Epstein-Barr 바이러스 또는 거대 세포 바이러스 감염 또는 재활성화가 있습니다.
• 참여자는 B형 간염 바이러스, C형 간염 바이러스 또는 인간 면역결핍 바이러스와 같은 만성 감염 또는 결핵 병력이 있습니다.
• 참가자는 연구 참여 기간 동안 기준선 또는 예방접종이 계획되기 전 8주 이내에 예방접종을 받았습니다.
• 참가자는 연구 프로토콜을 완료하는 참가자의 능력을 제한할 수 있는 증상이 있는 심근병증 또는 심각한 심장 부정맥을 가지고, 연구자의 의견에 따릅니다.
• 참가자에게 빈혈이 있습니다(지역 실험실 범위에 따라 참가자의 연령 및 성별에 대해 정의됨).
• 참가자는 감마-글루타밀 트랜스퍼라제(GGT) 또는 혈청 크레아티닌 수치 >2 × 정상 상한치(ULN)를 가집니다.
• 참가자는 조사자의 의견에 따라 참가자의 안전을 위협하거나 연구 목적을 달성하는 데 필요한 만족스러운 데이터를 얻을 기회를 감소시킬 수 있는 비정상적인 기본 결과, 의학적 상태 또는 실험실 결과를 가지고 있습니다.
• 참가자는 임상적으로 유의미한 심혈관, 폐, 간, 신장, 혈액, 대사, 피부 또는 위장 질환의 증거가 있거나 즉각적인 외과 개입 또는 기타 치료가 필요한 상태이거나 안전한 참여를 허용하지 않을 수 있습니다.
• 참가자는 베이스라인 전 30일 이내에 모든 연구 제품 또는 장치(이동 보조 장치 제외)를 사용했습니다.
• 참가자는 베이스라인 전 30일 이내에 근육 성장을 강화하기 위한 제품을 받았습니다.
• 참가자는 베이스라인 전 30일 이내에 근육 생검을 받았습니다.
• 참가자가 스타틴으로 치료를 시작했거나 베이스라인 전 3개월 이내에 스타틴 요법을 크게 조정했습니다. (안정적이고 만성적인 스타틴 사용은 허용됩니다.)
• 참가자는 베이스라인 전 4주 이내에 만성적으로 근육 성장(예: 인슐린 유사 성장 인자, 성장 호르몬) 또는 활동(예: 코엔자임 A)을 향상시키는 제품을 받았습니다.
• 참가자는 각 연구 센터 방문 전 24시간 동안 격렬한 신체 활동을 자제할 의사가 없습니다.
• 참가자는 이전에 ATYR1940을 받았습니다.
• 여성이고 가임기(폐경 전이고 외과적으로 불임이 아닌 경우)인 경우, 참가자는 스크리닝 시 양성 임신 테스트를 받았거나 스크리닝 시점부터 마지막 ​​연구 약물 투여 후 1개월까지 피임법을 사용하지 않으려 합니다. 허용되는 피임 방법에는 금욕, 장벽 방법, 호르몬 또는 자궁 내 장치가 포함됩니다.
• 남성인 경우 참가자는 스크리닝 시점부터 마지막 ​​연구 약물 투여 후 1개월까지 성교 중에 콘돔과 살정제를 사용하지 않습니다.
• 코호트 ≥2만 해당: 참가자는 지역 MRI 프로토콜에 따라 자기공명영상(MRI) 평가(예: 금속 보철물 또는 심박 조율기)에 대해 알려진 금기 사항이 있습니다.