ATYR1940 在成年肌肉萎缩症参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和生物活性

纳入标准：

• 参与者是 18 至 65 岁（含）的男性或女性。
• 参与者已明确诊断为 FSHD，且临床发现符合现有标准。
• 在解释了研究的性质之后并在执行任何与研究相关的程序之前，参与者提供了书面知情同意书。
• 研究者认为，参与者愿意并能够遵守所有研究程序。
• 仅限 ≥ 2 组：参与者的影像学检查结果符合至少 1 块骨骼肌的肌肉炎症定义标准。

排除标准：

• 参与者目前正在接受免疫调节剂治疗或有此类治疗史，包括基线前 3 个月内的靶向生物治疗（例如依那西普、奥马珠单抗）；基线前 4 周内使用皮质类固醇；或在基线前 2 周内服用高剂量非甾体类抗炎药 (NSAID)。
• 参与者目前正在接受姜黄素或沙丁胺醇，或在参与研究期间需要此类治疗。
• 根据先前的肌肉活检或基因检测结果，参与者有 FSHD 以外的其他诊断的证据。
• 根据临床评估，参与者有 FSHD 的推定诊断，但尚未对诊断进行基因确认。
• 参与者患有严重的视网膜病变。
• 参与者有阻塞性或限制性肺病（包括间质性肺病、肺纤维化或哮喘）病史，或胸片筛查有间质性肺病证据。
• 参与者有抗合成酶综合征病史、先前的 Jo-1 抗体 (Ab) 阳性，或在筛选期间具有阳性或疑似阳性的 Jo-1 Ab 检测结果。
• 参与者患有急性或临床相关的 Epstein-Barr 病毒或巨细胞病毒感染或再激活。
• 参与者有慢性感染，如乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒或人类免疫缺陷病毒或结核病史。
• 参加者在基线前 8 周内接种过疫苗或在参与研究期间计划接种疫苗。
• 参与者患有症状性心肌病或严重心律失常，在研究者看来，这可能会限制参与者完成研究方案的能力。
• 参与者患有贫血（根据当地实验室范围对参与者年龄和性别的定义）。
• 参与者的γ-谷氨酰转移酶 (GGT) 或血清肌酐水平 > 2 倍正常值上限 (ULN)。
• 参与者有异常的基线发现、医疗状况或实验室发现，研究者认为这些异常可能危及参与者的安全或降低获得实现研究目标所需的满意数据的机会。
• 参与者有临床显着的心血管、肺、肝、肾、血液、代谢、皮肤病或胃肠道疾病的证据，或者有需要立即手术干预或其他治疗的情况，或者可能不允许安全参与。
• 参与者在基线前 30 天内使用过任何研究产品或设备（移动辅助设备除外）。
• 参与者在基线前 30 天内收到了旨在增强肌肉生长的产品。
• 参与者在基线前 30 天内接受了肌肉活检。
• 参与者在基线前 3 个月内开始使用他汀类药物治疗或对其他汀类药物治疗方案进行了重大调整。 （允许稳定、长期使用他汀类药物。）
• 参与者在基线之前的 4 周内接受过长期推定可增强肌肉生长（例如，胰岛素样生长因子、生长激素）或活性（例如，辅酶 A）的产品。
• 参与者不愿意在每次访问研究中心之前 24 小时内放弃剧烈的身体活动。
• 参与者之前收到了 ATYR1940。
• 如果女性且有生育能力（绝经前且未手术绝育），则参与者在筛选时妊娠试验呈阳性或在筛选时至最后一次研究药物给药后 1 个月内不愿使用避孕措施。 可接受的节育方法包括禁欲、屏障方法、激素或宫内节育器。
• 如果是男性，参与者不愿意在从筛选时间到最后一次研究药物剂量后 1 个月的性交过程中使用避孕套和杀精子剂。
• 仅队列 ≥ 2：根据当地 MRI 协议，参与者有已知的磁共振成像 (MRI) 评估禁忌症（例如金属假体或起搏器）