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억제제를 사용한 혈우병 A 또는 B 환자의 출혈 에피소드의 주문형 치료를 위한 재조합 인자 VIIa 융합 단백질(rVIIa-FP, CSL689) 연구

2019년 8월 27일 업데이트: CSL Behring

혈우병(A 또는 B) 및 억제제가 있는 피험자에서 rVIIa-FP(CSL 689)의 약동학, 효능 및 안전성을 조사하기 위한 다기관, 공개 라벨, 다중 용량, 용량 증량 연구

본 연구의 목적은 rVIIa-FP(CSL689)의 약동학(PK), 효능 및 안전성을 조사하는 것이다. 이 연구는 FVIII 또는 FIX에 대한 억제제가 발생한 A형 또는 B형 혈우병을 앓고 있는 12세에서 65세 사이의 약 54명의 남성 피험자를 등록할 것입니다. 이 연구는 3개의 순차적인 부분(부분 1, 2, 3)으로 구성됩니다. 부분 1(PK 부분)의 목적은 CSL689의 단일 치료(저용량 또는 고용량)의 PK를 평가하고 다른 약물의 PK와 비교하는 것입니다. Eptacog alfa의 단일 치료(저용량 또는 고용량). 1부에서는 CSL689와 Eptacog alfa를 연구 센터의 의사가 제공할 예정입니다. 파트 2(용량 평가 부분)의 목적은 CSL689의 2가지 테스트된 용량 수준 중 급성 출혈 사건을 중지하는 데 가장 우수한 효능과 안전성을 나타내는 용량을 확인하는 것입니다(이 용량을 "인구 최고 용량"이라고 함). 최종 3부(반복 투여 부분)의 목적은 2부에서 확인된 "인구 최고 용량"의 효능과 안전성을 확인하는 것입니다. 주문형 가정(예: 출혈 이벤트 발생 시), 전자 일기를 작성하고 월 간격으로 센터를 방문합니다. 본 연구는 3부에 모두 참여하는 피험자의 경우 최대 16개월, 3부에만 참여하는 피험자의 경우 최대 9개월 동안 지속될 것으로 예상됩니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

25

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그루지야
      • Tbilisi, 그루지야, 0179
        • Site Reference # 2680001
  • 남아프리카
      • Johannesburg, 남아프리카, 2193
        • Site Reference # 7100001
  • 러시아 연방
      • Kemerovo, 러시아 연방, 650061
        • Site Reference # 6430026
  • 말레이시아
      • Kuala Lumpur, 말레이시아, 50400
        • Site Reference # 4580001
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Site Reference # 7240007
  • 영국
      • London, 영국, NW3 2 QG
        • Site Reference # 8260008
  • 우크라이나
      • Lviv, 우크라이나, 79044
        • Site Reference # 8040005
  • 이탈리아
      • Milano, 이탈리아, 20122
        • Site Reference # 3800023
  • 태국
      • Bangkok, 태국, 10400
        • Site Reference # 7640006
      • Khon Kaen, 태국, 40002
        • Site Reference # 7640004

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 혈우병 A 또는 B 및 억제제가 있는 남성 피험자.
  • 연령 ≥ 12 및 ≤ 65세.
  • 기록된 과거 억제제 역가가 > 5 Bethesda Units/mL인 고반응 억제제.

제외 기준:

  • 혈우병 A 또는 B 이외의 선천적 또는 후천적 응고 장애.
  • 진행 중인 면역 관용 유도 요법 또는 연구 중에 계획됨.
  • 활성화된 재조합 인간 FVII 또는 CSL689의 부형제에 대한 알려진 또는 의심되는 과민성.
  • 체질량 지수 > 30kg/m².
  • 스크리닝 전 28일 이내의 주요 수술 또는 연구 기간 동안 예정된 주요 및/또는 정형외과 수술.
  • 진행성 죽상경화성 질환(즉, 허혈성 심장 질환 또는 허혈성 뇌졸중의 알려진 이력).
  • 알려진 심부 정맥 혈전증을 포함하여 혈전색전증 사건의 모든 임상 징후 또는 알려진 병력.
  • 스크리닝 시 분화 4(CD4)+ 림프구 수(200/μL 이하)가 낮은 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성 피험자.
  • 스크리닝 기간 내에 또는 연구 동안 계획된 다음의 사용: a) 파트 1 동안 구조 요법 또는 요법 이외의 혈장 또는 응고 인자 농축물, b) 기타 혈소판 억제제, c) 데스모프레신 및 d) 섬유소용해 억제제(다음으로 사용되는 경우는 제외) 국소 치료(예: 구강 출혈).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CSL689 저용량
  • 파트 1: PK 평가를 위한 저용량 CSL689의 단일 주사
  • 파트 2: 출혈 사건당 저용량 CSL689 최대 2회 주사(출혈 사건 1~3*)
  • 파트 3: 출혈 사건당 저용량 CSL689 최대 3회 주사 * 참고: 저용량 부문의 모든 피험자는 파트 2의 출혈 사건 4-6에 대해 고용량 CSL689로 치료받게 됩니다.
의약품: CSL689
활성화된 응고 인자 VII와 알부민을 연결하는 재조합 융합 단백질. 두 가지 용량 수준(저용량, 고용량)은 파트 1, 2 및 3에서 연구됩니다.
실험적: CSL689 고용량
  • 파트 1: PK 평가를 위한 고용량 CSL689의 단일 주사
  • 파트 2: 출혈 사건당 최대 2회 고용량 CSL689 주사(출혈 사건 4~6회*)

  • 3부: 출혈 사건당 고용량 CSL689 최대 3회 주사

    • 참고: 고용량 부문의 모든 피험자는 파트 2의 출혈 사건 1-3에 대해 저용량 CSL689로 치료받게 됩니다.
의약품: CSL689
활성화된 응고 인자 VII와 알부민을 연결하는 재조합 융합 단백질. 두 가지 용량 수준(저용량, 고용량)은 파트 1, 2 및 3에서 연구됩니다.
활성 비교기: Eptacog 알파 저용량
PK 평가를 위한 Part 1의 저용량 Eptacog alfa 단회 주사
의약품: Eptacog 알파(활성화됨)
재조합 활성화 응고 인자 VII. 두 가지 용량 수준(저용량, 고용량)은 파트 1에서 연구할 것입니다.
활성 비교기: Eptacog 알파 고용량
PK 평가를 위한 Part 1의 고용량 Eptacog alfa 단회 주사
의약품: Eptacog 알파(활성화됨)
재조합 활성화 응고 인자 VII. 두 가지 용량 수준(저용량, 고용량)은 파트 1에서 연구할 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
곡선 아래 면적(AUC0-t)
기간: Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
시간 0부터 정량화할 수 있는 활동이 있는 마지막 샘플까지의 혈장 인자 VIIa 활동 대 시간 곡선 아래 면적(1부에서만).
Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
증분 복구
기간: Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
혈장 인자 VIIa 활동의 회복 증가(1부에서만)
Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
제거 반감기
기간: Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
혈장 인자 VIIa 활성의 제거 반감기(1부에서만)
Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
총 클리어런스
기간: Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
혈장 인자 VIIa 활성의 총 청소율(1부에서만)
Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
CSL689 첫 주사로 치료성공
기간: 각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 8시간
파트 2의 각 출혈 사건에 대해 CSL689의 첫 번째 주사로 성공적으로 치료된 출혈 사건의 백분율.
각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 8시간
모집단 최고 용량으로 첫 번째 CSL689 주사로 치료 성공
기간: 각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 8시간
95% 신뢰 구간과 함께 파트 3에만 참여하는 피험자에서 CSL689의 집단 최고 용량의 첫 번째 주사로 성공적으로 치료된 출혈 사건의 백분율
각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 8시간
모집단 최고 용량으로 1차 또는 2차 CSL689 주사로 치료 성공
기간: 각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 16시간
95% 신뢰 구간과 함께 파트 3에만 참여하는 피험자에서 집단 최고 용량의 CSL689의 첫 번째 또는 두 번째 주사로 성공적으로 치료된 출혈 사건의 백분율
각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 16시간

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1차 또는 2차 CSL689 주사로 치료 성공
기간: 각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 16시간
파트 2의 각 출혈 사건에 대해 CSL689의 첫 번째 또는 두 번째(필요한 경우) 주사로 성공적으로 치료된 출혈 사건의 백분율.
각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 16시간
> 1 CSL689 주사가 필요한 출혈 사건의 수
기간: 각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 8시간
결과 측정은 파트 2 및 파트 3에 대해 분석됩니다.
각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 8시간
출혈 사건당 CSL689 주사 횟수
기간: 각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 16시간(파트 2) 또는 최대 24시간(파트 3)
결과 측정은 파트 2 및 파트 3에 대해 분석됩니다.
각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 16시간(파트 2) 또는 최대 24시간(파트 3)
출혈 사건당 CSL689의 총 투여량
기간: 각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 16시간(파트 2) 또는 최대 24시간(파트 3)
결과 측정은 파트 2 및 파트 3에 대해 분석됩니다.
각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 16시간(파트 2) 또는 최대 24시간(파트 3)
모집단 최고 용량으로 첫 번째 CSL689 주사로 치료 성공
기간: 각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 8시간
파트 3에 참여하는 피험자에서 모집단 최고 용량에서 각 출혈 사건에 대해 CSL689의 첫 번째 주사로 성공적으로 치료된 출혈 사건의 백분율
각 출혈 이벤트에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 8시간
3부에서 모집단 최고 용량의 첫 번째 CSL689 주사로 성공적으로 치료된 첫 번째 출혈 사건의 백분율
기간: 첫 번째 출혈 사건에 대한 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 8시간
첫 번째 출혈 사건에 대한 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 8시간
인구 최고 용량에서 치료 성공
기간: 각 출혈 사건에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 24시간

다음으로 성공적으로 치료된 출혈 사건의 백분율:

  • 첫 번째 또는 두 번째 주입
  • 파트 3에서 CSL689의 집단 최고 용량의 첫 번째, 두 번째 또는 세 번째 주사
각 출혈 사건에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 24시간
모집단 최적 용량이 아닌 용량 수준에서 CSL689로 치료 성공
기간: 각 출혈 사건에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 24시간

다음으로 성공적으로 치료된 출혈 사건의 백분율:

  • 첫 번째 주입
  • 첫 번째 또는 두 번째 주입
  • 파트 3에서 CSL689의 모집단 최고 용량이 아닌 용량 수준에서 1차, 2차 또는 3차 주사
각 출혈 사건에 대해 첫 번째 CSL689 주사 후 최대 24시간
모집단 최고 용량에서 "확실한" 또는 "갑작스러운" 피험자 보고 통증 완화만 있는 출혈 사건의 백분율
기간: 각 출혈 사건에 대해 CSL689 주사 후 최대 24시간
각 출혈 사건에 대해 CSL689 주사 후 최대 24시간
CSL689의 모집단 최고 용량에서 치료 반응에 대해 조사자가 보고한 "우수" 또는 "우수" 출혈 사건의 백분율
기간: 최대 9개월
최대 9개월
재발 비율
기간: 최대 9개월
재발은 초기 "양호" 또는 "우수" 반응 후 24시간 이내에 동일한 관절/해부학적 위치에서 출혈로 정의됩니다.
최대 9개월
초고속 진행을 동반한 출혈 사건의 비율.
기간: 최대 9개월
"초급속 진행"은 명백하고 조절되지 않는 출혈 및/또는 통증의 점진적 증가 및/또는 혈종 크기의 급속한 진행으로 정의됩니다.
최대 9개월
지혈 후 유지 투여가 필요한 출혈 사건의 비율
기간: 최대 9개월
최대 9개월
치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 피험자 수
기간: 최대 16개월

TEAE는 CSL689 또는 Eptacog alfa의 첫 번째 주사 날짜 및 시간 또는 그 이후에 시작되는 부작용(AE)입니다.

TEAE가 있는 피험자의 수는 다음과 같습니다.

  • 전반적인
  • CSL689 관련
최대 16개월
TEAE가 있는 피험자의 백분율
기간: 최대 16개월

TEAE는 CSL689 또는 Eptacog alfa의 첫 번째 주사 날짜 및 시간 또는 그 이후에 시작되는 AE입니다.

TEAE가 있는 피험자의 백분율이 표시됩니다.

  • 전반적인
  • CSL689 관련
최대 16개월
항체 반응을 보인 피험자 수
기간: 최대 16개월

대상 수:

  • FVII에 대한 억제제
  • CSL689에 대한 항체
최대 16개월
항체 반응을 보이는 피험자의 비율
기간: 최대 16개월

다음을 가진 과목의 백분율:

  • FVII에 대한 억제제
  • CSL689에 대한 항체
최대 16개월
AUC(0-inf)
기간: Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
혈장 인자 VIIa 활동 대 시간 0에서 무한대까지 외삽된 시간 곡선 아래 면적
Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
관찰된 최대 혈장 FVIIa 활성(Cmax)
기간: Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
관찰된 최대 혈장 FVIIa 활성의 발생 시간(Tmax)
기간: Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
정상 상태에서의 분포 부피(Vss)
기간: Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
평균 체류 시간(MRT)
기간: Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서
Eptacog alfa에 대해 주사 전 및 주사 후 24시간까지 최대 6개의 시점에서; CSL689의 경우 주사 전 및 주사 후 최대 120시간까지 최대 11시간 지점에서

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

CSL Behring

수사관

  • 연구 책임자: Study Physician, CSL Behring

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 7월 23일

기본 완료 (실제)

2018년 3월 28일

연구 완료 (실제)

2018년 3월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 6월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 6월 26일

처음 게시됨 (추정)

2015년 6월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 8월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 8월 27일

마지막으로 확인됨

2019년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CSL689_2001
  • 2012-001309-26 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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약물 개입

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